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lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）是一种自体造血干细胞基因治疗镰状细胞疾病（SCD）。在这种疗法中，自体CD34+造血干细胞是从患者那里收集的，然后用lovotibeglogene自动塞转染。一旦准备好细胞，患者就会接受调节方案，用基因治疗干细胞代替其造血干细胞。基因疗法干细胞放在患者的骨髓中，在那里生长并产生含有正常血红蛋白基因的新血细胞。FDA批准的指示，用于治疗12岁及12岁以上的SCD患者以及血管熟悉的危机/发作史（VOC/VOE）。覆盖范围指南群众总杨树健康计划涵盖了以下所有内容：
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia最初在2023年获得FDA批准，是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管闭塞病史（VOCS）。输注Lyfgenia后，转导的CD34+造血干细胞（HSC）植入骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-环球蛋白的红细胞，这些细胞将与α-蛋白结合使用，与α-蛋白结合，以产生含有βA-T87Q-Globin的功能性HB（HB）。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA，可降低细胞内和总血红蛋白S（HBS）水平，并旨在在空间上抑制HBS的聚合，从而限制了红细胞的镰刀。SCD是由β球蛋白基因中的遗传突变引起的，导致称为镰状血红蛋白（HBS）的异常血红蛋白。红细胞变得僵硬，会过早溶血导致贫血，并且无法将氧气转运到临界器官。患者因血管熟悉的危机而遭受严重的疼痛。镰状细胞疾病的第一线治疗是羟基脲。lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑覆盖：
lenmeldy（atidarsagene autotemcel）
Ms, Zambon AA, Customs S, Redalls D, Actarasis V, Bird S, For Mattia F, Ferra F, Ferrua F, Book F, Ticket F, Ticks F, Gallo V, Del Carro, Science S, Spirit I, Models S, Moorels, Frames, Fram, Frat, Frain, Finnis, Frasing, Frasing, Fras. Calvia先生，假货M，Locels S，法院用于Herarly-osset的白细胞营养不良的小型遗传学：长期结果炸，开放标签，打开，1/2 Trie 1/2 Trie访问。柳叶刀。2022 Jan 22; 399（10322）：372–383。两个：10,1016/S0140–6736（21）02017-1。PMID：35065785; PMCID：PMC8795071。4。Jaeselman V，Kraöngeloh-Mann I. Leukdystrophy-供应。神经托托。
Casgevy（exagamglogene autotemcel）
1. 造血干细胞移植史 2. 镰状细胞病基因治疗史 医疗补助变化 麻省总医院布莱根医疗计划使用 MassHealth 药物清单为 MGB ACO 成员确定承保范围。Casgevy 的标准见表 45：β 地中海贫血、骨髓增生异常综合症和镰状细胞病药物。 医疗保险变化 麻省总医院布莱根医疗计划使用医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 的指导为其医疗保险优势计划成员确定承保范围。全国承保范围决定 (NCD)、地方承保范围决定 (LCD)、地方承保条款 (LCA) 和医疗保险手册中包含的文件是确定承保范围的基础。当 CMS 没有针对所请求服务的指导时，麻省总医院布莱根医疗计划的医疗政策将用于确定承保范围。在 Mass General Brigham Health Plan 的最新政策审查时，Medicare 没有针对 Casgevy (exagamglogene autotemcel) 的 NCD 或 LCD。代码以下代码仅供参考；包含代码并不构成或暗示覆盖范围。代码列表仅适用于商业和 MassHealth 计划。
主题：lovotibeglogene autotemcel（lyfgenia）静脉输液悬架
镰状细胞疾病（SCD）代表了由血红蛋白（HB）基因的β等位基因携带的一组遗传性疾病。它的特征是异常血红蛋白聚合，导致镰状红细胞。这种可悲的改变导致红细胞的寿命缩短（在正常RBC中为120天），最终导致血管闭塞。术语SCD包括纯合基因型HBSS和杂合基因型HBSβ0Thalassya，HBSC，HBSD，HBSD和HBSβ+ Thalassemia。具有一个正常基因和一个HBS基因（HBA）的个体是载体，被称为“镰状细胞性状”。镰状细胞性状通常没有疾病的临床表现。敏锐的SCD患者复发性疼痛发作，由于脾脏梗死而威胁生命的感染，急性胸部综合征，肺动脉高压，中风和累积的多级损害。这些情节被归类为血管熟悉的危机（VOC）。SCD的治疗选择包括羟基脲，L-卢丁酰胺，crizanlizumab，Voxelotor和输血。唯一的治疗选择是造血干细胞移植（HSCT）。
Casgevy™ (exagamglogene autotemcel)
Casgevy (exagamglogene autotemcel) is indicated for the treatment of sickle cell disease (SCD) in patients 12 years and older with recurrent vaso-occlusive crises (VOCs). Casgevy was evaluated in an ongoing single-arm, multicenter, phase 1/2/3 trial with patients who had a history of at least 2 protocol-defined severe VOC events during each of the 2 years prior to screening. Of the 63 patients enrolled in the trial, 44 patients went on to receive Casgevy to form the full analysis set (FAS). Of the 44 patients from the FAS, 31 had adequate follow-up to allow evaluation of the primary efficacy endpoint and formed the primary efficacy set (PES). The primary efficacy outcome was the proportion of VF12 responders, defined as patients who did not experience any protocol-defined severe VOCs for at least 12 consecutive months within the first 24 months after treatment with Casgevy. The VF12 response rate was 29/31 (93.5%, 98% one-sided CI: 77.9%, 100.0%). The proportion of patients who did not require hospitalization due to severe VOCs for at least 12 consecutive months within the 24-month evaluation period (HF12) was also assessed. One patient was not evaluable for HF12 response; the remaining 30 patients achieved the endpoint of HF12 (100% [98% one-sided CI: 87.8%, 100.0%]). The most common grade 3 or 4 adverse reactions with an incidence ≥25% were mucositis, febrile neutropenia, and decreased appetite. The most common grade 3 or 4 laboratory abnormalities (≥ 50%) were neutropenia, thrombocytopenia, leukopenia, anemia, and lymphopenia.
路易斯安那州医疗补助计划 Exagamglogene autotemcel (Casgevy...
接受者在大脑中动脉和颈内动脉中进行了多普勒 (TCD) 检查；并且 o 接受者没有怀孕或哺乳；并且 o 接受者有资格接受造血干细胞 (HSC) 移植；并且 o 接受者没有已知且可用的 HLA 匹配家庭供体；并且 o 接受者之前未接受过 HSC 移植；并且 o 接受者从未接受过任何基因治疗；并且 o 接受者没有临床上显着且活跃的细菌、病毒、真菌或
ElivalDogene Autotemcel（Skysona）（tx.cc.phar.25）
政策声明：本临床标准的目的是为ElivalDogene Autotemcel（Skysona®）提供医学必要性审查指南。目的：与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230（D）节的规定一致，在托管护理合同中涵盖的服务，包括临床医生管理的药物，必须以数量，持续时间和范围提供，这些范围和范围不低于规定的范围，持续时间，并在同一服务中提供了相同的服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制，但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的，即由供应商药物计划开发的。例如，如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物，但会根据州计划中规定的标准收到该药物，那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额，持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同，以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。有关临床标准和事先授权要求的更多详细信息，请参阅德克萨斯医疗补助提供商程序手册的门诊药物服务手册。该药物是一种基于非风险的（NRB）支付药物，由于其偿还方式，应遵循国家的医疗必要性审查医疗补助/芯片。所有决定将由医疗主管执行。此外，这种药物是一种精确的药物。药房临床医生将审查先前的授权请求，并向医疗主管提出建议，但不会对任何情况做出最终决定。Centene的Precision药物行动委员会（PDAC）为Centene创建了一种标准化的方法，以管理精确药物和其管理的相关费用，然后成员提出要求其中一位代理人的要求。无论是否雕刻，通过，都必须向PDAC报告所有精确的药物请求或潜在请求，以进行跟踪。PDAC UM建议将支持所有精确药物的医疗必要性确定，并根据周转时间的指示和允许使用专家意见。任何提供商的过程代码J3590（用于Skysona）将限制为每个终生的批准。如果将来更新代码，它仍将仅限于每生一次。范围：此标准适用于Centene Corporation，其分支机构，健康计划和子公司公司的所有董事，官员和雇员（统称为“公司”）。
临床指南Lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）
疾病：有效性和价值。临床和经济评论研究所； 2023年4月12日。可用：https：//icer.org/wp-content/uploads/2023/04/scd_for-publication.pdf 2。Farmakis D，Porter J，Taher A，Domenica Cappellini M等。2021 Thalassexemia International