lyfgenia最初在2023年获得FDA批准,是一种自体造血干细胞基因疗法,用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管闭塞病史(VOCS)。输注Lyfgenia后,转导的CD34+造血干细胞(HSC)植入骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-环球蛋白的红细胞,这些细胞将与α-蛋白结合使用,与α-蛋白结合,以产生含有βA-T87Q-Globin的功能性HB(HB)。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA,可降低细胞内和总血红蛋白S(HBS)水平,并旨在在空间上抑制HBS的聚合,从而限制了红细胞的镰刀。SCD是由β球蛋白基因中的遗传突变引起的,导致称为镰状血红蛋白(HBS)的异常血红蛋白。红细胞变得僵硬,会过早溶血导致贫血,并且无法将氧气转运到临界器官。患者因血管熟悉的危机而遭受严重的疼痛。镰状细胞疾病的第一线治疗是羟基脲。lyfgenia(Lovotibeglogene autotemcel)在满足以下条件时将考虑覆盖:
疾病:有效性和价值。临床和经济评论研究所; 2023年4月12日。可用:https://icer.org/wp-content/uploads/2023/04/scd_for-publication.pdf 2。Farmakis D,Porter J,Taher A,Domenica Cappellini M等。2021 Thalassexemia International
该药物受到其他监测的约束,这将加快发现有关您安全的新信息。 div>邀请卫生专业人员通知怀疑不良反应。 div>请参阅第4.8节,包括有关如何通知它们的信息。 div>1。casgevy药物名称4-13×10 6细胞/ml灌注2。2.2定性和定量组成的casgevy患者的每个特定小瓶都包含exagamglogén自动组成的浓度,取决于CD34细胞批次 +遗传富集的修改自动疗法医生。 div>该药物的条件是在一个或多个小瓶上,该小瓶包含4-13×10 6个细胞/ml CD34 +可行的富集细胞,悬浮在交叉溶液中。 div>每条道路含有1.5至20 ml的灌注分散体。 div>在批次信息表(LIS)中介绍了药物的定量信息,包括要管理的道路数量(请参阅第6节),这些信息可以在用于运输的低温容器的封面中找到。 div><具有已知作用的ISON(S)每毫升含有50毫克的二甲基硫氧化物(DMSO)。 div>3。4。这种药物含有3.5毫克的每毫升钠。 div>要查阅赋形剂的完整列表,请参见第6.1节。 div>灌注的药物形式分散体。 div>一种半透明细胞分散灌注,无外来颗粒。 div>临床数据4.1治疗指示β-疟疾casgevy用于治疗依赖于造血性干细胞移植(CMH)的12年患者的输血依赖性β-tlasmia(DTT),并且没有组织相关的相关CMH供体。 div>
•CASGEVY还获得批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞疾病(SCD)的患者,患有经常性的血管结构危机。•Casgevy是第二种基于细胞的基因疗法,获得了TDT的批准。Bluebird Bio'sZynteglo®(Betibeglogene autotemcel)于2022年8月批准了成人和小儿TDT患者的治疗。•casgevy批准新指标是基于对TDT的成人和青少年患者进行的持续开放标签,单臂研究。合格的患者接受了动员和分离术以收集CD34+干细胞进行Casgevy生产,然后进行骨髓性调理和casgevy的输注。35例患者有足够的随访,以评估初级疗效终点并形成主要疗效集(PES)。The primary outcome was the proportion of patients achieving transfusion independence for 12 consecutive months (TI12), defined as maintaining weighted average Hb ≥ 9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months any time within the first 24 months after Casgevy infusion, evaluated starting 60 days after the last RBC transfusion for post- transplant support or TDT disease management.
根据当前的治疗标准(“症状治疗而不是愈合”)对疾病的治疗不满意。但是,奥地利已知的患者的特征是,由于与必要条件预处理有关的风险较高,因此无法用EXA-CEL治疗,他们的成年人数量较大。因此,用EXA-CEL治疗似乎与健康的年轻人有关。根据患者的合并陈述,受影响的人将Exa-Chel的治疗视为那些患者的机会:由于缺乏合适的供体而无法进行干细胞移植的内部,对于那些对常规疗法不反应的人或与不可忍受的副作用相关的人。
a)用HIV-1或HIV-2,丙型肝炎或丙型肝炎的主动感染小于3×10 9 /L或血小板计数小于50×10 9 /L小于50×10 9 /l与超脑症无关的肝病c)定义为丙氨酸转移酶的晚期肝脏疾病大于正常的3倍,比正常的上限。正常或肝硬化史的极限,桥接纤维化的任何证据或主动肝炎d)事先使用同种异体干细胞移植的治疗e)e)事先或当前的恶性肿瘤或免疫缺陷障碍f)不得在任何基因治疗中接受过任何基因疗法的镰状细胞疾病或接受任何其他基因治疗治疗任何其他基因疗法治疗任何其他基因疗法治疗任何其他基因疗法。 β-地中海贫血
该药品需要接受额外监测。这将可以快速识别新的安全信息。请医疗保健专业人员报告任何疑似不良反应。有关如何报告不良反应,请参见 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 - 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量组成 2.1 一般描述 Casgevy(exagamglogene autotemcel)是一种经过基因改造的自体 CD34 + 细胞富集群,含有通过 CRISPR/Cas9 在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区体外编辑的造血干细胞和祖细胞 (HSPC)。 2.2 定性和定量组成 每个患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamglogene autotemcel,其浓度取决于批次,是经过基因改造的自体 CD34 + 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中,总共含有 4-13 × 10 6 个细胞/毫升的富含 CD34 + 细胞的活细胞群,悬浮在冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升的输注分散液。药品的定量信息,包括要给药的小瓶数量(见第 6 节),均在运输所用冷冻运输器盖子内的批次信息表 (LIS) 中显示。已知作用的辅料 此药品每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药品每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表,见第 6.1 节。3. 药物形式 输注分散液。半透明的细胞分散液,不含异物。
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