XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemcGMP
在视网膜器官中有效的AAV介导的基因置换疗法建模与AIPL1相关的LCA4
双重变异在芳基烃受体相互作用的蛋白质样1（AIPL1）基因导致leber先天性膜性肌动症亚型4（LCA4），一种常染色体隐性膜性早期性早期性衰弱性疾病，导致近距离寿命的快速发光症状，并在近代的野生型中产生了近代的寿命。Currently, there is no treat- ment or cure for AIPL1 -associated LCA4.在这项研究中，我们研究了腺相关病毒介导的AIPL1基因替代疗法的潜力，该疗法在LCA4的两个先前验证的人视网膜器官（RO）模型中。我们在这里报告说，光感受器特异性AIPL1基因置换疗法目前正在以人类的第一个应用中进行测试，在这些模型中有效地挽救了AIPL1-ASSOCI-ENDED LCA4的分子特征。值得注意的是，挽救视网膜磷酸酯酶6的损失，并在治疗后降低了环状鸟嘌呤一磷酸（CGMP）水平升高。对未处理和AAV传输的ROS的转录组分析揭示了对CGMP水平升高和病毒感染的响应的转录组变化。Overall, this study supports AIPL1 gene therapy as a promising ther- apeutic intervention for LCA4.
特拉华州纽瓦克设施一览 | Charles River - NET
Charles River 位于特拉华州纽瓦克的 Accugenix ® 实验室提供符合 cGMP 且获得 ISO 17025 认证的合同测试服务，可快速准确地识别环境分离物。我们利用 DNA 测序和 MALDI-TOF 技术，包括跟踪和趋势解决方案，以实现安全的数据管理。
细胞和基因治疗 ATMP
实现细胞和基因治疗最佳工艺质量的关键步骤先进治疗药物 (ATMP) 是现代医学中发展最快的领域。ATMP 包括创新和先进的药物，用于治疗各种人类疾病和遗传疾病。投资制造工艺对于这些产品符合 cGMP 法规至关重要，这些法规用于制备和无菌灌装用于临床和商业用途的无菌治疗剂。
如何实现质粒制造中的成本和质量目标
该行业已经对缺乏监管指导/严格性做出了反应，并提供了许多不同的“ GMP” pDNA产品（图2）。另外，Thermo Fisher很高兴引入GMP-NOW™PDNA，该pDNA通过全面应用CGMP实践并提供了标准文档。与“ GMP样” pDNA相比，这提供了降低的污染风险，并可以轻松申请CMC，从而实现了质粒制造中的成本和质量目标。
来自 AIPL1 CRISPR/Cas9 敲除细胞系的视网膜类器官成功重现 LCA4 疾病的分子特征
摘要：芳烃受体相互作用蛋白样 1 (AIPL1) 在光感受器中表达，它促进磷酸二酯酶 6 (PDE6) 的组装，后者在光传导级联中水解 cGMP。AIPL1 的遗传变异会导致 4 型莱伯先天性黑蒙 (LCA4)，表现为儿童早期视力迅速丧失。可用的体外 LCA4 模型有限，这些模型依赖于携带患者特异性 AIPL1 突变的患者来源细胞。虽然很有价值，但单个患者来源的 LCA4 模型的使用和可扩展性可能受到道德考虑、患者样本获取和高昂成本的限制。为了模拟患者独立的 AIPL1 突变的功能后果，实施了 CRISPR/Cas9 来产生携带 AIPL1 第一外显子移码突变的同源诱导多能干细胞系。使用这些细胞生成视网膜类器官，这些细胞保留了 AIPL1 基因转录，但无法检测到 AIPL1 蛋白。AIPL1 敲除导致视杆光感受器特异性 PDE6 α 和 β 减少，cGMP 水平升高，表明光传导级联下游失调。本文描述的视网膜模型提供了一个新平台，用于评估 AIPL1 沉默的功能后果，并通过针对突变独立发病机制的潜在治疗方法测量分子特征的挽救。
STREM 目录 - Ascensus Specialties
Ascensus Specialties 总部位于华盛顿州贝尔维尤，是催化剂、配体、构建块和特种试剂领域的全球领导者。我们拥有 60 多年的合成专业知识，能够通过定制合成和 cGMP 服务为客户带来更多价值。Ascensus 拥有位于华盛顿州埃尔玛、宾夕法尼亚州埃文斯城、马萨诸塞州纽伯里波特和英国剑桥的世界一流生产工厂，业务遍布全球，确保我们的客户能够始终如一地按照最高标准生产产品。
在快速生长素反应中TIR1/AFB生长素受体的鸟苷酸环化酶活性
类似的小分子CGMP是GC活性的产物，是动物中的另一个关键第二信使（16）。通过审查的序列分析，我们发现了一个相对保守的GC基序（17），与先前表征的AC基序（15）相邻，在TIR1/AFB的C末端区域（图1a）。为了测试TIR1/AFB生长素受体的潜在GC活性，我们使用了从SF9昆虫细胞中纯化的HIS-GFP-FLAG-TIR1，GST-AFB1以及GST-AFB5蛋白纯化了30
蛋白质生物药物的分析
的方法用于制药释放测试，以鲁棒性和可重复性为重点。方法开发计划的目标是建立可靠的方法，并在标准操作程序（SOP）中仔细描述，该方法可以在SOLVIAS上容易执行或转移到您选择的实验室。在方法开发程序的框架内，将检查关键参数，例如线性，可重复性和LOQ，以确保可靠的分析结果。包含产品规格的书面SOP是开始方法验证程序的先决条件。方法验证程序是根据CGMP执行的
以将科学置于服务客户的核心以使更好，更安全的产品更快地
借鉴了卓越科学卓越的经过验证的20+年历史记录，我们提供符合CGMP的合同分析服务，以帮助您更快地为患者带来安全有效的疗法。与我们合作，可以访问生物制剂，ATMP和小分子药物以及方法开发，释放测试和稳定服务的广泛能力。我们还提供了最大的配体投资组合之一，用于催化转化以及一套相关的自定义API合成和催化技术服务。