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已制定 CMC 发展计划（药物）
• 完成初始药品特性描述 • 定义 cGMP 制造流程 • 完成 Ph 1 的 GMP 制造 • 完成 DS 特性描述和分析方法开发 • 以千克规模制造 DS • 完成 DP 特性描述 • 完成 DP 包装特性描述 • 制造 DP 以支持第 2 阶段临床试验 • 制造流程优化 • Ph 3 的 GMP 制造 • 技术转让准备 • 原材料、药物物质和药物产品分析和功能放行测试的技术转让和验证 • 药物物质和药物产品制造和包装流程的技术转让和验证 • 商业规模设施的资质认证 • 商业发布策略 • QA/合规活动 • 持续的 CMC 支持以确保在所有市场不间断地供应高质量的 DP
PHD项目生物传感器成年神经元中的生物传感器成像
f igure 1：颗粒细胞是成年嗅球（OB）的中间神经元，是在成人室内室内（SVZ）中产生的。表达记者病毒的立体定位注射允许监测其迁移和分化的五个定型步骤的时间顺序（1,2），如GFP标记的神经元所示。新生产的神经元沿着几个mm在tho骨迁移流（RMS）中向切向迁移。一旦到达OB，他们的迁移就会径向移动。他们的细胞体停止迁移，然后开始阐述基础，然后是顶端树突。最终，它们形成刺，在功能上突触到预先现有的网络。在此项目中，我们将在SVZ中注入表达生物传感器的病毒，以在不同的迁移和分化阶段通过fret-Imaging监测CAMP/CGMP信号传导。
USP COVID-19 疫苗质量评估工具包
免责声明：这些工具包中提供的资源是信息资源，旨在为需要开发和验证疫苗发布检测方法的实验室提供支持。这些工具包并不意味着所有检测方法都是疫苗发布所必需的，并且许多这些文件标准资源提供了各种分析方法的信息和最佳实践，但没有提供分步程序。遵循当地法律和 cGMP 来确定疫苗产品发布所需的检测方法。此外，依赖本文档中信息的各方对了解和遵守任何适用的联邦、州或地方法律和要求负有独立责任。这些分析工具包侧重于最终疫苗产品，而不是批量疫苗物质。这些工具包的关键点是：
CDER 2024 指导议程新的、修订草案和立即生效的指导 | 2024 年 7 月更新
• 加速药品和生物制品的审批 • 解决有关医疗器械和处方药的错误信息：问题与解答 2 • 未能满足加速上市后要求的民事罚款 • 首个可互换生物仿制药产品的独占性 • 机构审查委员会 (IRB) 对个体患者扩大临床试验药品和生物制品准入请求的审查 • 知情同意中的关键信息和促进理解 3 • 人用药品（包括生物制品）的 NDC 创建、分配、列出和适当使用 • 优先审查券计划 • 合格传染病产品指定——问题与解答 • 人用药品的重新包装和重新贴标：贴标；注册和列出、安全报告、供应链安全和良好生产规范 • 在药品 CGMP 类别结束时回应 FDA 483 号表格的观察结果 – 生物仿制药
Hiya Health |获取概述-CloudFront.net
关于Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发了严重疾病的细胞和基因疗法。prademagene Zamikeracel（PZ-CEL）是Abeona的研究自体，Col7A1基因校正的表皮片目前正在开发中，用于隐性营养不良的表皮溶液。该公司完全集成的细胞和基因治疗CGMP制造设施是其3阶段Viital™试验中使用的PZ-CEL的制造地点，并且能够在FDA批准后支持PZ-CEL的商业生产。该公司的开发组合还具有基于AAV的基因疗法，可用于高未满足医疗需求的眼科疾病。Abeona的小说，下一代AAV Capsids正在评估，以改善各种毁灭性疾病的热潮概况。有关更多信息，请访问www.abeonatherapeutics.com。
重组NLS-SPCAS9-NLS（CAS9）核酸酶解决方案
产品描述：Akron的重组NLS-SPCAS9-NLS（CAS9）核酸酶解决方案均遵循所有相关的辅助材料指南。下游纯化过程使用多步矫正方法，不使用亲和力标签，以最大程度地减少外源杂质，并确保提供高度纯化和活性的物质以进行进一步的制造应用。Akron的Cas9核酸酶是单链，162 kDa，非糖基化的DNA核酸内切酶，在大肠杆菌中表达。氨基酸序列来自链球菌链球菌，蛋白质结构已通过在蛋白质的N-和C-末端添加核定位序列（NLS）改变了蛋白质结构。将NLS添加到蛋白质结构中确保您的RNP复合物有效地导入细胞核。
在天然衍生物中通过计算机模拟鉴定有希望治疗肝细胞癌的 PDE5 抑制剂：一项涉及对接和 ADMET 的研究
肝细胞癌 (HCC) 死亡率高，是全球面临的重大健康挑战，迫切需要先进的治疗策略。本研究采用计算机方法从已获批准的 IBS_Scaff 532 天然化合物库中识别潜在的磷酸二酯酶 5 (PDE5) 抑制剂。PDE5 抑制剂因其潜在的抗肿瘤作用而备受关注。研究人员使用分子对接模拟评估了这些化合物与调节细胞 cGMP 通路的 PDE5 酶的结合效果。此外，ADMET 分析预测了候选抑制剂的药理和安全性。值得注意的是，IBS_NC-0322 和 IBS_NC-0320 等化合物表现出良好的 ADMET 特性和强的结合亲和力。这些发现表明它们具有作为治疗 HCC 的治疗剂的潜力。虽然计算机模拟方法是宝贵的筛选工具，但后续的实验验证和临床试验对于确认至关重要。
遗传感光受体变性为基础的分子机制作为治疗干预的靶标
色素性视网膜炎（RP）是一种视网膜变性的一种形式，其特征是杆光感受器的一级变性，然后是次级锥体损失，导致视力障碍和最终的失明。这是一种罕见的疾病，有多种基因和高遗传异质性的突变。挑战性的努力是表征疾病进展过程中感光细胞死亡的分子机制。已经鉴定出某些细胞死亡途径，并包括在几种神经退行性疾病中发现的应激事件，例如氧化应激，炎症，钙不平衡和内质网应激。其他细胞死亡机制似乎与感光细胞（例如CGMP和代谢变化）更为相关。在这里，我们回顾了RP突变体视网膜中特征的一些细胞死亡途径，并讨论针对导致感光细胞衰减的分子结局的治疗方法的临床前研究。
肺动脉高压的差异药物反应
缩写：6MWD，6 分钟步行距离；APAH，相关肺动脉高压；APAH-CTD，与结缔组织疾病相关的 PAH；CCB，钙通道阻滞剂；cGMP，环磷酸鸟苷；CYP，细胞色素 P450；EDNRA，内皮素 A 型受体；ERA，内皮素受体拮抗剂；ETA，内皮素 A 型受体；ETB，内皮素 B 型受体；ET-1，内皮素-1；GWAS，全基因组关联研究；HPAH，遗传性肺动脉高压；IPAH，特发性肺动脉高压；mPAP，平均肺动脉压；NO，一氧化氮；NYHA，纽约心脏协会；PAH，肺动脉高压；PDE5 抑制剂，5 型磷酸二酯酶抑制剂； PTGIR，前列腺素I2受体；PTGIS，前列腺素I2合酶；PVR，肺血管阻力；RHC，右心导管插入术；sGC，可溶性鸟苷酸环化酶；WHO，世界卫生组织。
CAR-T 细胞产品开发的注意事项
我们的编码载体在类型和设计上可能有所不同。但是，在所有情况下，它们对于 CAR T 细胞的质量和一致性都至关重要。因此，IND 中应包含完整的药物物质部分。并且载体应根据特定阶段的期望进行制造，包括后期临床研究和许可的完整 CGMP 制造。同样，批次放行期望也是特定阶段的，对早期研究进行完整的安全测试和适当的产品表征。我们建议批次放行测试包括载体浓度或强度的测量，例如病毒载体的滴度，以便载体的量可以一致地应用于 CAR T 细胞制造。生物活性可以通过早期研究的转基因表达来证明，但随着产品开发的继续，应开发和纳入转基因活性检测以进行批次放行。当然，应对检测进行验证以获得许可。稳定性研究对您的载体也很重要，应启动以支持载体的保持和储存时间。