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CADTH 药物实施建议（针对 Kanuma）
小组成员扩展了 CDEC 的原始建议，该建议建议对确诊为 LAL 缺乏症且在六个月大之前出现 LAL 缺乏症临床表现的患者报销 sebelipase alfa 费用。附加标准将扩大报销范围，将六个月大及以上出现 LAL 缺乏症的患者也包括在内。无法确定 LAL 缺乏症更严重且可能受益于 sebelipase alfa 治疗的患者亚组，部分原因是六个月大及以上发病患者的疾病性质多变。此外，如表 1 和以下摘要所述，小组成员指出，病情更严重的患者（例如，有严重肝病迹象和/或已发展为终末期肝病的患者）预计不会受益于 sebelipase alfa 治疗。
CADTH 药品评审费用表
在某些情况下，由于超出 CADTH 合理控制范围的情况，CADTH 可能无法达到绩效指标，包括但不限于下表 4 中列出的情况。如果由于超出 CADTH 控制范围的情况而导致绩效指标延迟并无法达到，则 CADTH 不应违反绩效指标，也不应对赞助商承担任何责任或负责退还申请费。在此类情况持续期间，时间表应暂停。CADTH 应尽快恢复工作，绩效指标时间表应从 CADTH 合理恢复工作之日起恢复。由于 CADTH 收到合规通知 (NOC) 或有条件的 NOC (NOC/c) 后才会发布禁运建议，因此可能存在 CADTH 无法在 180 个日历日内发布专家委员会建议的情况，因为申请要求不完整。在这种情况下，赞助商无权获得退款。
CADTH 咨询：限时拟议流程......
提前通知 赞助商需要填写特定的提前通知表格，以解决有关监管审查状态和证据生成计划的资格标准。CADTH 将记录赞助商的观点并进行初步评估，以确定是否符合资格标准；但是，当申请被 CADTH 接受审查时，将通知有关资格的决定。值得注意的是，CADTH 专家委员会将在根据审查时可用的初步数据得出结论，认为有足够的证据发布支持报销的初步建议后，最终决定是否发布限时建议。
CADTH 健康技术评论 Tecovirimat (Tpoxx)
Tecovirimat（以 Tpoxx 为品牌名称出售）是一种抗病毒疗法，加拿大已批准用于治疗体重至少 13 公斤的成人和儿科患者的天花疾病，这是基于实验室数据，该数据表明动物研究和人类安全性研究证明该药物对正痘病毒有效。Tecovirimat 的作用机制是抑制成熟并防止病毒颗粒释放和扩散到其他细胞。Tecovirimat 可抑制正痘病毒 VP37 蛋白的活性并阻断 VP37 与细胞 Rab9 GTPase 和 TIP47 的相互作用，从而阻止形成具有流出能力的包膜病毒体，而病毒在细胞间和长距离传播过程中必不可少。3 Tecovirimat 是一种 200 毫克口服胶囊。对于体重超过 40 公斤的患者，批准的天花治疗剂量为 600 毫克（三粒 200 毫克胶囊），每日口服两次，持续 14 天。对于体重低于 40 公斤但高于 13 公斤的患者，也可以根据体重调整剂量。3 一些司法管辖区正在考虑替代剂量和治疗持续时间。
CADTH 咨询：简化药物类别的提案...
纳入的研究（将在审查中总结和评估）、方法和搜索策略。文献检索将根据治疗审查框架进行（第 4.2.2 节）。虽然拟议审查的通知已发布在 CADTH 网站上，但受影响的制造商和利益相关者（包括患者团体）可能会直接收到 CADTH 通知。利益相关者可以对拟议的项目范围发表评论，或与纳入的研究列表分享顾虑。所有反馈意见均由 CADTH 审查，并用于确定审查范围。根据利益相关者的反馈，CADTH 完善拟议的项目范围文件，并从公共药物计划获得是否继续进行的最终建议。
CADTH 加拿大药物专家委员会建议
REDUCE-IT 研究将一级预防组的规模限制为不超过整个研究人群的 30%。实际上，符合一级预防标准的患者比例可能大于符合二级预防标准的患者人数。因此，该药物对整个加拿大人群的疗效仍不确定，并且可能大大低于 REDUCE-IT 试验估计的效果。CDEC 指出，一级预防亚组的绝对风险降低幅度明显小于二级预防亚组（分别为 1.4% 和 6.2%）。因此，CDEC 对将二十碳五烯酸乙酯用于一级预防时长期的利弊平衡表示担忧（REDUCE-IT 试验没有报告有关危害的发生、持续时间或严重程度以及各亚组所需的管理细节）。
加拿大肿瘤药物审查委员会 (CADTH) 程序
CADTH 致力于提供公开透明的药物审查流程，并对其向患者和公众提出的建议负责。因此，CADTH 认为必须能够概述 pERC 癌症药物报销建议所依据的证据。鉴于这些原则，CADTH 应用了《CADTH 泛加拿大肿瘤药物审查信息披露指南》（附录 1），该指南概述了管理可披露和不可披露信息的一般方法，以及为 pCODR 审查目的而对可披露信息和不可披露信息的定义。这些指南可在 CADTH 网站上找到，确保以一致的方式处理和管理通过 pCODR 审查流程获得的信息披露，并确保制定程序保护根据《CADTH 泛加拿大肿瘤药物审查信息披露指南》中规定的定义不可披露的信息。
CADTH 通用药物审查和临时血浆蛋白产品审查程序
CADTH 已制定保密指南，以保护通过 CDR 或 PPP 流程获得的机密信息（附录 1）。这些保密指南确保采取适当的步骤和程序来保护机密信息，并确保以一致的方式处理这些信息。CADTH 在处理作为 CDR 或 PPP 流程一部分的信息时将遵守这些保密指南。当申办方提交或重新提交文件，或向 CADTH 提供其他信息时，将被视为已同意保密指南。申办方将对 CADTH 与其共享的文件保密。保密指南将构成 CADTH 与申办方之间的协议。
Cadth临时资金算法对HR阳性，HER2阴性或低
根据年龄，淋巴结状态，对新辅助治疗的反应，KI-67评分，BRCA状态，肿瘤大小和等级等因素，被认为是“高风险”的患者，以ER和PR弱或强阳性的表达程度）被认为是辅助治疗以减少复发风险的辅助治疗。治疗选择将以临床试验资格标准为指导。如果患者在辅助设置中符合Abemaciclib和Olaparib的标准，则没有2个方案的直接比较数据来指导治疗选择。该小组指出，他们将偏爱PARP抑制剂（Olaparib）而不是Abemaciclib作为合格患者的首次辅助治疗，因为它具有较短的治疗持续时间，更好的耐受性和证明OS益处的数据。对于被认为是高风险的患者，该小组主张的是，可以考虑顺序使用辅助Olaparib，其次是Abemaciclib，但这不受临床试验数据的支持。然而，该小组指出，预计Olaparib和Abemaciclib的顺序使用预计将有助于预防复发，这是在这些患者治疗环境中治疗的目标。小组还指出，Olaparib和Abemaciclib的顺序使用将涉及一小组医学上适合和符合条件的患者，如君主2和Olympia 3临床试验，BRCA突变，呈阳性，并且处于重复的高风险（例如，4+ NODES和KI-NODES和KI-67> 20％）。
CADTH 健康技术评论 经济评估背景下的篮子试验贝叶斯分层模型
问题是什么？随着先进基因组分析方法的出现，篮子试验更常用于临床评估针对具有共同生物标志物的多种癌症类型的治疗方法。篮子试验研究一系列不同患者亚组（例如特定癌症类型）的主要干预措施，这些患者亚组具有相似的特征（例如突变或生物标志物），其中主要干预措施的效果可能有所不同。癌症类型之间的异质性、样本量有限、缺乏比较器以及使用替代终点对经济评估的应用提出了挑战。贝叶斯分层模型 (BHM) 非常适合解释癌症类型之间的异质性，同时在篮子试验中借用不同癌症类型的信息。需要更明确的指导关于如何在卫生技术评估 (HTA) 中使用这些方法。