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NC Medicaid门诊药房事先批准标准Casgevy
早期和周期性筛查，诊断和治疗（EPSDT）是一项联邦医疗补助要求，要求州医疗补助机构涵盖21岁以下的医疗补助受益人的服务，产品或程序，如果该服务在医学上是必要的医疗保健以正确或改善A型或精神疾病或通过筛查的临床识别或通过筛查任何筛查的情况（包括任何筛查）（包括任何筛查）（包括任何筛查）（包括任何一个筛查）（包括任何筛查）（包括任何一个筛查）（包括任何一个筛查）。这意味着EPSDT涵盖了儿童在可能的最佳状况下改善或维持其健康所需的大多数医疗或补救护理，弥补了健康问题，防止其恶化或防止出现其他健康问题的发展。医学上必要的服务将提供最经济的服务；确定过程不会延迟所需服务的交付；而且，该决定并不限制受益人的权利自由选择提供者。EPSDT不需要州医疗补助机构提供任何服务，产品或程序
casgevy; inn-exagamglogene autotemcel
工作计划将支持欧洲委员会的政策优先事项“促进欧洲生活方式”，以及“欧洲绿色交易”和“适合数字时代”。特别会支持安全联盟战略1的实施1，反恐议程2，欧盟解决有组织犯罪的战略，欧盟在人类中打击贩运人口的策略，欧盟对儿童性虐待的更有效斗争的策略，欧盟贩运的欧盟行动计划，欧盟贩运的行动计划和欧盟的行为，以及欧盟的行为犯罪行为和竞争企业的行为，以及有组织的企业，有组织的企业，有组织的企业，有组织的企业，有组织的企业，有组织的企业，在有组织的范围庇护3，欧盟减少灾害风险政策，欧盟气候适应策略4，欧盟海事安全战略和欧盟网络安全战略5。
055镰状细胞疾病的基因疗法 - casgevy的事先授权要求
镰状细胞疾病的基因疗法 - Casgevy™（Exagamglogene Autotemcel）的事先授权请求表，＃055医疗政策＃050镰状细胞疾病临床文档的基因疗法▪必须提交支持Casgevy医疗必要性标准的临床文档。▪如果患者不符合以下所有标准，请提交一份医疗必需书信，并要求临床例外（个人考虑），以解释为什么例外是合理的。请求事先使用授权管理器提供商的事先授权，需要使用授权管理器来提交服务初始授权请求。授权经理，24/7可用，是审查授权要求，请求授权，提交临床文件，检查现有案例状态并查看/打印决策信的最快方法。对于商业成员，这些请求必须符合医疗政策指南。确保请求准确，快速处理请求：•输入设施的NPI或提供者ID以进行服务的位置。•输入适当的外科医生的NPI或提供者ID作为服务提供商，而不是计费组。授权管理器资源•请参阅我们的授权管理器页面以获取提示，指南和视频演示。
2024 年 1 月 22 日 (1694)：Casgevy 和 Lyfgenia：两种治疗镰状细胞病的基因疗法
标准治疗 — 口服抗代谢药羟基脲（ Droxia 等）是镰状细胞病的标准一线治疗方法；它能诱导胎儿血红蛋白的产生，减少炎症和溶血，减少痛风发作的频率和输血的需要。1 氨基酸 L-谷氨酰胺 (Endari)、静脉 P-选择素阻滞剂 crizanlizumab (Adakveo) 和口服血红蛋白 S (HbS) 聚合抑制剂 voxelotor (Oxbryta) 可用作辅助治疗或二线治疗。2,3 L-谷氨酰胺被认为可以减少镰状红细胞的氧化损伤。Crizanlizumab 与活化内皮细胞和血小板上的 P-选择素结合，抑制粘附，减少血管闭塞，增加微血管血流。 Voxelotor 可抑制 HbS 聚合，减少红细胞镰状化、溶血和贫血。同种异体干细胞移植可治愈。4
清除备忘录模板06162022.DOCX
Sean Eckard, Pharmacy Director Office of Health Innovation and Quality DATE: March 21, 2024 SUBJECT: Casgevy™ and Lyfgenia™ Coverage Under Medicaid Fee-for-Service Medical Benefit (Carve-out) The Ohio Department of Medicaid (ODM) offers coverage of Casgevy™ (exagamglogene autotemcel suspension for intravenous infusion) and Lyfgenia™ (lovotibeglogene根据俄亥俄州医疗补助服务（FFS）的医疗福利，包括医疗补助托管招聘人员的承保范围，自动暂停静脉输注。casgevy™是一种仅一次性基因治疗，用于治疗12岁及以上的患有复发性血管熟悉的危机的患者，以及治疗依赖于输血的βthalassa thalassasia。lyfgenia™是一种仅一次性基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管熟悉事件的病史。有关Casgevy™和Lyfgenia™的更多信息，请参见以下网站：https：//www.casgevy.com和https：//www.lyfgenia.com/。
基因编辑为患有遗传性疾病的人带来希望
到目前为止，唯一获批的 CRISPR 疗法 CASGEVY 用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。然而，CASGEVY 是一种体外 CRISPR 疗法，从患者体内取出细胞并在体外进行编辑然后再重新注入，而 NTLA-2002 是一种体内 CRISPR 疗法，其中靶向基因编辑直接发生在体内。
产品专论包括患者...
• 在动员、血液分离和清髓性调理开始之前，确认造血干细胞移植 (HSCT) 适合患者。 • CASGEVY 只能在具有干细胞移植经验以及治疗 SCD 和 TDT 患者经验的治疗中心使用。 • 仅供自体使用。如果患者特定标签上的信息与预期患者不符，请勿输注 CASGEVY。 • 仅供一次性单剂量静脉使用；请勿使用白细胞清除过滤器。 • 请勿对药品进行取样、改变或辐照。 • CASGEVY 必须在服用最后一剂清髓性调理剂后 48 小时至 7 天内给药。 • 可通过制造商获取其他教育材料，包括患者卡和医疗专业人员及患者/护理人员指南。
嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞产品开发的注意事项
• Adstiladrin (2022) • Vyjuvek (2023) • Elevidys (2023) • Roctavian (2023) • Lyfgenia (2023) • Casgevy (2023, 2024) • Lenmeldy (2024) • Beqvez (2024) • Tecelra (2024) • Aucatzyl (2024) • 科比利迪 (2024)
2024 年 1 月 16 日监管行动依据摘要
1. 简介 Vertex Pharmaceuticals Inc.（申请人）于 2023 年 3 月 31 日提交了生物制品许可申请 (BLA) 125785，以许可 exagamglogene autotemcel（exa-cel，以下简称为 CASGEVY，专有名称），用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。在提交 STN 125785 后，CASGEVY 还根据另一项 BLA（STN 125787）接受审查，用于不同的适应症，并于 2023 年 12 月 8 日根据该 BLA 获得批准，用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 和复发性血管闭塞性危象 (VOC) 患者。经批准后，BLA STN 125785 将在行政上关闭，并且这两项适应症的未来监管活动将在 BLA STN 125787 下进行。