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新闻发布会 2024.5.21
2024 年 5 月 21 日——其中一种名为 CASGEVY 的药物由 Vertex 制造，基于 Thein 和 Orkin 的研究结果，是第一个获得批准的使用 CRISPR 基因组编辑的疗法。
仅通过医疗福利覆盖的药物
Brand Name Generic Name ARALAST NP ALPHA-1-PROTEINASE INHIBITOR, HUMAN ARRANON NELARABINE ARZERRA OFATUMUMAB VIAL APHEXDA MOTIXAFORTIDE ASCLERA POLIDOCANOL ASPARLAS CALASPARGASE PEGOL-MKNL AVASTIN BEVACIZUMAB AVEED TESTOSTERONE UNDECANOATE INJECTION AZATHIOPRINE INJECTION AZEDRA IOBENGUANE IODINE-131 BAL IN OIL DIMERCAPROL BAVENCIO AVELUMAB BCG LIVE, INTRAVESICAL BELEODAQ BELINOSTAT BELRAPZO BENDAMUSTINE BENDEKA BENDAMUSTINE BENLYSTA BELIMUMAB VIAL BEOVU BROLUCIZUMAB-DBLL BEQVEZ FIDANACOGENE ELAPARVOVEC-DZKT BESPONSA INOTUZUMAB OZOGAMICIN BICNU CARMUSTINE BLEOMYCIN BLINCYTO BLINATUMOMAB BORTEZOMIB BREYANZI LISOCABTAGENE MARALEUCEL BRIVIACT BRIVARACETAM VIAL BUSULFEX BUSULFAN INJECTION BYFAVO REMIMAZOLAM BYOOVIZ RANIBIZUMAB-NUNA CAFCIT CAFFEINE CITRATE INJECTION CALCITRIOL INJECTION CAMPTOSAR IRINOTECAN CARBOCAINE Mepivacaine Carboplatin Cannitor Levocannitine注入Carvykti Ciltacabtagene Autoleucel casgevy casgevy exagamglogene autotemcel autotemcel cerebel cerebyx fosphenytoin
确认通过 CRISPR 介导的基因编辑治疗镰状细胞病的全球首个基因疗法获得批准 亲爱的编辑，
祝贺世界首个通过 CRISPR 介导的基因编辑治疗镰状细胞病的基因疗法获得批准 亲爱的编辑， CRISPR 作为一项新兴尖端技术，在过去十年中因其在治疗各种遗传疾病方面的潜力而备受关注。最近，这一前景随着 CASGEVY 的突破性批准而成为现实，CASGEVY 是一种基于 CRISPR 的基因疗法，由美国生物制药公司 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 和瑞士-美国生物技术公司 CRISPR Therapeutics 共同开发，由诺贝尔奖获得者 Emmanuelle Charpentier 教授共同资助。CASGEVY（exagamglogene autotemcel）是一种一次性治疗细胞基因疗法。该药物旨在治疗 (i) 患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的 12 岁及以上患者的镰状细胞病或 (ii) 患有输血依赖性 β-地中海贫血且适合进行造血干细胞 (HSC) 移植但缺乏合适的人类白细胞抗原匹配相关移植供体的患者的疾病 (1)。镰状细胞病和 β-地中海贫血源于 HBB 基因内的基因突变，该基因负责编码血红蛋白 A (HbA) 的 β-珠蛋白亚基，血红蛋白 A 是成人红细胞 (RBC) 中的主要携氧蛋白。在患有镰状细胞病的个体中，HBB 突变会导致产生异常的血红蛋白分子，即血红蛋白 S (HbS)。这些细胞的镰状形状是有问题的，因为它降低了它们的灵活性，使它们更容易卡在小血管中，导致疼痛和其他并发症 (2)。另一方面，在 β-地中海贫血中，HBB 基因突变导致 β-珠蛋白亚基生成减少或缺失。这导致 α-和 β-珠蛋白链生成失衡，从而导致血红蛋白形成异常。β-珠蛋白链不足或缺失会阻碍血红蛋白的正常功能，导致氧气运输无效，从而导致贫血 (3)。在 CASGEVY 开发之前，这些疾病唯一可用的治疗方法是将健康的 HSC 从供体移植到患者体内。然而，这种程序具有很大的风险，包括可能危及生命的移植物抗宿主病。此外，只有大约 10% 的受该疾病影响的患者有组织相容的兄弟姐妹供体，因此大多数患者无法获得治愈 (4)。
CRISPR 治疗的可承受定价是一项紧迫的道德要求
摘要 Casgevy 是全球首个获批的基于 CRISPR 的细胞疗法，每位患者的价格为 220 万美元。尽管人们普遍预期这一高昂的价格，但这种疗法以及其他细胞和基因疗法的极高成本在公平使用和全球健康方面构成了重大的伦理问题。在本观点中，我们认为降低未来 CRISPR 疗法的价格是一项紧迫的伦理要求。虽然我们将 Casgevy 作为案例研究，但我们的大部分分析都可以推广到其他基因和细胞疗法的可负担使用权争议。首先，我们解释为什么这种首创的 CRISPR 疗法可能如此昂贵。然后，我们分析早期 CRISPR 治疗的公平性和全球健康伦理问题。接下来，我们讨论降低 CRISPR 基因疗法价格的潜在解决方案。我们得出的结论是，CRISPR 的批准改变了我们的司法义务，并迫使我们以可承受的价格为尽可能多的严重遗传疾病患者提供未来的基因疗法。
乔治亚州医疗补助
Casgevy 是一种自体基因组编辑的造血干细胞基因疗法，适用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 患者，这些患者患有复发性血管闭塞性危象 (VOC)，或输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT)。Casgevy 输注后，编辑后的 CD34+ 细胞植入骨髓并分化为 BCL11A 表达降低的红细胞系细胞。这可防止红细胞镰状化并解决疾病的根本原因，从而消除 VOC。在 β-地中海贫血中，BCL11A 表达降低会增加 γ-珠蛋白的产生，从而改善 α-珠蛋白与非 α-珠蛋白的不平衡，从而减少无效红细胞生成和溶血并提高总血红蛋白水平，消除对常规红细胞 (RBC) 输血的依赖。 SCD 是由β珠蛋白基因的遗传突变引起的，导致异常血红蛋白，称为镰状血红蛋白 (HbS)。红细胞变得僵硬，发生过早溶血导致贫血，并且无法将氧气输送到重要器官。患者会因血管阻塞危机而感到剧烈疼痛。镰状细胞病的一线疗法是羟基脲。β-地中海贫血是一种罕见的血液疾病，由β珠蛋白 (HBB) 基因突变引起，导致功能性成人血红蛋白 (HbA) 生成缺失 (β0) 或减少 (β+)，阻碍红细胞发育和存活（无效红细胞生成），导致小细胞性贫血、铁过载和其他并发症。受影响最严重的患者终生依赖红细胞输血并需要铁螯合。 CLIMB THAL-111 试验的中期分析显示，91.4% 的患者实现了至少 12 个月的输血独立性这一主要终点。Casgevy（exagamglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑纳入承保范围：
CRISPR 治疗的可负担定价是一项紧迫的道德要求
摘要 Casgevy 是全球首个获批的基于 CRISPR 的细胞疗法，每位患者的价格为 220 万美元。尽管人们普遍预期这一高昂的价格，但这种疗法以及其他细胞和基因疗法的极高成本在公平使用和全球健康方面构成了重大的伦理问题。在本观点中，我们认为降低未来 CRISPR 疗法的价格是一项紧迫的伦理要求。虽然我们将 Casgevy 作为案例研究，但我们的大部分分析都可以推广到其他基因和细胞疗法的可负担使用权争议。首先，我们解释为什么这种首创的 CRISPR 疗法可能如此昂贵。然后，我们分析早期 CRISPR 治疗的公平性和全球健康伦理问题。接下来，我们讨论降低 CRISPR 基因疗法价格的潜在解决方案。我们得出的结论是，CRISPR 的批准改变了我们的司法义务，并迫使我们以可承受的价格为尽可能多的严重遗传疾病患者提供未来的基因疗法。
