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评估中枢神经系统转移患者的抗癌药物
I. 引言本指南旨在描述 FDA 对 CDER 和 CBER 监管的抗癌药物或生物制品 2 的临床试验设计的建议，这些建议旨在支持产品标签，描述中枢神经系统 (CNS) 转移患者的抗肿瘤活性，这些转移患者源自中枢神经系统 (CNS) 以外的实体瘤。FDA 目前关于将脑转移患者纳入临床试验的想法在行业指南《癌症临床试验资格标准：脑转移》（2020 年 7 月）中有所涉及。3 本文件的内容不具有法律效力，也不旨在以任何方式约束公众，除非明确纳入合同。本文件仅旨在向公众说明法律规定的现有要求。除非引用特定的监管或法定要求，否则 FDA 指南文件（包括本指南）应仅被视为建议。FDA 指南中的“应该”一词的使用意味着建议或推荐某事，但不要求某事。II.背景 最常转移到中枢神经系统的实体肿瘤是小细胞和非小细胞肺癌、乳腺癌、黑色素瘤和肾癌。4 中枢神经系统转移性疾病包括脑或脊髓的实质转移，以及涉及软脑膜、蛛网膜下腔软脑膜和脑脊液 (CSF) 的软脑膜疾病 (LMD)。LMD 可能表现为
见证
主席 Guthrie、排名成员 Eshoo 和小组委员会成员，感谢你们给我这次机会作证，讨论美国食品药品管理局 (FDA 或机构) 促进创新和保护公众健康的努力。FDA 帮助确保美国人能够对他们正在使用的医疗产品充满信心。该机构负责监督和帮助推动患者、医疗保健提供者和美国医疗保健系统所依赖的创新。在受监管行业中保持领先地位是 FDA 工作的一个基本但具有挑战性的方面。生物医学发现、科学、计算和工程需要几十年才能成熟，这是开发安全有效产品的一部分。当我们平衡创新和确保疗法安全有效的义务时，FDA 是最有效的。用户费用是这些努力不可或缺的一部分，支持我们保护和促进公众健康的使命，最终目标是让需要治疗的患者得到治疗。用户费用支持了旨在加强患者意见和提高产品安全性的计划，缩短了监管行动的时间，支持了创新试点计划以确定监管效率，并允许 FDA 招募和留住顶尖人才和专业知识。用户费用计划帮助我们度过了 COVID-19 疫情，通过最新的重新授权，我们将能够继续支持临床试验的现代化，利用监管灵活性来应对罕见疾病，并确保医疗器械的设计具有足够的网络安全措施。及时和持续地重新授权这些计划至关重要，并使 FDA 能够在公共卫生紧急情况、自然灾害和快速创新时代成功地继续其重要工作。我们正处于一个关键时刻，在罕见疾病的基因编辑创新和人工智能在 FDA 监管的所有产品中的应用方面。这些领域的进展令人兴奋，通过与研究人员、国会和公众的合作，我们相信 FDA 可以保持领先地位，并促进这些突破性进展的负责任发展，造福美国人民。例如，2023 年，生物制品评估与研究中心 (CBER) 批准了用于治疗镰状细胞病和杜氏肌营养不良症等罕见疾病的基因疗法。CBER 还批准了用于预防呼吸道合胞病毒 (RSV) 疾病的疫苗（包括首次母体疫苗接种，以保护婴儿免受 RSV 疾病的侵害）。2023 年，药物评估与研究中心 (CDER) 批准了用于治疗 ALS、阿尔茨海默病和偏头痛等神经系统疾病的新疗法。CDER 还批准了针对儿童 2 型糖尿病、不同类型贫血症的药物，以及慢性体重管理，以及其他心脏、血液、肾脏和内分泌疾病。去年，设备和放射健康中心 (CDRH) 批准了 CDRH 40 多年历史上最多的新型设备（不包括紧急使用授权 (EUA)）。1 其中包括批准首个非处方芬太尼测试和首个基于人工智能/机器学习的软件，该软件可识别有患或无患上其他疾病风险的患者
注意力缺陷多动症（ADHD）在加拿大销售的6岁以上（2024年2月更新）
1。加拿大卫生吸毒产品数据库。https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 2。美国食品和药物管理局FDA批准的药物。https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/ 3。 美国食品和药物管理局。 drugs@fda。 Concerta Medical Review NDA：21-121。 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2000/21/21-121_concerta_medr.pdf 4。 加拿大卫生部。 药物数据库。 双亨丁（哌醋甲酯控制释放）。 [Internet]。 https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 5。 加拿大卫生部。 药物数据库。 foquest（哌醋甲酯控制的释放）。 [Internet]。 https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 6。 加拿大卫生部。 药物数据库。 Vyvanse（Lisdexamfetamine）。 [Internet]。 https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 7。 加拿大卫生部。 药物数据库。 adderall XR（混合盐苯丙胺扩展释放）。 [Internet]。 https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 8。 加拿大卫生部。 药物数据库。 strattera（atomoxetine）。 [Internet]。 https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 9. 美国食品和药物管理局。 drugs@fda。 Intuniv Medical Review NDA：22-037。 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2009/022037s000medr.pdf 10。 加拿大卫生部。 药物数据库。https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/ 3。美国食品和药物管理局。drugs@fda。Concerta Medical Review NDA：21-121。 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2000/21/21-121_concerta_medr.pdf 4。加拿大卫生部。药物数据库。双亨丁（哌醋甲酯控制释放）。[Internet]。https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 5。加拿大卫生部。药物数据库。foquest（哌醋甲酯控制的释放）。[Internet]。https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 6。加拿大卫生部。药物数据库。Vyvanse（Lisdexamfetamine）。 [Internet]。 https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 7。 加拿大卫生部。 药物数据库。 adderall XR（混合盐苯丙胺扩展释放）。 [Internet]。 https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 8。 加拿大卫生部。 药物数据库。 strattera（atomoxetine）。 [Internet]。 https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 9. 美国食品和药物管理局。 drugs@fda。 Intuniv Medical Review NDA：22-037。 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2009/022037s000medr.pdf 10。 加拿大卫生部。 药物数据库。Vyvanse（Lisdexamfetamine）。[Internet]。https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 7。加拿大卫生部。药物数据库。adderall XR（混合盐苯丙胺扩展释放）。[Internet]。https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 8。加拿大卫生部。药物数据库。strattera（atomoxetine）。[Internet]。https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-eng.jsp 9.美国食品和药物管理局。drugs@fda。Intuniv Medical Review NDA：22-037。 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2009/022037s000medr.pdf 10。加拿大卫生部。药物数据库。利他蛋白（哌醋甲酯），利他蛋白SR（哌醋甲酯扩展释放）。[Internet]。https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/index-
传记 - m-cersi
Sydney Stern，博士 临床药理学审稿人 DTPM | OCP | OTS | CDER | FDA Sydney Stern 博士是 FDA 临床药理学办公室转化和精准医学部 (DTPM) 的临床药理学审稿人。她在马里兰大学巴尔的摩分校获得了临床研究理学硕士学位和药学博士学位。在攻读博士学位期间，她开发了一种小分子双重激活剂，以提高前体药物环磷酰胺的生物活性，并在治疗乳腺癌时保护心肌细胞免受阿霉素诱导的毒性。她在体外/体内外推方面拥有丰富的经验，特别是在基于肝脏的毒性模型方面，并领导了罕见疾病领域的多个大数据项目。她还领导了马里兰大学巴尔的摩分校与 Marlene 和 Stewart Greenbaum 综合癌症中心合作的一项名为“从细胞到社区”的试点项目，以加强早期科学家和癌症患者的双向学习。此外，她还曾担任肉瘤患者倡导全球网络 (SPAEN) 和救生筏小组共识委员会成员，负责制定腱鞘巨细胞瘤等罕见疾病的标准化指南。悉尼在罕见疾病方面的专业知识促成了许多针对骨巨细胞瘤和腱鞘巨细胞瘤等疾病的患者和医生计划的制定。
临床评论
AC advisory committee AE adverse event AESI adverse event of special interest AHA antihyperglycemic agent AR adverse reaction BLA biologics license application BPCA Best Pharmaceuticals for Children Act BRF Benefit Risk Framework CBER Center for Biologics Evaluation and Research CDER Center for Drug Evaluation and Research CDRH Center for Devices and Radiological Health CDTL Cross-Discipline Team Leader CFR Code of Federal Regulations CIs clinical investigator CI confidence interval CMC chemistry, manufacturing, and controls COSTART Coding Symbols for Thesaurus of Adverse Reaction Terms CRF case report form CRO contract research organization CRT clinical review template CSR clinical study report CVD cardiovascular death DBP diastolic blood pressure DMC data monitoring committee DKA diabetic ketoacidosis ECG electrocardiogram eCTD electronic common technical document eGFR estimated glomerular filtration速率ER扩展释放的ETASU元素可确保安全使用FAS完整分析集FDA食品药物管理局FDAAA食品和药物管理局修正案2007年FDASIA FDASIA食品和药物管理局安全和创新法FDCP固定剂量组合产品FPG禁食产品FPG禁食等质量等离子体葡萄糖
书籍摘要_ICAMRE2018.pdf
博士。 AGUIB Salah 博士（阿尔及利亚 UMB Boumerdes） AMROUCHE Fethia（CDER 阿尔及利亚） 博士ASMA Farid（UMM Tizi-Ouzou，阿尔及利亚）Pr.BALISTROU Mourad（UMB Boumerdes，阿尔及利亚）Pr.BARKAT Belkacem（大学巴特纳，阿尔及利亚) Pr.BELHOUARI Mohamed（大学S. Belabbes，阿尔及利亚) Pr.BELOUCHRANI M. Amine（阿尔及利亚 ENST 阿尔及尔）Pr.BENFRIHA Khaled（巴黎高科艺术与工艺学院）Pr.BEZZAZI Boudjemaa（UMB Boumerdes，阿尔及利亚）Pr.BOLAERS Fabrice (大学法国兰斯）Pr.BOUAFIA Youcef（UMM Tizi-Ouzou，阿尔及利亚）Pr.BOUKHAROUB Tasseda（ESTM 蒙特利尔，加拿大） BOUMEDIENE Faiza（阿尔及尔 USTHB，阿尔及利亚）Pr.BOUZIT Mohamed（大学Oran USTO，阿尔及利亚) Pr.CADOU Jean-Marc（瑞士洛里昂银行，法国）Pr.CHEMANI Halima（阿尔及利亚 UMB Boumerdes）Pr.CHETTIBI Taha（EMP Bordj El Bahri，阿尔及利亚）Dr. DAIM Fatima（ESI 集团，法国巴黎） DAYA El Mostafa（大学洛林-梅斯，法国）Pr.DIZENE Rabah（USTHB 阿尔及尔，阿尔及利亚） DJEBILI Omar（阿尔及利亚 UMB Boumerdes）Pr.DURASANTI Jean Félix（大学巴黎东部地区，法国）Pr.FONTAINE JeanFrançois（法国勃艮第）Pr.GRIEU Stéphane（CNRS-法国佩皮尼昂。）博士。 GRINE Ali（阿尔及利亚 UMB Boumerdes）Pr.HADDAD Moussa（EMP Bordj El Bahri，阿尔及利亚）
213535Orig1s000 临床评论 - accessdata.fda.gov
AC 咨询委员会 AE 不良事件 BLA 生物制品许可申请 BPCA 最佳儿童药物法案 BRF 效益风险框架 CBER 生物制品评价与研究中心 CCOD 临床截止日期 CDER 药品评价与研究中心 CDRH 设备和放射健康中心 CDTL 跨学科团队负责人 CFR 联邦法规 CHOP INTEND 费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病检测 CMC 化学、制造和控制 COSTART 不良反应术语库的编码符号 CRF 病例报告表 CRO 合同研究组织 CRT 临床审查模板 CSF 脑脊液 CSR 临床研究报告 CSS 管制物质工作人员 DMC 数据监测委员会 ECG 心电图 eCTD 电子通用技术文档 ETASU 确保安全使用的要素 FDA 食品药品管理局 FDAAA 2007 年食品药品管理局修正案 FDASIA 食品药品管理局安全和创新法案 FEV1 1 秒用力呼气量 FVC 用力肺活量 GCP良好的临床实践 GRMP 良好的评审管理实践 HFMSE 汉默史密斯功能运动量表 - 扩展版 HINE 汉默史密斯婴儿神经系统检查 ICH 国际协调会议 iDMC 独立数据监察委员会 IMC 独立监察委员会 IND 研究性新药 ISE 疗效综合总结
761174Orig1s000 - accessdata.fda.gov
3R 减少/改进/替换 AC 咨询委员会 ADA 抗药抗体 ADCC 抗体依赖性细胞介导的细胞毒性 ADME 吸收、分布、代谢和排泄 ADR 药物不良反应 AE 不良事件 AESI 特别关注的不良事件 ALC 绝对淋巴细胞计数 ALP 碱性磷酸酶 ALT 丙氨酸氨基转移酶 ANC 绝对中性粒细胞计数 aPTT 活化部分凝血活酶时间 ASCO 美国临床肿瘤学会 AST 天冬氨酸氨基转移酶 ATC 解剖治疗化学 BICR 盲法独立中央审查 BLA 生物制品许可申请 BMI 身体质量指数 BOR 最佳总体反应 BPCA 最佳儿童药品法案 BRF 效益风险框架 BTD 突破性疗法认定 CBER 生物制品评估与研究中心 C avg 平均浓度 CBC 全血细胞计数 CDC 补体依赖性细胞毒性 CDER 药物评估与研究中心 CDRH 设备和放射健康中心 CDTL 跨学科团队负责人 CFR 联邦法规 CI 置信区间 CL清除率 CL ss 稳态清除率 C max 最大浓度 CMC 化学、制造和控制 C min 最低浓度 CNS 中枢神经系统 COA 临床结果评估 COSTART 不良反应术语词典编码符号 CR 完全缓解
行业指南：二乙烯甘油的甘油测试
1该指南是由符合药物评估与研究中心（CDER），食品和药物管理局的合规办公室编写的。2出于本指南的目的，“高风险药物成分”是通过历史经验，与其他药物成分相比，通过历史经验，它们的DEG或EG污染风险更高。对于简洁起见，本指南的标题并未列出所有高风险药物成分。3许多（但不是全部）高风险药物成分具有美国药房或国家配方（USP-NF）专着，其中包括对DEG和EG进行测试。USP-NF是指两种汇编，美国药房（USP）和国家配方（NF）的组合。除了确定这些产品的强度，质量和纯度的其他测试和方法外，USP-NF专着为其中列出的药物提供了身份测试。本指南标题中按名称列出的高风险药物组件的USP-NF专着包括DEG和EG限制测试作为特定识别测试的一部分。还有其他高风险药物成分，其相应的USP-NF专着包括在识别测试或杂质测试中进行DEG和EG的测试，例如山梨糖醇山梨糖素溶液，非结晶山梨糖醇溶液，聚乙烯甘油甘油和二甲基乙二醇乙二醇。FDA期望制造商确保在确定需要执行哪种测试时引用当前的USP-NF。4参见，例如，谁敦促保护儿童免受污染药物的行动，世界卫生组织，世界卫生组织，2023年1月23日，可访问https://www.who.int/news/news/news/item/23-01-01-2023-Who-Ution-action-Action-Action-Action-action-to-protect-children-from-from-from--污染物。
临床评论（Tradjenta，Jentadueto，Jentadueto Xr））
AC advisory committee AE adverse event AESI adverse event of special interest ALT alanine aminotransferase ANCOVA analysis of covariance AR adverse reaction AST aspartate aminotransferase BLA biologics license application BPCA Best Pharmaceuticals for Children Act BRF Benefit Risk Framework CBER Center for Biologics Evaluation and Research CEC clinical event committee CDER Center for Drug Evaluation and Research CDRH Center for Devices and Radiological Health CDTL Cross-Discipline Team Leader CFR Code of Federal Regulations CMC chemistry, manufacturing, and controls CMQ custom MedDRA query COSTART Coding Symbols for Thesaurus of Adverse Reaction Terms CRF case report form CRO contract research organization CRT clinical review template CSR clinical study report CSS Controlled Substance Staff DBP diastolic blood pressure DINAMO A double-blind, randomized, placebo-controlled,平行小组试验在26周内评估empagliflozin和Linagliptin的功效和安全性，双盲主动治疗安全性延长期限长达52周，在2型糖尿病的儿童和青少年中ECTD电子通用技术文档EGFR估计的肾小球过滤率ETASU元素，以确保安全使用FDA食品药物管理