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为外部主导的以患者为中心的药物开发会议制定意向书（LOI）的指南
在对LOI进行了审查和评估之后，FDA的CDA CDE患者以患者为中心的药物开发计划工作人员将对主机组织做出回应。对于利益相关者和FDA可能特别感兴趣的有限会议，PFDD工作人员将提供有关会议计划计划的具体建议（例如，议程的制定，讨论/民意调查问题），通过每月的登记入住呼叫来作为资源，并作为FDA的主要联系点。可以进行外部主导的PFDD会议的计划，而无需资源密集。FDA通常不鼓励使用活动计划者，顾问，科学作家或其他外部资源，尤其是在资源受到限制的情况下。关键是要尽早计划。FDA鼓励患者组织考虑包括外部主导的PFDD会议，作为年度会议或研讨会的一部分，以帮助最大化资源。
2024-08935.pdf
缩写/首字母缩略词 含义 3P510k 审查机构 根据 FDA 第三方审查计划认可的第三方审查机构 510(k) 上市前通知 AABB 血液与生物疗法促进协会 ACGME 研究生医学教育认可委员会 ACLA 美国临床实验室协会 ADLT 高级诊断实验室测试 ACHC 医疗保健认可委员会 AMC 学术医疗中心 AML 急性髓细胞白血病 AMP 分子病理学协会 ANI 平均核苷酸同一性 APA 行政程序法 ASHI 美国组织相容性和免疫遗传学学会 ASR 分析物特异性试剂 AST 抗菌药敏试验 BLA 生物制品许可证申请 CAP 美国病理学家学院 CAPA 纠正和预防措施 CBRN 化学、生物、放射或核 CDER 药物评估和研究中心
处方药用户费用法（PDUFA）重新授权
目的是讨论FDA和行业CBER特定的增强建议。参与者FDA行业Rachael Anatol Cber E. Cartier E. Cartier Bio Angela Granum Cber Brad Glasscock（Lead）Bio（Biomarin）Chris Joneckis（FDA Lead）Cber Mathias Mathias Hukkelhoven Phrma（BMS） Bio（Gilead and Kite）Darlene Martin Cber Lucy Vereshchagina Phrma Carol Rehkopf cber pdufa vii vii cber Breakout Subgroup子组讨论重点介绍了与细胞和基因治疗（CGT）计划有关的CBER和行业建议的承诺语言和资源估计。资源估计FDA和行业讨论了对CGT相关建议的承诺语言的修订。讨论了在PDUFA VII中招聘新资源以支持CGT计划的节奏。将根据需要继续进行承诺语言的其他精炼。没有其他实质性建议，重大争议或本次会议上讨论的意见差异。
NDA 19758 第 2 页
Ermias Zerislassie 安全监管项目经理 美国食品药品管理局 精神病学部 22 号楼 4380 室 10903 New Hampshire Avenue Silver Spring, MD 20993 有关您请求的内容和格式的进一步说明，请参阅行业正式争议解决指南：部门级以上上诉。有关正式争议解决流程的问题，可致电 301-796-6449 联系 CDER 正式争议解决项目经理 Melissa Sage。机构在 2023 年 5 月 3 日之后收到的上诉将不予受理。未能在规定时间内回应本命令将违反《联邦公平分配法》第 505(o)(4) 条，并可能根据《联邦公平分配法》第 303(f)(4) 条、21 USC 333(f)(4) 条对您处以民事罚款，每次违规最高罚款 25 万美元，如果违规行为持续不改正，还会处以额外罚款。此外，根据该法案第 502(z) 条，此类违规行为将导致您的产品被贴错标签，21
有关利托那韦的新兴科学技术信息
亚硝胺药物相关杂质 (NDSRI) 是一类 N -亚硝胺 (亚硝胺) 杂质，其结构与药品中的活性药物成分 (API) 相似。（请参阅 FDA 关于人用药物中亚硝胺杂质的行业控制指南（2024 年 9 月）、亚硝胺药物相关杂质 (NDSRI) 的推荐可接受摄入量限值（2023 年 8 月）、CDER 亚硝胺杂质可接受摄入量限值（2024 年 10 月））。FDA 正在告知含利托那韦产品的制造商和申请人，包括那些正在等待 FDA 审批的申请的制造商和申请人，FDA 对此类药品中可能存在的亚硝胺杂质的担忧。亚硝胺杂质含有亚硝基，因此它们被归类为 M7(R2) DNA 反应性杂质指南中所述的高致癌性“关注群体”。（请参阅 FDA 行业指南 M7(R2)《评估和控制药品中的 DNA 反应性（致突变性）杂质以限制潜在致癌风险》（2023 年 7 月））。
Orin Tempkin 监管事务执行董事
该 LOI 是功能性视力问卷，是一种患者报告结果 (PRO)，用于评估青少年（12-17 岁）和成年（18 岁或以上）经临床和基因确诊为视网膜色素变性 (RP) 的患者的“视觉功能和功能性视力”。FDA 已完成审查，并同意将您的 LOI 纳入 CDER/CBER COA 资格计划，但前提是出于以下原因缩小使用范围以指定更同质的患者群体（即临床和基因确诊为 RLBP1 RP 的患者）。介绍性意见：我们承认您计划开发一种 PRO 测量方法，用于具有不同 RP 基因突变的患者。然而，考虑到 RP 的异质性，尤其是不同 RP 亚型在视力丧失进展速度和程度、症状出现年龄和视力障碍特征方面的差异，我们要求您将使用范围限制为临床和基因确诊为 RLBP1 RP 的患者。因此，具有 RLBP1 RP 基因型的患者应该在您的概念引出和认知访谈以及仪器验证中得到很好的体现。
处方药物用户费率2025
表6 .----- cder实际fy 2023工作量量和预测的2025 fy 2025工作量工作量类别fy 2023实际上fy 2025预测效能补品232 232标签补品917 1,191 1,191制造补充剂2,372 2,372 2,320 NDA/BLA1原始145 145 145 133 PDFA（包括3 ,， 3,783个活跃商业IND 3 9,882 10,788年度报告4 3,465 3,556 PMR / PMC相关文档4 1,696 1,605活跃REMS计划4，5 23 2 23 1新药应用（NDA） /生物许可证应用程序（BLA）。仅2个书面响应（WROS）。3对于CPA的目的，这被定义为活跃的商业研究新药（IND），在过去的18个月中已收到文件。4表示批准后提交给申请文件的材料的审查有关的活动。5表示主动风险评估和管理策略（REMS）计划的百分比与中心和用户费用成正比，并通过排除阿片类药物共享系统的合格产品总数。
新药和生物制品利益风险评估行业指南
I. 引言 本指导原则旨在向药品申办方和其他利益相关者阐明，在药品的获益、风险和风险管理方案的考虑如何影响美国食品药品管理局（FDA 或 Agency）对根据联邦食品药品和化妆品法案（FD&C Act）第 505(b) 节（21 USC 355(b)）提交的新药申请（NDA）以及根据公共卫生服务法案（PHS Act）第 351(a) 节提交的生物制品许可申请（BLA）所做出的某些上市前和上市后监管决策。本指导原则首先阐明了药品审评和研究中心（CDER）和生物制品审评和研究中心（CBER）进行获益-风险评估时需要考虑的重要因素，包括如何使用患者体验数据 4 为获益-风险评估提供信息。然后，指导原则讨论了申办方如何通过设计和实施开发计划为 FDA 的获益-风险评估提供信息，以及他们如何在临床试验中展示获益和风险。营销应用中的风险信息。它还讨论了
癌症临床试验资格标准：最低年龄...
I. 引言 本指南是一系列指南中的一份，这些指南为 CDER 和 CBER 监管的用于治疗癌症的药物或生物制品 2 的临床试验资格标准提供建议。3 具体而言，本指南包括关于在适当情况下纳入儿科患者（即儿童和青少年）的建议。本指南旨在协助负责临床试验开发和监督的利益相关者，包括申办方和机构审查委员会 (IRB)。临床试验的资格标准（纳入和排除）是试验的重要组成部分，定义了研究人群的特征。由于试验药物和试验目标存在差异，因此应考虑药物的作用机制、目标疾病或患者人群、试验药物的预期安全性、足够的安全性数据的可用性以及从患者群体中招募试验参与者以满足临床试验目标的能力来制定资格标准。然而，一些资格标准随着时间的推移已被普遍接受或被用作试验模板，而没有明确的科学或临床原理。不必要的限制性资格标准可能会减慢患者招募速度，限制患者参加临床试验的机会，并且
说话者传记
Jeffrey Siegel，医学博士|办公室主任|药物评估科学办公室（ODES）|新药办公室（OND）| cder | FDA以前Siegel博士从2019年3月至2020年12月，吉利德科学炎症组临床研究主管执行主任。在此之前，Siegel博士曾是2010年至2019年Genentech/Roche产品开发免疫学的风湿病学和稀有疾病全球疾病的高级医疗总监。在Genentech/Roche时，他的小组启动并完成了第2阶段和第3阶段的托库珠单抗（Actemra）（Actemra）的系统性硬化症，获得了2种突破性治疗名称，并提交了2个SBLA，两者都获得了批准 - 并获得了2个孤儿药。Siegel博士在克利夫兰大学医院获得耶鲁大学医学，实习和住院医师培训的医学学位，克利夫兰大学医院的风湿病学培训以及免疫学和信号转导的NIH基础科学研究培训。奖学金后，他加入了海军医学研究所5年，在那里担任了分支机构，信号转导。然后，他加入了FDA，并在那里工作了14年，担任风湿病学临床团队负责人监督医疗官。