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基因疗法的干细胞研究进展杂志...
• AAT: alpha-1 antitrypsin • AATD: alpha-1 antitrypsin deficiency • AAV: adeno-associated virus • CF: cystic fibrosis • CFTR: cystic fibrosis transmembrane conductance regulator • CKD: chronic kidney disease • COPD: chronic obstructive pulmonary disease • Cas9: CRISPR-associated protein 9 • CRISPR: clustered regularly interspaced short palindromic repeats • ESKD: end-stage kidney disease • FDA: US Food and Drug Administration • FEV1: forced expiratory volume in 1 second • HSCs: hematopoietic stem cells • IPF: idiopathic pulmonary fibrosis • LNPs: lipid nanoparticles • PH1: primary hyperoxaluria type 1 • PKD: polycystic kidney disease • rAAV:重组腺相关的病毒载体•siRNA：小干扰RNA•TGF-β：转化生长因子β•UABC：高层基础干细胞
基因工程 CRISPRCas9 方法与...
随着时代的发展和科技的进步，最新的基因治疗技术被发现，即与Cas9蛋白相关的成簇的规律间隔的短回文重复序列（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）CRISPR/Cas9或者CRISPR/Cas9。 CRISPR 是一种高度灵活的基因组操作工具，因为 Cas 酶与目标 DNA 的结合与其切割目标 DNA 的能力无关（Putri，nd）。该方法利用细菌中发生的系统和自然程序。细菌能够自身产生酶蛋白，因此 CRISPR/Cas9 基因治疗技术比其他基因疗法更具成本效益（Uddin et al.，2020）。细菌具有保护自己免受各种病毒侵害的能力。细菌进行的初始阶段是切割攻击细菌的病毒的DNA（Damara，2017）。
分析化学的年度审查分子诊断的当前和未来景观
核酸测试是现代分子诊断的基石。This review describes the current status and future directions of molecular diagnostics, focusing on four major techniques: polymerase chain reaction (PCR), next-generation sequencing (NGS), isothermal amplification meth- ods such as recombinase polymerase amplification (RPA) and loop-mediated isothermal amplification (LAMP), and clustered regularly interspaced short palindromic repeats （CRISPR）基于基于检测方法。我们探索每种技术的优点和局限性，描述每个技术如何与其他技术重叠或补充，并检查当前的临床产品。本综述为分子诊断的景观提供了广泛的观点，并突出了这个快速发展的领域的潜在未来方向。
大米爆炸：改善遗传抗性的策略和挑战
摘要：由真菌杂草虫L.引起的大米爆炸被认为是对世界大米生产的主要威胁之一。抗性品种的发展是最好的，可持续的控制替代品之一。植物育种工作已通过遗传图（连锁和关联）和标记辅助选择加速。On the other hand, genomic editing techniques, such as meganucleases (MNs), Zinc-finger nucleases (ZFNs), Transcription Activa tor–like Effector Nucleases (TALENs) and Clustered Regularly Interspaced Short Palindrome Repeats/ CRISPR-associated protein 9 (CRISPR/Cas9), can be used to promote specific genetic modifications.同样，转基因也可以用于操纵特定基因。从这个意义上讲，这项工作旨在表征大米爆炸并阐明可用的生物技术替代方法，以加速改善水稻品种对水稻爆炸具有耐药性的发展。关键词：非生物压力，生物技术工具，Oryza sativa L.，pyricularia oryzae L.
CRISPR/CAS9 基因编辑系统
CRISPR 基因座（源自英文“Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats”，缩写为 CRISPR）于 1987 年由 Ishino 及其同事首次描述，当时他们正在研究大肠杆菌中参与碱性磷酸酶同工酶相互转化的 iap 基因。当时，由于DNA序列数据不足，技术也不像今天先进，研究人员无法预测这些序列的生物学功能。1993 年，CRISPR 基因座也在古菌（Haloferax mediterranei）中被观察到，随后在许多其他细菌的基因组中也被证实。在两个生命领域中同一基因位点的保存表明该区域很可能具有一定的重要性。然而，直到 2005 年，Mojica 及其合作者以及 Pourcel 及其合作者才独立报道间隔区中包含的序列与噬菌体、原噬菌体和质粒中发现的序列同源。以此方式证明，外源生物无法感染在 CRISPR 基因座中具有与
CRISPR-Cas，基因编辑器
摘要 CRISPR这个术语在英文中的缩写是指Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，即成群的、有规律地分散的短回文重复序列，由于其在基因组中的特点，天然地属于细菌和古菌的防御系统。这已在生物技术上适用于编辑真核细胞（包括人类细胞）的 DNA。 CRISPR-Cas基因编辑系统通常由两部分组成：核酸酶蛋白（Cas）和向导RNA（sgRNA）。该复合物的简单性使其成为一种可重新编程的分子工具，能够靶向和编辑已知基因组中的任何位点。其主要重点是单基因遗传疾病和癌症的治疗。然而，CRISPR 技术除了作为基因编辑器之外，还用于表观遗传编辑、调控基因表达和作为分子诊断方法。本文旨在回顾 CRISPR-Cas 分子工具的应用，特别是在生物医学领域的应用、可能的治疗和诊断，以及迄今为止使用 CRISPR/Cas 基因治疗的临床研究中最相关的进展。
背景论文：CRISPR/CAS-技术描述
Das CRISPR (engl.: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats )/Cas (engl.: CRISPR-associated )-System wird im Labor dazu verwendet, zielgerichtete Veränderungen am Erbgut eines Organismus vorzunehmen (Genomeditierung/Genome Editing).Die Methode wird derzeit intensiv weiterentwickelt und findet vor allem Anwendung in der Pflanzen- und Tierzucht, der medizinischen Forschung und der Grundlagenforschung.Dieses Hintergrundpapier beschreibt zunächst die natürliche Funktion von CRISPR/Cas in Bakterien und erklärt anschließend, wie CRISPR/Cas als molekularbiologische Technik verwendet wird, um damit DNA an spezifischen Stellen des Erbguts von Zielorganismen zu schneiden.Es wird unter anderem darauf eingegangen, mit welchen Verfahren die Genschere CRISPR/Cas in pflanzliche Zellen eingeschleust werden kann und wie Veränderungen am Erbgut bewirkt werden können.Ursprung von CRISPR/Cas in Bakterien