•Alhemo是组织因子途径抑制剂(TFPI)拮抗剂,并且在同类中批准了第二种药物。在2024年10月11日,FDA批准了辉瑞的Hympavzi(Marstacimab-HNCQ),除了没有抑制剂的患者外,在血友病A和B中也有类似的迹象。•ALHEMO的疗效是在91名成人和42名青春期男性A或B患有抑制剂的成年和42例青春期男性患者中建立的,这些患者已开处方或需要用旁路药物治疗。该研究包括52例先前接受过点播治疗的患者,随机分配为无预防(ARM 1:按需用旁路剂治疗)或Alhemo Prophaxis(ARM 2)。
在预防康普蛋糕的人中,治疗负担得分的降低也有报道。12 concizumab的安全性和耐受性在预期范围内,没有在治疗后报告的血栓栓塞事件。研究期间报告的最常见的不良事件包括:COVID-19(13%),纤维蛋白D-二聚体增加(8%),上呼吸道感染(7%),鼻咽炎(6%)和凝血酶原片段1.2增加(6%)。11
严重的警告和预防措施盒与Alhemo使用有关以下严重的不良反应:•已在接受Alhemo治疗的患者中报道了血栓栓塞事件血栓栓塞事件。在启动Alhemo之前,患者应停止使用绕过药物的预防治疗。患有血栓栓塞事件的高风险的患者通常被排除在临床研究之外,应仔细考虑Alhemo治疗的潜在益处是否超过这些患者血栓栓塞并发症的潜在风险。需要对轻度或中度突破性出血的旁路药物进行额外治疗的患者应作为这些止血剂的最低有效剂量(参见
2019年10月,Novo Nordisk在血友病A或B患者的患者中启动了Explorer7 3阶段临床试验,并具有针对FVIII或FIX的抑制剂。该试验的目的是建立在笔装置中传递的一次预防性皮下consizumab的安全性和功效,以减少出血数量。在没有抑制剂的血友病A或B患者中进行的平行3期试验,Explorer8于2019年11月开始。试验将招募来自32个国家 /地区的293名患者。试验于2020年3月暂停。