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为了建立持续的防御系统，细菌会将每一段病毒 DNA 从间隔序列中取出，并将其转录成一条 RNA 链。这条 RNA 链被称为向导 RNA (gRNA)。Cas 酶随后与 gRNA 结合，“加载”Cas 蛋白。gRNA-Cas（通常称为 CRISPR-Cas）一起在细胞中漂移。如果它们遇到与间隔序列匹配的外来 DNA，gRNA 将与其碱基配对，Cas 酶会将入侵者的基因组切成碎片，从而阻止病毒复制（图 3）。该系统仅切割特定于 RNA 间隔序列的 DNA。因此，CRISPR-Cas 可让细菌找到任何短 DNA 序列并精确攻击它。该系统使其他细菌防御系统（如限制性酶）看起来非常原始。
使用腺嘌呤碱基编辑器精确纠正致病的 PiZ
图 6 在 5 周龄和 37 周龄给药的受试者中，与用 BE4 mRNA 和靶向 PCSK9 的 gRNA 配制的对照 LNP 相比，用变体 12 编辑器 mRNA 和 sgRNA025 配制的校正 LNP 进行了比较。3 (A) 代表性苦味酸红染色的肝切片显示治疗期间有轻度纤维化（样本采自用对照 LNP 治疗的 37 周龄受试者，并在治疗后 1 周收集）。(B) 总肝提取物中的碱基编辑效率。结果表明，与 5 周龄受试者相比，37 周龄受试者的碱基编辑相当，并且由于校正肝细胞的增殖优势，碱基编辑效率随着时间的推移略有提高。(C) 通过免疫测定法 (Meso Scale Discovery) 测量血清人 AAT。(B) 与年龄匹配的对照组相比，血清样本的人中性粒细胞弹性蛋白酶抑制能力。
编码复合DNA以纠正替换，链损失和缺失
DNA分子上的数据存储是存档大量数据的有前途的方法[1] - [4]。在经典的DNA存储系统中，将二进制信息编码为由四个DNA碱基{a，c，g，t}组成的序列。编码序列用于使用DNA合成的生化过程生成称为链的DNA分子。合成的链储存在管中。要检索二进制信息，必须通过DNA测序读取链，并将解码回到二进制表示中。合成过程和测序程序是容易出错的，并且随着DNA的自然降解，它们会向DNA链引入错误。为了确保数据可靠性，必须通过算法和错误校正代码（ECC）来纠正错误。最近，为了允许更高的潜在信息能力[5]，[6]引入了复合DNA合成方法。在此方法中，使用标准DNA合成方法创建的多个副本可用于创建复合DNA符号，该符号由DNA碱基的混合物及其比率定义，其比率及其特定位置。通过定义不同的混合物和比率，可以将字母扩展到具有4个以上的符号。更正式地，可以将特定位置的复合DNA符号抽象为概率的四重奏{p a，p c，p g，p g，p t}，其中p x，0≤px≤1是基本x∈{a，c，g，t}的底数。因此，要识别复合符号，需要对多个读数进行测序，然后在每个位置估算p a，p c，p g，p t。由于该方法中字母符号的独特结构，基本级别的误差可以轻松更改观察到的碱基的混合物及其比率，因此更改了观察到的复合符号。此外，在此设置中，合成过程的固有冗余性（即，每股多个副本）不能直接用于
针对镰状细胞病的基因组编辑：还该纠正了吗？
镰状细胞疾病（SCD）是一种遗传性血液疾病，这是由于β-珠蛋白基因（HBB）的单点突变导致了多个系统的表现，并且会影响全球数百万的人。疾病的单基质和自体造血干细胞（HSC）的可用性使这种疾病成为基因修饰策略的理想候选者。值得注意的是，在过去的十年中进行的基因疗法和基因组编辑领域的显着进步使得有可能制定多种SCD治疗的策略。这些治疗方法是第一个基于对患者特定，有效且安全的选择有望纠正引起疾病的突变的。，研究了利用指向同源性修复途径的基因编辑方法，但是很快，他们在静止的HSC中有限的效率有限，从而遏制了其更广泛的发展。另一方面，许多关于球蛋白基因调节的研究，导致基于核酸酶介导的HBG抑制剂元素的靶向靶向胎儿γ-蛋白基因（HBG）的重新激活的几种基因组编辑策略。尽管这些策略的效率似乎在临床前和临床研究中得到了证实，但对这些修改的长期后果知之甚少。此外，必须考虑基于核酸酶的策略的潜在遗传毒性，尤其是在与高靶向速率相关时。最近引入无核酸酶基因组编辑技术带来了SCD基因校正策略的潜力，SCD基因校正也可能具有与HBG相比 - 重新激活的策略。在这篇综述中，我们讨论了基因组编辑策略的最新进展，以纠正引起SCD的突变，以试图概括当前可用的有前途的策略及其相对优势和劣势。
研究人员找到了确保细胞分裂中正确DNA分离的机制
我们的DNA被组织成23对染色体，每个染色体都被复制成两个姐妹染色单体。在有丝分裂期间，这些姐妹染色质被分为两个相同的子细胞。它们通常通过DNA关节分子连接，当两个姐妹染色单体在拉力下分离时，它们可以形成长细DNA螺纹被称为超细DNA桥。如果这些DNA桥无法正确解析或去除，它们最终会破裂，从而导致子细胞损坏。在最坏的情况下，这种DNA损伤可能会导致癌症的发展。
找到正确的电池充电设计到电源真空机器人系统
真空机器人正在成为典型家庭的重要设备。机器人可以在坚硬的地板和地毯上吸尘，并自动擦拭硬地板，从而为我们节省了很多清理工作和时间。越来越多的功能在真空机器人中配备有效。吸吮能力和侧面滚动刷是提高清洁有效性的关键特征。避免障碍物和地板类型识别的智能传感器是智能操作的重要组成部分。所有这些功能都需要运行功率。电池容量需要将操作保持几个小时才能完整清除周期。一些高级功能，包括拖把和自动干燥以避免成型，给电源需求和系统热设计带来了更多挑战。
及时进行磁共振成像是发展中国家正确治疗脑囊虫病的关键：
神经囊虫病 (NCC) 是一种以猪肉绦虫 Taeniasolium 的幼虫阶段寄生入侵中枢神经系统 (CNS) 为特征的疾病。它是中枢神经系统最常见的寄生虫病。该病是一种人畜共患病，属于世界卫生组织 (WHO) 归类为被忽视的热带病 (NTD) 的疾病组。人类通过摄入被粪便污染的水或食物中的绦虫卵而获得感染 [1]。另一种感染途径是通过感染成年绦虫的人的受污染手指从肛门直接感染到口腔，形式为自身感染或人际传播 [2]。从摄入的卵中孵化出的幼虫主要寄生在大脑、肌肉和其他软组织中 [3]。在脑中，幼虫经常寄居在脑实质内，但也经常寄居在脑室和蛛网膜下腔内，或三者兼而有之 [3]。临床表现取决于幼虫的位置。感染点和发病之间的时间间隔各不相同
AI检验A.选择正确的选项。 1。他们可以工作... 单元4：可能性-AI -Corner
无错误的工作：由于IT机器经过精确编程以执行特定任务，因此错误的机会减少了，并且工作效率提高了。提高效率和生产率：AI机器提高生产率并无限期地工作，因为它们不需要在两次工作之间休息。数字援助：数字助理可以帮助我们的生活更轻松，更高效。数字助手的一些例子是Siri，Alexa，Cortana和Google Assistant。AI的缺点：高成本：为了使AI变得复杂，其开发需要大量投资。 初始设置不仅昂贵，而且维修和维护的成本也很高。 缺乏道德和道德价值观：机器是理性的，但没有情感和道德价值观。 他们不能判断什么是道德和合法的。 缺乏创造力：AI机器无能为力或创新。 它只能做它所教的。 它无法以创新的方式或框外3。来思考AI的缺点：高成本：为了使AI变得复杂，其开发需要大量投资。初始设置不仅昂贵，而且维修和维护的成本也很高。缺乏道德和道德价值观：机器是理性的，但没有情感和道德价值观。他们不能判断什么是道德和合法的。缺乏创造力：AI机器无能为力或创新。它只能做它所教的。它无法以创新的方式或框外3。
利用纳米技术纠正疾病潜在剪接缺陷的创新治疗和给药方法
前 mRNA 的选择性剪接对细胞和组织特异性蛋白质表达模式的多样性有很大影响。全球转录组分析表明，90% 以上的人类多外显子基因都是选择性剪接的。剪接过程的改变会导致错误剪接事件，从而导致遗传疾病和病理，包括各种神经系统疾病、癌症和肌营养不良症。近几十年来，研究有助于阐明调节选择性剪接的机制，在某些情况下，还揭示了这些机制的失调如何导致疾病。由此产生的知识使我们能够设计出新的治疗策略来纠正剪接衍生的病理。在这篇综述中，我们主要关注针对剪接的治疗方法，并重点介绍基于纳米技术的基因传递应用，以解决核酸疗法面临的挑战和障碍。