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CRISPR/Cas CRISPR/Cas系统在寄生虫基因编辑系统在 ...
* 通信作者 E⁃mail: zhengbin@nipd.chinacdc.cn ; ORCID: 0000⁃0002⁃1768⁃7609 ［数字出版日期］ 2024⁃06⁃17 13:42:02 ［数字出版网址］ https://link.cnki.net/urlid/32.1374.R.20240613.1443.002
CRISPR 在做什么？
自从基于 CRISPR 的基因编辑技术将大有希望的成分带入生物医学领域以来，已经过去了十多年。与之前的基因编辑方法相比，该技术非常准确且易于使用，因此科学界开始着手将其改进为精准医疗工具。CRISPR 的应用范围不断扩大，而这个宏伟的目标似乎很简单：有一天，我们将能够简单地从基因组中剪除疾病。这一天还没有为所有疾病和所有人到来，但我们已经非常接近了。以维多利亚·格雷为例，她是一名镰状细胞病 (SCD) 患者，她在 TriStar Health（田纳西州纳什维尔）的莎拉·坎农癌症研究所接受了首个 FDA 批准的基因治疗，使用一种名为 Cas9 的 CRISPR 版本来消除她的症状。到目前为止，一切都很好。但是
下一代CRISPR项目
学徒将有助于将技术整合到CRISPR周围的教学，学习和/或研究活动中。学徒将负责管理教学计划（NEX Generation CRISPR项目）的运营，支持科学倡导者将各种技术解决方案集成到教学活动中，并与技术相关的计划和倡议合作，将青年声音纳入CRIS PRSPR教学材料中。学徒将学习如何就与新兴遗传技术（例如CRIS）相关的应用，机会和权衡进行虚拟对话。
CRISPR疗法的免疫原性 - 临界...
crispr为许多患者提供了新的希望，并承诺改变我们对未来疗法的看法。确保CRISPR Therapeutics的安全是临床翻译的重中之重，FDA最近发布了特定建议。CRISPR疗法的临床前和临床发展中的快速进步利用了多年的基因治疗成功和失败经验。由于免疫原性引起的不良事件一直是影响基因治疗领域的重大挫折。随着几项体内CRISPR临床试验取得了进展，免疫原性的挑战仍然是CRISPR疗法的临床可用性和实用性的重要障碍。在这篇综述中，我们研究了CRISPR疗法的免疫原性目前的知识，并讨论了一些考虑因素，以减轻免疫原性，以设计安全且临床上可翻译的CRISPR疗法。
Alt -R CRISPR系统 - NET
*我们保证，使用Alt-R-R Crispr-Cas9指南RNA（CRRNA：TRACRRNA DUPLEX或SGRNA）和Alt-R S.P.cas9核酸酶或Alt-R S.P.HIFI Cas9核酸酶。 编辑分析必须在DNA水平上，例如使用Alt-R基因组编辑检测试剂盒或DNA测序。 如果未在成功的指导RNA中观察到成功的编辑，而在适当的阳性控制成功的同时，将批准对先前设计的ALT-R CRISPR-CAS9指南RNA进行一次“无成本”替换。 此保证不会扩展到任何替代产品，或任何其他发生或附带费用或费用。HIFI Cas9核酸酶。编辑分析必须在DNA水平上，例如使用Alt-R基因组编辑检测试剂盒或DNA测序。如果未在成功的指导RNA中观察到成功的编辑，而在适当的阳性控制成功的同时，将批准对先前设计的ALT-R CRISPR-CAS9指南RNA进行一次“无成本”替换。此保证不会扩展到任何替代产品，或任何其他发生或附带费用或费用。
心血管研究中的 CRISPR 筛选
基于 CRISPR 的基因组编辑工具的出现和广泛应用，彻底改变了生物医学研究及其他领域。利用高扰动效率和可扩展性，CRISPR 筛选被认为是功能基因组学中最强大的技术之一，可同时大规模研究不同的遗传对象。使用各种 CRISPR 筛选工具取得了重大进展，尤其是在癌症研究中，然而，在其他情况下，尝试较少，成功率较低。在这篇小型评论中，我们讨论了 CRISPR 筛选如何在心血管研究和相关代谢疾病研究中实施，重点介绍了利用 CRISPR 筛选的科学进展，并进一步设想如何充分释放这种技术的力量，以加速这些领域的科学发现。
CRISPR/Cas9 gRNA 载体
• 并行使用至少两个独立的 gRNA 序列来获得不同的克隆。通过基因组编辑创建的模型使用不同的 gRNA，这些 gRNA 共享靶位点，但不共享脱靶位点，是创建独立重复的绝佳方法。 • 为每个使用的 gRNA 分离多个独立的克隆细胞群。在独立克隆中，脱靶 DSB 发生在相同位点的可能性非常低。 • 虽然很少有实验室有资源进行统计上强大的全基因组测序验证协议（例如 gUIDEseq），但相对容易地为每个您使用的 gRNA 选择几个预测的脱靶序列，然后围绕这些位点进行测序，以确保没有引入脱靶插入/缺失。
CRISPR/CAS9基因编辑
基因治疗的最新进展已在多种疾病的实验研究中显示出巨大潜力，包括糖尿病 (DM)。成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 及其 CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 已实现位点特异性基因编辑，Cas9 是一种导致双链 DNA 断裂的第三代核酸酶。此过程允许插入、删除或沉默任何所需基因。小鼠研究表明，糖尿病状态可以通过特定的基因靶向来逆转。其他研究已针对肥胖和肥胖相关基因作为改善胰岛素抵抗和提供更好的代谢稳态的替代方案。目前正在进行研究以确定使用 CRISPR 系统治疗糖尿病的最佳策略。本综述旨在分析由 CRISPR-Cas9 介导的不同实验基因治疗研究，以确定其作为未来可能的糖尿病治疗方法的有效性、安全性和可靠性。同样，将回顾有关 CRISPR/cas9 的基本概念。
5.08 习题8：CRISPR阅读
I 控制基因组编辑 人们设计和使用了许多创造性的基因组编辑方法，每种方法都有各自的挑战。在所有情况下，内切酶都会靶向特定的 DNA 位点，而靶向会导致“高效”的双链 DNA 切割。（请参阅幻灯片中对与 DNA 结合的设计的锌指和使用 Tal 效应物与 DNA 结合的 TALENS 的描述。这两种结构都将其 DNA 结合物附加到 FokI 核酸酶上。）CRISPR 系统的发现以及过去 3 年对该系统的设计彻底改变了基因组编辑。该系统不断发生变化，导致有关该主题的论文激增。我们将重点介绍您本周要阅读的论文中使用的 CRISPR-cas9 系统的简要概述。
背景：什么是 CRISPR/Cas？
在细菌中，CRISPR/Cas 系统作为抵御入侵病毒的免疫防御。 CRISPR/Cas 帮助细菌“记住”过去的病毒感染，并在发生新的病毒感染时作为一种防御策略。简单来说，就是病毒基因组的片段整合到细菌基因组中，使得细菌在反复感染病毒的过程中能够识别并切割病毒基因组。该细菌系统已被广泛研究并适用于实验室中的分子生物学应用。 CRISPR/Cas系统从其原有的单细胞生物功能中分离出来，用于细胞培养和多细胞生物中的应用。 CRISPR/Cas 系统天然存在于许多不同的细菌属中，每种细菌属都有自己的结构和酶特性。科学家正在利用这一点进一步开发 CRISPR/Cas 作为一种分子生物学技术，以便可以专门到达和修改越来越多的基因组区域。基因组编辑中最广泛使用的 CRISPR/Cas 系统是来自化脓性链球菌的 CRISPR/Cas9。然而，其他 CRISPR/Cas 变体如 CRISPR/Cpf1 也用于扩展基因组编辑或 CRISPR/Cas13 修饰 RNA 的应用可能性。