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CD19 CAR T细胞治疗后的严重细胞质
摘要我们研究了抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞相关的不良事件（CTCAE）≥Grade3细胞减少症的抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞相关的术语标准。在EBMT CAR-T注册中心，我们确定了398例大B细胞淋巴瘤患者，他们在2021年8月之前接受了用Axicel（62％）或Tisacel（38％）治疗的CAR-T细胞，并在前100天进行了细胞质状态。大多数患者接受过两三次治疗，但是，有22.3％的患者接受了四个或更多的治疗。疾病状况在80.4％的疾病状态渐进式，稳定为5.0％，部分/完全缓解为14.6％。25.9％的患者之前接受过移植。中位年龄为61.4岁（Min -Max; IQR = 18.7-81;（52.9-69.5））。30天（95％CI（6.5至12.1））的累积发生率为3细胞减少率为9.0％，在CAR T细胞输注后100天（95％CI（9.1至15.5））在100天后为12.1％。从CAR-T输注到细胞质发作的中位时间为16.5天（最小值; iqr = 1-90;（4-29.8））。3级和4级CTCAE细胞质症分别为15.2％和84.8％。在47.6％的情况下没有解决方案。严重的细胞质症对总体生存期（OS）没有显着影响（HR 1.13（95％CI 0.74至1.73），p = 0.57）。然而，严重的细胞质患者无进展生存率较差（PFS）（HR 1.54（95％CI 1.07至2.22），P = 0.02），较高的复发率（HR 1.52（95％CI 1.04至2.23），P = 0.03）。In those patients who developed severe cytopenia during the first 100 days (n=47), OS, PFS, relapse incidence and non-relapse mortality at 12 months after diagnosis of severe cytopenia were 53.6% (95% CI (40.3 to 71.2)), 20% (95% CI (10.4 to 38.6)), 73.5% (95% CI (55.2 to 85.2))和6.5％（95％CI（1.7至16.2））。In multivariate analysis of severe cytopenia risk factors, only year of CAR-T infusion (HR=0.61, 95% CI (0.39 to 0.95), p=0.028) and total number of treatment lines before CAR-T infusion (one or two lines vs three or more, HR=0.41, 95% CI (0.21 to 0.83), p=0.013) had a significant positive association with the incidence of
疲劳和血细胞减少，急性髓系白血病一例报告
急性髓系白血病 (AML) 是一种骨髓造血干细胞恶性疾病。其特征是异常髓系前体细胞的快速增殖和积累。这些异常细胞会破坏正常造血，导致骨髓衰竭和血细胞减少。临床上，AML 因正常血细胞生成受到抑制而出现贫血、感染和出血症状 [1]。在美国，该疾病的发病率为每年每 100,000 人 4.3 例 [1]。AML 的临床发病率上升了 15%，其在所有白血病病例中所占的比例在过去 30 年中增长了 27% [2]。AML 占白血病相关死亡人数的比例最高，为 60%，是白血病中最致命的类型之一 [2]。 AML 主要影响老年人，诊断时的中位年龄为 68 岁[1]。
803. 血液学中的新兴工具、技术和人工智能：海报 III
对于其他引起血细胞减少症和 MDS 前期病症的原因，如意义不明的特发性血细胞减少症 (ICUS) 和意义不明的克隆性血细胞减少症 (CCUS)，这种情况越来越成问题，在这些病症中，形态可能异常，但未达到正式 MDS 诊断所需的发育不良水平
2024指南
可遇到另外的细胞减少症（中性粒细胞减少症比血小板减少症的频率更高），婴儿的短暂性血小板病。2除了患有GATA1突变的病例。3强烈暗示DBA综合征；但是不够具体，无法进行诊断。仅在专业实验室中进行4个研究测试；在模棱两可或非信息遗传学的情况下有用。 5通常在成年人中呈现。 6这些IBMF通常表现出多型细胞减少症，并且经常出现其他影响多器官系统的疾病特异性异常。 这种区别特征可以帮助将这些条件与DBA综合征区分开，该疾病最初以孤立的红细胞发育不全表现出来。 缩写：BM；骨髓； EADA，红细胞腺苷脱氨酶； HBF，胎儿血红蛋白； SLE，全身性红斑狼疮； prca，纯红细胞性植物； CLL，慢性淋巴细胞性白血病； LGL，大颗粒状淋巴细胞性白血病； CT，计算机断层扫描； MRI，磁共振成像； IBMF，继承的骨髓衰竭综合征； FA，Fanconi贫血； SDS，Shwachman钻石综合征； DC，Dyskeratosis Congenita。仅在专业实验室中进行4个研究测试；在模棱两可或非信息遗传学的情况下有用。5通常在成年人中呈现。6这些IBMF通常表现出多型细胞减少症，并且经常出现其他影响多器官系统的疾病特异性异常。这种区别特征可以帮助将这些条件与DBA综合征区分开，该疾病最初以孤立的红细胞发育不全表现出来。缩写：BM；骨髓； EADA，红细胞腺苷脱氨酶； HBF，胎儿血红蛋白； SLE，全身性红斑狼疮； prca，纯红细胞性植物； CLL，慢性淋巴细胞性白血病； LGL，大颗粒状淋巴细胞性白血病； CT，计算机断层扫描； MRI，磁共振成像； IBMF，继承的骨髓衰竭综合征； FA，Fanconi贫血； SDS，Shwachman钻石综合征； DC，Dyskeratosis Congenita。
休眠肿瘤通过通过DKK3
引言Gaucher病（GD）在Ashkenazi犹太人中有800名中的1例，在一般人群中有1,000-50,000中的1个。它是由GBA基因中的突变引起的，该突变编码为葡萄糖酶酶（GCASE）。gcase参与糖磷脂分解代谢，从葡萄糖基层（GLCCCER）裂解葡萄糖以产生神经酰胺（CER）。GLCCER也可以通过酶酸神经酰胺酶转化为葡萄糖基肾上腺素（GLC-SPH）（2）。在GD中，表示不足的GCASE，导致GLCCER和GLCSPH的积累（3-5）。GD的特征是肝肾上腺肿，细胞质，贫血和骨骼疾病（1、6、7）。GD的最低严重表现，1型GD通常与神经系统症状无关，而这种疾病类型的个体寿命最长。但是，GD类型2和3是神经性的。2型GD是最严重的疾病类型，可以导致肝肾上腺全球，蛋白石，呼吸暂停，鳞茎症状，囊瘫痪和肌阵挛性癫痫，但骨骼疾病不存在（1，7）。症状发作往往在3-6个月大时发生，中位寿命为9个月（1，7）。在3型GD中，症状通常为20岁，其中一半的患者在2（7）之前出现。具有3型GD的人可能会活到成年早期（1）。症状差异很大，可能包括肝脾肿大，细胞质，贫血，骨骼疾病，眼科，眼科，脑畸形，脑畸形，小脑共济失调，肌阵挛性癫痫和痴呆症（7）。在小鼠中，GLCCER向CER的转化对于表皮成熟至关重要（9）。在小鼠中，GLCCER向CER的转化对于表皮成熟至关重要（9）。首次尝试在小鼠中建模GD的尝试导致出生后不久导致的致死性，这是由于整个皮肤屏障的迅速流失（8）。GBA-NULL等位基因阻止了这种转换，从而阻碍了表皮屏障的发展。插入物的寿命相似，由于皮肤缺陷相似（10）。其他点突变（V394L，D409H和D409V）导致寿命更长
CAR -T细胞在多发性骨髓瘤治疗中
多发性骨髓瘤（MM）是浆细胞的恶性疾病，约占所有血液恶性肿瘤的10％，其特征是骨髓中恶性血浆细胞的克隆增殖。许多治疗策略，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂，针对CD38的单克隆抗体和自体干细胞移植，已延长了MM患者的中位存活率。然而，几乎所有MM患者都因耐药性而遭受疾病复发，并最终死于MM或与MM相关的并发症。嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗是MM的一种新型免疫疗法策略，在几项临床试验中表现出令人鼓舞的结果。However, the use of CAR T-cell therapy for the treatment of MM is still associated with several dif fi culties, including antigen escape, poor persistence, an immunosuppressive microenvironment, cytokine release syndrome, immune effector cell- associated neurotoxicity syndrome, CAR T-cell-associated encephalopathy syndrome, cytopenia, and infections.在这篇综述中，我们详细描述了MM中CAR T细胞的靶抗原。我们还全面讨论了CAR T细胞开发的最新创新，以改善临床效率和策略，以克服MM中CAR T细胞治疗的局限性。
医疗政策 - 黑色素瘤的过继细胞疗法
注：Lifileucel (Amtagvi) 有黑框警告：治疗相关死亡、长期严重血细胞减少症、严重感染、心肺和肾功能损害。请参阅完整处方信息以了解完整的黑框警告。尚未评估重复使用 Lifileucel (Amtagvi) 的安全性和有效性。重复治疗 Lifileucel (Amtagvi) 被视为研究性治疗。因此，保险范围将限制为一生一次。当不满足上述标准时，Lifileucel (Amtagvi) 被视为研究性治疗。对于所有其他适应症，Lifileucel (Amtagvi) 被视为研究性治疗。政策指南 推荐剂量：单剂量 7.5 x 10 9 至 72 x 10 9 个活细胞 剂量限制：一生注射 1 次 预授权信息 住院 • 对于本政策中描述的服务，如果在住院患者中进行手术，则所有产品都必须进行预先认证/预先授权。 门诊 • 对于本政策中描述的服务，如果在门诊患者中进行手术，请参见下文了解可能需要预先授权的产品。
Amtagvi™（Lifileucel） - 新的孤儿批准
- 在建议剂量接受Amtagvi治疗的73例患者中，ORR为31.5％（95％CI：21.1，43.4）。- 未达到中位数（95％CI：4.1，未达到）。•Amtagvi带有盒装警告，要求与治疗相关的死亡率；长时间的严重细胞质症；严重的感染；以及心肺和肾功能障碍。•最常见的不良反应（≥20％）非实验室不良反应在使用Amtagvi使用的频率下降的顺序是寒冷，发热，浮力，疲劳，心动过速，腹泻，发热性中性粒细胞增多症，水肿，浮力，皮疹，皮疹，皮疹，低血压，失败，感染，过度透露率和氧化，和dyspnea。•推荐的Amtagvi剂量作为单剂量输注，其中含有肿瘤衍生的T细胞的悬浮液。在单个保护性金属盒中的1至4个患者特异性静脉内（IV）输液袋中提供剂量。每个剂量包含7.5 x 10 9至72 x 10 9的活细胞。
2024 HCT虚拟培训课程的ASTCT基础
•讨论造血细胞移植（HCT）和细胞免疫疗法领域中医疗专业人员的当前临床实践和挑战移植物与宿主疾病，慢性移植与宿主疾病，血栓性微血管病，细胞移植后细胞植物，老年医学和儿科•检查患者病例研究与干细胞动员，免疫效应细胞治疗，病毒性疾病，急性疾病宿主疾病，慢性疾病疾病疾病，慢性疾病 - 疾病疾病，炎症疾病，慢性疾病 - 阻塞综合症，血栓形成微血管病，老年医学和儿科指示参与并要求信用贷款，没有任何费用来参加这项活动。通过审查CE信息，完成活动并填写评估表，可以成功完成。信用履行
社论：血液学靶向治疗的二十年
靶向治疗在血液系统恶性肿瘤临床实践中的应用，首先应用于慢性粒细胞白血病 (CML)，其药物开发模式基于疾病的分子发病机制，是一项突破性的发展，标志着医学界的一场彻底革命。造血是一个复杂的稳态过程，当其失调时，会导致不同的病理。多年来，对此类过程的深入研究极大地影响了患者的福祉。尽管如此，一些疾病仍然缺乏适当的治疗选择来改善患者的预后。大多数血液系统恶性肿瘤的病因仍不甚明了，而且缺乏针对前体疾病的预防策略，例如意义不明的克隆性血细胞减少症 (CCUS) 和单克隆丙种球蛋白病。本研究主题旨在组织和讨论血液系统恶性肿瘤新治疗策略和可能的药物组合的临床前和临床研究。贡献的文章将这一初始目标扩展到涵盖疾病生物学和前兆状况的其他关键领域。