在使用 eliglustat 的长期开放标签治疗阶段(延长期)期间,所有继续接受 eliglustat 治疗且数据完整的患者在延长期均显示出进一步的改善。使用 eliglustat 治疗 18 个月、30 个月和 4.5 年后的结果(与基线的变化)针对以下终点:血红蛋白水平绝对变化 1.1 g/dL(1.03)[0.68 mmol/L(0.64); n = 39],1.4g/dl(0.93)[0.87mmol/l(0.58); n = 35]或1.4 g/dl(1.31)[0.87 mmol/l(0.81); n=12];血小板计数平均增加量(mm 3 )分别为 58.5%(40.57%)[n = 39]、74.6%(49.57%)[n = 35]和 86.8%(54.20%)[n = 12];脾脏体积(MN)平均减少量分别为 46.5% (9.75%) [n = 38]、54.2% (9.51%) [n = 32] 和 65.6% (7.43%) [n = 13],肝脏体积(MN)平均减少量分别为 13.7% (10.65%) [n = 38]、18.5% (11.22%) [n = 32] 和 23.4% (10.59%) [n = 13]。
图2:在心脏再生中用作治疗的干细胞的示意图与其他材料的共同给药,这些材料有助于有助于粘附,保留和增殖。可以静脉注射干细胞,或直接通过Ambyo-