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hemgenix（etranacogene dezaparvovec）
Hemgenix是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗成人B（先天性因子IX缺乏症），他们目前使用IX（FIX）预防疗法，或者患有预防疗法，或者患有当前或历史性的死亡性出血，或重复，严重的，严重的，严重的，严重的，杂乱无章的发作。Hemgenix在2022年11月获得FDA批准为血友病B的第一种基因疗法。它旨在提供编码人类凝血因子PADUA变体的基因的副本，从而导致细胞转导和循环因子IX活性的增加。血友病是一种干扰正常凝血过程的疾病。血友病B不如血友病A。这是由于缺乏凝血因子IX的错误基因引起的。标准治疗方法是替换缺失因子。严重的患者可能需要每周3次输注。成功的基因疗法将消除对预防性因子产品使用的需求。在对54例患者的3期Hope-B试验的最终分析中，Hemgenix将年化的出血率（ABR）降低了64％，并且在介入期间表现出对预防因子的优越性。因子替代使用的用途从基线大大降低，而96％的因素能够停止预防性输注。hemgenix（Etranacogene dezaparvovec）将在满足以下标准时考虑覆盖范围：
etranacogene dezaparvovec（hemgenix）
引言简介nou。-���农舍�����农业�农舍�������农业f.利益相关者观点 �������农业研耗临床证据证据，证据 ��������������������������������������������������������������������������������14固定后的固定使用后伊特拉甘甘甘二甘弗弗物输液 - 得分，得分 ������农业研耗患者报告结果负担负担并经验得分。结论，结论 ������农业�农业
etranacogene dezaparvovec（hemgenix）®RMP摘要
重组AAV载体序列是否可以转导男性精子干细胞并产生载体DNA阳性成熟的精子细胞（即垂直生殖线传播），并在科学文献中进行了广泛的研究和报道。Schuettrumpf等，2006，以及Jakob等，2005； Favaro等，2009； Arruda等，2001和Fonck等人，2022年未检测到在输注重组AAV后小鼠或兔子中数十个累积的精子发生循环中得出的精子中的载体序列。这表明雄性性腺组织的生物分布不会导致携带载体DNA的精子产生。以及上述女性生殖组织中载体信号的缺失，这表明用CSL222治疗的患者在etranacogene dezaparvovec的无意生殖系转移（水平或垂直）的可能性极低。在输注后几天以上后，没有人体流体脱落转导能力的载体颗粒（Schuettrumpf，2006; Favaro等，2009; Rangarajan et al，2017; Fonck等，2022）。在直接灌注后期的转导能力的病毒颗粒的细胞摄取后，将使剩余的衣壳轴承轴承颗粒变得无能力，并通过开发针对身体流体中AAV5 Capsid蛋白的有效NAB反应（在几天之内）来消除。CSL222临床试验中的所有受试者在载体输注后2-3周内产生了这种免疫反应。这种免疫反应持续持久，超过了在试验对象中可观察到的载体DNA的任何时期。因此，没有相关的暴露风险有能力的AAV颗粒，因此没有长时间的相关暴露风险被转导向接触。在直接灌注后期接触的风险通过建议在HEMGENIX SMPC中概述的Hemgenix给药后1年使用屏障避孕的建议进一步减轻。基于精液中的向量DNA的低水平，其在精液中的存在而不是精液的细胞分数，非复制RAAV矢量的低整合潜力，以及在过渡粒子中的屏障避孕液在精液中存在于精液中，在精液中存在的障碍避孕的建议。
SMC2649 Etranacogene dezaparvvec浓缩...
血友病B是一种罕见的，遗传性的出血障碍，是由于第IX因子部分或完全缺乏，导致出血风险增加。它与X染色体IX基因的突变有关，几乎完全发生在男性中。女性主要是载体。条件的严重程度取决于血浆中的IX因子水平，而血友病B中的IX因子被定义为当因子IX水平为正常的5％至40％（大约三分之一的病例）时定义为轻度。当正常的1％至5％（约三分之一的病例）和<1％的正常情况（大约三分之一的病例）时，中度适中。2没有中度严重疾病的标准定义，但该公司提交表明，IX因子水平≤2％的正常水平已用于临床试验中，用于用于中度严重或严重疾病的基因治疗。
第一个现实世界的经验为血友病患者施用伊特拉氏菌脱发基因疗法
•护理小组通过协议开发从制造商那里接受了教育•HTCS基于基因治疗临床过程的关键步骤制定了中心特定的协议，清单和工作表（表1）•这些协议还为执行各个步骤的执行提供了明确的指导，除了为不同的场景提供不同的情况（例如，跨度），例如，临时性的求解计划（例如，跨度的临床计划），例如，ENSTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS ISTIS INTIS INTISITION REPPANTINS REPPRION RECOPTINS RECOPTINS，考虑•HTCS建立了护理团队（包括血液学家，药剂师和护理人员等），分配了行政日的角色，并提前进行了对管理日期的作用，•护理团队确保如果需要的话，可以使用
hemgenix®（etranacogene dezaparvovec -drlb）-csl behring
参考：1。Pipe SW，Van der Valk P，Verhamme P等。长期出血保护，持续的固定活性，降低血友病B基因治疗的固定消耗和安全性：在服用单剂量的伊特拉氏菌Dezaparvovec 3年后，HOPE-B试验的结果是严重或中度严重的血友病B.介绍：第65届美国血液学学会年会； 2023年12月9日至12日；加利福尼亚州圣地亚哥2。文件中的数据。可从CSL Behring提供DOF HGX-005。3。Pipe SW，Van der Valk P，Verhamme P等。长期出血保护，持续的固定活性，降低血友病B基因疗法的固定消耗和安全性：在服用单剂量的伊特兰纳氏菌去扎帕甘弗维克（Etranacogene Dezaparvovec）后3年，成年患者患有严重或中度严重的血友病B.摘要B。 2023年12月9日至12日；加利福尼亚州圣地亚哥摘要1055。4。Pipe SW，Castaman G，Miesbach W等。在Hope-B Etranacogene Dezaparvovec试验中，在24个月后，血友病B中对基因治疗反应的个体差异：IX因子活性水平的范围。摘要介绍：第12届BIC国际会议； 9月8日至10日，2023年；意大利巴勒莫。
CSL Behring宣布了前两名接受Hemgenix®（Etranacogene dezaparvovec）基因治疗的患者，用于欧洲血友病B
“仅几十年前，血友病的基因疗法才是一个遥远的概念，现在已成为现实。因此，自获得欧洲批准以来接受Hemganix®治疗的前两名患者是对血友病B社区的共同承诺的重大成就，也证明了访问和报销机构，为患者带来了创新的疗法。”“法国采用的创新直接访问计划使这一里程碑成为可能，使患者可以从早期获得开拓性治疗中受益。我们鼓励我们看到欧洲国家获得基因疗法的越来越多，并完全致力于确保继续使用潜在的改变生活的治疗。”
在伊特拉氏菌脱氧核仁基因治疗疗法的2B期试验中，稳定且耐用的因子IX水平在Haem
AVD是Biomarin，Sanofi Genzyme，Novo Nordisk，Pfizer，Uniqure和Hematherix的顾问。SWP received a grant/research support from Bayer, BioMarin, Freeline, Novo Nordisk, and Roche/Genentech and is a consultant for ApcinteX, ASC Therapeutics, Bayer, Be Bio, BioMarin, CSL Behring, HEMA Biologics, Novo Nordisk, Pfizer, Regeneron/Intellia, Roche/Genentech, Sanofi, Spark Therapeutics,武田。Equilibra Bioscience和Gene Ventiv的科学顾问委员会成员。ag是生物verativ，Genentech/Roche，BioMarin和Uniqure的顾问，并担任生物verativ和Genentech/Roche的议长局。EG是Genentech，全球血液治疗剂，CSL Behring和Bayer的顾问。PEM和SLQ是CSL Behring的雇员。
Jerrin Philip，医学博士； Izza Shahid，MBBS；迈克尔·弗里德曼（Michael Friedman）医学博士； Anoop Titus MD； Harun Kundi MD MSC； Kobina Hagan，MBBS，MPH；瑞安·张（Ryan Chang），学士学位； Eleonora Avena
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