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efanesoctocog alfa（altuvoct）®RMP摘要
Altuvoct®的重要风险是需要特殊风险管理活动以进一步调查或最小化风险的风险，以便可以安全地管理药物。重要的风险可以被视为确定的或潜在的。确定的风险是有足够证明与使用Altuvoct®联系的问题。潜在的风险是基于可用数据可能与该药物使用的关联的问题，但是该关联尚未建立，需要进一步评估。缺少信息是指有关目前缺失并需要收集药物安全性的信息（例如长期使用药物）。
efanesoctocog alfa：VIII替代疗法的复兴
efanesoctocog alfa（altuviiio，tm sanofi-sobi）是与von Willebrand因子（VWF）的D'D3域相连的B域删除的单链因子VIII（FVIII）。其巧妙的设计使efanesoctocog alfa可以独立于内源性VWF运行，并且与标准和延长的半衰期（EHL）FVIII产品相比，出色的3-4倍半寿命。延长的半衰期可确保持续的高水平因素活性，在本周的大部分时间内保持正常的范围，从而促进了每周一次的一次管理的便利。efane soctocog alfa在2023年获得了法规批准，以在美国和日本的成人和遗产菲利亚A的儿童中申请。其批准的用途涵盖了预防和“需求”的出血情节处理。欧洲药品局（EMA）目前正在对Al Tuviiio进行全面审查。tm这次综合综述着重于efanesoctocog alfa的免疫学特征，这是一种高度复杂的EHL FVIII分子。在efanesoctocog alfa的各个段内，VWF D'D3结构域，Xten多肽和潜在的调节T细胞表位集体作为缓解因素，可用于反对中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和中和的T细胞介导的免疫反应。我们假设这种独特的属性可能会显着降低中和抗体的风险，尤其是在以前未经治疗的患者中。该评论还重点介绍了需要进一步调查的领域，以加深我们对这种开创性治疗剂的理解。讨论范围超出了监管部门的批准，以涵盖efanesoctocog alfa的临床前和临床开发，这是实验室监测的考虑。
个性化医疗和新兴疗法
aPTT，活化部分凝血活酶时间；CI，置信区间；FVIII，因子 VIII；PK，药代动力学；SD，标准差。a 使用基于 aPTT 的单阶段凝血试验测量 FVIII 活性。b 对于连续药代动力学组，样本持续 14 天。前 7 天对应于 XTEND-1 中用于预防的每周一次给药方案。von Drygalski A、Chowdary P、Kulkarni R、Susen S、Konkle BA、Oldenburg J、Matino D、Klamroth R、Weyand AC、Jimenez-Yuste V、Nogami K、Poloskey S、Winding B、Willemze A、Knobe K；XTEND-1 试验组。Efanesoctocog Alfa 对重度血友病患者的预防作用。N Engl J Med。 2023 年 1 月 26 日；388(4):310-318。 doi：10.1056/NEJMoa2209226。
替换三十架此repit
任何形式的常规预防治疗都可能降低您的年度出血率。年度出血率被计算为在12个月内经历的所有出血的总和，高度依赖于年龄，先前出血的历史，体育锻炼，生活方式，给药方案以及对给药方案的遵守。通常以平均值（即均值）或中值（数据集中的中间值）表示。在血友病成年人的临床试验中，SHL凝血因子疗法的年平均出血率为血友病A的0-2，血友病为1-2。1报告的凝血因子疗法的年中位出血率在1-2的血友病和血友病范围内。1 UHL凝血因子治疗Efanesoctocog Alfa仅适用于血友病A，报告的中位年出率为0； 55％的患者出血为零，有64％的患者经历了零治疗的出血。1
内部用途PO001评估因子IX的影响...
PO001评估IX因子药代动力学对血友病B的影响：测量方法的比较研究B. Koc 1，*，F。F.Aydın2，G。G. G. G. Gunver 3，B。Zulfikar B. Zulfikar 1 1遗传性出血疾病单位，ISTANBUL UNICASION INSCOLIOG INSTICALIC INSTICAL INSTICAL INSTISTIS INSTICATION，ISTITITU ISTITIS INSTICATIN伊斯坦布尔医学教师，伊斯坦布尔，türkiyepo002固有激活的凝血酶生成，用于对VIII因子的功效和监测E. URLINGS 1,2，R。VanOerle 1,3，F。Heubel-Moenen 4，* CATE 1,3，Y。Henskens 2，H。Spronk 1,3 1 Maastricht University，Maastricht University Medical Center，Maastricht University 2，Maastricht University Center，3凝结概况B.V.计划2024 A. Williams 1，*，C。Reilly-Stitt 1，S。厨房1，I。Jennings 1，W。Lester 2 1 UK NEQAS BC，Sheffield，Sheffield，2家伯明翰大学医院，伯明翰，英国伯明翰，英国PO004 NEQAS BC和ECAT合作练习，与Efanesoctogog Alfa Alfa spikeg od spikegog spikegog spikeg of plase ins and and and and and and and and and and byan byane byane byanic byanic byan byanic byan byan byan byan by nikic and and and。Glass 1，L。J. Wilcox 4，S。des eTages-wong 5，C。J. Petropoulos 2 1 Pfizer Inc，纽约，纽约，2 Labcorp-Monogram生物科学，南旧金山，加利福尼亚州，加利福尼亚州，美国，3 Pfizer Inc，Madrid，Madrid，西班牙，西班牙，西班牙，4 Pfizer Inc.C. C. Reilly-Stitt 1，*，I。Jennings 1，A。Williams 1，P。Meijer 2，A。Bowyer 3，S。厨房1 1 Neqas BC，BC，Sheffield，英国，2 ECAT，2 ECAT，ECAT，VOORSCHOTEN，VOORSCHOTEN，VOORSCHOTEN，NETHERLANDS，3 HALLAMSHIRE，SHEFFIELD HOSPITY H. Ong Clausen 1，T。Latendorf2，R。Stehr2，D。Bausch-Fluck 3，*，J。Lund4 1 Biostatistics，Novo Nordisk，Novo Nordisk，Søborg，Søborg，2实验室FürKlinischeklinische forschung forschung forschung（lkf）gmbh，kmbh，keiel，keiel，keiel，keiel，keiel，swit，3 Global Medical nob n Novo，Nove，NOVIS， Discovery，Novo Nordisk，Søborg，Søborg，丹麦po006访问Fidanacogone elaparvovec：由第一类同伴诊断P. Patel 1，J。Sperinde2，M。Díaz-Muñoz2，M。Díaz-Muñoz3，*