o Verview Lenmeldy是一种自体造血干细胞(HSC)基于基因治疗,用于治疗症状前婴儿晚期(PSLI),症状前早期青少年(PSEJ)或早期症状早期(PSEJ)或早期幼年(ESEJ)早期(ESEJ)过通(ESEJ)过通(Esej)过通(ESEJ)过通(ESEJ)过通(ESEJ),儿童(Mldomation Childron in Childron)(Mldstrantic tryprophy)(Mldstrymlatimation)(Mld)。1 lenmeldy作为一次性(每生)单剂量通过静脉输注给出。1最低建议的lenmeldy剂量基于MLD疾病亚型,为4.2 x 10 6分化34+(CD34+)细胞/kg,9 x 10 6 cd34+细胞/kg和6.6 x 10 6 x 10 6 CD34+细胞/kg患者的PSLI,PSEJ,PSEJ,PSEJ和ESEJ MLD相应地相应地相应;所有疾病亚型的最大建议剂量为30 x 10 6 CD34+细胞/kg。整个治疗过程涉及多个步骤。lenmeldy是根据儿童自己的HSC制备的,这些HSC是通过动员和放置程序收集的。此过程需要一天或多天才能收集足够数量的干细胞来制造Lenmeldy。收集的干细胞被发送到制造部位,用于制造Lenmeldy;这需要5到6周。在收到Lenmeldy之前,在合格的治疗中心进行了几天的化学疗法(与Busulfan),以准备骨髓以接受新细胞。完成骨髓性调节后,在输注Lenmeldy之前必须至少进行24小时的冲洗。在输注Lenmeldy后,该儿童在合格的治疗中心保持了4至12周的时间来监测恢复。用编码人类芳基硫酸酶A(ARSA)基因的慢病毒载体转导基因疗法。代理将ARSA基因的功能副本添加到孩子自己的HSC中。在患有PSLI,PSEJ和ESEJ MLD的儿童中已经建立了Lenmeldy的安全性和有效性。1涉及Lenmeldy治疗的20名PSLI儿童,7个患有PSEJ的儿童和10名ESEJ MLD儿童的临床试验;儿童的年龄在8个月和19个月之间(中位数12个月),11个月至5.56岁(中位年龄为2.57岁)和2.54岁至11.64岁(中位年龄为5.84岁)。尚未在患有该疾病晚期的儿童中确定Lenmeldy的安全性和功效。疾病概述MLD是由于ARSA基因突变引起的罕见的,遗传性的,常染色体隐性的,神经退行性的溶酶体储存疾病。2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。 MLD患者的ARSA活性降低(通常2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。MLD患者的ARSA活性降低(通常
(未通过同行评审认证)是作者/资助者。保留所有权利。未经许可就不允许重复使用。该预印本版的版权持有人于2024年8月9日发布。 https://doi.org/10.1101/2024.08.08.607260 doi:biorxiv preprint
Ms, Zambon AA, Customs S, Redalls D, Actarasis V, Bird S, For Mattia F, Ferra F, Ferrua F, Book F, Ticket F, Ticks F, Gallo V, Del Carro, Science S, Spirit I, Models S, Moorels, Frames, Fram, Frat, Frain, Finnis, Frasing, Frasing, Fras. Calvia先生,假货M,Locels S,法院用于Herarly-osset的白细胞营养不良的小型遗传学:长期结果炸,开放标签,打开,1/2 Trie 1/2 Trie访问。柳叶刀。2022 Jan 22; 399(10322):372–383。两个:10,1016/S0140–6736(21)02017-1。PMID:35065785; PMCID:PMC8795071。4。Jaeselman V,Kraöngeloh-Mann I. Leukdystrophy-供应。神经托托。
结论依据 我们根据丹麦商业管理局的《小企业保证准则》和 FSR – 丹麦审计师关于根据《丹麦财务报表法》编制的财务报表扩展审查准则进行了扩展审查。我们在这些准则和要求下的责任在我们报告的“从业人员对财务报表扩展审查的责任”部分有进一步描述。根据国际会计师道德准则委员会的《专业会计师国际道德准则》(IESBA 准则)和丹麦适用的额外道德要求,我们独立于公司,并且我们已根据这些要求和 IESBA 准则履行了其他道德责任。我们相信,我们获得的证据充分且适当,为我们的结论提供了依据。
要使丹麦达到缓解气候变化,水生环境和生物多样性的政治目标,到2050年,丹麦将需要更加多样化的景观。景观将需要反映以下事实,即土地利用必须比今天更多的利益。目前,景观主要以土地利用为特征,可以满足农业的利益,并在某种程度上迎合了林业生产。例如,虽然2050年的森林仍将主要是生产森林,但将有更多的森林和今天已经存在的一些森林作为不受管理的森林。仍将占有耕地的占主导地位,但是大多数河谷和其他富含碳土壤的其他地区将不再耕种。将为自然和生物多样性提供更多的大区域,为更多不同的野生动植物和植物生命提供基础。
2022年,丹麦报告道路死亡154号,比平均2017-19降低了15.2%。即使COVID-19限制导致交通大幅下降,道路死亡人数处于历史最低水平,到2020年雄心勃勃的目标尚未达到120人死亡。2021年3月,丹麦道路安全委员会发布了2021 - 2030年的行动计划。根据国家医院出院登记册的数据,它的目标不超过90道路死亡,在警察报告的坠机事故中受伤不超过900人,到2030年受伤不超过10 000次受伤。
丹麦经济很好地经受住了近年来的经济挑战 (1)。在 2021 年和 2022 年强劲复苏之后,经济增长在 2023 年有所放缓。丹麦实际 GDP 在 2023 年增长了 1.9%,低于 2022 年的 2.7%。2023 年 GDP 增长由强劲的净出口推动,而国内需求减弱,因为更高的利率对投资造成压力,消费者支出受到实际收入下降的影响。尽管瑞典和德国等几个主要出口市场的需求下降,但 2023 年全年出口仍继续增长。制药行业的活动异常强劲,其大部分产品销往国外,在强劲的出口表现中发挥了重要作用。如果没有制药业的贡献,2023 年的 GDP 将会停滞。展望未来,预计今年 GDP 增长 2.6%,2025 年增长 1.4%。药品出口持续增长、消费支出增加以及实际工资上涨和利率下降带来的投资反弹将推动 GDP 增长。包括军费在内的政府支出预计将进一步促进经济增长。
据估计,使用液态可再生能源燃料满足 2030 年的二氧化碳当量排量要求将使运输部门的排放量减少约与不使用可再生能源燃料的运输部门相比,二氧化碳当量减少 100 万吨。燃料供应商可以通过购买与化石燃料生产中节省的温室气体排放量相关的信用额度(即所谓的 UER 信用额度)或购买公共充电站的电力贡献来满足燃料质量指令的部分要求。2022 年,该要求主要通过国家二氧化碳当量排量要求和购买 UER 信用额度来满足。燃料供应商在 2022 年充分利用了 UER 信用额度和电力贡献,据估计,这也将在整个预测期内适用于超过国家二氧化碳当量排量要求的部分。
- 根据欧盟的立法,丹麦为在京都协议的第二个承诺期内付出了努力,既努力实现欧盟的目标和欧盟的联合目标,通过减少欧盟交易方案不涵盖的行业中的温室气体排放范围不超过2005%,而不是在2005年的努力中,与2005年的努力相比,欧盟交易方案的24%(与2005年)的努力相比,欧盟协议的第二个承诺期间,与2005年的努力相比,欧盟的气体排放率是24%,而不是由24%的努力进行了决定。从2005年到2020年。
1 丹麦 2022 年能源供应总量(基于 IEA 的数据)。 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . ... . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 15 12 丹麦比隆(基于 Yaki Noyman 和 Karsten Nielsen,Doral Energy 与 GreenGO 合作,2021 年)。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 21 13 Fenneslev,索罗,丹麦(基于 Voltelen 法令,Fjenneslev Solcellepark ved Sorø,2021 年)。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 22 14 西海岸线(基于 ENERGINET 和 TenneT,Klixb¨ull-Endrup 互连规则。技术报告,2017 年). . . . . . . . . . . . . . . . . . 25 15 西海岸线时间规划((基于 Christian Jensen 和 ENERGINET,西海岸线:通往德国的新互连器,2024 年). . . . . . . . . . . . . . . . . . 26