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hemgenix®（etranacogene dezaparvovec-drlb）
所需的半晶瓶数量= hemgenix剂量（以mL为单位）除以10（圆形为下一个小瓶）。除法因子10表示每个小瓶（10 mL）的Hemgenix的可提取体积。在无菌条件，适当的工程控制（例如生物安全柜或隔离器）和机构政策下，使用无菌技术准备Hemgenix。不要将Hemgenix暴露于紫外线消毒灯的光中。确认患者的身份与外部纸箱上的患者特异性标识符匹配。根据患者的体重来验证Hemgenix所需的剂量。确认纸箱中包含足够数量的小瓶，以准备稀释后的Hemgenix患者特异性输液袋。肠胃外药物应在固定和容器允许的情况下在给药前视觉检查颗粒物和变色。仅用于单剂量静脉输注。不要将Hemgenix作为静脉推动或推注。请勿将稀释后的Hemgenix溶液与其他任何产品中的同一静脉内线注入。请勿使用中心线或端口。
hemgenix®（etranacogene dezaparvovec-drlb）
血友病B是一种罕见的遗传出血疾病，是由于缺失或不足的血液凝血固定而导致的，这是产生血凝块以停止出血所需的蛋白质。原因是由于F9基因的突变引起的。症状可能包括受伤，手术或牙科手术后的长时间或重血；在严重的情况下，出血发作可能会自发发生而没有明显的原因。长时间出血发作会导致严重的并发症，例如将关节，肌肉或内部器官（包括大脑）出血。血友病B被归类为轻度，中度或重度。•患有轻度血友病的个体具有IX因子水平在正常的5％至40％之间•中度血友病的患者的因子水平从1％到5％•患有严重血友病的患者的因子水平小于正常的1％，大约2/3的血友病B患者患有适度或严重的病情。诊断通常是在严重（≤2岁）或中度（<5-6岁）的患者中，与通常在生活后期或成年期被诊断出的那些患者相比。食品和药物管理（FDA）批准的指示：Hemgenix（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）是一种基于腺相关的基于腺相关的病毒载体媒介治疗，用于治疗成人成人B的成年人B（先天性IX缺损）（先天性IX IX缺陷）WHO：•目前使用IX IX IX ix ix ix-Hostaigh或Hirsive a Apaigh或Hirsive a Privention A a ix hoseation-Hoshaxis therapis and aption-Hoshaxis治疗，或者•具有高潮治疗，或者是•有•先天性治疗，或者•具有高潮治疗，或者•重复，严重的自发出血情节
SMC2649 Etranacogene dezaparvvec浓缩...
血友病B是一种罕见的，遗传性的出血障碍，是由于第IX因子部分或完全缺乏，导致出血风险增加。它与X染色体IX基因的突变有关，几乎完全发生在男性中。女性主要是载体。条件的严重程度取决于血浆中的IX因子水平，而血友病B中的IX因子被定义为当因子IX水平为正常的5％至40％（大约三分之一的病例）时定义为轻度。当正常的1％至5％（约三分之一的病例）和<1％的正常情况（大约三分之一的病例）时，中度适中。2没有中度严重疾病的标准定义，但该公司提交表明，IX因子水平≤2％的正常水平已用于临床试验中，用于用于中度严重或严重疾病的基因治疗。
hemgenix（etranacogene dezaparvovec）
Hemgenix是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗成人B（先天性因子IX缺乏症），他们目前使用IX（FIX）预防疗法，或者患有预防疗法，或者患有当前或历史性的死亡性出血，或重复，严重的，严重的，严重的，严重的，杂乱无章的发作。Hemgenix在2022年11月获得FDA批准为血友病B的第一种基因疗法。它旨在提供编码人类凝血因子PADUA变体的基因的副本，从而导致细胞转导和循环因子IX活性的增加。血友病是一种干扰正常凝血过程的疾病。血友病B不如血友病A。这是由于缺乏凝血因子IX的错误基因引起的。标准治疗方法是替换缺失因子。严重的患者可能需要每周3次输注。成功的基因疗法将消除对预防性因子产品使用的需求。在对54例患者的3期Hope-B试验的最终分析中，Hemgenix将年化的出血率（ABR）降低了64％，并且在介入期间表现出对预防因子的优越性。因子替代使用的用途从基线大大降低，而96％的因素能够停止预防性输注。hemgenix（Etranacogene dezaparvovec）将在满足以下标准时考虑覆盖范围：
CSL Behring宣布了前两名接受Hemgenix®（Etranacogene dezaparvovec）基因治疗的患者，用于欧洲血友病B
“仅几十年前，血友病的基因疗法才是一个遥远的概念，现在已成为现实。因此，自获得欧洲批准以来接受Hemganix®治疗的前两名患者是对血友病B社区的共同承诺的重大成就，也证明了访问和报销机构，为患者带来了创新的疗法。”“法国采用的创新直接访问计划使这一里程碑成为可能，使患者可以从早期获得开拓性治疗中受益。我们鼓励我们看到欧洲国家获得基因疗法的越来越多，并完全致力于确保继续使用潜在的改变生活的治疗。”
基因疗法B，Hemgenix，Etra-Vovec-Drl，Beqvez，Elaparvovec-DZKT，DRU735
*临床试验没有主动比较器；因此，与固定替代疗法相比，益处的大小尚不清楚。外源修复产品具有数十年的临床数据，以支持其在该人群中的安全性和功效。*在6个月的运行期间缺乏外源性固定预防治疗的优化，然后用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗会导致不确定性。*在临床试验期间观察到固定表达的重大病毒间变异性。此时，由于用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗的患者的样本量较小，因此尚未确定可用于预测固定响应的特定变量。因此，未知如何确定患者是否会对治疗做出反应。* beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）未在具有固定抑制剂史的受试者中，或抗AAVRH74抗体的患者中进行研究。因此，在该人群中使用被认为是研究的。
hemgenix®（etranacogene dezaparvovec -drlb）-csl behring
参考：1。Pipe SW，Van der Valk P，Verhamme P等。长期出血保护，持续的固定活性，降低血友病B基因治疗的固定消耗和安全性：在服用单剂量的伊特拉氏菌Dezaparvovec 3年后，HOPE-B试验的结果是严重或中度严重的血友病B.介绍：第65届美国血液学学会年会； 2023年12月9日至12日；加利福尼亚州圣地亚哥2。文件中的数据。可从CSL Behring提供DOF HGX-005。3。Pipe SW，Van der Valk P，Verhamme P等。长期出血保护，持续的固定活性，降低血友病B基因疗法的固定消耗和安全性：在服用单剂量的伊特兰纳氏菌去扎帕甘弗维克（Etranacogene Dezaparvovec）后3年，成年患者患有严重或中度严重的血友病B.摘要B。 2023年12月9日至12日；加利福尼亚州圣地亚哥摘要1055。4。Pipe SW，Castaman G，Miesbach W等。在Hope-B Etranacogene Dezaparvovec试验中，在24个月后，血友病B中对基因治疗反应的个体差异：IX因子活性水平的范围。摘要介绍：第12届BIC国际会议； 9月8日至10日，2023年；意大利巴勒莫。
在伊特拉氏菌脱氧核仁基因治疗疗法的2B期试验中，稳定且耐用的因子IX水平在Haem
AVD是Biomarin，Sanofi Genzyme，Novo Nordisk，Pfizer，Uniqure和Hematherix的顾问。SWP received a grant/research support from Bayer, BioMarin, Freeline, Novo Nordisk, and Roche/Genentech and is a consultant for ApcinteX, ASC Therapeutics, Bayer, Be Bio, BioMarin, CSL Behring, HEMA Biologics, Novo Nordisk, Pfizer, Regeneron/Intellia, Roche/Genentech, Sanofi, Spark Therapeutics,武田。Equilibra Bioscience和Gene Ventiv的科学顾问委员会成员。ag是生物verativ，Genentech/Roche，BioMarin和Uniqure的顾问，并担任生物verativ和Genentech/Roche的议长局。EG是Genentech，全球血液治疗剂，CSL Behring和Bayer的顾问。PEM和SLQ是CSL Behring的雇员。
etranacogene dezaparvovec（hemgenix）®RMP摘要
重组AAV载体序列是否可以转导男性精子干细胞并产生载体DNA阳性成熟的精子细胞（即垂直生殖线传播），并在科学文献中进行了广泛的研究和报道。Schuettrumpf等，2006，以及Jakob等，2005； Favaro等，2009； Arruda等，2001和Fonck等人，2022年未检测到在输注重组AAV后小鼠或兔子中数十个累积的精子发生循环中得出的精子中的载体序列。这表明雄性性腺组织的生物分布不会导致携带载体DNA的精子产生。以及上述女性生殖组织中载体信号的缺失，这表明用CSL222治疗的患者在etranacogene dezaparvovec的无意生殖系转移（水平或垂直）的可能性极低。在输注后几天以上后，没有人体流体脱落转导能力的载体颗粒（Schuettrumpf，2006; Favaro等，2009; Rangarajan et al，2017; Fonck等，2022）。在直接灌注后期的转导能力的病毒颗粒的细胞摄取后，将使剩余的衣壳轴承轴承颗粒变得无能力，并通过开发针对身体流体中AAV5 Capsid蛋白的有效NAB反应（在几天之内）来消除。CSL222临床试验中的所有受试者在载体输注后2-3周内产生了这种免疫反应。这种免疫反应持续持久，超过了在试验对象中可观察到的载体DNA的任何时期。因此，没有相关的暴露风险有能力的AAV颗粒，因此没有长时间的相关暴露风险被转导向接触。在直接灌注后期接触的风险通过建议在HEMGENIX SMPC中概述的Hemgenix给药后1年使用屏障避孕的建议进一步减轻。基于精液中的向量DNA的低水平，其在精液中的存在而不是精液的细胞分数，非复制RAAV矢量的低整合潜力，以及在过渡粒子中的屏障避孕液在精液中存在于精液中，在精液中存在的障碍避孕的建议。