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casgevy，inn-exagamgloglogene autotemcel（CD34+细胞）
该药物受到其他监测的约束，这将加快发现有关您安全的新信息。 div>邀请卫生专业人员通知怀疑不良反应。 div>请参阅第4.8节，包括有关如何通知它们的信息。 div>1。casgevy药物名称4-13×10 6细胞/ml灌注2。2.2定性和定量组成的casgevy患者的每个特定小瓶都包含exagamglogén自动组成的浓度，取决于CD34细胞批次 +遗传富集的修改自动疗法医生。 div>该药物的条件是在一个或多个小瓶上，该小瓶包含4-13×10 6个细胞/ml CD34 +可行的富集细胞，悬浮在交叉溶液中。 div>每条道路含有1.5至20 ml的灌注分散体。 div>在批次信息表（LIS）中介绍了药物的定量信息，包括要管理的道路数量（请参阅第6节），这些信息可以在用于运输的低温容器的封面中找到。 div><具有已知作用的ISON（S）每毫升含有50毫克的二甲基硫氧化物（DMSO）。 div>3。4。这种药物含有3.5毫克的每毫升钠。 div>要查阅赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。 div>灌注的药物形式分散体。 div>一种半透明细胞分散灌注，无外来颗粒。 div>临床数据4.1治疗指示β-疟疾casgevy用于治疗依赖于造血性干细胞移植（CMH）的12年患者的输血依赖性β-tlasmia（DTT），并且没有组织相关的相关CMH供体。 div>
Casgevy（exagamglogene autotemcel）
1. 造血干细胞移植史 2. 镰状细胞病基因治疗史 医疗补助变化 麻省总医院布莱根医疗计划使用 MassHealth 药物清单为 MGB ACO 成员确定承保范围。Casgevy 的标准见表 45：β 地中海贫血、骨髓增生异常综合症和镰状细胞病药物。 医疗保险变化 麻省总医院布莱根医疗计划使用医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 的指导为其医疗保险优势计划成员确定承保范围。全国承保范围决定 (NCD)、地方承保范围决定 (LCD)、地方承保条款 (LCA) 和医疗保险手册中包含的文件是确定承保范围的基础。当 CMS 没有针对所请求服务的指导时，麻省总医院布莱根医疗计划的医疗政策将用于确定承保范围。在 Mass General Brigham Health Plan 的最新政策审查时，Medicare 没有针对 Casgevy (exagamglogene autotemcel) 的 NCD 或 LCD。代码以下代码仅供参考；包含代码并不构成或暗示覆盖范围。代码列表仅适用于商业和 MassHealth 计划。
Casgevy™ (exagamglogene autotemcel)
Casgevy (exagamglogene autotemcel) is indicated for the treatment of sickle cell disease (SCD) in patients 12 years and older with recurrent vaso-occlusive crises (VOCs). Casgevy was evaluated in an ongoing single-arm, multicenter, phase 1/2/3 trial with patients who had a history of at least 2 protocol-defined severe VOC events during each of the 2 years prior to screening. Of the 63 patients enrolled in the trial, 44 patients went on to receive Casgevy to form the full analysis set (FAS). Of the 44 patients from the FAS, 31 had adequate follow-up to allow evaluation of the primary efficacy endpoint and formed the primary efficacy set (PES). The primary efficacy outcome was the proportion of VF12 responders, defined as patients who did not experience any protocol-defined severe VOCs for at least 12 consecutive months within the first 24 months after treatment with Casgevy. The VF12 response rate was 29/31 (93.5%, 98% one-sided CI: 77.9%, 100.0%). The proportion of patients who did not require hospitalization due to severe VOCs for at least 12 consecutive months within the 24-month evaluation period (HF12) was also assessed. One patient was not evaluable for HF12 response; the remaining 30 patients achieved the endpoint of HF12 (100% [98% one-sided CI: 87.8%, 100.0%]). The most common grade 3 or 4 adverse reactions with an incidence ≥25% were mucositis, febrile neutropenia, and decreased appetite. The most common grade 3 or 4 laboratory abnormalities (≥ 50%) were neutropenia, thrombocytopenia, leukopenia, anemia, and lymphopenia.
MCP 449 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于治疗β地中海贫血
本 Molina 临床政策 (MCP) 旨在促进利用管理流程。政策不是治疗的补充或建议；提供商对会员的诊断、治疗和临床建议负全部责任。它表达了 Molina 对某些服务或用品是否具有医疗必要性、实验性、研究性或美容性的决定，目的是确定付款是否合适。特定服务或用品具有医疗必要性的结论并不构成对该服务或用品为特定会员承保（例如，将由 Molina 支付）的陈述或保证。会员的福利计划决定承保范围 - 每个福利计划都定义了哪些服务在承保范围内、哪些服务在承保范围内以及哪些服务受金额上限或其他限制。会员及其提供商需要咨询会员的福利计划，以确定是否有任何适用于此服务或用品的排除或其他福利限制。如果本政策与会员的福利计划之间存在差异，则以福利计划为准。此外，州、联邦政府或 CMS 的适用法律要求可能强制医疗保险和医疗补助计划成员必须获得保险。CMS 的保险数据库可在 CMS 网站上找到。现有国家保险范围决定 (NCD) 或地方保险范围决定 (LCD) 的保险范围指令和标准将取代本 MCP 的内容，并为所有医疗保险成员提供指令。所包含的参考资料在政策批准和发布时是准确的。
MCP 447 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病
本 Molina 临床政策 (MCP) 旨在促进利用管理流程。政策不是治疗的补充或建议；提供商对会员的诊断、治疗和临床建议负全部责任。它表达了 Molina 对某些服务或用品是否具有医疗必要性、实验性、研究性或美容性的决定，目的是确定付款是否合适。特定服务或用品具有医疗必要性的结论并不构成对该服务或用品为特定会员承保（例如，将由 Molina 支付）的陈述或保证。会员的福利计划决定承保范围 - 每个福利计划都定义了哪些服务在承保范围内、哪些服务在承保范围内以及哪些服务受金额上限或其他限制。会员及其提供商需要咨询会员的福利计划，以确定是否有任何适用于此服务或用品的排除或其他福利限制。如果本政策与会员的福利计划之间存在差异，则以福利计划为准。此外，州、联邦政府或 CMS 的适用法律要求可能强制医疗保险和医疗补助计划成员必须获得保险。CMS 的保险数据库可在 CMS 网站上找到。现有国家保险范围决定 (NCD) 或地方保险范围决定 (LCD) 的保险范围指令和标准将取代本 MCP 的内容，并为所有医疗保险成员提供指令。所包含的参考资料在政策批准和发布时是准确的。
患者和公众的信息：对镰状细胞的Exagamglogene Autotemcel（EXA-CEL）的很好评估
尼斯说，基于到目前为止的顶点以及临床和患者专家提供给他们的信息，EXA-CEL并不是对NHS资源的经济效率。他们还说，关于他们收到的EXA-CEL的证据存在太多的不确定性。尤其是NICE不确定镰状细胞的严重程度或EXA-CEL患者长期益处的大小。
casgevy™（exagamglogene autotemcel） - 新孤儿...
•CASGEVY还获得批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞疾病（SCD）的患者，患有经常性的血管结构危机。•Casgevy是第二种基于细胞的基因疗法，获得了TDT的批准。Bluebird Bio'sZynteglo®（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月批准了成人和小儿TDT患者的治疗。•casgevy批准新指标是基于对TDT的成人和青少年患者进行的持续开放标签，单臂研究。合格的患者接受了动员和分离术以收集CD34+干细胞进行Casgevy生产，然后进行骨髓性调理和casgevy的输注。35例患者有足够的随访，以评估初级疗效终点并形成主要疗效集（PES）。The primary outcome was the proportion of patients achieving transfusion independence for 12 consecutive months (TI12), defined as maintaining weighted average Hb ≥ 9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months any time within the first 24 months after Casgevy infusion, evaluated starting 60 days after the last RBC transfusion for post- transplant support or TDT disease management.
卡斯格维； INN-exagamglogene autotemcel
该药物将接受额外监测，以便快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应，请参阅第 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 至 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量成分 2.1 一般描述 Casgevy（exagamgloid autotemcel）是一种含有富集的转基因自体 CD34 + 细胞群的产品，这些细胞含有使用 CRISPR/Cas9 技术在 BCL11A 基因的红系谱系特异性增强子区域进行体外编辑的造血干细胞和祖细胞（HSPC）。 2.2 定性和定量组成 每瓶患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamgloid autotemcel，其浓度为批次依赖性的转基因自体 CD34+ 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中，其中含有总共 4 至 13 × 10 6 个细胞/mL 的 CD34+ 细胞富集群，配制在用于输注的冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升用于输液的分散液。有关药品的定量信息，包括要注射的小瓶数量（见第 6 节），均在用于运输的冷冻保存运输容器盖子内的批次信息表 (BIS) 中提供。已知作用的赋形剂：该药每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表，请参阅第 6.1 节。 3. 药物剂型 输液分散剂。半透明的细胞分散体用于灌注，不含异物颗粒。 4. 临床信息 4.1 治疗适应症 β-地中海贫血 Casgevy 适用于治疗 12 岁及以上、适合进行造血干细胞移植 (HSCT) 的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者，并且
Casgevy，INN-exagamglogene autotemcel（CD34+ 细胞）
该药品需要接受额外监测。这将可以快速识别新的安全信息。请医疗保健专业人员报告任何疑似不良反应。有关如何报告不良反应，请参见 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 - 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量组成 2.1 一般描述 Casgevy（exagamglogene autotemcel）是一种经过基因改造的自体 CD34 + 细胞富集群，含有通过 CRISPR/Cas9 在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区体外编辑的造血干细胞和祖细胞 (HSPC)。 2.2 定性和定量组成 每个患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamglogene autotemcel，其浓度取决于批次，是经过基因改造的自体 CD34 + 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中，总共含有 4-13 × 10 6 个细胞/毫升的富含 CD34 + 细胞的活细胞群，悬浮在冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升的输注分散液。药品的定量信息，包括要给药的小瓶数量（见第 6 节），均在运输所用冷冻运输器盖子内的批次信息表 (LIS) 中显示。已知作用的辅料 此药品每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药品每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表，见第 6.1 节。3. 药物形式 输注分散液。半透明的细胞分散液，不含异物。
casgevy™（exagamglogene autotemcel）和lyfgenia®（...
- Casgevy被批准在12岁及以上患有血管熟悉的危机（VOC）的患者中治疗SCD。- 在12岁及以上患者的患者中，Lyfgenia被批准用于血管熟悉事件史（VOES）。•SCD是一种影响美国约100,000人的遗传性血液疾病这在非裔美国人中最常见。SCD中的主要问题是血红蛋白突变。这种突变导致红细胞形成新月形或“镰状”形状。这些谨慎的红细胞限制了血管中的流动，并将氧气递送到人体组织中，从而导致严重的疼痛和器官损害，称为VOE或VOC。这些事件或危机的复发会导致威胁生命的残疾和/或早期死亡。•Casgevy是使用CRISPR/CAS9（一种基因组编辑技术）的第一种FDA批准的疗法。患者的造血（血液）干细胞通过使用CRISPR/CAS9技术进行基因组编辑来改变。