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结节病导致肺纤维化。抗纤维化药物有应用价值吗？
结节病是一种病因不明的神秘疾病，其特征是炎症和可能影响各种器官，主要是肺和胸内淋巴结。约 60% 的病例的非干酪性肉芽肿可在 2 - 3 年内自行消退。然而，结节病相关的死亡率有所增加。肺纤维化影响多达 20% 的结节病患者，是导致死亡的主要原因。传统上，纤维化被认为是由于长期炎症引起的，需要使用全身类固醇、免疫抑制剂和抗 TNF 药物进行抗炎治疗来控制疾病。最近推出的抗纤维化药物（如尼达尼布和吡非尼酮）为治疗纤维化结节病提供了新途径。尼达尼布对特发性肺纤维化 (IPF) 和系统性硬化症相关间质性肺病 (SSc-ILD) 有效，已显示出对各种进行性纤维化间质性肺病 (PF-ILD) 患者（包括患有结节病的患者）的治疗前景。吡非尼酮对特发性肺纤维化 (IPF) 也有效，已显示出治疗纤维化结节病的潜力，但由于研究参与者人数有限，结果尚无定论。本综述探讨了支持使用抗纤维化药物治疗结节病的理论和实证证据，权衡了其利弊。虽然抗纤维化药物提供了一种潜在的治疗方法，但进一步的随机对照试验对于确定其在纤维化结节病中的疗效至关重要。将纤维化视为慢性炎症的连续体，抗生素在治疗结节病中的作用仍然是一个需要更深入研究的领域，以改善患者的治疗效果和推进治疗模式。
连接肠道和纤维化的荟萃激素轴
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进行性肺纤维化：需要现实世界数据解决现实世界临床问题
尽管有更多的识别和新的许可治疗，但支持进行性肺纤维化患者的临床医生面临的现实生活挑战正在增加。作为一个概念，进行性肺纤维化仍然相对较新，并且仍然是一个具有挑战性的诊断。最近的大规模，临床试验提供了有用的信息，但是关于渐进性肺纤维化的阶去疗法和最佳管理策略仍然存在问题。在本文中，我们认为现实世界数据可能在回答这些问题中起关键作用。间质肺疾病是一组异源性疾病，具有不同程度的炎症和肺纤维化。特发性肺纤维化（IPF）是原型进行性纤维化肺部疾病，目前尚无治愈方法。最近，“进行性肺纤维化”一词已被用来代表非IPF间质性肺部疾病，尽管接受了常规治疗，这些肺部疾病尽管接受了常规治疗。1
特发性肺纤维化的潜在治疗靶标
特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性进行性疾病，是未知来源和最常见的间质性肺部疾病。但是，IPF的治疗选择是有限的，迫切需要新的疗法。组蛋白脱乙酰基酶（HDACS）是参与染色质重塑和基因转录调控的组蛋白乙酰化活性的酶。越来越多的证据表明，HDAC家族与包括IPF在内的慢性杂化疾病的发展和发展有关。本评论旨在总结有关HDAC和相关抑制剂及其在治疗IPF中的潜在应用的可用信息。将来，HDACs可能是新的靶标，可以帮助理解PF的病因，并且选择性抑制单个HDAC或HDAC基因的破坏可能是治疗PF的策略。
英国儿童和成人的临床护理标准英国儿童和成人的临床护理标准
本文档旨在取代该指南的2011年版本。在过去的13年左右的时间里发生了很多变化。囊性纤维化（CF）的生活有了显着改善：全国范围内英国CF的新生儿筛查已于2007年完成，并且可以使用CFTR调节剂。在2012年颁发了ivacaftor的初始许可之后，其他人（包括2020年Elexacaftor/ tezacaftor/ ivacaftor）的其他人，预计今天患有CF的孩子将生活在成年后期。越来越多的CF患者从事教育和就业，有职业，并正在考虑经历育儿。改进是由CF，他们的家人和护理人员以及CF团队之间的合作伙伴关系所带来的。但是，必须承认，知识仍然存在差距，并且临床护理不断发展。还需要进一步发展，直到所有CF的人都可以真正实现无限的生活，尤其是对于那些无法服用调节器的人。
常规临床实践中的骨髓纤维化管理，重点是细胞质的患者：全球共识组的建议
对编辑者：骨髓纤维（MF）是费城染色体（BCR :: ABL1） - 阴性骨髓增生性肿瘤，其标志是骨髓中纤维组织的渐进沉积[1]。MF的临床表现通常包括脾肿大，细胞质（例如严重的贫血）和外尿外血液[1]。Janus激酶抑制剂（Jaki）疗法ruxolitinib（Rux）和Fedratinib（FED）在减少脾脏体积和症状改善方面表现出显着的临床效率，但它们可能会诱导治疗相关的贫血和血栓性 - 高层 - 高层 - 高层[2-9]。其他Jaki选项包括Pacritinib（PAC），该选项在2022年获得了FDA批准，用于MF和严重的血小板减少症患者（血小板计数<50×10 9 /L）和Momelotinib（MMB），分别在2023/2024获得FDA和EMA批准，分别是2023/2024的MF和ANEMIA患者。在MF中使用Jakis进行的临床试验总结在参考文献[1]中。国家和国际MF管理的指南；但是，需要适用于日常临床实践的实践指导，尤其是针对患有细胞质细胞减少症或潜在疗法失败的患者。景观更加复杂，可用于MF多种预后工具；因此，临床医生可能会发现疾病的预后挑战和困惑。此外，为了最大程度地提高试验数据的临床适用性，应考虑在现实世界中MF患者人群中资格标准的包容性。认识到这些重要的挑战，建立了一个国际专家共识小组，以为医疗保健专业人员提供最佳实践建议，以补充但不替换现有指南。共识计划是在2023年3月至2023年9月之间进行的，由九个国际血液学专家的指导委员会（SC）领导。该程序利用了修改的Delphi方法； SC在提交给扩展的
ThPOK 的多态性变异导致了一种新的人类疾病，其特征是 T 细胞异常、免疫失调、过敏和纤维化
由 T 细胞异常、免疫失调、过敏和纤维化 Maryam Vaseghi-Shanjani 1,2* 、Mehul Sharma 2* 、Pariya Yousefi 2 、Simran Samra 1 、2 Kaitlin U. Laverty 3 、Arttu Jolma 3 、Rozita Razavi 3 、Ally HW Yang 3 、Mihai Albu 3 、Liam Golding 2 , Anna F. Lee 4 , Ryan Tan 2 , Phillip A. Richmond 5 , Marita Bosticardo 6 , Jonathan H. Rayment 2 , Connie L. Yang 2 , Kyla J. Hildebrand 2 , Rae Brager 7 , Michelle K. Demos 2 , Yu Lung Lau 8 , Luigi D. Notarangelo 6 , Timothy R. Hughes 9、凯瑟琳·M. Biggs 2† , Stuart E. Turvey 2† 1 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华不列颠哥伦比亚大学医学院实验医学项目。2 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华不列颠哥伦比亚大学不列颠哥伦比亚儿童医院儿科系。3 加拿大安大略省多伦多大学唐纳利中心。4 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华不列颠哥伦比亚大学不列颠哥伦比亚儿童医院病理学和实验室医学系。5 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华不列颠哥伦比亚大学不列颠哥伦比亚儿童医院研究所罕见疾病发现中心。6 美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所临床免疫学和微生物学实验室。7 加拿大安大略省汉密尔顿麦克马斯特大学麦克马斯特儿童医院儿科风湿病、免疫学和过敏科。 8 香港大学李嘉诚医学院临床医学院玛丽医院儿科及青少年医学系，香港，中国。 9 加拿大安大略省多伦多大学分子遗传学系。 * 表示与共同第一作者贡献相同 † 表示与共同资深作者贡献相同 通讯作者：Stuart E. Turvey，MBBS，DPhil，FRCPC BC 儿童医院 950 West 28 th Avenue Vancouver，BC，V5Z 4H4，加拿大 电子邮件：sturvey@bcchr.ca
骨髓纤维化贫血的Sotaterce：II期研究者发起的研究
贫血（血红蛋白<10 g/dL）在骨髓纤维化（MF）中很常见，在诊断时约有三分之一患者中存在，最终在所有患者中发育。Janus激酶1/2（JAK1/2）抑制剂r氧替尼可以改善脾肿大和MF的症状，并延长生存期； 1然而，从JAK2抑制的靶标性贫血，尤其是在治疗的前12-24周中明显的问题是一个重大问题。贫血可能是违反违反剂量的最常见原因，2，经常导致剂量减少。脾脏对鲁uxolitinib的反应是剂量依赖性的，并且与生存相关。3,4因此，抵消ruxolitinib诱导的贫血仍然是一个重要目标。最近，基于简化的1和动量试验，在美国批准了在美国批准的JAK1/2和激活素受体1型（ACVR1）抑制剂Momelotinib。5,6
特发性肺纤维化中的DNA甲基化修饰
特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性，进行性和不可逆的间质性肺疾病，预后比肺癌差。这是一种致命的肺部疾病，其病因学和发病机理在很大程度上，没有有效的治疗药物会导致其治疗在很大程度上失败。随着连续的深度研究工作，IPF发病机理中的表观遗传机制得到了进一步发现和关注。作为广泛研究的表观遗传修饰机制，DNA甲基化主要由DNA甲基转移酶（DNMTS）促进，从而导致甲基添加到胞质碱基的五碳位置中，从而导致5-甲基胞糖苷（5-MC）的形成。DNA甲基化的失调与呼吸系统疾病的发展相关。最近，DNA甲基化在IPF发病机理中的作用也受到了相当大的关注。DNA甲基化模式包括甲基化修饰和脱甲基化的修饰，并通过基因表达调节调节一系列必需的生物学功能。通过修饰的基因组基碱基5-MC对5-羟基甲基胞嘧啶（5-HMC）的酶促转化，DNA二加氧酶的十个二十一酶家族对于促进活性DNA去甲基化至关重要。TET2，TET蛋白的成员，参与肺炎症，其蛋白表达在IPF患者的肺和肺泡上皮II型细胞中下调。本综述总结了肺纤维化的病理特征和DNA甲基化机制的当前知识，重点介绍了异常DNA甲基化模式，DNMT和TET蛋白在影响IPF病原体中的关键作用。研究DNA甲基化将基于涉及表观遗传机制的研究提供对IPF病理学的基本机制的理解，并为肺纤维化提供新颖的诊断生物标志物和治疗靶标。
定量肺纤维化（QLF）评分与
图。HRCT衍生的分数的关联，表示为肺部参与的百分比，疾病进展（FVC％相对下降≥10％的FVC％预测，死亡或肺移植）。 定量肺纤维化（QLF）评分基于纤维化网状。 定量ILD（QILD）评分是QLF，定量地面玻璃（QGG）和定量蜂窝（QHC）分数的总和。HRCT衍生的分数的关联，表示为肺部参与的百分比，疾病进展（FVC％相对下降≥10％的FVC％预测，死亡或肺移植）。定量肺纤维化（QLF）评分基于纤维化网状。定量ILD（QILD）评分是QLF，定量地面玻璃（QGG）和定量蜂窝（QHC）分数的总和。