2)第二个目标将重点放在研究痴呆症的特定工具上:额叶痴呆症(FTD),带有Lewy身体的痴呆症(DLB)和阿尔茨海默氏病(AD)。这些疾病影响了全球超过5000万人。仅对于广告而言,相关的全球成本估计为6050亿美元。候选人将与我们在波尔多大学医院和神经退行性疾病研究所的合作者紧密合作,从而获得这些病理学专家的机会。通过开发早期和更准确诊断的方法,该项目旨在改善患者护理,提供更好的治疗,从而降低相关成本。因此,我们的项目可能在向P4医学的过渡(预测,个性化,预防和参与性)中发挥重要作用:未来十年的积极主动药物。
缩写:AAV:腺相关病毒; AAV9:腺相关病毒血清型9;中枢神经系统:中枢神经系统; CSF:脑脊液; ELISA:酶联免疫吸附测定; FB:配方缓冲液; FTD:额颞痴呆; GRN:颗粒蛋白; GRN - / - :GRN淘汰;下摆:半球; HPGRN:人类PGRN; ITR:反向终端重复; MOI:感染的多样性; N/A:不适用; NFL:神经丝轻链; NHP:非人类灵长类动物; PBS:磷酸盐缓冲盐水; PGRN:pRogranulin; SCMAS:线粒体亚基三磷酸合酶; SD:标准偏差; SMA:脊柱肌肉萎缩; TDP-43:交易反应DNA结合蛋白43; UNTR:未经处理; VA:腹侧前核; VG:矢量基因组; WT:野生型。
姓名 资格 飞行员/飞行工程师执照编号 (根据需要添加方框)• FFS/FTD:该团队证明 符合飞机驾驶舱/直升机驾驶舱的配置 < 飞机运营商名称(如适用)、飞机/直升机类型 > 飞机/直升机的配置,且符合 < 飞行模拟训练设备类型和级别 > 的要求,并且模拟系统和子系统的功能与该飞机/直升机中的系统和子系统相同。该评估小组的飞行员还评估了飞行模拟训练设备的性能和飞行品质,并发现它代表了指定的飞机/直升机。 • FNPT:该小组证明代表符合 < 飞行模拟训练器类型和级别 > 要求的 < 飞机/直升机或飞机类别/直升机类型 > 的驾驶舱或座舱环境,并且模拟系统似乎可以像飞机类别/直升机类型一样运行。该评估小组的飞行员还评估了飞行模拟训练器的性能和飞行品质,并发现它代表了指定的飞机类别/直升机类型。
FRESCO-2研究的主要终点,在Fruquintinib臂中为7.4个月,而安慰剂组为4.8个月(HR = 0.66,95%CI:0.55-0.80; p <0.0001)。Fruquintinib还将PFS从中位数提高1.8个月至3.7个月(HR = 0.32; P <0.0001)。在6个月时,Fruquintinib组的患者中有24%和安慰剂组的1%患有进行性疾病的迹象。Fruquintib改善了所有患者亚组的OS和PFS,包括先前用FTD/TPI或Regorafenib治疗。只有25名患者尚未接受过先前的VEGF抑制剂,在这一小组中,优势是广泛的(HR = 0.19),但先前的抗VEGF治疗患者受益(HR = 0.68)。常见的症状≥3例不良事件),hathenia(8%)和手脚综合征(6%)。由于发生不良事件而导致的治疗中断
阅读:-1。kserc(可再生能源&07.02.2020 2。注释号KSEB/TRAC/CG/DRAFT日期为29.02.2020 3。BO(FTD)No. 27812020 20.04.2020'4。 CMD号办公室订单 710/2020(CE(REES)/ESCOT/AEE6/RE CEIL/2020-21)日期为07.05.2020 5。 注释号 ce(REES)/ESCOT/AEE 6/RE Cell202O-2LT36O日期为02.07.2020首席工程师(REES)6。 信号(d,lt&hrm \ | re | zozo-?l | 4日期为09.09.2020(发行,LT&HRM)7。 注释号 ce'(REES)/RE项目#IEE6/RE CEIL/2020-2LT7G6,日期为16.10.2020,首席工程师(REG51提交给董事(计划,安全与REES),并全额额外收费。 >BO(FTD)No.27812020 20.04.2020'4。CMD号办公室订单 710/2020(CE(REES)/ESCOT/AEE6/RE CEIL/2020-21)日期为07.05.2020 5。 注释号 ce(REES)/ESCOT/AEE 6/RE Cell202O-2LT36O日期为02.07.2020首席工程师(REES)6。 信号(d,lt&hrm \ | re | zozo-?l | 4日期为09.09.2020(发行,LT&HRM)7。 注释号 ce'(REES)/RE项目#IEE6/RE CEIL/2020-2LT7G6,日期为16.10.2020,首席工程师(REG51提交给董事(计划,安全与REES),并全额额外收费。CMD号办公室订单710/2020(CE(REES)/ESCOT/AEE6/RE CEIL/2020-21)日期为07.05.2020 5。注释号ce(REES)/ESCOT/AEE 6/RE Cell202O-2LT36O日期为02.07.2020首席工程师(REES)6。信号(d,lt&hrm \ | re | zozo-?l | 4日期为09.09.2020(发行,LT&HRM)7。注释号ce'(REES)/RE项目#IEE6/RE CEIL/2020-2LT7G6,日期为16.10.2020,首席工程师(REG51提交给董事(计划,安全与REES),并全额额外收费。注释号ce(REES)/RE Projects/AEE6/RE CEIL/2020-2LT92B,日期为19.11.2020的首席工程师(REES)(REES)提交给主席的KSEBL 9。注释号ce(REES)/RE Projects/AEE6/RE CELT/2020-2LTLL2日期为30.12.2020的首席工程师(REES)(REES)提交给全职董事(议程L4LLLZLL
Georgia Peakman , 1 Lucy L Russell, 1 Rhian S Convery , 1 Jennifer M Nicholas, 2 John C Van Swieten , 3 Lize C Jiskoot , 3 Fermin Moreno, 4.5 Raquel Sanchez-Valle, 6 Robert Laforce, 7 Caroline Graff, 8.9 Mario Masellis, 10 Maria Carmela Tartaglia, 11 James B Rowe ,12 Barbara Borroni ,13 Elizabeth Finger ,14 Matthis Synofzik,15.16 Daniela Galimberti ,17.18 Rik Vandenberghe,19,20.21 Alexandre deMendonça,Alexandre deMendonça,22 Chris Rutler,22 Chris Rutler,22 Chris Rutler,23.24 Alex Gerhard.26 sim 2 27 sim 2 27 simn.26 p.26 Isabelle Le Ber , 29.30,31 Fabrizio Tagliavini, 32 Isabel Santana, 33.34 Florence Pasquier, 35.36.37 Johannes Levin, 38,39.40 Adrian Danek , 38 Markus 38 Markus Otto Q, 41 Sandro Sorbi Q, 42.43 Jonathan d Rohrer , 1遗传FTD倡议(genfi)
•最先进的核内基因疗法使用阶梯式导管通过对流增强输送(CED)直接将基因治疗直接注入大脑中,以实时磁共振成像(MRI)为指导,以实现最佳的靶标覆盖率(图1)。2•基于腺体相关的病毒(AAV)基因疗法是一种完善的平台技术,在美国和/或EU中至少有五种批准的产品,包括芳族氨基酸氨基酸脱羧酶缺乏症(AADC)的氨基氨基含量治疗(AADC),一种稀有的神经元代谢障碍。3–7•FTD是一种神经退行性疾病,主要影响额叶和颞叶中的皮质神经元。8,9•在FTD-GRN中,补充基因的治疗目的是恢复单倍弹性个体中的progranulin(PGRN)水平,最终停止或放缓疾病的进展。因此,AAV基因治疗在FTD-GRN中的治疗潜力与PGRN对额叶和颞叶的持久表达和分布直接相关。10
翻译研究合作,赠款/奖励号:BRC149/NS/MH; ZONMW纪念品,赠款/奖励号:733 051 042;国家健康研究所剑桥生物医学研究中心,授予/奖励号:NIHR203312;医学研究委员会,授予/奖励号:MC_UU_00030/14,MR/T033371/1; Saul A. Silverman家庭基金会;加拿大国际科学交流计划;莫里斯·克尔兹纳纪念基金; Salud Carlos III研究所,授予/奖励号:20/0448;欧洲联盟;多伦多大学医学开放;约瑟夫·巴兹莱维斯(Joseph Bazylewicz)奖学金;瑞典FTD倡议Schörling基金会;欧盟联合计划神经退行性疾病研究前叶vetenskapsrådet,赠款/奖励编号:DNR 529-2014-7504;欧盟联合计划神经退行性疾病研究-genfi-Prox; Vetenskapsrådet,赠款/奖励号:2019-0224,2015-02926,2018-02754
翻译研究合作,赠款/奖励号:BRC149/NS/MH; ZONMW纪念品,赠款/奖励号:733 051 042;国家健康研究所剑桥生物医学研究中心,授予/奖励号:NIHR203312;医学研究委员会,授予/奖励号:MC_UU_00030/14,MR/T033371/1; Saul A. Silverman家庭基金会;加拿大国际科学交流计划;莫里斯·克尔兹纳纪念基金; Salud Carlos III研究所,授予/奖励号:20/0448;欧洲联盟;多伦多大学医学开放;约瑟夫·巴兹莱维斯(Joseph Bazylewicz)奖学金;瑞典FTD倡议Schörling基金会;欧盟联合计划神经退行性疾病研究前叶vetenskapsrådet,赠款/奖励编号:DNR 529-2014-7504;欧盟联合计划神经退行性疾病研究-genfi-Prox; Vetenskapsrådet,赠款/奖励号:2019-0224,2015-02926,2018-02754