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2025-2026研究奖学金赠款...
Cooley的贫血基金会邀请国家和国际临床和基础科学研究者（博士后或初级教师）申请其享有声望的奖学金计划。应用应集中在理解或治疗丘脑贫血或与thalassyasia相关的并发症上。感兴趣的领域包括但不限于全球基因调节，球蛋白基因转移和表达，产生胎儿血红蛋白的产生，造血干细胞研究，骨髓移植，铁螯合，铁螯合，内分泌过载，内分泌和心脏疾病，以及丘脑中症以及转运治疗及其复杂性治疗。博士后申请人必须具有经验丰富的研究人员的足够的主持和指导。博士后研究员的赞助商应该是具有足够经验的调查员，并且在具有足够研究设施的机构中。该申请预计将是候选人的原始工作，但应反映有兴趣和涉及的赞助商的密切建议。鼓励申请人在提交之前先与他们的导师一起审查该提案，以加强申请。博士后申请人必须拥有医学博士学位，博士学位或同等学历，并且不能担任教师职位。初级教师申请人必须拥有医学博士学位或同等学历，并且必须在申请届时完成少于五年的助理教授级别。初级教师不需要赞助商。该研究不得在营利性实验室进行。pplication d ue d ate奖学金授予要进行研究的医疗机构；因此，每个申请必须由机构的适当行政代表批准和管理。必须保证存在足够的实验室设施，并且可以进行研究项目，并且在涉及人类受试者的调查的情况下，该项目已得到适当的委员会或有关人类研究的管理机构的审查和批准。偏爱将授予尚未从NIH获得R-01资金的申请人。颁奖典礼是为期一年的，从2025年7月1日开始，一直持续到2026年6月30日，可在申请时续签第二年，并考虑第一年的进度以及第二年的研究计划。第二年的奖学金的延续也将取决于资金的可用性。
β-...
摘要：最近已经大量的注意力致力于涉及血红蛋白（HB）转换的机制，因为以前已经确定，诱导胎儿血红蛋白（HBF）产量的显着量可以降低诸如β-硫代细胞和小心病（Sicklassemia Cellassemia andsassemia andsassemia andsassemia cillassemia and Sicklassemia and Sicklassemia and Sicklesase Cellsassemia and Sicksle Cellsassemia and Sicklesia cyd）的临床病程的显着量。尽管已经实现了使用慢病毒和基因组编辑策略的HBF诱导，但它们会出现局限性。同时，由于对γ-蛋白调节的更好理解，因此已经实现了药理剂用于HBF诱导和鉴定新型HBF诱导策略的进展。在这篇综述中，除了对其他针对其他小说且潜在的治疗性HBF诱导剂的研究外，我们还将提供HBF当前HBF的所有药理诱导剂的更新。
印度PVTG中的肠道微生物基因组研究
收集了12000多个样品并筛选了β球蛋白基因，并根据该数据的分析报告了某些新的血红蛋白变体。在“当代印度人口和古代骨骼遗骸中的DNA多态性”中，研究了印度人口的DNA材料，包括安达曼群岛的濒危部落人口。调查开始开发一种细胞系和DNA样品资源，可用于研究具有以下目标的当代印度人群中的DNA序列多态性：研究遗传多样性 - mtDNA，Y染色体标记；了解印度人群的系统发育结构，以产生印度部落人群的DNA数据库；了解与各种疾病的候选基因关联；通过全基因组研究鉴定新的候选基因。05
如何设计mRNA疫苗或治疗
3ʹ未翻译区域（3'UTR）。na; ve mRNAS ojen的3ʹUTR包含由细胞蛋白结合并调节mRNA稳定性的调节序列。3ʹUTR序列可以修改为废除降低mRNA稳定性的microRNA结合序列。3ʹUTR。对非哺乳动物细胞类型（例如，昆虫细胞培养，植物，斑马鱼）中的cons; tu; tu; ve表达，我们建议您使用高度表达且稳定的家政管理基因的短短5ʹ和3ʹUTR序列。另一个考虑; on tor Utr selec; on是细胞型特异性UTR可以在目标细胞类型39,40中赋予SELEC； VE表达。
脊髓状宿主耗尽微生物DNA试剂盒
下列的PCR结果是使用小骨宿主耗尽微生物DNA试剂盒从唾液样品中提取DNA的结果，显示有效的宿主DNA耗竭和微生物DNA恢复。使用QPCR分析，据估计，对于这些样品的宿主DNA耗竭和细菌DNA恢复估计高于90％。图1：使用小骨宿主耗尽微生物DNA试剂盒从唾液样品中提取的DNA的PCR。a）使用人β-珠蛋白引物对宿主DNA检测。b）使用16S引物对细菌DNA检测。m：DNA标记；泳道1、3、5：提取的总DNA，没有执行宿主耗竭步骤；泳道2、4、6：宿主耗尽的（H. dep）DNA使用脊柱状宿主耗尽微生物DNA试剂盒提取；泳道7：PCR阴性对照。
EDIT-301 计划更新 RUBY 和 EdiTHAL 试验数据...
HBB，β-珠蛋白基因；HbSS，镰状细胞突变纯合子；HCT，造血细胞移植；RBC，红细胞；SCD，镰状细胞病；VOE，血管闭塞事件。1. Kato GJ 等人。2018 年 Nat Rev Dis Primers；4：18010。2. Williams TN 等人。2018 年 Annu Rev Genomics Hum Genet；19：113–147。3. Platt OS 等人。1994 年 NEJM；330：1639–44。4. 镰状细胞病。可访问以下网址：https://www.thelancet.com/pb-assets/Lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。访问时间：2023 年 6 月。5. Wastnedge E 等人。J Glob Health 2018；8 (2): 021103。6. 镰状细胞病。可访问网址：https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。访问时间：2023 年 6 月。8
Edit-301显示了有希望的初步安全性和功效在I/II期临床试验（RUBY）中导致严重的镰状细胞病患者U
HBB，β-珠蛋白基因； HBSS，镰状细胞突变的纯合子； HCT，造血细胞移植； RBC，红细胞； SCD，镰状细胞疾病； Voe，Vaso-Occlusive活动。 1。 Kato GJ等人。 nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。 2。 Williams TN等人。 Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1 994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 3HBB，β-珠蛋白基因； HBSS，镰状细胞突变的纯合子； HCT，造血细胞移植； RBC，红细胞； SCD，镰状细胞疾病； Voe，Vaso-Occlusive活动。1。Kato GJ等人。 nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。 2。 Williams TN等人。 Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1 994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 3Kato GJ等人。nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。2。Williams TN等人。Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1 994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 3Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。3。Platt OS等。NEJM 1 994; 330：1639–44。4。镰状细胞疾病。可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。2023年6月访问。5。Wastnedge E等。J Glob Health 2018; 8（2）：021103。6。镰状细胞疾病。可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。2023年6月访问。3
人造血干细胞的体内编辑治疗蛋白的红细胞表达
有针对性的基因组编辑具有治疗需要蛋白质替代疗法的疾病的巨大治疗潜力。为了开发独立于特定患者变形的平台，可以将治疗转基因插入安全且高度转录的基因座，以最大程度地提高蛋白质表达。在这里，我们描述了一种实现人类造血干/祖细胞（HSPCS）中有效基因靶向有效基因的方法，并通过红细胞动力学谱系对临床相关蛋白质的鲁棒表达。使用CRISPR-CAS9，我们在内源性α-珠蛋白启动子的转录控制下整合了不同的转基因，从而概括了其高和红细胞的特异性表达。源自靶向HSPC的促成的细胞分泌不同的治疗蛋白，该蛋白保留了酶活性和交叉校正患者细胞。此外，修饰的HSPC在移植小鼠中保持长期重生和多系分化潜力。总的来说，我们为不同的治疗应用（包括血友病和遗传的代谢疾病）建立了一个安全且通用的基于CRISPR-CAS9的HSPC平台。
CRISPR-Cas9基因编辑用于镰状细胞疾病和β-...
输血依赖性的β-thal症（TDT）和镰状细胞疾病（SCD）是严重且潜在危及生命的表现的疾病。bcl11a是抑制红色细胞中γ-球蛋白表达和胎儿血红蛋白的转录因子。我们进行了从健康供体获得的CD34+血液 - 贫血细胞和祖细胞的电穿孔，而CRISPR-CAS9靶向Bcl11a红细胞特异性增强子。该基因座的大约80％的等位基因进行了修改，没有脱靶编辑的证据。经过骨髓化后，两名患者 - 一名患有TDT的患者，另一名患有SCD的患者，以CRISPR-CAS9为靶向相同的BCL11A增强剂，以自体CD34+细胞。一年多以后，两名患者在骨髓和血液中的等位基因编辑水平很高，胎儿血红蛋白的增加，这些胎儿血红蛋白被泛细胞分布，输血独立性，并且（在SCD患者中）消除了血管合格发作。（由CRISPR Therapeutics和Vertex Pharma-Ceuticals资助； ClinicalTrials.gov编号，NCT03655678用于攀登-111和NCT03745287，用于攀登SCD-121。）t
degruyter_med_med-2023-0876 1..11 ++
摘要：探索了甲状腺激素抗体和糖脂代谢指标与2型糖尿病（T2DM）的关联。随着疾病的恶化，甲状腺球蛋白抗体（TGAB）的水平，甲状腺过氧抗体（TPOAB）和甲状腺刺激性激素（TSH）的水平升高，总三 - 二甲基（TT3）（TT3）和总甲状腺素（TT3）和总甲状腺素（TTT4）的水平降低了（TTT4）。严重，中和光组具有更高水平的高密度脂蛋白（HDL），总凝结液（TC），低密度脂蛋白（LDL），糖基化血蛋白（HBA1C），三酰基甘油（TAG）和快速血液糖（FB）（p）（p组）（p组）（p组）（p）（p）0.0 0.0 0.0 0.0 0.0 0.0 0.0 0.0.0.0.0.0.0.0 0.0.0 0.0.0.0.0.0 0.0.0 0.0.0.0.0 0.0 0.0.0.严重组的HDL水平低于光组和中等组，但是随着T2DM的进展，TC，LDL，HBA1C，TAG和FBG的水平增加（P ＜0.001）。T2DM患者中TGAB，TPOAB和TSH的水平与TC，LDL，HBA1C，TAG和FBG的水平正相关（P <0.05），并且与HDL水平负相关（P <0.05）。严重组的生活质量评分低于光和