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造血细胞移植和钻石 - 黑色贫血的基因疗法：艺术和科学状态
钻石 - 黑色贫血（DBA）是儿童骨髓衰竭最常见的原因之一。DBA通常在婴儿中出现孤立的红细胞发育不全和贫血。先天异常在50％的患者中出现。随着时间的流逝，许多患者经历了泛肿的缺陷，导致免疫差和多核造血细胞质。此外，DBA与增加的骨髓增生综合征，急性髓样白血病和固体器官癌的风险增加有关。作为一种典型的核糖体病，DBA是由杂合功能丧失突变引起的或在20多个核糖体蛋白基因中的缺失引起的，其中RPS19与25％的患者有关。皮质类固醇是为1岁或以上输血依赖的患者提供的唯一有效的初始药物疗法。然而，尽管初始反应良好，但只有约20-30％的类固醇应答，而其余大多数患者将需要终身红细胞输血。尽管持续螯合，铁超负荷和相关毒性却构成了显着的发病率问题。同种异体造血细胞移植（HCT）完全替代功能失调的造血干细胞和祖细胞是与潜在无法控制的风险相关的治愈选择。在HLA型，调理方案，感染管理和治疗抗抗疾病酶预防的预防症的进步导致DBA患者的植入术预后改善，尽管生存期在青少年和成年人中是次优先，并且患有长期排除及其患者缺乏良好的供应者。此外，许多患者缺乏合适的供体。解决这一差距并减轻了移植物抗宿主病的风险，几个小组正在努力开发自体基因疗法，为整个年龄段的DBA患者提供另一种治疗选择。在这篇综述中，我们总结了HCT研究的结果，并回顾了造血干细胞基于DBA的造血干细胞疗法的进展和潜在的未来方向。
附件H：服务肾移植清单
原发性肾脏疾病临床透析透析模式的活检无无HDhdpd，指定KT病史1stist1 stis2 nd指定，其他器官接枝贫血管理：石头copd上一cod中风pvd肝病狼疮妊娠怀孕脾切除术其他人，指定以前的手术先前的手术吸烟（包装年）酒精摄入年酒精家族史hpn (___/___/___) *WBC_____ * Hgb_____ *Hct _____ *Platelet _____*Bleeding Time _____ *PT ______ *PTT _____ Blood Chemistries (___/___/___) *Creatinine *BUN______ *FBS ______ * Cholesterol ______ *Trig ______ *Uric Acid ______ SGOT _____ *sgpt _____ *白蛋白_____ *ca ______ *p ___________ *k ________ *na _______完整pth pth pth ______尿液检查（____/____/____）如果患者（如果有痛苦）。
Atara Biothapeutics和Pierre Fabre实验室宣布在Stease 3等位基因Tab-cel®数据中发表在柳叶刀肿瘤学中的数据
，加利福尼亚州和法国康斯特雷斯 - 2024年1月31日，Atara Biotherapeutics，Inc。（NASDAQ：ATRA），T-Cell免疫疗法的领导者，利用其新型的同种异体Epstein-Barr病毒（EBV）T-Cell的新型T-Cell Platform开发用于癌症和全球疾病的患者的癌症和piare ease anse ande sre ease ande sre ease ance ande ande sre，以及 and responsible for worldwide commercialization of tabelecleucel (tab-cel ® or EBVALLO ® ), today announced that data from the pivotal Phase 3 ALLELE study of tab-cel, approved in the European Union in adults and children two years of age and older with relapsed or refractory (r/r) Epstein-Barr virus positive post-transplant lymphoproliferative disease (EBV+ PTLD) following solid organ移植（SOT）或造血细胞移植（HCT）首次在网上发表在柳叶刀肿瘤学上。，加利福尼亚州和法国康斯特雷斯 - 2024年1月31日，Atara Biotherapeutics，Inc。（NASDAQ：ATRA），T-Cell免疫疗法的领导者，利用其新型的同种异体Epstein-Barr病毒（EBV）T-Cell的新型T-Cell Platform开发用于癌症和全球疾病的患者的癌症和piare ease anse ande sre ease ande sre ease ance ande ande sre，以及 and responsible for worldwide commercialization of tabelecleucel (tab-cel ® or EBVALLO ® ), today announced that data from the pivotal Phase 3 ALLELE study of tab-cel, approved in the European Union in adults and children two years of age and older with relapsed or refractory (r/r) Epstein-Barr virus positive post-transplant lymphoproliferative disease (EBV+ PTLD) following solid organ移植（SOT）或造血细胞移植（HCT）首次在网上发表在柳叶刀肿瘤学上。
Renizgamglogene AutogedTemcel（Reni-Cel）程序更新
HBB，β-珠蛋白基因； HBSS，镰状细胞突变的纯合子； HCT，造血细胞移植； RBC，红细胞； SCD，镰状细胞疾病； Voe，Vaso-Occlusive活动。 1。 Kato GJ等人。 nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。 2。 Williams TN等人。 Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 8HBB，β-珠蛋白基因； HBSS，镰状细胞突变的纯合子； HCT，造血细胞移植； RBC，红细胞； SCD，镰状细胞疾病； Voe，Vaso-Occlusive活动。1。Kato GJ等人。 nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。 2。 Williams TN等人。 Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 8Kato GJ等人。nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。2。Williams TN等人。Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 8Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。3。Platt OS等。NEJM 1994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 8NEJM 1994; 330：1639–44。4。镰状细胞疾病。可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。2023年6月访问。5。Wastnedge E等。J Glob Health 2018; 8（2）：021103。6。镰状细胞疾病。可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。2023年6月访问。8
bk-Virus筛查和处理 - 修复植物。 ...
TX I. 的BK病毒筛查和治疗指南。TX I.目的 - 概述肾脏移植后BK病毒血症的评估和管理。II。 设置 - 住院和门诊III。 定义BK多瘤病毒是肾移植后与多瘤病毒相关的肾病（BKVAN或PYVAN）的主要原因，并在干细胞移植（HCT）中与PYV相关的出血性膀胱炎（HCT）。 pyvan和pyvhct）在非kidney SOT中很少见。 另外，已经描述了孤立的脑炎，肺炎，结肠炎，造血综合征和尿路上皮癌的孤立病例。 BKV疾病几乎完全发生在免疫功能低下的宿主中，但需要特定于患者和临床环境的其他因素才能展现其致病性影响。 肾移植功能障碍和失败是BK病毒血症的最大风险。 早期识别和干预降低了移植失败的风险。 风险因素包括供体因素，例如最近的病毒暴露，女性性别，HLA不匹配；接受者因素，例如年轻年龄，男性，高度敏感的状态；其他因素，例如输尿管支架，ATN，急性排斥治疗，类固醇，淋巴细胞耗尽剂，由于Pyvan引起的移植物损失后重新移植。 iv。 策略1。 筛查和诊断：尿液BK PCR：不建议将尿液BK PCR作为筛查测试；不是针对疾病b。 等离子体BK PCR：推荐的筛选方法。 存在存在分析可定性性，应使用同一实验室进行串行监视。 诊断滴度>在3周内进行2次测量中的1,000份/ml。II。设置 - 住院和门诊III。定义BK多瘤病毒是肾移植后与多瘤病毒相关的肾病（BKVAN或PYVAN）的主要原因，并在干细胞移植（HCT）中与PYV相关的出血性膀胱炎（HCT）。pyvan和pyvhct）在非kidney SOT中很少见。另外，已经描述了孤立的脑炎，肺炎，结肠炎，造血综合征和尿路上皮癌的孤立病例。BKV疾病几乎完全发生在免疫功能低下的宿主中，但需要特定于患者和临床环境的其他因素才能展现其致病性影响。肾移植功能障碍和失败是BK病毒血症的最大风险。早期识别和干预降低了移植失败的风险。风险因素包括供体因素，例如最近的病毒暴露，女性性别，HLA不匹配；接受者因素，例如年轻年龄，男性，高度敏感的状态；其他因素，例如输尿管支架，ATN，急性排斥治疗，类固醇，淋巴细胞耗尽剂，由于Pyvan引起的移植物损失后重新移植。iv。策略1。筛查和诊断：尿液BK PCR：不建议将尿液BK PCR作为筛查测试；不是针对疾病b。等离子体BK PCR：推荐的筛选方法。存在分析可定性性，应使用同一实验室进行串行监视。诊断滴度>在3周内进行2次测量中的1,000份/ml。c。屏幕每月x 9个月，然后季度x 2年x 2年；然后每年x 5年tx d。每当进行移植功能障碍，进行活检或拒绝治疗后筛选e。尿液细胞学：“诱饵细胞”的存在是BK复制的标志物，不一定表明肾病f。肾脏活检：BKN DX的金标准；组织学， +免疫组织化学测试。如果有肾功能障碍的证据，请获得；或者，如果PT的减少拒绝风险增加，例如高度敏化，则具有DSA或重新移植的PT。如果没有排斥的风险因素并且肾脏FX处于基线为基准，则不需要活检。g。得分：BKN H的班夫得分。如果在没有肾功能障碍的情况下检测到的BK病毒载荷高于阈值，请在3周内重复确认；如果增加，则减少进行，如下所述。
s41375-023-01938-5.pdf
致编辑： 2022 年，第 9 届欧洲白血病感染会议 (ECIL-9) 发布了血液系统恶性肿瘤 (HM) 和造血细胞移植 (HCT) 患者严重急性呼吸道综合征感染 (SARS-CoV-2) 和疾病 (COVID-19) 管理指南 [ 1 ]。2022 年，由于公共卫生和社会措施的积极作用、大规模疫苗接种运动、抗病毒药物和抗刺突单克隆抗体 (MoAbs) 的可用性，全球流行病学、发病率和死亡率与大流行前两年相比有所改善 [ 2 ]。这些成就在一定程度上受到令人担忧的高度传染性变种的不断出现的阻碍，这些变种逃脱了通过感染或疫苗接种获得的免疫力。考虑到这些重大变化，2022 年 9 月 14 日至 15 日在法国尼斯举行的 ECIL-9 会议上更新了 SARS-CoV-2/COVID- 19 建议，并在 ECIL 网页上发布（https://www.ecil-leukaemia.com/en/program）。表 1 显示了关于预防、诊断、疫苗接种和治疗的最新建议。在预防部分，新增的建议强调了根据个体风险/收益比评估，个性化决定推迟化疗、造血干细胞移植、嵌合抗原受体 T (CAR-T) 疗法和其他非细胞疗法对无症状患者或病毒脱落时间较长的患者的重要性。推迟治疗以避免发展为严重 COVID-19 的风险不再被视为强制性要求，而应权衡患者治疗的紧迫性、推迟治疗对潜在疾病复发或进展风险的影响、免疫功能低下的程度、缓解状态与使用抗病毒药物和/或单克隆抗体控制病毒复制的可能性。在诊断部分，新建议强调需要对新出现的（亚）变异株的核酸检测和快速抗原检测进行监测和外部质量保证。虽然鼻咽标本的核酸检测仍然是参考，但使用侵入性较小的样本（如口咽漱口水或唾液）只对有症状的患者才是一种可靠的替代方法。取样
造血干细胞移植成人RSV的主宿内多样性，病毒清除率正常和延迟 微环境氨可以增强结直肠癌的T细胞衰竭 引用：Amaria R，Knisely A，Vining D等。自体肿瘤浸润淋巴细胞在复发或难治性卵巢中的功效 研究参与者对阿尔茨海默氏病精确诊断的观点 乙酰胆碱受体的基于乙酰胆碱受体的化学遗传学，用于在小鼠中评估的神经元抑制和癫痫发作对照
免疫功能低下的个体中的呼吸道合胞病毒（RSV）感染通常会导致长期疾病，发展为严重的下呼吸道感染甚至死亡。造血干细胞移植（HCT）成年人的宿主免疫环境如何影响急性感染期间的病毒遗传变异。在本研究中，我们从从正常（<14天）且延迟（≥14天）的RSV清除率的HCT成年人纵向收集的样品中对RSV/A或RSV/B进行了整个基因组测序。我们确定了RSV的宿主间和宿主内遗传变异以及突变对推定糖基化位点的影响。RSV的宿主变化以附着（G）和融合（F）糖蛋白基因为中心，然后是聚合酶（L）和矩阵（M）基因。有趣的是，RSV/A和RSV/B的正常清除组和延迟清除组之间的总体遗传变异是恒定的。主宿内变异主要发生在G基因中，然后是非结构蛋白（NS1）和L基因。但是，仅在G基因中出现或仅在延迟的病毒清除率组中出现终止密码子和移码突变的增益或丢失。G基因中O连锁糖基化位点的潜在增益或丧失发生在RSV/A和RSV/B分离株中。 对于RSV F基因，在抗原表位中的三个RSV/B分离株中，N连接的糖基化位点的丧失发生。 口服和雾化的利巴韦林都不会在L基因中引起任何突变。G基因中O连锁糖基化位点的潜在增益或丧失发生在RSV/A和RSV/B分离株中。对于RSV F基因，在抗原表位中的三个RSV/B分离株中，N连接的糖基化位点的丧失发生。口服和雾化的利巴韦林都不会在L基因中引起任何突变。总而言之，长时间的病毒脱落和免疫缺陷导致RSV变异，尤其是在G基因的结构突变中，可能与免疫逃避有关。因此，对免疫功能低下患者的RSV分离株进行测序和监测至关重要，因为它们可以产生逃生突变体，从而影响即将发生的疫苗和治疗的有效性。
自体造血干细胞移植的全球特征和结果，用于新诊断的多发性骨髓瘤：全球血液和骨髓移植网络的研究（WBMT）
缩写：ANZTCT，澳大利亚和新西兰移植和蜂窝疗法注册表； BM，骨髓； BM，骨髓； CI，置信区间； CR，完全响应； Em，东地中海地区； HCT，造血细胞移植； HCT-CI，造血细胞移植合并症指数；人力资源，危险比； IMID，免疫调节药物； IQR，四分位数范围； ISS，国际分场评分； NRM，非释放死亡率； OS，整体生存； PB，外周血； PFS，无进展的生存； PI，蛋白酶体抑制剂； PR，部分反应； R/R，复发/难治； RI，复发发生率； VGPR，非常好的部分响应。欧洲数据由EBMT提供，还包括来自南非的患者（n = 142），哥伦比亚（n = 12），新加坡（n = 48），伊拉克（n = 1），伊朗（n = 114），印度（n = 3）和巴西（n = 7）。