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主题：同种异体造血细胞移植
供体和受体之间的免疫兼容性是实现Allo-HCT良好结果的关键因素。通过使用细胞，血清学或分子技术键入人类白细胞抗原（HLA）来确定兼容性。HLA是指在HLA -A，-b和-dr基因座上表达的组织类型。根据所治疗的疾病，可接受的供体将与接受者完全或大部分HLA基因座相匹配。同种HCT的常规（“经典”）实践涉及给药的细胞毒性剂，或者以全身照射为剂量，足以破坏受体中内源性造血能力。此过程中的有益治疗效果是由于最初根除恶性细胞的结合以及随后在接收者骨髓空间内植入同种异体干细胞后发展的移植物 - 逆性恶性效应。虽然较慢的移植物伴随抗性效应被认为是潜在的治愈成分，但在不使用前植物调节的情况下，它可能被现存的疾病淹没。但是，强烈的调理方案仅限于足够适合的接受者
基于造血干细胞的基因治疗
• 软骨毛发发育不全 • Chediak-Higashi 综合征 • 慢性肉芽肿病 • 高 IgM 综合征 • 高 IgE 综合征 • HLH-原发性 • IL10R 缺乏症 • 干扰素-γ 受体缺乏症 • IPEX • 白细胞粘附缺陷 • LCH-多中心，难治性 • Omenn 综合征 • SCID（X 连锁，ADA，其他） • Wiskott-Aldrich 综合征 • XIAP 缺乏症 • XLP
造血干细胞的基因编辑
1 意大利米兰圣拉斐尔科学研究所圣拉斐尔慈善募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget)、意大利米兰圣拉斐尔生命健康大学分子医学博士课程、意大利米兰圣拉斐尔科学研究所儿科免疫血液学和骨髓移植科、意大利蒙扎米兰比可卡大学转化和分子医学博士课程 (DIMET)、意大利米兰国家研究委员会米兰遗传和生物医学研究所、意大利米兰、美国马萨诸塞州波士顿波士顿儿童医院血液学/肿瘤学科、美国马萨诸塞州波士顿丹娜法伯癌症研究所儿科肿瘤科、哈佛干细胞美国马萨诸塞州剑桥细胞研究所
造血细胞在治疗中的造血细胞移植
从广义上讲，有两种类型的造血细胞移植（HCT，以前在本政策中称为造血干细胞移植[HSCT]），自体和同种异体。自体HCT的目的是治疗疾病（例如淋巴瘤）伴有骨髓剂量的化学疗法（有或没有放射线），它们具有反对该疾病的活性。接受者自己的HCT（以前收集）在化学疗法后注入，以重新建立正常的骨髓功能。在同种异体移植中，受体在骨髓疗法或非毛囊治疗后从供体中接收HCT，以重新建立正常的骨髓功能，并将新的血液系统用作免疫疗法的平台，这就是一种所谓的“移植物与肿瘤”的效果。造血细胞可以从骨髓，外周血或脐带血液中收获，不久后新生儿分娩后不久。尽管脐带血是一种同种异体来源，但其中的细胞在抗原上是“幼稚的”，因此与排斥反应或移植物抗宿主病（GVHD）的发生率较低有关。
造血茎的应用模式和结果...
©作者2024。Open Access本文是根据Creative Commons Attribution 4.0 International许可获得许可的，该许可允许以任何媒介或格式使用，共享，适应，分发和复制，只要您对原始作者和来源提供适当的信誉，请提供与创意共享许可证的链接，并指出是否进行了更改。本文中的图像或其他第三方材料包含在文章的创意共享许可中，除非在信用额度中另有说明。如果本文的创意共享许可中未包含材料，并且您的预期用途不受法定法规的允许或超过允许的用途，则您需要直接从版权所有者那里获得许可。要查看此许可证的副本，请访问http://creativecommons.org/licenses/4.0/。Creative Commons公共领域奉献豁免（http://creativecommons.org/publicdomain/zero/zero/1.0/）适用于本文中提供的数据，除非在信用额度中另有说明。
造血干细胞识别射线后
辐射暴露尤其损害造血系统的细胞，诱导全血管减少症和骨髓衰竭。对这些过程的研究，以及开发治疗以防止造血损伤或增强辐射暴露后的恢复，通常需要在辐射后早期对骨髓细胞进行分析。虽然流式细胞术方法的表征很好地鉴定和分析了非辐照环境中的骨髓种群，但在处理辐照组织时会出现多种并发症。是辐射引起的C-KIT丧失，这是小鼠原始造血种群传统门控的中心标记。这些包括造血干细胞（HSC），这些干细胞是血液重建和终身骨髓功能的核心，并且是这些研究中分析的重要靶标。本章概述了HSC识别和分析的技术。
体内造血干细胞基因组编辑
摘要：过去二十年，基因组编辑工具取得了巨大进步，为先天性和后天性疾病的基因治疗提供了创新而有效的方法。锌指核酸酶 (ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 和 CRISPR-Cas9 已通过体外造血干细胞 (HSC) 基因治疗应用于遗传疾病（即血红蛋白病、范康尼贫血和遗传性免疫缺陷）以及传染病（即 HIV），而最近开发的基于 CRISPR-Cas9 的系统使用碱基编辑器和主要编辑器以及表观基因组编辑器为基因治疗提供了更安全的工具。然而，体外添加或编辑 HSC 基因的方法复杂、具有侵入性、技术难度大、成本高且有毒性。体内基因添加或编辑有望将基因治疗从一种高度复杂的策略转变为一种“用户友好型”方法，最终成为一种广泛可用、高度可及且可能负担得起的治疗方式。在本篇综述文章中，我们基于 30 多年来体外 HSC 基因治疗的经验教训，讨论了体内 HSC 基因编辑的概念、工具、取得的进展以及临床转化面临的挑战。
CD38促进造血干细胞休眠
1 1临床化学和实验室医学研究所，大学医院和医学院，技术大学德累斯顿大学，德雷斯登，德国，德国，2伊利比姆，伊里布尔·德·布鲁塞尔（ULB），布鲁斯尔·德·布鲁塞尔（ULB），布鲁塞尔，比利时，比利时，3级免疫学研究所，carl gustav carl gustav Carus，Technies nountary dr. Center for Tumor Diseases (NCT), Partner Site Dresden, Dresden, Germany, 5 German Cancer Consortium (DKTK), Partner Site Dresden, and German Cancer Research Center (DKFZ), Heidelberg, Germany, 6 DRESDEN-concept Genome Center, Center for Molecular and Cellular Bioengineering, Technische Universita¨t Dresden, Dresden, Germany, 7 Medical Clinic I, University Hospital卡尔·古斯塔夫·卡鲁斯（Carl Gustav Carus），德国德累斯顿，德累斯顿，卡尔·古斯塔夫·卡鲁斯德累斯顿大学，德累斯顿，德国，上海11上，血液学研究所，医学基因组国家主要实验室，上海国家转化医学研究中心，鲁伊恩医院，瑞吉医院隶属于乔·汤汤大学医学院，上海，中国，1临床化学和实验室医学研究所，大学医院和医学院，技术大学德累斯顿大学，德雷斯登，德国，德国，2伊利比姆，伊里布尔·德·布鲁塞尔（ULB），布鲁斯尔·德·布鲁塞尔（ULB），布鲁塞尔，比利时，比利时，3级免疫学研究所，carl gustav carl gustav Carus，Technies nountary dr. Center for Tumor Diseases (NCT), Partner Site Dresden, Dresden, Germany, 5 German Cancer Consortium (DKTK), Partner Site Dresden, and German Cancer Research Center (DKFZ), Heidelberg, Germany, 6 DRESDEN-concept Genome Center, Center for Molecular and Cellular Bioengineering, Technische Universita¨t Dresden, Dresden, Germany, 7 Medical Clinic I, University Hospital卡尔·古斯塔夫·卡鲁斯（Carl Gustav Carus），德国德累斯顿，德累斯顿，卡尔·古斯塔夫·卡鲁斯德累斯顿大学，德累斯顿，德国，上海11上，血液学研究所，医学基因组国家主要实验室，上海国家转化医学研究中心，鲁伊恩医院，瑞吉医院隶属于乔·汤汤大学医学院，上海，中国，
造血干细胞动力学的随机建模
鉴于该过程的复杂调控以及观察干细胞小裂中细胞相互作用的困难，造血细胞（HSC）维持和分化以提供造血系统的研究和分化提供了独特的挑战。定量方法和工具已成为解决此问题的宝贵机制；但是，HSC的随机性在数学建模中提出了重大挑战，尤其是在弥合理论模型和实验验证之间的差距时。在这项工作中，我们为长期HSC（LT-HSC）和短期HSC（ST-HSC）（ST-HSC）建立了灵活且用户友好的随机动力学和空间模型，该模型可捕获实验观察到的细胞变异性和异质性。我们的模型实现了LT-HSC和ST-HSC的行为，并预测了它们的稳态动力学。此外，可以修改我们的模型以探索各种生物学情景，例如由凋亡介导的压力诱导的扰动，并成功地实施了这些疾病。最后，该模型结合了空间动力学，通过将布朗运动与空间分级参数相结合，在2D环境中模拟细胞行为。
MPSIIIB 的造血干细胞基因治疗 (...
2025 年 1 月 23 日 回复：TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法 致 CIRM 申请审查小组委员会， 针对 TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法的申请审查，该申请获得了意外的 85 分，我们写信指出审稿人意见中的错误信息可能会对评分产生负面影响。同时，我们写信指出我们的重要研究值得资助的主要优势。我们的提案计划开发一种自体、离体慢病毒修饰的造血干细胞基因疗法，用于治疗 MPSIIIB（或 Sanfilippo B 综合征）。MPSIIIB 是一种致命的遗传性神经退行性疾病，被称为“儿童阿尔茨海默氏症”。 2-4 岁的儿童会受到影响，表现出认知里程碑和运动功能急剧下降，在青春期出现视力和听力障碍、无法说话、坐轮椅和完全依赖护理，并在青少年时期死亡。如果获得资助，我们提议的项目可能会产生重大影响：