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镰状细胞病造血细胞移植
镰状细胞疾病（SCD）是一种严重的常染色体遗传遗传遗传疾病的红细胞，其特征是由异常血红蛋白的聚合引起的红细胞变形，这会导致红细胞变形和触发下游病理学变化。这些包括异常流变学，血管封闭，缺血性组织损伤和与溶血相关的内皮功能障碍。这些急性和慢性生理障碍有助于发病，器官功能障碍和生存率降低。造血细胞移植（HCT）来自HLA匹配或无关的供体或单倍性相关的供体或遗传修饰的自体造血祖细胞，以治愈或长期的疾病表现良好的方式进行。在与HLA相关的相关供体HCT之后，已经观察到了极好的结果。大多数SCD患者没有可用的HLA兄弟姐妹供体。越来越多地可以选择从无关的HLA匹配或相关的单倍捐赠者中进行HCT。自体造血祖细胞移植的初步结果是通过添加非助理基因或通过基因组编辑来增加胎儿血红蛋白表达的基因修饰。这些方法正在早期临床试验中评估。在患有SCD的患者中进行HCT时，必须仔细考虑患者和供体的选择，调节和移植物，宿主疾病治疗方案，以及HCT期间和之后的HCT评估和管理。社会人口统计学因素也可能影响对HCT的认识和获取。此外，HCT存在着严重的决策，在改善疾病表现的可能性与HCT的早期或晚期并发症之间进行了复杂的权衡。HCT的SCD表现需要仔细的多学科协作以及医生和知情患者和看护人之间的共同决策。
造血干细胞的骨髓壁ni
抽象造血干细胞（HSC）是造血系统的基石。hscs维持不断的成熟血细胞衍生物，同时自我更新，以保留一生中相对恒定的祖细胞。然而，功能性HSC的长期维持仅与它们的天然组织微环境（BM）相关。HSC一直提议居住在复杂的BM组织景观中发现的固定且可识别的解剖单位中，这些单元以确定性的方式控制其身份和命运。在过去的几十年中，在解剖BM的细胞和分子织物，控制组织功能的结构组织以及HSC建立的相互作用中，已经取得了巨大进展。尽管如此，迄今为止缺乏控制HSC调节的机制的整体模型。在这里，我们概述了我们目前对鼠和人体组织中局部细胞社区中BM解剖学，HSC定位和串扰的理解，并突出了有关HSC如何在BM微环境中整合HSC的基本开放问题。
医疗政策8.01.30造血细胞移植...
iii。自体HCT被认为是对慢性髓样白血病的治疗方法。注意：请参阅附录A查看以前版本的策略语句更改（如果有）。政策指导一些人可能会被视为降低强度调节同种异体造血细胞移植的常规骨髓性同种异体移植物的人。它们包括那些年龄（通常大于60岁）或合并症（例如肝或肾脏功能障碍，普遍衰弱，先前的强化化疗，低卡诺夫斯基绩效状态得分）的个人。对于有资格根据临床状况的脊髓同种异体造血细胞移植的个体，可以认为是骨髓症或降低强度调节方案。描述慢性髓样白血病（CML）是一种造血干细胞疾病，其特征是存在称为费城染色体的染色体异常，这是由9和22染色体的长臂之间的相互易位引起的。慢性髓样白血病最常出现在慢性期中，从中发展为加速，然后是爆炸阶段。同种异体造血细胞移植（Allo-HCT）是CML的治疗选择。相关政策
HES6人类造血前体细胞中的敲低
造血是由诱导造血干细胞及其后代分化和增殖的分子机制驱动的。这涉及各种转录因子的活性，例如分裂（HES）家族的毛/增强子的成员以及HES1和HES4的重要作用，已显示在正常和恶性造血中。在这里，我们使用体外和体内模型研究了HES6在人造血中的作用。使用大量和单细胞RNA序列数据，我们表明HES 6在红细胞/巨核细胞和浆细胞类动物树突状细胞的发育以及多能前体以及在T-B-cell发育的特定阶段中表达，分别在T-和B细胞发育的特定阶段中。一致地，在体外分化良好的体外分化测定中，在脐带血源性血液中的HES6敲低导致人类造血质体前体降低了对巨核细胞，红细胞，血浆乳清细胞，血浆乳清细胞，B细胞，B细胞和T细胞的分化。此外，HES6敲低造血茎和祖细胞在体外表现出降低的菌落形成单位容量，并且在竞争性移植测定中在体内重新构成造血的潜力受损。我们证明，HES6表达的丧失对红细胞分化过程中的细胞周期进程有影响，并为影响这些扰动的潜在下流靶基因提供了证据。因此，我们的研究为HES6在人类造血中的作用提供了新的见解。
造血干细胞中的非病毒基因组编辑（...
在各种生命科学应用中，通过转染细胞来改变其基因型或表型至关重要。有多种转染方法可供选择，而选择最佳方法通常取决于与特定应用的兼容性。电穿孔是一种物理转染策略，它使用电脉冲在细胞膜上创建临时孔，核酸或蛋白质可以通过这些孔进入细胞。它是一种高效而强大的工具，已被证明在基于基因编辑的有效载荷（如 CRISPR-Cas9 系统和 TALEN）方面具有出色的性能。赛默飞世尔提供研究级 Invitrogen™ Neon™ NxT 电穿孔系统（配备 10uL 或 100uL 试剂盒）和符合 GMP 标准的 CTS™ Xenon™ 电穿孔系统（配备 1mL SingleShot 或封闭式一次性 5-25 mL MultiShot 耗材）。这两种仪器都采用相同的核心技术。在这项研究中，我们已经证明这些平台具有高度灵活性，并且与具有不同有效载荷的多种哺乳动物细胞类型兼容。此外，我们还展示了两台仪器之间电穿孔条件的可扩展性。Neon NxT 系统上的基因编辑条件可以扩展到 Xenon 系统，后者是专为符合 GMP 的细胞疗法生产而设计的平台。
造血干细胞移植 - 临床指南
引言造血干细胞移植，包括外周血，骨髓和脐带血移植，最常用于治疗影响血液或免疫系统的癌症。干细胞移植有两种主要类型：自体和同种异体。自体干细胞来自将接受移植的人，主要用于治疗白血病，淋巴瘤和多发性骨髓瘤以及其他癌症，例如睾丸癌和神经母细胞瘤。自体干细胞移植也用于治疗某些儿童期癌症。同种异体干细胞来自另一个人。他们可以来自匹配的相关或无关的捐助者，也可以是无匹配的捐赠者。同种异体干细胞最常用于治疗白血病，淋巴瘤或非恶性遗传疾病。同种异体移植提供了移植物与癌症效应的优势，但随着移植物与宿主疾病的潜在风险而发生。需要平衡这两个结果使这是一个更复杂的过程。本指南的目的是确定造血干细胞移植的适应症和禁忌症，并提供有用的参考工具，以更好地了解移植的要求。
安全高效的体内造血干细胞...
我们在恒河猴中测试了一种新的体内造血干细胞 (HSC) 转导/选择方法，使用 HSC 嗜性、整合性、辅助依赖性腺病毒载体 (HDAd5/35++)，该载体旨在在红细胞 (RBC) 中表达人类 g -珠蛋白以治疗血红蛋白病。我们发现，HDAd5/35++ 载体在静脉注射到粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)/AMD3100 动员的动物体内后优先转导 HSC，并且转导的细胞返回骨髓和脾脏。该方法耐受性良好，并且通常与静脉腺病毒载体注射相关的促炎性细胞因子的激活通过用地塞米松联合白细胞介素 (IL)-1 和 IL-6 受体阻滞剂进行预处理而成功减弱。使用我们基于 MGMT P140K 的体内选择方法，g-珠蛋白 +
造血细胞移植后的肾功能障碍
引言造血细胞移植（HCT）是一种用于治疗各种血液学疾病的程序，例如白血病，淋巴瘤和某些遗传疾病（1）。虽然HCT可以挽救生命，但也可能导致各种并发症，包括肾脏疾病。了解HCT后肾脏疾病的机制对于早期检测和治疗该疾病至关重要（1,2）。几种机制有助于HCT后肾脏疾病的发展。在HCT之前，患者接受了包括高剂量化学疗法和/或全身辐射的条件治疗方案（1,2）。这些治疗可以通过诱导肾脏组织的炎症和氧化应激引起直接肾脏损伤（3）。移植物抗宿主病（GVHD）是HCT后的常见并发症，供体免疫细胞会攻击包括肾脏在内的受体器官。GVHD - 相关的肾脏损伤可能表现为急性或慢性