费城——2024 年 3 月 6 日——iECURE, Inc. 是一家基因编辑公司,专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲入编辑疗法,用于治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病,该公司今天宣布,英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 批准该公司的临床试验授权申请 (CTA),将 OTC-HOPE 研究扩展到英国。OTC-HOPE 研究正在研究 ECUR-506,这是一种基于基因编辑的试验性疗法,用于治疗婴儿的鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症。MHRA 批准的 CTA 是此前澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 批准开始 OTC-HOPE 研究的结果。 “ECUR-506 是有史以来第一个基于临床巨核酸酶的体内基因插入项目,随着我们继续推进 ECUR-506 首次人体给药,MHRA 和 TGA 对该项目充满信心,我们对此充满信心,”iECURE 首席执行官 Joe Truitt 表示。“在整个 2024 年,我们将继续与其他监管机构保持密切联系,寻求将 OTC-HOPE 研究扩展到更多地区。我们正在确保试验点准备好招募患者,并预计在未来几个月内启动试验点。” OTC-HOPE 研究是一项 1/2 期首次人体研究,研究对象为经基因证实患有新生儿发病 OTC 缺陷的新生男性。该研究主要旨在评估单剂量静脉注射 ECUR-506 后最多两个剂量水平的安全性和耐受性。次要目标是评估 ECUR-506 的药代动力学和疗效。此外,探索性终点将评估疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量。iECURE 首席医疗官 Gabriel M. Cohn 医学博士表示:“OTC 缺乏症是一种严重的遗传性代谢紊乱,在大多数严重情况下,需要肝移植。ECUR-506 如果获得批准,将作为一种替代治疗方法为受这种危及生命的疾病困扰的家庭带来希望。通过基因编辑,我们相信 ECUR-506 可以使这些儿童持久产生功能性 OTC 酶,从而提供持久的临床益处,并消除肝移植的需要和防止器官排斥所需的终生免疫抑制治疗。”关于 ECUR-506 iECURE 对其初始项目(包括 OTC 缺乏症)的基因编辑方法依赖于两种腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送,每种衣壳都携带不同的有效载荷。 ECUR-506 包含两个载体,一个是 ARCUS® 核酸酶载体,用于靶向已鉴定的 PCSK9 基因位点的基因编辑,另一个是供体载体,用于插入所需的功能性 OTC 基因。iECURE 已从 Precision BioSciences 获得 ECUR-506 的 ARCUS 核酸酶许可。1 PCSK9 位点的切口可作为 OTC 基因的插入位点,为健康基因的永久表达提供潜在途径。 ECUR-506 正在 OTC-HOPE 研究中进行研究,这是第一个基于临床巨核酸酶的体内基因插入计划。关于 OTC-HOPE 研究
Lucid Dreaming是一种独特的意识状态,而在梦想者可以进行自愿行动的睡眠中,不受身体世界的限制并控制他们的梦想的限制,提供了各种心理和身体健康的好处。当前的研究结合了多个清醒的梦想诱导技术,通常是在实验室环境中进行的,由于依靠研究人员手动监控而缺乏自主权。最近的研究还主张一个模块化系统,该系统可以整合多个清醒的梦想诱导技术。我们提出了Lucientry,它是一个包括移动应用程序的原型,该应用程序可指导用户进行睡眠前的认知训练以及一个评估用户睡眠阶段并触发外部刺激的系统,从而自动诱导Lucid Dreams。我们希望这个模块化自主系统能够改善研究过程,并有助于进一步研究清醒梦。
*ESS:能量储存系统(LiFePO4 电池)。 *TES:热能储存(热水箱或 PCM(相变材料))。 *高达 80-90% 的能源自给率:例如,对于 20kWh 的存储需求,最大化投资回报率的最有效方法是配置 10kWh ESS + 10kWh PCM(相当于 2,000L 的热储存)。
费城 - 2023年12月13日 - IECURE,Inc。,一家基因编辑公司,重点是开发体内基因插入突变 - 敏锐的基因插入或敲门,编辑疗法,用于治疗肝脏疾病的治疗疗法,以无需满足的重要需求,宣布了澳大利亚临床(TGA)(TGA)(CTGA)(CTGA)已批准(CTGA)(CTGA)已批准(Ctga)(CTGA)已批准(Ctga)(Ctga)(CTGA)已批准(Ctga)(CTGA)(CTGA)已批准(Ctga)。 (以前是GTP-506),这是一种用于治疗小儿(或新生儿)患者鸟氨酸经钙化酶(OTC)缺乏症的研究疗法。CTN批准代表了开始临床试验的第一个监管批准,预计将在2024年进行额外的批准。IECURE正在为全球,第一阶段1/2阶段1/2临床研究的地点准备地点,并预计在2024年的前半部分中启动了此类临床试验。“ TGA开始为OTC-HOPE研究开始临床试验的清除率是OTC缺乏症社区和IECURE团队的主要里程碑,” IECURE首席执行官Joe Truitt说。“ ECUR-506有可能恢复缺乏尿素循环中这种关键成分的婴儿中OTC酶的功能。当前的护理标准依赖于低蛋白质饮食,肾脏透析,使用氨清除剂以及对患有严重OTC的婴儿的最终肝移植。我们希望我们的方法对这些孩子来说是更好的选择。” OTC-HOPE研究是一项1/2阶段的第一阶段,对男婴,具有遗传确认的新生儿发作的OTC缺乏症。它主要是为了评估静脉注射剂量的ECUR-506的安全性和耐受性。次要目标是评估ECUR-506的药代动力学和功效。此外,探索性终点将评估特定疾病的标记,发展里程碑和生活质量。“很长时间以来,管理一个严重的OTC缺乏症的孩子除了肝移植以外别无选择。纽约治疗OTC缺乏症患者。“如果ECUR-506具有永久性使这些孩子能够创建健康的OTC酶的潜力,它可以使他们避免高氨水造成的重大神经系统和肝脏损害,或者高氨水造成肝脏移植。”在临床前研究中,ECUR-506的给药导致非人类灵长类动物的持久反应,高达28.2%的肝细胞在1年的时间点表现出人类OTC基因的表达。5%的酶活性阈值具有临床益处的潜力,如临床和转化神经病学史上发表的研究以前所确定的。分别在OTC缺陷的小鼠模型中,在新生小鼠中注射ECUR-506有效地插入了
投资于支持支持MHPSS-EIE Nexus的新证据。尽管对MHPS/ SEL的研究迅速增长,但仍存在证据和工具实施的巨大差距。例如,研究澄清儿童和青少年的社会心理健康与紧急情况和教育是有限的。对促进MHPS和SEL的可用方法,MHPS和SEL工具的上下文含义或适当使用这些工具的含义有限。这也是一个投资本地设计和领导研究的机会,尤其是因为关于教师健康工作和计划的影响很少。
核酸由核苷酸组成,核苷酸由磷酸、糖和含氮碱基组成。这些核苷酸通过糖和磷酸之间建立的磷酸二酯键相互连接。核苷酸是形成 DNA 和 RNA 的亚基,核酸与遗传和控制细胞活动有关。核苷酸由磷酸基团、含氮碱基和戊糖组成。核苷酸的组成部分。 • 五碳糖(戊糖):核酸中发现的戊糖是核糖(C 5 H 10 O 5 )和脱氧核糖(C 5 H 10 O 4 )。 • 含氮碱基:含氮碱基有两种类型:嘧啶和嘌呤。嘧啶具有由六个原子组成的环:胞嘧啶 (C)、胸腺嘧啶 (T) 和尿嘧啶 (U)。嘌呤有一个六原子环与一个五原子环融合。腺嘌呤(A)和鸟嘌呤(G)。 • 磷酸基团:磷酸基团源自磷酸。
• FDA 决定将 OTC 缺乏症认定为“罕见疾病或病症” • GTP-506 是一种潜在的单剂量基因编辑疗法,旨在恢复患有 OTC 缺乏症(一种罕见的尿素循环障碍)的患者的代谢功能 • iECURE 有望在 2023 年中期提交 GTP-506 的临床试验新药 (IND) 申请 费城——2022 年 8 月 23 日——iECURE 是一家基因编辑公司,专注于开发利用与突变无关的体内基因插入或敲入编辑来治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病的疗法,今天宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其主要候选产品 GTP-506 罕见儿科疾病认定,用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症,这是一种罕见的遗传病,可导致儿科人群出现不可逆的神经系统损伤、癫痫、昏迷和死亡。 iECURE 首席执行官 Joe Truitt 表示:“GTP-506 获得用于治疗 OTC 缺乏症的罕见儿科疾病认定,凸显了对这种毁灭性儿科疾病的新治疗方案的迫切需求。”“GTP-506 是一种可能对患有 OTC 缺乏症的婴儿产生变革性的疗法,我们预计将于 2023 年中期向 FDA 提交首次人体临床试验的 IND 申请。”FDA 授予罕见儿科疾病认定,用于治疗严重且危及生命的疾病,这些疾病主要影响 18 岁或以下的儿童,且美国人口不到 200,000。罕见儿科疾病优先审查券计划旨在解决制药公司在为这些特殊患者群体开发治疗方法时面临的挑战。根据该计划,获得“儿科罕见疾病”药物或生物制剂批准的申办方可能有资格获得一张优惠券,该优惠券可兑换为对不同产品的后续营销申请的优先审查,或出售给另一个申办方以优先审查其营销申请。关于 GTP-506 iECURE 在其初始项目(包括 OTC 缺乏症)中采用的基因编辑方法依赖于携带不同有效载荷的双腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送。GTP-506 包含两个载体,一个 ARCUS® 核酸酶载体 (GTP-506A) 针对已充分表征的 PCSK9 基因位点的基因编辑,以及一个治疗性供体载体 (GTP-506D),用于插入 OTC 基因以提供所需的基因校正。1 PCSK9 位点的切口作为治疗基因的插入位点,为健康基因的永久表达提供了潜在途径。关于 OTC 缺乏症 OTC 缺乏症是最常见的尿素循环障碍,是一种遗传性代谢障碍,由负责氨解毒的肝酶的基因缺陷引起。患有 OTC 缺乏症的人血液中氨含量会过高,可能导致毁灭性后果,包括累积和不可逆的神经损伤、昏迷和死亡。严重的症状在出生后不久出现,男孩比女孩更常见。早发性严重 OTC 缺乏症的唯一治疗方法是肝移植。目前可用的医疗
RaspberryPi 使用 Shield PiEEG 测量 EEG、ECG、EMG 和 EOG 本文介绍了用于通过单板计算机系列(RaspberryPi、OrangePi、BananaPi 等)读取信号的屏蔽 PiEEG 的硬件和软件。本文主要提供了如何实现该设备的技术信息。该设备旨在熟悉神经科学,是开始进行 EEG 测量的最简单方法之一。 Ildar Rakhmatulin,博士,PiEEG,ildarr2016@gmail.com 来源 https://github.com/Ildaron/EEGwithRaspberryPI 演示 https://youtu.be/uK8QF2liO5U 关键词:RaspberryPi 和 EEG、ECG、EMG 和 EOG;脑机接口;RaspberryPi 屏蔽 1. 简介 脑机接口是一种读取脑信号的设备,以识别可用于实际目的的任何相关性。 2021 年,我们开发了脑机接口 - ironbci [1,2,3],但芯片短缺大大增加了设备的成本,之后我们改用 PiEEG 屏蔽,这使得降低设备成本和简化安装过程成为可能。PiEEG 设备在会议 [4] 和出版物 [10] 中进行了一般性介绍。在本文中,我们将更多地关注该设备实现的技术细节。2. 安全建议开发的设备仅针对 Raspberry Pi 进行了测试。在测试期间,禁止将设备连接到电源,这是出于安全考虑并避免网络干扰。通过电网供电时不能使用此设备,并且只能在使用 5V 电池(容量不超过 2000 mAh)时使用它。图 1 是设备完整组装的概览。
一战和二战的经验使国际社会认识到建立和平与安全机制的必要性。人们认为,这样的解决方案将是创建一个配备真实有效工具来控制国家行为的国际组织。这些目标最初是为国际联盟制定的,现在是为具有安理会特殊权力的联合国(UN)制定的。国际组织的成立也是为了保障国际(北约)或地区安全(例如WEU)。此外,许多国际组织将保障和平与安全作为其活动的目标之一,例如:欧洲委员会、经济合作与安全与合作发展组织。欧盟也是一种特殊类型的国际组织,其目标之一就是促进和平与安全。在分析一体化进程时,值得注意的是,创始条约已经涵盖了——特别是在 20 世纪 50 年代——对于开展军事行动至关重要的领域:煤炭和核能,这些领域受到上层国家的联合管理。国家一级。还值得强调的是,和平权被承认为一项基本权利,并被纳入所谓的第三代人权,9月21日是国际和平日2。这一天,OZN 秘书长敲响了和平钟声 3 。在天主教堂
背景:癌症治疗相关的皮肤不良事件 (cAE) 经常发生,这会干扰抗癌治疗结果并严重影响患者的生活质量。方法:北欧欧洲皮肤肿瘤学管理 (NECOM) 项目旨在通过提供预防和管理 cAE 的工具来改善癌症患者的治疗结果。第一篇 NECOM 论文探讨了 cAE 的临床见解,并重点介绍了涉及卫生、保湿、防晒和伪装产品的护肤方案。本文提出了一种针对癌症患者和幸存者的护肤算法,以促进皮肤健康并减少癌症治疗相关的 cAE。结果:NECOM 小组讨论并达成共识,制定了一种基于证据和意见的肿瘤皮肤护理实用算法,以支持北欧欧洲医疗保健环境中的所有利益相关者。肿瘤科护士在协调个体患者的癌症护理和对 cAE 进行分类方面发挥着核心作用,如果需要,可以通过肿瘤科医生和/或急诊科寻求紧急护理。所呈现的 cAE 的护理组织取决于患者的总体健康和皮肤状况以及医疗保健系统。结论:有必要在快速发展的肿瘤学领域就最先进的治疗方法进行交流,以便为 cAE 提供量身定制的一般措施和皮肤护理,并由证据和基于实践的专家建议提供支持。
