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iPSC 衍生的类器官作为再生医学和肿瘤学的治疗模型
过去十年干细胞生物学的进步为将这些进步转化为临床应用和塑造再生医学的未来提供了前所未有的潜力。类器官技术是这些主要发展之一，它来源于原代组织或最近的诱导性多能干细胞 (iPSC)。iPSC 技术的使用提供了癌症建模的可能性，特别是在具有生殖系致癌突变的遗传性癌症中。同样，它的优势在于可以使用 CRISPR 介导的基因编辑引入特定的致癌改变来进行基因组编辑。在再生医学领域，iPSC 衍生的类器官有望用于生成用于器官修复的未来先进治疗药物 (ATMP)。最后，它们似乎可以成为非常有用的实验工具，用于确定 SARS-Cov-2 感染的细胞靶点，从而测试抗 Covid 药物。因此，随着基因组编辑的可能性和向功能组织分化的新协议的开发，预计 iPSC 衍生的类器官技术也将成为医学所有领域的治疗工具。
具有可靠突触的人IPSC衍生的神经元和突触前动作电位
致谢作者要感谢Claudia Binder的专家技术援助和医学博士。Aida Salameh为培养基的表征提供了帮助。这项工作得到了欧洲研究委员会的赠款（ERC合并赠款865634“ Presynplast” S.H.和ERC Advanced Grant 884281“ Synapse -Build”给V.H.），Deutsche Forschungsgemeinschaft（DFG，德国研究基金会；研究单位Synabs HA6386/9-2和HA6386/10-2 to S.H.;德国卓越策略 - Exc- 2049 - 390688087 to V.H.; Neuronex2/ha2686/19-1 to V.H.;研究单位Synabs GE2519/8-2和GE2519/9-2至C.G.; KFO 5001/KI1460/9-1，SPP 2205/KI1460/7-1和KI1460/5-1 to R.J.K.）。
IPSC衍生的造血细胞代表了一种适当的疾病模型，用于研究钻石 - 黑粉刺贫血综合征的贫血和治疗干预措施钻石 - 黑色贫血综合征的RPS26缺乏症...
结果：我们从DBAN注册表研究中收集了临床数据，以及文献中的国际注册表报告。在RPS26组中，更多的患者接受了慢性输血或同种异体造血干细胞移植的治疗，这表明RPS26缺陷的患者确实对糖皮质激素的反应较少。在带有C.95-98重复的RPS26-DBAS IPSC线中，与其他DBA或健康IPSC线相比，胚胎体经常在几天后分类，这表明RPS26在胚胎体形成中的特定作用。有趣的是，即使携带此突变的患者表现出非常轻微的DBA表型，IPSC系列也无法产生功能性造血器官。CRISPR CAS9介导的遗传校正恢复了胚胎体的形成，表明RPS26具体作用。我们还将RPS26单倍体供应引入健康的供体IPSC系列，以进一步研究其对胚胎体和造血器官形成的影响。
诱导多能干细胞用于基因治疗的潜力：历史，分子碱和医学观点
摘要：诱导多能干细胞（IPSC）被定义为重编程的体细胞表现出胚胎干细胞特征。自2006年发现以来，已经努力在临床环境中利用IPSC。基因治疗是有希望的医学领域之一，其中遗传患者特异性干细胞可能证明自己有用。IPSC技术在创建遗传疾病模型和通过自动移植植物中将治疗剂传递到有机体中具有潜力，这与同种异体移植者相比降低了排斥的风险。然而，为了安全地将遗传校正的干细胞施加到患者组织中，必须努力为建立稳定的多能干细胞并降低插入性肿瘤发生的风险。为了实现这一目标，必须考虑实现最佳重编程因子和向量。因此，在这篇综述中，讨论了将IPSC重新编程的安全IPSC的分子基础，以及最近将IPSC技术转化为临床环境的尝试。
长 QT 综合征的精准医疗：患者特异性 iPSC 占据主导地位
长 QT 综合征 (LQTS) 是一种有害的心律失常综合征，主要由离子通道的表达失调或功能异常引起。室性心律失常、心悸和晕厥的主要临床症状因 LQTS 亚型而异。恶性心律失常的易感性是心肌细胞动作电位 (AP) 复极延迟的结果。LQTS 有 17 种不同的亚型，与 15 种具有单基因突变的常染色体显性基因有关。然而，由于修饰基因的存在，相同的突变可能导致不同携带者的临床表现完全不同。在这篇综述中，我们描述了各种离子通道在协调 AP 中的作用，并讨论了各种类型 LQTS 的分子病因。我们重点介绍了使用患者特定的诱导多能干细胞 (iPSC) 模型来表征与 LQTS 相关的基本机制。为了减轻 LQTS 的后果，治疗策略最初侧重于针对离子通道活性的小分子。下一代治疗将从 LQTS 患者特异性 iPSC 平台的开发中获益，该平台由全基因组测序、CRISPR 基因组编辑和机器学习等最先进的技术提供支持。使用 LQTS 患者特异性心肌细胞进行深度表型分析和高通量药物测试预示着 LQTS 精准医疗的到来。
遗传性心律不齐的IPSC衍生的心肌细胞：病原力学发现和药物发育
1比利时安特卫普大学医院，埃德吉姆，2转化神经科学研究小组，医学与健康科学学院，安特卫普大学，埃德维姆大学，比利时，家庭医学与人口健康系3，医学与健康科学系家庭医学与人口健康系，医学与健康科学系，贝尔吉尔普大学，belrijk，belgiim of Healtay and Health of Shote and Health of Nefter of Healtial and Offact and Health of Healtial and Offact and Health of Note and Health of Note and Shoce frocutt and Health of Shoce Fracemitation＆4 Antwerp, Wilrijk, Belgium, 5 Immunology and Infection, University of Hasselt, Diepenbeek, Belgium, 6 Biomedical Research Institute, University of Hasselt, Diepenbeek, Belgium, 7 Department of Neurology, Noorderhart Maria Hospital, Pelt, Belgium, 8 University Multiple Sclerosis Centre, University of Hasselt, Hasselt, Belgium, 9 Faculty of Medicine and Health科学，根特大学，根特大学，比利时，十大神经病学系，Algemeen Ziekenhuis Sint Jan，Bruges，比利时，比利时，11号神经病学系，大学医院Ghent，Ghent，Ghent，Belgium，12
当前的进度和未来前景
诱导的多能干细胞（IPSC）技术已彻底改变了各种领域，包括干细胞研究，疾病建模和再生医学。基于IPSC的模型的演变已从常规的两局系统转变为更加生理相关的三维（3D）模型，例如球体和器官。尽管如此，仍然存在挑战，包括创建复杂的3D组织几何形状和结构，现有3D模型中坏死核的出现以及有限的可扩展性和可重复性的局限性。3D生物打印已成为一种革命性的技术，可以促进具有高扩展性和可重复性的复杂3D组织和器官的发展。这种创新的方法有可能有效弥合iPSC模型和体内复杂3D组织之间的差距。本综述着重于IPSC的生物打印的当前趋势和进步。具体来说，它涵盖了生物印刷和生物互联设计的基本概念和技术，回顾了IPSC生物启动研究的最新进展，特别关注生物构图未分化的IPSC，并通过讨论现有的局限性和未来前景来得出结论。
第五国际Kat6a和Kat6b会议
iPSC，源自患者细胞并将其重编程为胚胎状状态，可以分化为各种细胞类型。这个过程需要几个月的时间，始于收集患者样本，尤其是血液样本，以分离外周血单核细胞（PBMC）。这些细胞被培养并重新编程为IPSC，该细胞受到质量控制，以确保成功重编程。IPSC银行的目的和好处Williams解释说，与动物研究相比，IPSC允许研究受影响的组织，这些组织本来很难获得并为人类疾病提供更好的模型。IPSC银行位于波士顿大学再生医学中心（CREM）中，是一个开放式资源。该计划旨在最大程度地减少研究人员通过共享这些资源来建立细胞系的时间，从而加速研究。
U-M人类多能干细胞研究的监督...
U-M HPSCRO委员会将临时开会，以审查收到收到后30天内进行hESC和IPSC研究的建议，或协助U-M HESC和IPSC研究政策制定。法定人数应包括允许的电话或视频参与的简单多数。委员会的委员会成员（例如，提议自己进行hESC或IPSC研究本身提议）将被免除该提案的审核过程。在委员会会议时，委员会将投票批准，反对或桌面提案。可以提出建议以从申请人那里获取其他信息，或者允许根据委员会的建议进行重新提交。
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iPSC可以分为各种细胞类型，例如神经元，心脏细胞或胰腺细胞，可以将其移植到患者中以替代受损或患病的组织。基于IPSC的衍生细胞疗法方法在临床前和早期临床试验中显示了脊髓损伤，心脏病和糖尿病等疾病的希望。 用于癌症治疗的同种异体细胞疗法是一个发展中的领域，近年来，IPSC对开发CAR-NK和CAR-T细胞的临床制造引起了独特的兴趣。 IPSC文化和分化涉及多个步骤，并具有多个手动接触点。 为了避免细胞和基因治疗工作流程中必要的人类处理的缺点，需要改善自动化，目前可用有限的封闭自动化解决方案可用。 使用封闭的自动化仪器系统（例如Rotea）可以最大程度地减少IPSC处理多个阶段的手动步骤数量，从而有助于减少处理时间和与人为错误相关的质量风险。基于IPSC的衍生细胞疗法方法在临床前和早期临床试验中显示了脊髓损伤，心脏病和糖尿病等疾病的希望。用于癌症治疗的同种异体细胞疗法是一个发展中的领域，近年来，IPSC对开发CAR-NK和CAR-T细胞的临床制造引起了独特的兴趣。IPSC文化和分化涉及多个步骤，并具有多个手动接触点。 为了避免细胞和基因治疗工作流程中必要的人类处理的缺点，需要改善自动化，目前可用有限的封闭自动化解决方案可用。 使用封闭的自动化仪器系统（例如Rotea）可以最大程度地减少IPSC处理多个阶段的手动步骤数量，从而有助于减少处理时间和与人为错误相关的质量风险。IPSC文化和分化涉及多个步骤，并具有多个手动接触点。为了避免细胞和基因治疗工作流程中必要的人类处理的缺点，需要改善自动化，目前可用有限的封闭自动化解决方案可用。使用封闭的自动化仪器系统（例如Rotea）可以最大程度地减少IPSC处理多个阶段的手动步骤数量，从而有助于减少处理时间和与人为错误相关的质量风险。