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阿尔茨海默氏病的阿杜省：有效性和价值
临床和经济评论研究所（ICER）是一个独立的非营利研究组织，评估医学证据并召集公共审议机构，以帮助利益相关者解释和应用证据以改善患者的结果和控制成本。通过所有工作，ICER试图帮助创造一个未来，在这种未来中，将证据转化为行动的协作努力为更有效，有效和公正的医疗保健系统奠定了基础。有关ICER的更多信息，请访问https://icer.org/。本报告的资金来自政府赠款和非营利基金会，其中最大的单一资助者是阿诺德风险投资者。这项工作没有资金来自健康保险公司，药房福利经理或生命科学公司。ICER从这些卫生行业组织获得了其总体收入的约29％，以开展单独的政策峰会计划，资金在保险公司/PBM和生命科学公司之间大致分配了大约分配。与参与该计划的评论有关的生命科学公司包括Biogen。For a complete list of funders and for more information on ICER's support, please visit https://icer.org/who-we-are/independent-funding/ For drug topics, in addition to receiving recommendations from the public , ICER scans publicly available information and also benefits from a collaboration with IPD Analytics , an independent organization that performs analyses of the emerging drug pipeline for a diverse group of industry stakeholders, including付款人，药品制造商，提供商和批发商。关于CTAFIPD根据ICER提供了有关药物管道的量身定制报告，但没有优先考虑特定ICER评估的主题。
舒特金治疗急性疼痛：疗效和价值
本报告的资金来自非营利基金会，最大的单一资助者是 Arnold Ventures。这项工作没有来自健康保险公司、药品福利管理者 (PBM) 或生命科学公司的资金。ICER 从这些健康行业组织获得其总收入的约 23%，用于运行单独的政策峰会计划，资金大致平均分配给保险公司/PBM 和生命科学公司。有关资助者的完整列表以及有关 ICER 支持的更多信息，请访问 https://icer.org/who-we-are/independent-funding/ 。对于药物主题，除了接受公众的建议外，ICER 还会扫描公开信息，并受益于与 IPD Analytics 的合作，IPD Analytics 是一个独立组织，为包括付款人、制药商、供应商和批发商在内的各种行业利益相关者对新兴药物管道进行分析。IPD 向 ICER 提供了一份关于药物管道的定制报告，但不会优先考虑特定 ICER 评估的主题。关于中西部 CEPAC
lecanemab用于早期阿尔茨海默氏病
临床和经济评论研究所（ICER）是一个独立的非营利研究组织，评估医学证据并召集公共审议机构，以帮助利益相关者解释和应用证据以改善患者的结果和控制成本。通过所有工作，ICER试图帮助创造一个未来，在这种未来中，将证据转化为行动的协作努力为更有效，有效和公正的医疗保健系统奠定了基础。有关ICER的更多信息，请访问https://icer.org/。本报告的资金来自政府赠款和非营利基金会，其中最大的单一资助者是阿诺德风险投资者。这项工作没有资金来自健康保险公司，药房福利经理或生命科学公司。ICER从这些卫生行业组织获得了其总体收入的大约25％，以开展单独的政策峰会计划，资金在保险公司/PBM和生命科学公司之间大致分配了大约分配。目前与此审查有关的生命科学公司目前参与了该计划。有关资助者的完整列表以及有关ICER支持的更多信息，请访问https://icer.org/who-we-are/indepentent-funding/。对于药物主题，除了收到公众的建议外，ICER还扫描了与IPD Analytics合作的公开信息，这是一个独立组织，该组织对包括付款人，药品制造商，提供商，提供者和批发商在内的各种行业利益相关者（包括各种行业利益相关者）进行了新兴药物管道的分析。关于CTAFIPD根据ICER提供了有关药物管道的量身定制报告，但没有优先考虑特定ICER评估的主题。
atezolizumab（tecentriq®）与
icer（€/qaly）* atezolizumab和nab-paclitaxel 147,402 1.58紫杉醇50,468 1.22 96,934 0.362 267,419 Capecitabine 31,736 1.05 115,665 0.532 0.532 217,581 ICERCERCERAILE; QALY：质量调整后的终身年 *应用成本和成果的折现率为4％。表中的数字是圆形的，因此计算将无法直接复制。
pembrolizumab的成本效益和化学疗法...
目的：根据NRG-GY018试验的结果评估pembrolizumab与化学疗法相比，与单独的化学疗法相比，在患有晚期或复发性子宫内膜癌（EC）的患者中，通过不匹配修复缺乏症（DMMR）和MISSATCH修复修复（PMMMR）（PMMMR）进行分层。方法：使用Markov模型来模拟接受pembrolizumab加化疗或化学疗法的患者。终身成本，质量调整后的终身年份（QALYS）和增量成本效益比（ICER）是使用意愿 - 付费（WTP）阈值$ 150,000/QALY计算的。进行了单变量和概率灵敏度分析，以评估我们发现的鲁棒性。结果：将pembrolizumab添加到化学疗法中导致4.05 QALY的增量增益，额外成本为167,224美元，与DMMR EC中的化学疗法相比，ICER的ICER额为41,305.09/QALY。此外，还有0.93个Qalys，额外成本为83,661美元，在PMMR EC中，ICER的ICER为90,284.80美元/QALY。敏感性分析表明，pembrolizumab的成本，进展疾病的效用以及无进展生存的效用对结果的影响最大。概率敏感性分析表明，pembrolizumab被认为是成本效益，其概率为100％，在WTP阈值每QALY $ 150,000时。结论：从美国的付款人的角度来看，pembrolizumab与化学疗法相比，与单独的化学疗法相比，与单独的化学疗法相比，与单独的化学疗法相比，pembrolizumab与化学疗法相比具有成本效益。
现实世界的第一年成本效益评估胰高血糖素样肽-1激动剂以治疗非糖尿病肥胖
$ 11,500至$ 14,000，临床经济审查研究所（ICER）成本效益分析确定，GLP-1减肥疗法的价格超过了两倍，其预期价值在减肥相关的心血管事件减少，糖尿病的发展，糖尿病的发展，避免，工作生产力和生命质量的质量中，糖尿病相关，损失。5 ICER用来创建其成本效益的GLP-1药物发现的临床试验数据报告说，药物依从性率为95％。
使用真实世界数据进行因果推断的方法
• 舒尼替尼 (n=243) vs 安慰剂 (n=118) • 中期分析（最长随访 54 周）：总生存率 HR = 0.49 • 对照组患者随后可改用舒尼替尼 → 84% 的患者改用 • 后期随访：ITT 分析：OS HR = 0.88，ICER = £77k 保序结构失效时间模型（带 g 估计）：OS HR = 0.51，ICER = £32k → RPSFTM 被认为可以接受并推荐使用舒尼替尼
RSVpreF 疫苗和 nirsevimab 在预防加拿大婴儿呼吸道合胞病毒疾病方面的成本效益
结果：全婴儿 nirsevimab 计划比全年 RSVpreF 计划避免了更多 RSV 相关结果，其中季节性 nirsevimab 计划避免的 RSV 病例最多。假设这些免疫剂的标价，全婴儿 nirsevimab 和全年 RSVpreF 计划从来都不具有成本效益，ICER 远远超过常用的成本效益阈值。如果优先考虑中/高风险婴儿（ICER <$28,000/QALY）或生活在 RSV 负担和医疗保健成本较高环境中的婴儿（ICER 为 $5,700/QALY），季节性 nirsevimab 和补种是具有成本效益的。使用 $50,000/QALY 阈值，如果 nirsevimab 的价格为每剂 <$110-190，则全婴儿 nirsevimab 计划可能是最佳选择。如果 nirsevimab 的价格为 >$110-190 且 RSVpreF 的价格为 <$60-125，则为所有孕妇/孕妇提供全年 RSVpreF 并为高危婴儿提供 nirsevimab 是最佳选择。
囊性纤维化的新治疗方法的有效性和价值
在过去十年中，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了几种直接调节异常CFTR蛋白的新型药物。药物靶向特定类别的CFTR基因突变。FDA于2019年10月21日批准了Trikafta（Elexacaftor/ tezacaftor/ ivacaftor，tezacaftor/ ivacaftor，vertex Pharmaceuticals）的口服三重疗法，用于2019年10月21日，用于在12岁及以上的患者中治疗CF，年龄至少为1份F508DEL突变的患者。大约90％的CF患者存在此突变。其他3种FDA批准的调节疗法是Kalydeco（Ivacaftor），Orkambi（Lumacaftor/Ivacaftor）和Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）。临床和经济综述研究所（ICER）进行了系统的文献综述和成本效益分析，以评估这些CFTR调节剂疗法的健康和经济成果。可以在ICER的网站上获得ICER系统文献搜索和协议的完整详细信息，以及经济评估的方法和模型结构。在这里，我们在2020年8月27日在加利福尼亚技术评估论坛的一次公开会议上与关键利益相关者介绍了我们的发现和政策讨论的重点。详细报告可用
针对终末期癌症的分子匹配标外疗法的成本效益 - MetAction p
摘要背景：精准癌症药物 (PCM) 通常用于昂贵且通常疗效一般的超说明书治疗，使用与终末期癌症肿瘤基因组相匹配的药物，这给医疗资源带来了挑战。我们将 MetAction PCM 研究的健康影响、成本和成本效益与两项外部随机对照试验中接受最佳支持治疗 (BSC) 的对照人群的相应数据进行了比较。方法：我们设计了三个分区生存模型来评估医疗保健成本和质量调整生命年 (QALY) 作为主要结果。成本效益计算为 PCM 相对于 BSC 的增量成本效益比 (ICER)，年度支付意愿 (WTP) 阈值为 56,384 欧元（605,000 挪威克朗）。单向和概率敏感性分析解决了不确定性。结果：我们估计了 MetAction 患者的总医疗成本（与下一代测序 (NGS) 设备和人员工资、针对可操作肿瘤目标的患者的分子匹配药物以及对响应患者的随访有关）和健康结果，以及 BSC 病例的成本（与估计住院有关）和结果。增量 QALY 的 ICER 是 WTP 阈值的两倍或更多，并且对 NGS 程序的成本降低相对不敏感，而降低药物价格将对具有成本效益的 PCM 策略做出重大贡献。结论：模型表明，PCM 的高 ICER 是由 NGS 诊断和分子匹配药物的成本驱动的，该策略很可能具有成本效益，不受 WTP 限制的影响。将药物费用减少到标价的一半可能会导致 ICER 达到 WTP 阈值。这可以激励公私合作伙伴关系分担 PCM 中的药物成本，目前正在进行的欧洲举措就是一个例子。