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Rytelo™（imette）
骨髓增生综合征（MDS）是指使血干细胞无法成熟到健康血细胞中的一组癌症。系统性后果包括贫血，出血，感染风险增加以及向急性白血病转化的风险增加。MDS的治疗选择基于风险和预后属于不同类别。应在所有MDS患者中使用支持性护理，包括用填充的红细胞和血小板输血，促红细胞生成剂刺激剂（ESA）和抗生素。其他治疗类别被分解为低（非平稳性，有症状治疗）和高强度（可能降低死亡风险）疗法。此外，MDS的某些亚型也可以用特定的药物学家药物治疗。rytelo（imetelstat）是食品药品监督管理局（FDA）批准的第一个寡核苷酸人端粒酶抑制剂。Rytelo的批准基于第三阶段Imerge，安慰剂对照试验，其中178例依赖输血的患者，IPSS低或中间-1风险MDS被随机复发 /反应为ESA治疗，以接收rytelo或安慰剂，直到疾病进展或无法接受毒性。与安慰剂相比，接受红细胞输血独立性至少8（39.8％vs 15.0％）和24（28.0％vs 3.3％）的患者的比例分别高于安慰剂。食品和药物管理 - 批准的指示Rytelo（imetelstat）是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗低至中间1的成年患者的骨髓质激发综合征（MDS）的风险低至中等生物异常综合征（MDS），该患者需要在4或更多的血液中对8周或多个响应的疾病，或者对未能响应的血液均无响应，或者对已有响应的疾病造成了反应。
药物政策： - Rytelo™ (imetelstat)
该药物的使用必须有以下之一的支持：FDA 批准的产品标签、CMS 批准的药典、国家综合癌症网络 (NCCN)、美国临床肿瘤学会 (ASCO) 临床指南，或符合 CMS 医疗保险福利政策手册第 15 章要求的同行评审文献。
Imetelstat 治疗骨髓增生异常综合征引起的贫血
以下政策建议反映了 2024 年 7 月 14 日 CTAF 公开会议上关于使用 Imetelstat 治疗骨髓增生异常综合征贫血的政策圆桌讨论中提出的主要主题和观点。在会议上，ICER 介绍了其关于这些治疗方法的修订报告的结果，CTAF 投票委员会讨论了与它们的比较临床效果、潜在的其他好处和背景考虑以及当前价格下的长期性价比相关的关键问题。投票后，ICER 召集了两名患者、两名临床专家和两名付款人的政策圆桌会议，讨论如何最好地将证据和投票应用于现实世界的实践和政策。讨论反映了多种观点和意见，因此，以下任何陈述都不应被视为所有参与者的共识。
Imetelstat 治疗骨髓增生异常综合征引起的贫血
95% CI 95% 置信区间 AE 不良事件 AHRQ 医疗保健研究与质量机构 AML 急性髓系白血病 ECOG 东部肿瘤协作组 EORTC QLQ-C30 欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷 EQ-5D-5L EuroQol-5 Dimensions-5 Levels ESA 红细胞生成刺激剂 FACIT 慢性病治疗功能评估 G-CSF 粒细胞集落刺激因子 HCRU 医疗资源利用 HIB 高输血负担 HI-E 血液学改善-红细胞 HMA 低甲基化剂 HR MDS 高危 MDS IPSS 国际预后评分系统 IPSS-R 国际预后评分系统修订版 IWG 国际工作组 LIB 低输血负担 LR MDS 低危 MDS MDS 骨髓增生异常综合征 N 数量 NA 不适用 NR 未报告 RA 难治性贫血 RAEB-1难治性贫血伴原始细胞过多 1 型 RARS 难治性贫血伴环铁粒幼细胞 RBC 红细胞 RBC-TI 红细胞输血独立性 RCMD 难治性多系发育不良性血细胞减少症 RS- 环铁粒幼细胞阴性 RS+ 环铁粒幼细胞阳性 SCT 干细胞移植 SD 标准差 SE 标准误差 sEPO 血清促红细胞生成素 SQ 皮下 TI 输血独立性 WHO 世界卫生组织
先前治疗对输血依赖性促红细胞生成素患者伊美司他临床活性的影响，复发或
1 德国莱比锡莱比锡大学医院；2 意大利佛罗伦萨大学 AOUC 血液学 MDS 中心；3 美国康涅狄格州纽黑文耶鲁大学耶鲁医学院和耶鲁癌症中心；4 美国佛罗里达州迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心；5 法国巴黎巴黎第七大学圣路易斯医院；6 美国纽约州纽约哥伦比亚大学医学中心；7 以色列特拉维夫特拉维夫大学特拉维夫索拉斯基医学中心；8 法国昂热昂热大学医院；9 加拿大安大略省多伦多 Sunnybrook 健康科学中心 Odette 癌症中心；10 德国杜塞尔多夫海因里希海涅大学杜塞尔多夫大学医院血液学、肿瘤学和临床免疫学诊所； 11 美国德克萨斯州达拉斯德克萨斯大学西南医学中心哈罗德·C·西蒙斯综合癌症中心；12 西班牙萨拉曼卡萨拉曼卡大学医院；13 西班牙巴塞罗那大学瓦尔德赫布隆医院；14 捷克共和国布拉格综合医院第一医疗部 - 血液科；15 美国加利福尼亚州福斯特城 Geron 公司；16 美国田纳西州纳什维尔范德堡大学医学中心范德堡-英格拉姆癌症中心；17 美国佛罗里达州坦帕莫菲特癌症中心
病理学：化学（路径化学）
iMetelstat是一种寡核苷酸人端粒酶抑制剂，与人端粒酶RNA成分（HTR）的RNA成分的模板区域结合，抑制端粒酶酶促活性并预防端粒结合。在MDS和恶性茎和祖细胞中已经报道了端粒酶活性增加和人端粒酶逆转录酶（HTERT）RNA表达。非临床研究表明，imetelstat治疗导致端粒长度的减少，恶性茎和祖细胞细胞增殖的减少以及凋亡细胞死亡的诱导。
印象研究的临时分析结果
在2023年6月至10月之间，德国23例患者（MDS = 6，AML = 17），法国和澳大利亚至少接受了至少一剂imetelstat，平均每位患者给药2.8剂。在试验的第一部分中，没有23名经过治疗的受试者到达PE访问，该访问计划在4个周期后进行。23例患者中的16例在两个周期的imetelstat周期后达到了第一次（初步）疾病评估。在此评估中，只有1名患者以HI-E和HI-P的形式显示出反应。 7例患者患有稳定疾病（SD），8例患有进行性疾病（PD）。此外，在个别情况下观察到了血液学值的短期短暂性改善。
卫生技术简报2024年6月
imetelstat正在临床发育中，用于治疗复发（该疾病已经复发）或难治性（该疾病停止对治疗的疾病）（JAK）酶（JAK）抑制剂治疗的患者（该疾病已经停止应对治疗）。MF是一种罕见的血液癌，会导致骨髓疤痕，这使得产生血细胞更加困难。随着MF的进展，症状可能包括疲倦，呼吸急促，腹部疼痛和不适，骨痛和皮肤非常痒。MF的确切原因尚不清楚。JAK抑制作用用作中级至高危MF的第一线治疗。但是，随着时间的推移，患者失去对JAK抑制作用的反应并不少见。中断后的生存率很差，目前尚无针对JAK抑制剂复发/难治的患者的标准治疗方法。因此，为该人群提供了其他治疗选择的需求。
2024年3月14日，肿瘤药物咨询委员会会议
放弃允许参加食品和药物管理局咨询委员会日期：2024年2月7日至：雷切尔·布雷斯勒（Rachel Bressler）代理主任，咨询委员会监督和管理人员办公室首席科学家办公室，来自：拜伦·马歇尔（Byron Marshall）咨询委员会董事，顾问咨询委员会董事兼顾问管理计划中心咨询委员会和研究委员会顾问委员会顾问委员会名称，会议临时会员：Anthony Hounter，M.D.Anthony Hounter，M.D.委员会：肿瘤药物咨询委员会会议日期：2024年3月14日，豁免适用的特定事项：Anthony Hunter，M.D。 是肿瘤药物咨询委员会（ODAC）的临时投票成员。 委员会的职能是审查和评估有关市场和研究人类药物产品用于治疗癌症的安全性和有效性的可用数据，并向食品和药物专员提出适当的建议。 2024年3月14日，委员会将讨论Geron Corporation提交的Imetelstat注射新药217779。 该产品的建议指示是为了治疗低至中间1的成年患者输血依赖性贫血的治疗，这些患者风险未能反应或失去反应或不符合刺激性刺激的药物的反应或失去反应。 会议的主题是涉及特定当事方的特定问题。委员会：肿瘤药物咨询委员会会议日期：2024年3月14日，豁免适用的特定事项：Anthony Hunter，M.D。是肿瘤药物咨询委员会（ODAC）的临时投票成员。委员会的职能是审查和评估有关市场和研究人类药物产品用于治疗癌症的安全性和有效性的可用数据，并向食品和药物专员提出适当的建议。2024年3月14日，委员会将讨论Geron Corporation提交的Imetelstat注射新药217779。该产品的建议指示是为了治疗低至中间1的成年患者输血依赖性贫血的治疗，这些患者风险未能反应或失去反应或不符合刺激性刺激的药物的反应或失去反应。会议的主题是涉及特定当事方的特定问题。类型，自然和财务利益的规模：Hunter博士是埃默里大学医学院血液学和医学肿瘤学系的助理教授，并担任埃默里大学Winship Cancer Institute的Rollins即时护理中心的医学主任。
PHP Medicare咨询托管程序代码列表2022
碘I-131，iobenguane，1毫米A9590辐射RA-223二氯化物，治疗性，由Microcurie a9606 lutetium lu 177 vipivivotide tetraxetan，治疗性，1毫米，1毫米A9607 radiopharmaceutical a96，否则，否则，否则不明显A99。 Filgrastim-txid（NYPOZI），生物仿制药，1微克C9173注射，贝伐单抗，0.25 mg C9257注射，葡萄糖酶，10个单位C9293 C9293未分类药物或生物学的药物C9399 c9399 c9399 c9399 c9399 c9399 c9399 c9399 c9399 c9399 c9399 c9399 c9399受伤 BUSULFAN, 1 MG J0594 INJECTION, LEUCOVORIN CALCIUM, PER 50 MG J0640 INJECTION, LEVOLEUCOVORIN, NOT OTHERWISE SPECIFIED, 0.5 MG J0641 INJECTION, LEVOLEUCOVORIN (KHAPZORY), 0.5 MG J0642 Injection, imetelstat, 1 mg J0870 INJECTION, DARBEPOETIN ALFA, 1 MICROGRAM （非用途）J0881注射，epoetin alfa，（非用途），1000个单位J0885 j0885注射素，epoetin beta，1微克，（无ESRD使用）J0888注射，DiCitabine（Sun Pharma）不适用于J0894，1 MG J094，1 MG J09393939393 J0894注射，denosumab，1 mg J0897注射，甲基促苯甲酸乙酸酯，1毫克J1010注射，Elranatamab-BCMM，1 mg J1323注射，fosaprepitant，Fosaprepitant（二型），1 mg J1434 INFILESIM，filgrastim（g-c.-cuder）（g-c.-cuder），排除在外 J1442 INJECTION, TBO-FILGRASTIM, 1 MICROGRAM J1447 INJECTION, TRILACICLIB, 1 MG J1448 Injection, eflapegrastim-xnst, 0.1 mg J1449 INJECTION, FOSNETUPITANT 235 MG AND PALONOSETRON 0.25 MG J1454 Injection, fosaprepitant (teva), not therapeutically相当于J1453，1 mg J1456注射，免疫球蛋白，（γPLEX），静脉注射，未脊髓裂（例如，液体），500 mg J1557