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临床试验中研究高级治疗药物的质量，非临床和临床要求
2 https://ec.europa.eu/health/health/human-use/advanced-therapies_en 3仅用于正在进行的临床试验。 新的临床试验申请应遵守第536/2014号法规（EU）。 4欧洲议会和2024年6月13日理事会的第2024/1938号法规（EU）涉及质量和安全标准的人类起源物质，用于人类应用和废除指令2002/98/EC和2004/23/EC。2 https://ec.europa.eu/health/health/human-use/advanced-therapies_en 3仅用于正在进行的临床试验。新的临床试验申请应遵守第536/2014号法规（EU）。4欧洲议会和2024年6月13日理事会的第2024/1938号法规（EU）涉及质量和安全标准的人类起源物质，用于人类应用和废除指令2002/98/EC和2004/23/EC。
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● Nuvisertib (TP-3654) 是一种口服高选择性 PIM1 激酶抑制剂，
马萨诸塞州马尔伯勒，2024 年 11 月 6 日 — 住友制药美国公司 (SMPA) 今天宣布，将在 2024 年 12 月 7 日至 10 日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会暨博览会上发表三篇演讲。演讲将包括支持 nuvisertib 的新临床数据，nuvisertib 是一种正在研究用于治疗复发/难治性骨髓纤维化 (MF) 的试验性小分子，以及 enzomenib，一种正在研究用于治疗复发/难治性急性白血病的试验性口服小分子。正在进行的 nuvisertib 1/2 期研究的结果继续支持 nuvisertib 单药治疗耐受性良好，没有剂量限制性毒性 (DLT) 并且早期临床活动前景光明。目前，这项全球研究正在扩大，以评估 nuvisertib 与 JAK 抑制剂芦可替尼（首个获批的 JAK 抑制剂）和 momelotinib（最近获批用于治疗贫血症 MF 患者的 JAK 抑制剂）的联合使用，以评估安全性和临床活性。此外，来自 enzomenib 1/2 期研究的新临床数据显示，在广泛治疗剂量范围内的患者中，该疗法均表现出有希望的临床活性，并且安全性数据令人鼓舞，因为 enzomenib 耐受性良好，未观察到 DLT 或因与 enzomenib 相关的不良事件而停药的案例。SMPA 肿瘤科首席医疗官 Jatin Shah 医学博士表示：“对于复发性 AML 或骨髓纤维化患者，迫切需要新的有效治疗方案，以显著改善这些癌症相关的不良预后。这些数据让我们备受鼓舞，我们将继续快速推进复发/难治性 MF 和急性白血病的开发项目。” “我们期待在 12 月即将召开的会议上分享最新结果，这进一步支持 nuvisertib 和 enzomenib 的开发，并将继续致力于推进我们产品线中的新发展。”
针对 ANGPTL3 的在研体内碱基编辑药物 VERVE-201 在非临床研究中实现了精准、持久的肝脏编辑
本演示文稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性，包括关于 VERVE-201 临床试验启动时间、公司研发计划以及公司计划（包括 VERVE-201）的潜在优势和治疗潜力的陈述。本演示文稿中包含的所有陈述（历史事实陈述除外），包括关于公司战略、未来运营、未来财务状况、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“会”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的经营历史相关的风险；公司及时提交并获得其产品候选物的监管申请批准的能力；推进其产品候选物的临床试验；按预期时间表或完全启动、招募和完成其正在进行和未来的临床试验；正确估计公司产品候选物的潜在患者群体和/或市场；在临床试验中复制在 VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 的临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果；在当前和未来临床试验中按照预期的时间表推进其产品候选物的开发；获得、维护或保护与其产品候选物相关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资本。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论（其中任何因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同），请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件和公司未来向美国证券交易委员会提交的其他文件中有关潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿日期的观点，不应被视为代表公司截至本新闻稿日期之后任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司的观点发生变化。然而，虽然公司可能会选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确表示不承担任何更新义务。
优化基底神经节疾病的AAV CAPSIDS在成人非人类灵长类动物中表现出强大的效力和分布
综合应力反应（ISR）是真核细胞中的保守途径，在34个对多种细胞应激源的反应中被激活。尽管该途径的急性激活恢复了细胞35稳态，但强烈或延长的ISR激活伴随细胞功能，并且可能有助于36个神经变性。dnl343是一种研究性中枢神经系统 - 渗透剂小分子ISR抑制剂，设计为37激活真核开始因子2B（EIF2B）并抑制异常的ISR激活。dnl343以剂量依赖的方式降低了38个CNS ISR活性和神经退行性，以两个在体内模型中建立的方式 - 39降低了视神经挤压损伤和EIF2B的功能（LOF）突变体丧失（LOF）突变体 - 在两者中表现出神经抑制40，并防止LOF突变型LOF突变体中的运动功能障碍。在LOF模型的41个疾病阶段用DNL343进行治疗，逆转了神经炎症和42个神经变性的血浆生物标志物的升高，并阻止了早亡率过早。通过DNL343治疗使LOF小鼠大脑中43个失调的几种蛋白质和代谢物在43位失调，并且在人类生物流体中可检测到44个反应。这些生物标志物中的几个在CSF和血浆45中显示出消失的白质疾病（VWMD）的患者，这是一种由46 EIF2B LOF和慢性ISR激活驱动的神经退行性疾病，支持其潜在的翻译相关性。这项研究47证明DNL343是一种脑渗透剂ISR抑制剂，能够在48个小鼠模型中衰减神经变性，并鉴定出几种可用于评估治疗49个诊所反应的生物标志物候选者。50
ATMP 试验指南_第二次公开咨询
2 https://ec.europa.eu/health/human-use/advanced-therapies_en 3 仅适用于正在进行的临床试验。新的临床试验申请应符合法规 (EU) No 536/2014。
靶向滑膜肉瘤中的癌睾丸抗原
抽象的背景SGN-B7H4V是一种新型的研究葡萄蛋白抗体 - 药物结合物（ADC），其中包含B7-H4指导的人单克隆单克隆抗体，通过蛋白酶 - 蛋白酶链接的男性（MCARIMIMIMIMIMIMIMIMIMICIDOCAPRINERERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINE）（MMAE）与细胞毒性负荷单甲基单甲基单甲基抗体（MMAE）共轭。这种Vedotin Linker-Pay负载系统已在多个食品药物管理局批准的药物中得到了临床验证，包括Brentuximab vedotin，Enfortumab Vedotin和Tisotumab Vedotin。B7-H4是一种免疫检查点配体，在各种实体瘤上表达升高，包括乳腺癌，卵巢和子宫内膜肿瘤，以及有限的正常组织表达。SGN-B7H4V旨在通过与靶细胞表面上的B7-H4结合并在B7-H4/ADC复合物内部化后释放细胞毒性有效载荷MMAE来诱导针对靶细胞的直接细胞毒性。方法B7-H4表达以多种实体瘤类型的免疫组织化学为特征。还评估了SGN-B7H4V在体外和各种异种移植肿瘤模型中杀死表达B7-H4的肿瘤细胞的能力。最后，使用免疫能力的鼠B7-H4表达Renca肿瘤模型评估了SGN-B7H4V作为单一疗法的抗肿瘤活性，并与反编程的细胞死亡1（PD-1）剂结合使用。结果免疫组织化学证实了多种实体瘤的B7-H4表达，在乳房，子宫内膜和卵巢肿瘤中患病率最高。在免疫能力的鼠B7-H4表达肿瘤模型中，SGN-B7H4V促进了稳健的抗肿瘤活性，作为一种单一疗法，当与抗PD-1剂结合使用时会增强。在体外，SGN-B7H4V通过MMAE介导的直接细胞毒性和抗体介导的效应功能（包括抗体依赖性细胞毒性和抗体依赖性细胞吞噬作用）杀死了表达B7-H4的肿瘤细胞。 体内，SGN-B7H4V在多种异种移植乳腺癌和卵巢癌模型中表现出强大的抗肿瘤活性，包括具有异质B7-H4表达的异种移植肿瘤，与Vedotin ADC的能力一致，这与VIDER ADC的能力一致。在体外，SGN-B7H4V通过MMAE介导的直接细胞毒性和抗体介导的效应功能（包括抗体依赖性细胞毒性和抗体依赖性细胞吞噬作用）杀死了表达B7-H4的肿瘤细胞。体内，SGN-B7H4V在多种异种移植乳腺癌和卵巢癌模型中表现出强大的抗肿瘤活性，包括具有异质B7-H4表达的异种移植肿瘤，与Vedotin ADC的能力一致，这与VIDER ADC的能力一致。
靶向ANGPTL3，VERVE-201的体内基础编辑医学，在小鼠模型中实现了有效的和LDLR的肝脏编辑
本演讲包含1995年《私人证券诉讼改革法案法案》的含义中的“前瞻性陈述”，该法案涉及实质性风险和不确定性，包括有关启动Verve-201-201-Verve-201-2014的预期时机的陈述；公司的研发计划；以及公司计划的潜在优势和治疗潜力，包括Verve-2012。本演示文稿中包含的所有陈述，除了历史事实的陈述外，包括有关公司战略，未来运营，未来财务状况，前景，计划和管理目标的陈述，都是前瞻性的陈述。单词“预期”，“相信”，“继续”，“可以”，“估计”，“期望”，“预期”，“打算”，“五月”，“计划”，“计划”，“潜在”，“预测”，“项目”，“项目”，“应该”，“目标”，“意志”，“意志”，“意志”和类似的表达方式，并不打算识别出远见的陈述，全部识别这些概述的陈述，这些陈述都包含这些识别的单词。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前期望，并受到许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所提出的或暗示的陈述具有物质上和不利的差异。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表了本文之日起的公司的观点，不应依靠代表公司的观点，截至此日期之后的任何日期。公司预计随后的事件和发展将导致公司的观点改变。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的运营历史有关的风险；该公司及时提交并获得其产品候选人的监管申请的能力；在临床试验中提高其候选产品；在预期的时间表上启动，注册和完成其正在进行的和将来的临床试验；正确估计公司候选产品的潜在患者人数和/或市场；在Verve-101，Verve-102和Verve-201的临床前研究和/或更早的临床试验中发现的临床试验阳性结果；在当前和将来的临床试验中预期的时间表下，推动其候选产品的开发；获得，维护或保护与其产品候选人有关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资本。讨论其他风险和不确定性以及其他重要因素，其中任何一个可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参见“风险因素”部分，以及对公司与证券和交易委员会的最新申请和公司交易所的最新申请，并在公司中对潜在风险，不确定性和其他重要因素进行讨论。但是，尽管公司可以选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但该公司明确否认了任何这样做的义务。
每周一次胰岛素试验 ONWARDS 3 期临床开发计划主要阶段概述 icodec
6. Novo Nordisk。公司公告。ONWARDS 5 3a 期试验显示，每周一次的胰岛素 icodec 与剂量指南应用程序相结合，在 2 型糖尿病患者中表现出比每日一次的基础胰岛素更好的 HbA1c 降低效果。网址：https://www.novonordisk.com/content/nncorp/global/en/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=138024 最后访问时间：2023 年 6 月。
adacel® -Polio-患者药物信息
在Actrims论坛2023上提出的结果显示，丁蓝丁对中枢神经系统中与MS疾病进展相关的中枢神经系统（CNS）的神经炎性生物标志物的显着影响，增强了Tolebrutinib的潜力，从而解决了残疾的潜在，以解决残疾积累 - 对SARF的sar Fraining 2 earter-nistriation-SARING INSTICT ON-SARING INSTICT ON-SANFINIS-SANFINIS-SAN FRAININ-4443820，包括SAN4443820，包括SAN443820，蛋白激酶1（RIPK1）抑制剂巴黎，2023年2月23日。Tolebrutinib的新数据，Sanofi的研究性口服Bruton的酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗多发性硬化症（MS），对可能驱动CNS内疾病进展的关键免疫介质具有显着影响。在研究中，研究人员测量了接受未接受治疗或B细胞耗竭疗法Ocreelizumab的患者相比，用Tolebrutinib治疗的MS患者的脑脊液蛋白质组学变化。这些发现源于与国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）的合作研究和发展伙伴关系，并将在美国多发性硬化症（ACTRIMS）论坛2023的美洲治疗与研究委员会中提出。