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承认亲子关系 - 结婚的孩子
临床政策：IPTACOPAN（FABHALTA）参考编号：LA.PHAR.656生效日期：08.29.24上次审查日期：05.24.2409.13.24业务线：医疗补助修订日志请参阅本策略结束的重要监管和法律信息的重要提醒。**请注意：此政策是为了医疗益处**说明Iptacopan（Fabhalta®）是B. FDA批准的指示（S）Fabhalta的补充抑制剂，用于治疗成年人偏二夜间夜间夜间血红蛋白尿素（PNH）。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。这是与路易斯安那州医疗保健联系相关的健康计划政策，当满足以下标准时，法布哈尔塔在医学上是必要的：I。初始批准标准
IPTACOPAN 用于治疗 C3 ...
Iptacopan 是一种在研的、同类首创的替代补体途径 (AP) 的 B 因子 (FB) 抑制剂。Iptacopan 与 FB 结合并阻止 AP C3 转化酶 (C3bBb) 的形成。这限制了 C3 裂解为活性片段 C3b。Iptacopan 每天口服两次，每次 200 毫克。Iptacopan 是补体驱动性肾病 (CDRD) 的主要驱动因素之一，它有可能成为首个延缓 C3 肾小球病 (C3G) 进展到透析的靶向疗法。Iptacopan 目前正在针对几种存在重大未满足需求的 CDRD 进行开发，包括 C3G、IgA 肾病 (IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 和特发性膜性肾病 (iMN)，以及血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。 1 II 期试验结果表明，iptacopan 有可能为 C3G 患者提供首个靶向治疗。基于这些积极结果，iptacopan 已获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的 C3G PRIME 资格以及美国食品药品管理局 (FDA) 和 EMA 授予的孤儿药资格
fabhalta®（iptacopan）-AccessData.fda.gov
fabhalta增加了由封装细菌引起的严重和威胁生命的感染的风险，包括肺炎链球菌，脑膜炎奈瑟氏菌和流感嗜血杆菌。•在Fabhalta首次剂量之前至少2周完成或更新封装细菌的疫苗接种，除非延迟Fabhalta的风险超过发生严重感染的风险。遵守最新的免疫实践咨询委员会（ACIP）建议，针对接受补体抑制剂的患者的封装细菌疫苗接种。（5.1）•接受Fabhalta的患者即使在疫苗接种后产生抗体，也会因封装细菌引起的侵袭性疾病的风险增加。监测患者的早期体征和严重感染的症状，并立即评估是否怀疑感染。（5.1）Fabhalta仅通过风险评估和缓解策略（REMS）的限制计划才能获得，称为Fabhalta REMS。（5.2）
主题：Iptacopan (Fabhalta®) 胶囊
阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 是一种罕见的、危及生命的溶血性贫血；PNH 的发病率为每年每 100,000 人 0.1 至 0.2 人。PNH 是由细胞溶解补体级联中的后天遗传缺陷引起的，该缺陷使红细胞 (RBC) 易受溶解。补体对 PNH RBC 的慢性破坏会导致严重的疾病。夜间溶血增加（据推测是由血液 pH 值降低和补体系统激活引起的）会导致特征性的晨尿带血。PNH 患者过度或持续的血管内溶血会导致贫血、血红蛋白尿和与血浆游离血红蛋白存在相关的并发症（例如血栓形成、腹痛、吞咽困难、勃起功能障碍和肺动脉高压）。 PNH 还可能发生血管外溶血，导致肝脏和脾脏网状内皮细胞破坏。补体抑制剂用于治疗 PNH，以减少溶血和输血需求。
药物政策： - Fabhalta™ (iptacopan)
该药物的使用必须有以下之一的支持：FDA 批准的产品标签、CMS 批准的药典、国家综合癌症网络 (NCCN)、美国临床肿瘤学会 (ASCO) 临床指南，或符合 CMS 医疗保险福利政策手册第 15 章要求的同行评审文献。
iptacopan在经常性患者中的经验...
1。medger-thomas nr和al。Clin J AMS Nephrol 2014; 9：46-53; 2Smith RJH和Al。 nat Rev Nephrol 2019; 15：15：143; 3 想要V，Thurman JM。 nat Rev Nephrol 2023; 19：771-787; 4 sb ahma，作为轰炸。 2020年的慢性文艺复兴； 27：104-110； 5 大篷车fontan f和al。 Nephron 2020; 144：272-280; 6 Martin B，Smith RJH。 C3肾小球病。 generews®[互联网] in：Adam MP FJ，通用汽车的航行和AL。 （ed）。 更新了2018年； 7 常规的shenk r和al。 Am J肾脏讨论； 8 kavanagh d和al。 第61届欧洲协会大会的礼物； 2024年5月23日至26日；斯德哥尔摩，2024年瑞典； 9 肾脏疾病：全球改善结果血腥周G.Kdigo 2021临床实践 他们是2021年； 100：S1-S276。 10。 Schubart A和Al。 Proceds Sci U S A 2019; 116：7926-7931; 11 Am Risit和Al。 柳叶刀haematol 2021; 8：E344-E354。 12。 Wong E和Al。 他们是2023 Rep 2023; 8：2754-2764。Smith RJH和Al。nat Rev Nephrol 2019; 15：15：143; 3想要V，Thurman JM。nat Rev Nephrol 2023; 19：771-787; 4sb ahma，作为轰炸。2020年的慢性文艺复兴； 27：104-110； 5大篷车fontan f和al。Nephron 2020; 144：272-280; 6Martin B，Smith RJH。 C3肾小球病。 generews®[互联网] in：Adam MP FJ，通用汽车的航行和AL。 （ed）。 更新了2018年； 7 常规的shenk r和al。 Am J肾脏讨论； 8 kavanagh d和al。 第61届欧洲协会大会的礼物； 2024年5月23日至26日；斯德哥尔摩，2024年瑞典； 9 肾脏疾病：全球改善结果血腥周G.Kdigo 2021临床实践 他们是2021年； 100：S1-S276。 10。 Schubart A和Al。 Proceds Sci U S A 2019; 116：7926-7931; 11 Am Risit和Al。 柳叶刀haematol 2021; 8：E344-E354。 12。 Wong E和Al。 他们是2023 Rep 2023; 8：2754-2764。Martin B，Smith RJH。C3肾小球病。 generews®[互联网] in：Adam MP FJ，通用汽车的航行和AL。 （ed）。 更新了2018年； 7 常规的shenk r和al。 Am J肾脏讨论； 8 kavanagh d和al。 第61届欧洲协会大会的礼物； 2024年5月23日至26日；斯德哥尔摩，2024年瑞典； 9 肾脏疾病：全球改善结果血腥周G.Kdigo 2021临床实践 他们是2021年； 100：S1-S276。 10。 Schubart A和Al。 Proceds Sci U S A 2019; 116：7926-7931; 11 Am Risit和Al。 柳叶刀haematol 2021; 8：E344-E354。 12。 Wong E和Al。 他们是2023 Rep 2023; 8：2754-2764。C3肾小球病。generews®[互联网]in：Adam MP FJ，通用汽车的航行和AL。（ed）。更新了2018年； 7常规的shenk r和al。Am J肾脏讨论； 8kavanagh d和al。第61届欧洲协会大会的礼物； 2024年5月23日至26日；斯德哥尔摩，2024年瑞典； 9 肾脏疾病：全球改善结果血腥周G.Kdigo 2021临床实践 他们是2021年； 100：S1-S276。 10。 Schubart A和Al。 Proceds Sci U S A 2019; 116：7926-7931; 11 Am Risit和Al。 柳叶刀haematol 2021; 8：E344-E354。 12。 Wong E和Al。 他们是2023 Rep 2023; 8：2754-2764。第61届欧洲协会大会的礼物； 2024年5月23日至26日；斯德哥尔摩，2024年瑞典； 9肾脏疾病：全球改善结果血腥周G.Kdigo 2021临床实践他们是2021年； 100：S1-S276。10。Schubart A和Al。Proceds Sci U S A 2019; 116：7926-7931; 11 Am Risit和Al。 柳叶刀haematol 2021; 8：E344-E354。 12。 Wong E和Al。 他们是2023 Rep 2023; 8：2754-2764。Proceds Sci U S A 2019; 116：7926-7931; 11Am Risit和Al。柳叶刀haematol 2021; 8：E344-E354。12。Wong E和Al。 他们是2023 Rep 2023; 8：2754-2764。Wong E和Al。他们是2023 Rep 2023; 8：2754-2764。
fabhalta®（活性物质：iptacopan）
此文本的修订日期对应于瑞士人的日期。有关授权药物产品的新信息将不会纳入有关授权的摘要报告中。瑞士监测在瑞士授权的药品。瑞士药物会在新发现的不良药物反应或其他与安全相关的信号时启动必要的效果。可能会损害该药物产品的质量，功效或安全性的新发现，由SwissMedic记录并发布。如有必要，可以调整药物产品信息。
FABHALTA®（iptacopan）胶囊，口服
FABHALTA 会增加由荚膜细菌引起的严重和危及生命的感染风险，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和 B 型流感嗜血杆菌。• 至少在首次服用 FABHALTA 前 2 周完成或更新荚膜细菌疫苗接种，除非延迟服用 FABHALTA 的风险超过发生严重感染的风险。遵守免疫实践咨询委员会 (ACIP) 对接受补体抑制剂的患者接种荚膜细菌疫苗的最新建议。(5.1) • 接受 FABHALTA 治疗的患者患荚膜细菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。监测患者是否出现严重感染的早期体征和症状，如怀疑感染，应立即评估。(5.1) FABHALTA 仅通过风险评估和缓解策略 (REMS) 下名为 FABHALTA REMS 的受限计划提供。(5.2)
iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
EAG: ~35-40% have complement-inhibitor across UK in National PNH Service, most have ravulizumab initially • Eculizumab considered useful particularly in emergency to avoid thrombosis in newly diagnosed people • Renal failure or pregnancy – typically continue eculizumab (limited safety data for ravulizumab/pegcetacoplan) • ~15% remaining anaemic after C5 inhibitor switch to pegcetacoplan（比例正在增加）
Fabhalta® (iptacopan) - 事先授权/通知
Fabhalta (iptacopan) 一种补体因子 B 抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 成人患者和减少患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 且有快速病情进展风险的成人患者的蛋白尿，尿蛋白与肌酐比 (UPCR) 通常≥1.5 g/g。1 2. 覆盖标准 a :