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软件包插入-Kebilidi
148 2。根据机构政策，使用无菌技术在无菌条件下使用无菌技术（例如生物安全柜或隔离器）准备。150 3。打开注射器并将其标记为富含产品的注射器。151 4。将过滤针固定在注射器上。152 5。将kebilidi小瓶的全部体积吸入注射器中。将小瓶和153个注射器倒转，并根据需要部分撤回或倾斜针头，以最大程度地恢复154个产品。155 6。将空气吸入注射器中，以便将针头清空。小心地从含有kebilidi的注射器中删除156针。从注射器上清除空气，直到没有气泡157，然后用注射器盖盖。158 7。将注射器放在塑料袋中，然后密封袋子。159 8。将塑料袋放在适当的二级容器中，以在室温下输送到外科手术160套件。161 9。应立即使用在无菌条件下制备的填充注射器以输送到手术部位162。
kebilidi处方信息
百分比从基线（％）基线N 13--中位数（最小，最大）3.34（1.00，93.73） - 第8 n N 12 12 12 12 12 12 12 12 12 12 12 12 12.09（15.09，150.48）26.62（12.49，56.75） （14.21，125.84）24.7（13.21，58.02）773.1（33.9，3991.0）注意：定量的下限（LLOQ）为2 nmol/l，报道为 315315
cp.phoar.595 Eladocagene Exuparvovec-tneq（kibilid）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述Eladocagene Exuparvovec-Tneq（Kebilidi™）是基于重组的血清型2腺相关病毒（RAAV2）基因疗法，旨在提供dopa脱羧基酶（DDC）基因的副本，可编码芳族溶质溶液氨基氨基酸脱羧酸脱羧酸脱羧酸脱羧基酶（AADC）ENEADC）ENEADC）ENEADC）AADCEADCE AADE。FDA批准的指示（S）Kebilidi用于治疗AADC缺乏症的成年人和小儿患者。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Kebilidi在医学上是必要的：I。初始批准标准
MCP 461 Kebilidi（Eladocagene Exuparvovec）
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖该服务或供应的代表或保证（例如，将由Molina支付）特定成员。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以根据州，联邦政府或医疗保险成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
kebilidi™（Eladocagene Exuparvovec-tneq）医疗政策...
i。遗传测试显示了DOPA脱羧酶（DDC）基因II中的双重突变。降低了5-羟基内丁乙酸（5-HIAA），同型酸（HVA）和3-甲氧基-4-羟基苯基乙醇（MHPG）（MHPG）和高浓度的3-O-甲基乙二醇和3-o-甲基甲基乙二醇（3- O-methyldopa） （CSF）III。在血浆e中降低了芳族L-氨基酸脱羧酶（AADC）活性。必须具有AADC缺乏症的经典临床特征，例如动眼危机，低调和发育延迟f。不得具有任何明显的结构性脑异常g。一定不能在1200倍h的抗AV2中和抗体滴度中中和。尽管有迹象表明，但尚未接受任何其他基于AAV2的基因疗法的治疗，也没有考虑与任何其他基于AAV2的基因疗法进行治疗i。请求的医师证明，根据BCBSM j的要求，在适当的提供商门户中提供临床结果信息。试验和失败，不耐受或对BCBSM/BCN医学利用管理药物清单中指定的首选产品的禁忌症B.数量限制，授权期和更新标准
AADC缺乏症的药房重点
作为其HMConnects™成本控制计划的一部分，HM Insurance Group（HM）致力于支持基因和细胞疗法以及其他高成本药物治疗方案的成本管理机会，这可能会影响客户的底线。药房运营（RXOPS）团队观看市场以及我们的商业书籍，以预测当前和未来的进步将如何影响HM客户群的财务风险水平。标准实践包括审查，审核和协作当前政策的内容，监视趋势以及实施适当的成本节省技术。其他实践包括预防库存，努力确保通过网络药房填充处方，并评估以确定适当时根据体重和实验室值对患者的适当剂量。所有这些服务都提供给HM的客户，不需要支付额外费用。
kebilidi（Eladocagene Exuparvovec-tneq） - 新孤儿批准
- 在一次手术课程中，通过四次输注进行了Kebilidi，以涉及运动控制的大脑中的大型结构。kebilidi应在专门从事小儿立体定向神经外科手术的医疗中心进行管理 - 一种使用成像和特殊设备将疗法运送到大脑特定区域的技术。- 输注Kebilidi后，治疗会导致AADC的表达，随后多巴胺的产生增加，多巴胺是大脑中与运动，注意力，学习和记忆有关的关键神经递质。•kebilidi的功效是在一项开放标签的单臂研究中建立的，该研究对患有AADC缺乏症的患者进行了神经影像学评估的头骨成熟度。主要结果指标是在第48周评估的总体运动里程碑成就，并使用Peabody发育量表（PDMS-2）进行评估。将接受Kebilidi治疗的患者与43例严重AADC缺乏症患者的外部未经治疗的自然病史队列进行了比较，这些患者在2岁后至少进行了至少一种运动里程碑评估。
2024年11月13日监管行动的摘要
1。简介PTC Therapeutics，Inc。提交了生物制品许可申请（BLA），STN 125722，用于Eladocagene Exuparvovec-Tneq的许可，并以Kebilidi的专有名称。kebilidi是一种基于腺相关的病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗成人和小儿芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症。kebilidi旨在在转导细胞中表达功能性AADC，以增加多巴胺合成。在单个神经外科手术过程中，建议通过4次输注到大脑的壳核（2到前壳壳中2，在后壳壳中为2个）。kebilidi是使用由FDA授权用于核内输注的Smart Flow Neuro套管管理的。本文档总结了加速批准Kebilidi的基础。与21 USC 355一致，kebilidi对AADC缺乏症患者有效性的有效性是基于单个适当且控制良好的研究，并进行了确认的证据。具体而言，单臂关键临床研究（n = 13）和外部控制自然历史同类群体包括适当且控制良好的研究。kebilidi的安全性和功效基于对临床试验中AADC缺乏症的严重表型组成的人群的分析（1名儿童退出研究）。在这项研究中，使用SmartFlow Neuro套管管理Kebilidi。该中间端点被认为可以合理地预测临床益处。主要疗效结果是使用Peabody发育量表（PDMS-2）评估的48周后的运动里程碑成就。审查团队建议基于在第48周的运动里程碑成就的中间临床终点，与未经治疗的自然历史群体相比，基于运动里程碑成就的中间临床终点加速批准。在治疗后实现新的运动里程碑方面已证明了Kebilidi的有效性，这与未经处理的自然历史群体相比是出乎意料的。其他证据包括作用机理和药效学数据，表明脑脊液（CSF）同型甲基酸（HVA）的治疗增加是多巴胺和pepamen特异性18 F-DOPA摄取的下游代谢产物，反映了AADC活性的增加。KEBILIDI的主要风险包括程序相关并发症和运动障碍，可以分别通过后手术监测和多巴胺拮抗剂的使用来缓解。在没有FDA批准的疗法的AADC缺乏症的严重表现的背景下，可以接受Kebilidi的风险。总体而言，福利风险评估在被起诉人群中是有利的，并且批准将满足未满足的医疗需求。在一项验证性研究中，持续批准了这种迹象，这取决于对长期临床益处的验证。审核团队建议加速对BLA的批准，并获得加速批准后市场要求（PMR）和CMC的售后承诺（PMCS）（PMCS），该承诺（PMCS）在本文档的第11.C节中列出。
嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞产品开发的注意事项
• Adstiladrin (2022) • Vyjuvek (2023) • Elevidys (2023) • Roctavian (2023) • Lyfgenia (2023) • Casgevy (2023, 2024) • Lenmeldy (2024) • Beqvez (2024) • Tecelra (2024) • Aucatzyl (2024) • 科比利迪 (2024)