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帕金森病患者运动训练后骨骼肌 RNA 编辑的改变
134 # 训练前和训练后 PD 男性比较是较大的 PD 男性与训练后 PD 男性比较的一个较小子集；但是，前一个子集仅包括具有训练前和训练后样本的 PD 患者，以便进行更严格的患者内分析。137 * 使用 138 Mann-Whitney 检验（p 值 > 0.05），所有成对比较均未达到统计显着性水平。每组的值均以平均值和 139 SEM（平均值的标准误差）给出。140
瘦素替代疗法在脂肪营养不良综合征管理中
摘要。背景：骨骼肌离子通道病包括非营养性肌瘤（NDM），周期性瘫痪（PP），生殖器肌无力综合征，以及最近确定的先天性肌病。这些疾病的治疗主要是症状，旨在降低NDM中的肌肉兴奋性或修改PP攻击的触发因素。目的：这项系统评价收集了有关药理治疗对肌肉离子通道病的影响的证据，重点是治疗与遗传背景之间的可能联系。方法：我们搜索了数据库进行随机临床试验（RCT）和其他人类研究报告药理治疗。临床前研究被认为可以获得有关突变依赖性药物作用的进一步信息。 所有步骤均由两个独立的研究人员执行，而另外两个则对整个过程进行了严格的审查。 结果：对于NMD，RCT表现出墨西哥氨酸和拉莫三嗪的治疗益处，而其他人类研究表明，各种钠通道阻滞剂和碳氧化氢酶抑制剂（CAI）乙酰唑胺的有效性。 临床前研究表明，突变可能会改变通道对钠通道阻滞剂体外的敏感性，在某些情况下已将其转化为人类。 对于高钾血症和低毒PP，RCT在防止瘫痪方面表现出CAI二氯苯胺的效率。 然而，与携带钙通道突变的降低性PP患者相比，携带钠通道突变的降低性PP患者的受益可能更少。 很少有数据可用于治疗先天性肌病。临床前研究被认为可以获得有关突变依赖性药物作用的进一步信息。所有步骤均由两个独立的研究人员执行，而另外两个则对整个过程进行了严格的审查。结果：对于NMD，RCT表现出墨西哥氨酸和拉莫三嗪的治疗益处，而其他人类研究表明，各种钠通道阻滞剂和碳氧化氢酶抑制剂（CAI）乙酰唑胺的有效性。临床前研究表明，突变可能会改变通道对钠通道阻滞剂体外的敏感性，在某些情况下已将其转化为人类。对于高钾血症和低毒PP，RCT在防止瘫痪方面表现出CAI二氯苯胺的效率。然而，与携带钙通道突变的降低性PP患者相比，携带钠通道突变的降低性PP患者的受益可能更少。很少有数据可用于治疗先天性肌病。结论：这些研究提供了有关对个体突变或突变组治疗的反应的有限信息。进行人体研究需要一项重大努力，以设计突变驱动的精确药物在肌肉离子通道病中。
生物材料辅助基因治疗用于治疗肌肉骨骼疾病的转化方法
生物材料辅助基因疗法是一种有前途的策略，用于治疗各种肌肉骨骼疾病，例如与关节软骨，骨骼，骨骼，肌腱和韧带以及拟南芥相关的肌肉疾病，因为它可以在空间和时间上损害持续的延长程度，以使其在持续的延长时期内损害持续的方式，以使其在持续的方式上损害，以至于可以在持续的时间内损害候选基因序列。在直接无创的过程中进行体内机制，以避免艰苦的操纵和植入患者依赖性细胞在体外进行了基因修饰。在目前的工作中，我们概述了使用生物材料引导的基因转移在体内的实验，相关模型中最新的方法和结果，这些基因转移可能会在不久的将来使用，以治疗患者在临床干预期间作为一种有效的，安全的，安全的，持久的，持续性的，安全的肌肉症状，并具有持续性的肌肉症状。©2020作者。由Elsevier Ltd.这是CC BY-NC-ND许可证（http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/）下的开放访问文章。
改变的松弛和线粒体 - 肾上腺质网接触先于衰老骨骼肌的主要适应（MAL）适应，并通过运动
。cc-by-nc-nd 4.0国际许可证（未经同行评审证明）获得的是作者/资助者，他授予Biorxiv授予Biorxiv的许可，以永久显示预印本。这是该预印本版本的版权持有人，该版本发布于2025年2月5日。 https://doi.org/10.1101/2025.01.14.633043 doi：Biorxiv Preprint
骨骼和牙科组织矿化：内质网/高尔基体复合物以及内溶液体和自噬转运系统的潜在作用
本文对内质网/高尔基体复合物和细胞内囊泡的潜在作用进行了回顾，导致或与脊椎动物组织矿化有关或相关。观察到钙离子积聚在内质网和高尔基体的小管和空隙中的观察结果表明，这些细胞器可能的重要性。在源自内体，溶酶体和自噬体的囊泡中存在相似水平的钙离子（接近毫米）。这些细胞器中磷酸离子的细胞水平也很高（毫米）。虽然尚未确定这些离子的矿物形成的来源，但有明显的理由考虑到它们可以从ATP用于合成代谢目的的情况下从线粒体中解放出来，也许与基质合成有关。发表的研究表明，钙和磷酸离子或其簇包含在上面指出的细胞内细胞器中，导致细胞外矿物质的形成。线粒体中隔离的矿物质已被记录为无定形钙钙。含离子簇或含矿物质的囊泡在质膜爆炸中退出细胞，分泌溶酶体或可能的腔内囊泡。这种细胞调节的过程为离子或矿物颗粒快速运输到骨骼和牙科组织的矿化前部提供了一种手段。在细胞外基质中，离子或矿物质可能会形成较大的聚集体和潜在的矿物核，并且它们可能与胶原蛋白和其他蛋白质结合。硬组织细胞如何执行管家和其他生物合成功能，同时运输细胞外基质所需的大量离子，这远非清晰。解决此评论中提出的这一问题和相关问题提出了进一步研究促进骨骼和牙科组织矿化的细胞内过程的指南。
单 AAV CRISPR 编辑非...的骨骼肌
CRISPR 基因编辑是一种治疗遗传疾病的变革性技术，但递送限制在很大程度上限制了其治疗应用到肝脏靶向和体外治疗。在这里，我们介绍了 NanoCas 的发现和工程设计，这是一种超紧凑型 CRISPR 核酸酶，能够将 CRISPR 在体内的作用范围扩展到肝脏靶标之外。我们通过实验筛选了在宏基因组数据中发现的 176 个超紧凑型 CRISPR 系统，并应用蛋白质工程方法来提高 NanoCas 的编辑效率。当通过腺相关病毒 (AAV) 载体给药时，优化的 NanoCas 在体内对各种细胞系统和组织表现出强大的编辑能力。尽管 NanoCas 的大小约为传统 CRISPR 核酸酶的三分之一，但仍能实现这一点。在概念验证实验中，我们观察到在小鼠模型中使用优化的 NanoCas 进行稳健的编辑，该模型靶向参与胆固醇调节的基因 Pcsk9，并靶向肌营养不良蛋白中的外显子剪接位点以解决杜氏肌营养不良症 (DMD) 突变。我们进一步在非人类灵长类动物 (NHP) 体内测试了我们的 NanoCas 系统的有效性，结果发现肌肉组织中的编辑水平超过 30%。NanoCas 体积小巧，结合强大的核酸酶编辑功能，为体内非肝脏组织的单 AAV 编辑打开了大门，包括使用较新的编辑模式，例如逆转录酶 (RT) 编辑、碱基编辑和表观遗传编辑。
Nostopharma - 为肌肉骨骼的新平台开发
Ekaterina Vert-Wong首席执行官Nostopharma LLC采访：Lynn Fosse，高级编辑CEOCFO杂志Ceocfo：Vert-Wong女士，Nostopharma背后的愿景是什么？Vert Wong女士：Nostopharma背后的视野是在创伤或严重手术后开发一种新的医学范式来康复。我们正在开发一个治疗平台，该平台将帮助人们恢复并恢复全部功能。对此类疗法非常需要手术后的患者，甚至患有长期疾病或自身免疫性炎症。ceocfo：今天有什么问题？Vert Wong女士：需要肌肉骨骼健康恢复的患者没有太多可用。没有治疗平台可以使它们免于副作用，并允许他们以受控的方式，何时何地进行康复医学。这就是Nostopharma会发展的；这将是一种当地的组织治疗，只能照顾创伤部位的组织。ceocfo：特定目标是不寻常的吗？Vert-Wong女士：这是不寻常的。主流疗法试图完成向整个身体的分娩，以确保患者获得足够的药物以查看功效。它已经工作了数十年，但是我们的纳米级传递方法将改变这种范式。在Nostopharma，我们致力于将药物控制给医疗保健提供者和患者。我们的目标是再生组织，身体的其余部分无需看到药物即可避免副作用。我们是患者对他们如何服用药物以及他们康复的速度的控制范式中的开拓者。患者及其医生将能够合作定义CEOCFO治疗过程：我们在开发过程中在哪里？Vert Wong女士：Nostopharma是一家临床前阶段的公司，我们开发了第一个解决病态状况，肌肉和结缔组织病理骨骼生长的发展的治疗候选者。我们已经开发了数据，以表明该概念在临床前模型中是安全有效的。我们正处于我们正在扩大制造业并收集所有监管数据集的阶段，以与监管机构共享，以寻求我们的首次人类临床试验的批准。Nostopharma LLC采访继续在第3页。
Ware (cart.) bor 的 seey. 报告。 C. 信件“letaly 到目前为止...
3 天前 — 去年秋天向犹他州进军的军队”，一直与……保持着联系，部队毫无保留地保证。89.报告。国务卿。战争……
针对出现芳香化酶抑制剂相关肌肉骨骼症状的乳腺癌患者的自我指压疗法：AcuAIM 随机试点试验方案
符合条件的绝经后女性已接受AI治疗3周以上、2年以下，并且自开始AI治疗以来出现新发或恶化的关节痛或肌痛，且最严重的疼痛在数值评定量表上至少为10分中的4分。我们将招募50名参与者，并按1:1的比例随机分配接受真穴位或假穴位按压治疗，治疗12周。参与者每天自行对9个穴位按压3分钟。所有参与者每周完成一次疼痛评估，每6周完成一组症状问卷。在穴位按压0周和12周后，将采集可选的粪便样本，以检查肠道微生物群的变化。主要终点是经过12周的穴位按压干预后，简明疼痛量表-短表上最严重疼痛的变化，并用广义估计方程进行评估。
使用人多能干细胞衍生的人类肢体骨骼发育进行建模
预印本（未通过同行评审认证）是作者/资助者。保留所有权利。未经许可就不允许重复使用。此版本的版权持有人于2025年1月10日发布。 https://doi.org/10.1101/2025.01.09.631479 doi：Biorxiv Preprint