背景升级(DeLandistrogene moxeparvovec-rokl)是重组基因治疗产物,由非复制,重组,腺相关病毒(AAV)血清型RH74(AAVRH74)(AAVRH74)capsid capsid和ssdna表达cassetter cassetter cassetter farank farank flank farank farank farank canverne cassever2 rank farank farank farank canverne cassever2。盒式盒包含:1)MHCK7基因调节成分,其中包括肌酸激酶7启动子和α-肌动蛋白重链增强剂,以及2)编码工程化的levetidys微型疾病蛋白(1)的DNA转基因。载体/capsid:临床和非临床研究表明骨骼肌细胞中的AAVRH74血清型转导。此外,在非临床研究中,在心脏和diaphragm肌肉细胞中已经证明了AAVRH74血清型转导(1)。启动子:MHCK7启动子/增强子驱动转基因表达,并已在动物模型中显示,以驱动转基因升降机微肌营养蛋白蛋白表达,主要在骨骼肌(包括diaphragragm)和心脏肌肉中。在临床研究中,肌肉活检分析已经证实了骨骼肌中的levidys微肌营养蛋白表达(1)。转基因:DMD是由DMD基因突变引起的,导致缺乏功能性肌营养不良蛋白。leviDys携带一个编码微肺炎蛋白的转基因,该蛋白由正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域组成(1)。
60923-501-10:10个小瓶(100毫升总剂量)60923-502-11:11小瓶(110ml总剂量体积)60923-503-12:12个小瓶(120ml剂量量 dose volume) 60923-506-15: 15 vials (150mL total dose volume) 60923-507-16: 16 vials (160mL total dose volume) 60923-508-17: 17 vials (170mL total dose volume) 60923-509-18: 18 vials (180mL total dose volume) 60923-510-1: 19 vials (190mL总剂量体积)60923-511-20:20个小瓶(200ml总剂量体积)60923-512-21:21个小瓶(210ml总剂量体积)60923-513-22:22小瓶(220ml剂量体积(240毫升总剂量体积)60923-516-25:25个小瓶(250毫升总剂量体积)60923-517-26:26个小瓶(260ml总剂量体积)60923-518-27:27小瓶(270ml总剂量(270ml总剂量) 60923-520-29:29个小瓶(290毫升总剂量体积)60923-521-30:30小瓶(300ml总剂量体积)60923-522-31:31个小瓶(310ml剂量总量小瓶(330毫升总剂量体积)60923-525-34:34小瓶(340ml总剂量体积)60923-526-35:35瓶(350ml总剂量体积)60923-527-36:36小瓶(360ml总数剂量体积)60923-529-38:38个小瓶(380ml总剂量体积)60923-530-39:39瓶(390ml总剂量体积)60923-531-40:40小瓶(400ml剂量体积)
请参阅福利考虑因素,对于符合以下所有标准的患者的Duchenne肌肉营养不良症(DMD)的治疗被证明且在医学上是必不可少的:•诊断Duchenne肌肉营养不良的诊断,或与儿童神经肌肉专业专业人士有关DMD诊断的专业知识的Duchenne肌肉营养不良症。 •提交医疗记录(例如图表注释,实验室价值),证实了以下两种:o DMD基因中的突变; o o突变不是外显子8或外显子9中的缺失; •患者年龄4或5岁; •提交医疗记录(例如,图表说明),确认患者是卧床的而无需辅助设备(例如,没有并排辅助,甘蔗,沃克,轮椅等。); •患者没有抗AAVRH74升高的总结合抗体滴度≥1:400; •患者将在接受美国食品药品监督管理局(FDA)批准的Elevidys标签之前和之后接受皮质类固醇方案; •leverdys是由或与DMD治疗专业知识的儿科神经肌肉专家开的或协商; •Elevidys剂量符合FDA批准的标签; •患者将不会接受DMD的外显子疗法[例如,Amondys(Casimersen),Exondys 51(Eteplirsen),Viltepso(Viltilarsen),Vyondys 53(Golodirsen)]有助地或经过Everidys治疗后; •患者一生中从未接受过Everidys治疗; •授权将不超过每一生的治疗,并且在批准后不超过45天或直到6岁,以先到者为准。其他政策和准则可能适用。适用的代码仅供参考,以下程序和/或诊断代码提供了以下列表,并且可能不包含在内。在本策略中列出代码并不意味着代码所描述的服务是涵盖或未覆盖的健康服务。卫生服务的福利覆盖范围由成员特定的福利计划文件和可能需要特定服务覆盖的适用法律确定。纳入代码并不意味着要偿还或保证索赔付款的任何权利。
目的:与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230(D)节的规定一致,在托管护理合同中涵盖的服务,包括临床医生管理的药物,必须以数量,持续时间和范围提供,这些范围和范围不低于规定的范围,持续时间,并在同一服务中提供了相同的服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制,但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的,即由供应商药物计划开发的。例如,如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物,但会根据州计划中规定的标准收到该药物,那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额,持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同,以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。
有关leveridys的最重要信息是什么?输注相关反应,包括超敏反应和严重的过敏反应(过敏反应),在升高后和后输注后发生。症状可能包括快速心率,快速呼吸,嘴唇肿胀,呼吸急促,鼻孔扩大,蜂箱,红色和斑点皮肤,发痒或发炎的嘴唇,皮疹,皮疹,呕吐,恶心,发冷和发烧。您的医生将在Elevidys输液后至少3小时监视您。如果发生与输注相关的反应,您的医生可能会减慢或阻止Elevidys输注,并根据需要提供额外的医疗治疗。如果出现与输注相关的症状,请立即与医疗保健提供者联系。
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• Prescribed by a Neurology or Genetics provider • Patient has a definitive diagnosis of Duchene muscular dystrophy (DMD) based on documented clinical findings and prior genetic testing • Patient is a male • Patient is age 4 years old or older • Patient is ambulatory and able to complete the 10-meter walk test without assistance devices • Patient has anti-AAVrh74 total binding antibody titers <1:400 • Patient does not在DMD基因中的外显子8和/或外显子9中有任何缺失•患者没有接受外显子的疗法,或者必须在开始时至少停止至少1周,•患者未使用其他DMD基因疗法•患者以前没有使用过leveriDys。尚未研究重复给药,不建议•凯撒永久咨询医师小组对患者进行了审查,并建议使用药物
•必须批准适应症,年龄,并且不超过表1中列出的剂量限制。•对于所有列出的代理人,除非患者符合非偏见的PDL PA标准,否则需要在适用的情况下(如果适用)(如果适用)进行PA指示。•药物是由专门治疗DMD(即神经科医生,儿科神经科医生或物理医学和康复专家)的处方者处方或协商的。3•患者以前不得接受过levidys™或任何其他包含腺相关载体的疗法。•患者必须满足所有以下所有内容:1,6
巴塞尔,2025年1月27日-Roche(六:RO,ROG; OTCQX:RHHBY)今天宣布了今天的前一年级的阳性顶线结果,这是一项全球,随机的,随机的,双盲阶段III的Everidys™(Delandistogene Moxeparvovec),Moxeparvovec),第一位归类基因治疗的人治疗了与Duchenne usc with and duchenne usc usc usc for duchnenne usc usc usc usc usc。在用leverdys治疗两年后,与预先指定的未经治疗的未经处理的外部对照组相比,在NSAA,TTR和10MWR的三个关键运动功能测量中,观察到具有统计学意义和临床意义的改进。*用Levidys治疗的个体与外部对照组中的个体之间的功能差异在给药后一到两年之间增加了。在一起,这些结果表现出一致,持续的利益,有利于leverdys。
描述:leveriDys(Delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本,其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准,该药物允许替代终点(微肺炎水平)用于严重疾病,其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究(研究102和研究103)的数据以及三项正在进行的试验的安全数据(研究101,研究102和研究103)。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究,研究3是一项两部分的开放标签1期研究,在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而,与安慰剂在北极星门诊评估(NSAA)的变化中,对16名参与者的探索性亚组分析(levidys:n = 8;安慰剂:n = 8)4至5岁,显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日,FDA将加速的批准转化为Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl),以完全批准,以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日,Sarepta宣布了Topline的结果,Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足,因为NSAA的总分从第52周的基线变化(经过高甲基治疗的患者为2.6分,而在安慰剂治疗中为1.9点)没有达到统计学意义(n = 125,p = 0.24)。关键的次要终点,包括上升时间(TTR)和10米步行测试,显示出统计上的