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2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，...
2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，根据您要求收到有关Duchenne病临床发展计划的最新信息，我们很高兴分享III期全球临床研究第二年的初步结果。Embark（NCT05096221）正在研究Moxeparvovec（levidys™）驾驶 - 在研究开始时年龄在四到七岁之间的Duchenne肌肉营养不良（DMD）的儿童中。以下是《踏入研究》第二年的主要结果：●在三个主要功能测试中观察到统计和临床上显着改善：北星级生成评估的门诊评估（NSAA）（NSAA），上升时间（TTR）和十分米步行（10 MWR），两年后，与Delanders进行治疗后两年外部相应的无关对照组。●在运动功能的度量中，与上一年相比，治疗后两年后，用Moxeparvovec Delandersitrogen治疗的患者与外部对照组的患者之间的差异有所增加。●尚未在安全方面出现新信号，确认了到目前为止的安全性配置文件连贯且可由Delandistrogene Moxeparvovec管理。现在会发生什么？参加Embark研究的患者将在接受Moxeparvovec delandersterogen治疗后至少进行五年，以监测安全性和临床结果。没有您的协作和合作伙伴关系，我们的研究工作将是不可能的。我们衷心感谢Duchenne社区的宝贵支持和参与临床研究，以帮助对Duchenne和Delandistrogene Moxeparvovec的了解。我们仍然可以满足任何需要并发送诚意的问候，Duchenne Roche Italia团队
投资者更新
巴塞尔，2024年6月24日-Roche（六：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）今天宣布，欧洲药品局（EMA）已验证并启动了对LeviDys™（MAA）的营销授权申请（MAA）（Delandogenogene Moxeparvovec）（MAA）的审查，该基因治疗了对Ambulotal art d -7 d -7年的Gene the Forneforment for Ambulity at d -7 d -7年。“ Duchenne是一种毁灭性肌肉疾病，无法治愈。迫切需要可以改变疾病课程并保持肌肉功能的治疗方法。“ Roche致力于将Elevidys带给需要它的孩子，我们欢迎EMA对提交提交的审查。” Elevidys MAA已提交给EMA，并基于Pivotal 3阶段Engark研究的结果，这是一项全球，随机，双盲，安慰剂对照的研究，针对4至7岁的Duchenne患者。尽管Embark研究不符合主要终点，但试验的大量证据证实，Everidys是第一个通过可管理的安全性，通过修改疾病病程来为患者提供临床意义的基因疗法。在Embark中，经过甲甲级治疗的患者在两个关键的次要功能终点上具有临床意义且具有统计学意义的好处：从地板上升和10分钟步行/跑步测试的时间。此外，还观察到预先指定的次要终点的临床意义和统计学上的显着改善：步幅速度95世纪。这个由EMA资格的新颖的数字端点测量了通过可穿戴设备（SYDE®）行走的速度。上升4步次级终点的时间也表现出一致的治疗益处，有利于Elevidys。MAA也得到了Duchenne患者的开放标签研究的数据，该研究正在招募不同年龄的非洲卧床和非注重患者，以及I/II期研究
Kaiser Permanente Hawaii的健康计划指南 2024事先授权要求 亲爱的合同从业者：南加州... 福利和承保范围摘要：该计划涵盖了什么以及您为承保服务支付的费用 药物覆盖的标准 SGLT2抑制剂，SGLT2抑制剂组合的事先授权（PA）形式（二甲双胍，DPP-4 ） delandistrogene moxeparvovec（levidys）
•是涵盖服务和其他收益的摘要。这不是对您的利益的完整描述。有关覆盖标准，涵盖服务的描述和局限性以及排除服务的局限性，请确保阅读第1章：重要信息，第3章：福利说明和第4章：不涵盖服务。•告诉您涵盖的服务或供应是否受到限制或转介的约束。•为您提供可以找到服务描述和其他好处的页码。•告诉您您的费用份额是多少。
将AAV封装到蛋白质保管纳米粒子中，作为基因治疗中和抗体问题Logan Thrasher Collins的新颖解决方案，1，
将AAV封装到蛋白保险库纳米颗粒中，是基因治疗中和中和抗体问题的新颖解决方案，洛根·塔拉什（Logan Thrasher Collins），1,2 Wandy Beatty，3 Buhle Moyo，4 Michele Alves-Bezerra，5 Ayrea Hurley，5 Ayrea Hurley，5 Qing Lou，6,7 Z. Hong Z. Hong Zhong Zhou，6,8 selfan selfan selfan selfan self ba，4.8 self ba，4.8 self ba，88 self lag，4，8 s selfor，4，8; Ponnazhagan，10 Randall McNally，伦纳德·罗马11号，6,11,12 David T. Curiel 2，* 1华盛顿大学生物医学工程系的华盛顿大学； 2圣路易斯辐射肿瘤学系的华盛顿大学； 3圣路易斯分子微生物学系的华盛顿大学； 4赖斯大学生物工程系； 5贝勒医学院分子生理与生物物理学系； 6加州纳米系统研究所； 7加利福尼亚大学洛杉矶大学微生物学，免疫学和分子遗传学系； 8加州大学洛杉矶材料科学与工程系； 9贝勒医学院综合生理学系，阿拉巴马大学10号伯明翰病理学系，11级金库制药，加利福尼亚大学洛杉矶分校12号洛杉矶分校生物化学系 *通讯作者。摘要：尽管腺相关病毒（AAV）作为基因疗法的分娩方式取得了巨大的成功，但它仍然遭受了人类种群中和中和抗体的高流行，这限制了可以接受潜在挽救生命的治疗方法。在这方面，AAV疗法通常也必须作为单剂量给药，因为接受该病毒的患者中和抗体会产生。规避这些问题的策略仍然有限。作为一种新颖的解决方案，我们采用了spytag-spycatcher分子胶技术来促进重组蛋白库纳米颗粒内部的AAV包装。保管库是由哺乳动物细胞产生的内源性蛋白质细胞器，因此它们被免疫系统识别为自我。因此，它们可以保护包装的分子免于中和抗体。保险库以前已被用来将药物和蛋白质输送到细胞中，但我们的研究代表了任何人首次在保管库中包装整个病毒。我们表明，我们的Vaultaav（VAAV）输送车在存在抗AAV中和血清的情况下会导致细胞。vaav被定位为一个新的基因治疗递送平台，具有克服中和抗体问题的潜力，甚至允许多种剂量给药，从而扩大了AAV治疗的范围。引言与腺相关病毒（AAV）是治疗基因递送最成功的车辆之一。在美国市场上提供了几种AAV基因疗法，包括卢克斯特纳，佐尔根斯玛，hemgenix，levidys和roctavian。正在进行1,2次AAV临床试验，3个商业参与者正在研究工程AAV的新型方法以提高功效。1,3,4尽管具有势头和强大的临床特征，但由于对载体的不良免疫学反应，AAV基因治疗领域的进展却放慢了。3,5,6大约30-60％的人口已经具有针对大多数或所有AAV血清型的抗体。3,5,6大约30-60％的人口已经具有针对大多数或所有AAV血清型的抗体。7,8这会触发免疫毒性并排除临床功效，使此类患者没有资格进行治疗。寻找规避中和抗体的方法是AAV基因治疗领域的核心挑战。
tilization M Edical P Olicy P Olicy：肌肉营养不良 - 基因疗法 - Elevidys利用管理管理医疗政策•Elevidys
•对于卧床患者，在DMD基因中具有确认的突变。•对于非注射性并在DMD基因中有确认突变的患者。基于骨骼肌中的levidys微肌营养蛋白的表达，非疗法患者的DMD指示得到了加速批准。在验证性试验中，持续批准了此指示可能取决于对临床益处的验证和描述。疾病概述DMD是由DMD基因突变引起的一种罕见的，进行性X连锁的疾病，也称为肌营养不良蛋白基因。2-4美国DMD的发病率约为5,000名活着的男性出生。 DMD基因是最大的已知人类基因，大小总计2.3兆瓦。 该基因编码功能性肌营养不良蛋白，该蛋白是跨膜蛋白复合物的一部分，跨膜蛋白复合物跨越了骨骼和心脏肌肉细胞的肌膜。 这种复合物将细胞骨架与细胞外基质联系起来，从而为肌膜提供结构完整性，并有助于传递和吸收与肌肉收缩相关的休克。 DMD基因中的突变可防止功能性肌营养不良蛋白或肌营养不良蛋白的产生。 没有肌营养不良蛋白，DMD患者的正常活性会对肌肉纤维细胞造成过度损害。 随着时间的流逝，肌肉细胞被脂肪和纤维化组织代替。 进行性肌肉无力是DMD的主要表现。 这会导致失去行动，相关运动延迟，呼吸障碍和心脏功能的逐步下降。2-4美国DMD的发病率约为5,000名活着的男性出生。DMD基因是最大的已知人类基因，大小总计2.3兆瓦。该基因编码功能性肌营养不良蛋白，该蛋白是跨膜蛋白复合物的一部分，跨膜蛋白复合物跨越了骨骼和心脏肌肉细胞的肌膜。这种复合物将细胞骨架与细胞外基质联系起来，从而为肌膜提供结构完整性，并有助于传递和吸收与肌肉收缩相关的休克。DMD基因中的突变可防止功能性肌营养不良蛋白或肌营养不良蛋白的产生。没有肌营养不良蛋白，DMD患者的正常活性会对肌肉纤维细胞造成过度损害。随着时间的流逝，肌肉细胞被脂肪和纤维化组织代替。进行性肌肉无力是DMD的主要表现。这会导致失去行动，相关运动延迟，呼吸障碍和心脏功能的逐步下降。DMD的第一个临床症状是运动发展里程碑的延迟，例如步行，这是2岁左右的观察到的。通常会延迟诊断直到3至5岁。年龄是DMD进展的重要预后因素。目前无法治愈DMD。治疗的目的是管理症状，缓慢的疾病进展并延迟残疾。患有DMD的男孩通常会失去12岁或13岁以上行走的能力。过去，死亡率是在青春期或二十年代初发生的，但是随着呼吸道和心脏管理的进步，有些患者居住到第四个十年。DMD患者最常见的死亡原因是呼吸衰竭，呼吸道感染，心肌病和心律不齐。皮质类固醇是DMD治疗的中流型；但是，其在DMD中的作用机理尚不清楚。皮质类固醇可以改善疾病的症状，并延迟流动和其他后遗症的时间。Four anti-sense oligonucleotide therapies (exon-skipping) have been approved by the FDA: Exondys 51 ® (eteplirsen intravenous infusion), Vyondys 53 ™ (golodirsen intravenous infusion), Viltepso ™ (viltolarsen intravenous infusion), and Amondys 45 ™ (casimersen intravenous输液）。由于没有完成任何确认性临床研究，因此这些外显子的疗法的临床益处仍然未知。临床疗效在三项研究中评估了leverdys的疗效：1-4,7-9 Engark III期随机，双盲，安慰剂对照，确认性试验； II期研究；和IB期研究。在Embark（n = 125）中，从基线到第52周的主要终点