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成人2型糖尿病（药物更新）委员会会议2
Chirag Bakhai (Present for notes 1 – 6) Neel Basudev (Present for notes 1 – 6) Catherine Bewsey (Present for notes 1 – 6) Mimi Chen (Present for notes 1 – 6) Dan Cuthbertson (Topic Adviser) (Present for notes 1 – 6) Hugh Gallagher (Present for notes 1 – 6) Natasha Jaques (Present for notes 1 – 6) Sallianne Kavanagh (Present for注释1 - 6）西蒙·麦肯齐（Simon Mackenzie）（椅子1 - 6）Sharon McCarthy（注释1 - 6）Soin Song Sonk Sonk Sonk Sonk Sonk Song（注释1 - 6）Annette Swinkels（注释1 - 6）John Turner（注释1 - 6）Gosia Wamil（Gosia Wamil（for Notes for Notes 1 - 6））
seslhdpd/182-医学不使用注册药物和使用无牌药
CATAG中的图1。 在澳大利亚医院重新思考药品决策。 指导原则的质量使用标签外药物的指导原则概述了根据七个指导原则评估适当性，批准过程，同意和监测未牌和无牌药的框架。 请咨询原始文档以获取完整的详细信息。 TGA批准的药物在可用时仍然是治疗的第一行选择，合适或容忍。 如果没有高质量的证据支持使用特定药物，并且不适合“特殊”或“研究”适应症，则不建议使用药物。 在非研究设置中未注册的药物的处方是与标签外使用的相关但单独的问题，并由特殊访问计划（SAS）涵盖。 所有设施都必须利用正式程序来评估SESLHDPD/183的SAS根据SAS使用的请求 - 医学：药物配方政策。 必须按照CATAG指导原则中概述的同意，并使用SESIH的特殊使用医学同意书进行了记录。CATAG中的图1。在澳大利亚医院重新思考药品决策。指导原则的质量使用标签外药物的指导原则概述了根据七个指导原则评估适当性，批准过程，同意和监测未牌和无牌药的框架。请咨询原始文档以获取完整的详细信息。TGA批准的药物在可用时仍然是治疗的第一行选择，合适或容忍。如果没有高质量的证据支持使用特定药物，并且不适合“特殊”或“研究”适应症，则不建议使用药物。在非研究设置中未注册的药物的处方是与标签外使用的相关但单独的问题，并由特殊访问计划（SAS）涵盖。所有设施都必须利用正式程序来评估SESLHDPD/183的SAS根据SAS使用的请求 - 医学：药物配方政策。必须按照CATAG指导原则中概述的同意，并使用SESIH的特殊使用医学同意书进行了记录。
修订欧盟关于儿童药品和罕见疾病的立法
在欧盟上下文中，当疾病影响不超过每10 000人不超过五人时，疾病被认为是罕见的。大约80％的罕见疾病是遗传起源，通常是慢性和生命威胁，大多数始于童年。在2000年代初采用欧盟范围的立法之前，儿童通常收到用于成人使用的药物，而未接受测试用于年轻患者。这些药物可能效率低下或表现出儿童的不良反应。儿童药物是根据医生的经验（“关闭标签使用”）而不是遵循临床研究的。临床试验通常不会在该人群上进行，因为人们认为需要保护儿童。此外，公司对为罕见疾病开发药物的兴趣有限，因为鉴于患者数量少，并且可能无法收回发展成本的可能性很大，因此认为这是没有盈利的。
开发下一代药物
微生物对抗击药物的抵抗力不断增强，威胁到公共卫生部门对许多传染病（包括疟疾）的应对。为了延缓抗药性的出现，疟疾治疗结合了不同作用机制的药物，因此对一种成分有抗药性的寄生虫仍然容易受到另一种成分的攻击。东南亚和非洲最近都观察到了对青蒿素衍生物（治疗的主要药物）敏感性降低的现象，这种情况已经持续了二十年。2,3,4 然而，抗药性尚未对所有搭配药物产生，包括卢米凡特林和吡咯萘啶在内的几种关键化合物基本不受影响。如果出现对青蒿素或其所有搭配药物完全有抗药性的寄生虫，将意味着非洲的第一道防线——以青蒿素为基础的联合疗法（ACTs 5）的丧失。这将对控制和消灭疟疾的努力构成重大威胁。
杂环分子靶向药物和纳米药物在癌症治疗中的应用：最新进展与挑战
癌症是最常见的死亡原因之一，给全社会带来了沉重的经济和医疗负担。随着分子生物学和细胞遗传学的发展，发现肿瘤发生发展的分子机制非常复杂，涉及染色体异常、致癌基因扩增、抑癌基因缺失、生长因子及其受体的上调、肿瘤相关信号转导通路的激活等[1-3]。为了有效治疗患者的癌症，研究人员寻求具有高选择性、小副作用甚至能够克服耐药性的新型抗癌药物。抗癌药物研发现已从细胞毒药物发展到靶向药物和纳米药物[4]。靶向药物和纳米药物的抗癌作用可以通过多种途径介导，从而产生显著的效果[5-9]。杂环化合物由碳原子和非碳原子组成，是许多具有药理和生物学价值的化学物质的重要结构基础。杂环化合物的研究是有机化学的重要组成部分，广泛应用于许多行业，尤其是医药行业[10-13]。目前，杂环化合物是多种药物的主要活性成分，包括镇痛药、抗炎药、抗结核药、抗高血压药、抗抑郁药，甚至抗癌药[14-17]。近几十年来，出现了许多新型杂环靶向药物。纳米医学是一个相对较新的医学研究领域。它涉及使用纳米技术解决医疗问题，在精准医疗方面具有巨大的潜力[18-20]。纳米医学在癌症诊断和治疗中的应用
利用遗传信息进行药物开发和公平利益分享
基因组研究的进步极大地促进了现代药物研发。然而，科学进步成果的公平利益分享并非总能实现。本文展示了分子生物学如何改变药物研发，同时也为利益分享留下了重大挑战。本文提出的概念模型描述了基因相关药物研发的过程以及这些过程与特定的伦理考虑之间的关系。重点关注三个重要领域：1）群体遗传学和防止歧视的必要性；2）药物基因组学和包容性治理的必要性；3）在开放科学框架内实现全球健康。利益分享被视为所有这些方面的基础伦理价值。实施利益分享需要价值观转变，即不仅将健康科学成果视为贸易商品，而且将其视为“全球公共产品”。这种方法应有助于遗传科学为促进全球社会所有成员的基本健康人权做出贡献。
有关药品促销材料审查的指导
演讲与顾问讨论时间c。顾问委员会和基本原理的目标需要专家建议d。款待的详细信息e。与会者名单，为每个与会者f有理由。 Honoraria详细介绍所有与会者g。有角色和理由h的公司或承包商工作人员名单h。遇见幻灯片i。在提交建议之前需要进行预先审核的摘要，您必须在内部确保您满意该提案支持一场会议，该会议符合您希望与之参与的专家小组的法定和自我监管标准。咨询委员会应寻求仅获取有关您无法通过任何其他方式获得的治疗途径的信息。会议应为每个提案提交以下内容：
开发“一次性”基因编辑药物以……
本演示文稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性，包括有关公司心脏 1 临床试验临床数据的时间和可用性、VERVE-201 临床试验的启动时间、公司的研发计划、公司计划（包括 VERVE- 101 和 VERVE-201）的潜在优势和治疗潜力以及公司认为其现有现金、现金等价物和有价证券足以支付其运营费用的期限的陈述。本演示文稿中包含的所有陈述（历史事实陈述除外）均为前瞻性陈述，包括有关公司战略、未来运营、未来财务状况、前景、计划和管理目标的陈述。 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的经营历史有关的风险；公司提交产品候选申请的时间和能力；继续在临床试验中推进其产品候选；按照预期的时间表或完全启动和招募正在进行和未来的临床试验的患者；正确估计公司产品候选的潜在患者群体和/或市场；在临床试验中复制在 VERVE-101 和 VERVE-201 的临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果；在当前和未来临床试验中按照预期的时间表推进其候选产品的开发；获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资金。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同，请参阅“风险因素”部分，以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，在公司最近向美国证券交易委员会提交的文件以及公司未来向美国证券交易委员会提交的其他文件中。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿之日的观点，不应被视为代表公司截至本新闻稿之日后任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司的观点发生变化。但是，虽然公司可以选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确表示不承担任何此类义务。
基因药物直击心脏
首批用于治疗心力衰竭的基因疗法正在临床上取得进展。Rocket Pharmaceuticals 计划很快启动一项关键的 II 期研究，研究一种针对 Danon 病患者的基因疗法。Danon 病是一种 X 连锁显性遗传疾病，会导致成年早期进行性心力衰竭和死亡。如果成功，该试验将鼓励大量基因药物开发者（表 1）相信，在不同的疾病环境下，抑制甚至逆转进行性心力衰竭是可行的。此外，德克萨斯大学西南医学中心 Eric Olson 实验室的三篇具有里程碑意义的论文和哈佛医学院 Christine Seidman 实验室的一项补充研究表明，CRISPR-Cas9 编辑、碱基编辑和主要编辑都可用于纠正小鼠心脏病的遗传模型。现在已经建立了技术概念验证，用于治疗由 MYH7 和 RBM20 基因突变引起的心肌病，以及破坏由钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶 IIδ 慢性过度激活引起的病理信号传导机制，这种机制存在于许多心力衰竭患者中。该领域的一个重要里程碑是 FDA 去年批准百时美施贵宝的口服心脏肌球蛋白抑制剂 Camzyos (mavacamten) 用于治疗阻塞性肥厚性心肌病 (HCM)。Camzyos 是首个针对最常见的遗传性心脏病的潜在病理的疗法。最初由 MyoKardia 公司开发，该公司由 Christine Seidman 和她的丈夫 Jonathan Seidman（也是哈佛医学院的学生）创立，后来被 Bristol Myers Squibb 收购，其工作原理是降低肌动蛋白和肌球蛋白之间过度形成横桥而引起的收缩力升高，肌动蛋白和肌球蛋白是负责产生力量的蛋白质，使肌肉
NCI 中精准药物的肿瘤特异性活性——...
此预印本的版权所有者此版本于 2023 年 3 月 31 日发布。；https://doi.org/10.1101/2023.03.30.23287951 doi: medRxiv preprint