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World File Search Systemmyelofibrosis
VA Hudson Valley Health Carey System
缩写：AAE，每1000例预期的绝对效果； ACT，主动对照试验； AE，不利事件； ACVR1，激活素A型I型； ALK2，激活素受体样激酶2；同种异体造血干细胞移植；蝙蝠，最好的疗法； BCRP，乳腺癌抗性蛋白； DB，双盲； DD，双假人；差异，差异； ECOG，东部合作肿瘤学小组； EPO，红细胞生成素；人力资源，危险比； int，中级； IPS，国际预后评分系统； Jaki，Janus激酶抑制剂； MF，骨髓纤维化； MFSAF TSS-50在骨髓纤维化症状评估表中的基线降低50％； MMB，Momelotinib； MN，跨国公司； MOA，作用机理； NE，不可估计； ni，非劣势； OATP，有机阴离子运输多肽； OL，开放标签； OS，整体生存； PLT，血小板或血小板计数； PMF，原发性骨髓纤维化； PMN，多形核白细胞； PN，周围神经病； PS，性能状态；问，建议的评分，评估，开发和评估（等级）质量评级； RBC，红细胞； RCT，随机临床试验； rux，ruxolitinib; SMF，继发性骨髓纤维化； SUP，优越性； SVR，脾脏响应； SVR-35，SVR中的基线降低35％； Ti，输血独立性； TSS，总症状评分； ULN，正常
1509-原发性骨髓纤维化 芦可替尼
然后根据反应和耐受性将剂量滴定至最大剂量 25 mg，每天两次，并仔细监测血小板计数。如果可能，应连续服用芦可替尼而不要中断剂量，因为中断剂量会导致症状迅速反弹。逐渐减少剂量优于中断剂量，并根据血小板计数确定剂量。（见上表）。如果认为疗效不足且血细胞计数充足，则可以以每天两次 5 mg 的增量将剂量增加到最大剂量 25 mg，每天两次。在治疗的前 4 周内不应增加剂量，并且每 2 周的剂量不应超过一次。如果自开始使用芦可替尼治疗以来，脾脏大小没有减小或症状没有改善，则在 6 个月后停止治疗。
接受骨髓纤维化治疗的患者
二项式反应/无反应终点可能无法完全表征骨髓纤维化治疗的贫血相关益处。在这些对来自第 2 和第 3 阶段试验的骨髓纤维化患者随时间输血负担的新分析中，momelotinib 与未使用和使用过 JAK 抑制剂的人群的平均红细胞输血负担减少有关。在所有试验中，≥ 77% 接受 momelotinib 治疗的患者与基线相比保持或经历了输血强度的改善，这突出表明 momelotinib 为大多数骨髓纤维化患者提供了持续的贫血益处。目的：贫血是骨髓纤维化的主要特征，通常通过红细胞 (RBC) 输血进行治疗，这可能导致负面预后、生活质量和医疗保健相关的经济影响。 Janus 激酶 (JAK) 1/JAK2/激活素 A 受体 1 型抑制剂 momelotinib 获批用于治疗骨髓纤维化和贫血患者，其依据是临床试验中贫血、脾脏和症状获益的证据，这些获益以二项式反应/无反应终点表示。在本事后描述性分析中，进一步描述了 momelotinib 对未使用和使用过 JAK 抑制剂的患者中 RBC 输血负担随时间的影响。方法：在基线和 24 周治疗期间收集所有输血的 RBC 单位，最初在单组 2 期研究中作为概念验证分析，然后在 3 期 SIMPLIFY-1、SIMPLIFY-2 和 MOMENTUM 研究中分别与对照药物（芦可替尼、最佳可用疗法 [BAT] 和达那唑）进行比较。结果：在第 2 阶段研究中，平均输血需求变化为 -1.5 单位/28 天，85% 的患者 (35/41) 实现了输血量数字减少。在 SIMPLIFY-1、SIMPLIFY-2 和 MOMENTUM 中，平均输血需求下降
骨髓纤维化的治疗前景不断演变
Biopharma、SyneosHealth、Incyte、Bristol Myers Squibb。Care Dx、Bristol Myers Squibb、Incyte、Abbvie、CTI、Kite、Tscan、Morphosys、Karyopharm 等公司均参与了顾问委员会。
骨髓纤维化患者旅程指南
参考文献1。白血病和淋巴瘤协会。脊髓增生性肿瘤。2023年4月访问。https://www.lls.org/myeloproliferative-neoplasms 2。塞万提斯F.我如何治疗髓纤维。血。2014; 124：2635-2642。3。O'Sullivan JM，Harrison CN。 脊髓纤维：临床病理特征，预后和管理。 Clin Adv Heamtol Oncol。 2018; 16（2）：121-131。 4。 Gerds，Gotlib J，Haris A等。 骨髓增生性肿瘤，版本3.2022，NCCN肿瘤学临床实践指南。 J NATL Compr Canc Netw。 2022; 20（9）：1033-1062。O'Sullivan JM，Harrison CN。脊髓纤维：临床病理特征，预后和管理。Clin Adv Heamtol Oncol。2018; 16（2）：121-131。 4。 Gerds，Gotlib J，Haris A等。 骨髓增生性肿瘤，版本3.2022，NCCN肿瘤学临床实践指南。 J NATL Compr Canc Netw。 2022; 20（9）：1033-1062。2018; 16（2）：121-131。4。Gerds，Gotlib J，Haris A等。骨髓增生性肿瘤，版本3.2022，NCCN肿瘤学临床实践指南。J NATL Compr Canc Netw。2022; 20（9）：1033-1062。
骨髓纤维化中移植的供体类型和结果
建议建议塔尼亚Ja那教的引用；外国人，诺埃尔；苏尔，Queral；金，大豆； Devos，雅各布；陈，最小；方，xi;库马尔（Rajat）；马西奥营地； Elmariah，Hany；阿格拉瓦尔，摩西； Aljurf，母亲；支持者，乌尔里希； Badar，Talha； Badawy，Sherif M；巴伦，卡伦； Beatinjaneh，爱； Bhatt，Vijaya Raj；布雷顿，克里斯托弗； Defipip，Zachariah； bigrathbhai;时尚，诺萨；法汉（Shathha）；甘地，Arpita P； Siddharthha Ganguly； Gergis，Usama； Grunwald，Michael R；哈马德，没有；汉密尔顿，贝蒂K； Inamoto，Yoshihiro；伊克巴尔（Madiha）； Jamy，Omer；朱克特，马克； Kathan-Dabajah，Mohamed A；奶油，麦克斯韦M；小伙子，deepesh p；多个，简；到Malki，Monzr M；幸福，阿德里亚娜·K；穆西（Murthy），海姆（Hemn）； Orthin，Guillermo；帕特尔（Patel），萨加尔（Sagar）； Pawarade，Attaphol； Perals，Miguel-Angel；去马乔林去邮政；林登，奥勒； Rich，David A；他去世了，艾丽西亚（Alicia）； Savania，二拟N;萨沃伊，玛丽·林恩； Seo，Sachiko； Sulh，梅勒姆；调查，Celalettin；维登克（Verdonck），狮子座（Leo F）； Wingard，John R；电线，巴尔迪普；贝贾尼安（Nelli）；琼斯，理查德·J； Nishihori，Taiga；奥兰，之间；中村，ryotaro；斯科特，巴特；军刀，韦尔； Sdudy Cibmtr（2024）。医学系教师药物论文。纸274。https：//jdc.jeffers。
Ajax设置为骨髓纤维化中的“攻击jak”，以9500万美元的...
Vogelbaum与纽约的启用人工智能的药物发现公司Schrödinger，Inc。联系，开始迅速寻找针对JAK2 II型构型的候选药物。Ajax随后在2019年发起了最初的800万美元资金，并于2021年6月筹集了4000万美元的B系列。（另请参见“财务观看：两个新的VC基金目标早期及以后” - Scrip，2021年6月4日。）高盛的替代方案领导了C系列赛，由Eli Lilly and Company，Vivo Capital，RA Capital Management，Point72和现有投资者Ecor1 Capital，Boxer Capital，Schrödinger和Inning One Nange Contures的参与。
骨髓纤维化贫血的Sotaterce：II期研究者发起的研究
贫血（血红蛋白<10 g/dL）在骨髓纤维化（MF）中很常见，在诊断时约有三分之一患者中存在，最终在所有患者中发育。Janus激酶1/2（JAK1/2）抑制剂r氧替尼可以改善脾肿大和MF的症状，并延长生存期； 1然而，从JAK2抑制的靶标性贫血，尤其是在治疗的前12-24周中明显的问题是一个重大问题。贫血可能是违反违反剂量的最常见原因，2，经常导致剂量减少。脾脏对鲁uxolitinib的反应是剂量依赖性的，并且与生存相关。3,4因此，抵消ruxolitinib诱导的贫血仍然是一个重要目标。最近，基于简化的1和动量试验，在美国批准了在美国批准的JAK1/2和激活素受体1型（ACVR1）抑制剂Momelotinib。5,6
旧金山VA医疗保健系统
Prescribed and monitored by a VA / VA Community Care hematologist / oncologist Goals of care and role of Palliative Care consult have been discussed and documented Symptomatic intermediate or high-risk myelofibrosis (as determined on initial diagnosis), including primary myelofibrosis or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis Currently no plan for allogeneic通过触诊（低于肋骨缘低5 cm）或成像东部合作肿瘤学组（ECOG）的造血干细胞移植脾肿大的性能（ECOG）的表现状态为0到2，获得了预处理的完整的血液计数，肝板完整的肝炎，完成了肝炎，最低抗体，抗体至抗血素 - 甲基 - 甲基 - 甲基 - 甲壳虫 - 甲壳虫 - 甲壳虫 - 甲壳虫 - 甲壳虫疗法，（乙型肝炎表面抗原[抗HBS]）。
Pacritinib 是一种有效的 ACVR1 抑制剂，对骨髓纤维化患者具有显著的贫血益处
MF 中的贫血是多因素的，尽管异常细胞因子产生驱动的炎症是主要原因。6、10-13 疾病相关的炎症会导致铁调素生成增加，从而造成功能性铁缺乏和红细胞生成受损。11、14 有人推测，通过针对病理性炎症 12 或抑制铁调素调节剂活化素 A 受体 1 型 (ACVR1) 15 来降低铁调素水平可能是改善贫血的可行治疗策略。最近在小鼠慢性病模型中的研究表明，ACVR1 抑制会导致隔离铁的动员增加并刺激红细胞生成。 15 这些结果在人体研究中得到了重现，实验性 JAK1/JAK2/ACVR1 抑制剂 momelotinib 被发现与 MF 患者的输血独立性 (TI) 稳定或增加有关。16-19