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World File Search Systemmyelofibrosis
清单：pelabresib与鲁唑替尼用于Janus激酶抑制剂治疗 - 无骨髓纤维化
结果八十四名患者接受了$ 1剂量的pelabresib和ruxolitinib。中位年龄为68岁（37-85岁）； 24％的患者为中级1风险，在中间2的风险中为61％，根据动态国际预后评分系统，有16％的风险为高风险；基线时有66％（84）患者的血红蛋白水平为10 g/dl。在24周时，有68％（57个）达到了SVR35，而56％（46个中的46）达到了总症状评分降低50％（TSS50）。在第24周的额外好处包括36％（84个中的29个）患者的血红蛋白水平改善（平均值为1.3 g/dl;中位数；中位数为0.8 g/dl），28％（57个中的16）（16个）（16美元），$ 1级别的膨胀不足，不充实，和29.5％（44）。JAK2 V617F突变等位基因分数的降低25％，与SVR35响应有关（P 5 .018，Fisher的精确测试）。 在48周时，79例患者的60％（47个）患有SVR35反应。 3级或4级毒性在$ 10％的患者中是血小板减少症（12％）和贫血（35％），导致三名患者中断治疗。 95％（84个中的80个）研究参与者继续进行组合疗法超过24周。JAK2 V617F突变等位基因分数的降低25％，与SVR35响应有关（P 5 .018，Fisher的精确测试）。在48周时，79例患者的60％（47个）患有SVR35反应。3级或4级毒性在$ 10％的患者中是血小板减少症（12％）和贫血（35％），导致三名患者中断治疗。95％（84个中的80个）研究参与者继续进行组合疗法超过24周。95％（84个中的80个）研究参与者继续进行组合疗法超过24周。
一项针对复发/难治性骨髓纤维化患者的 1/2 期单药 Tagraxofusp（一种首创的 CD123 靶向疗法）研究
1 堪萨斯大学癌症中心，美国堪萨斯州韦斯特伍德；2 梅奥诊所癌症中心，美国明尼苏达州罗切斯特；3 希望之城综合癌症中心，美国加利福尼亚州杜阿尔特；4 罗斯威尔帕克综合癌症中心，美国纽约州布法罗；5 玛格丽特公主癌症中心，加拿大安大略省多伦多；6 威尔康奈尔医学中心，美国纽约州纽约；7 加州大学洛杉矶分校大卫格芬医学院，美国加利福尼亚州洛杉矶；8 阿尔伯塔大学医院，加拿大艾伯塔省埃德蒙顿；9 德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心，美国德克萨斯州休斯顿；10 Stemline Therapeutics Inc，美国纽约州纽约；11 塔夫茨大学医学院，美国马萨诸塞州波士顿
客观测量生活质量
- 与Fedratinib进行比较，由于缺乏公开可用的数据以及在JAK抑制剂 - 不可用的环境中的更大用途•基本案例分析是从美国商业付款人的角度进行的，并假设在30岁的寿命范围内开始，在开始的平均年龄为64.7岁的年龄（对应于95岁的年龄），并为95％的年龄（相对应）•所有成本和3％的折扣率•所有3％的型号•所有3％的折扣率•假定停产的治疗接受蝙蝠；假定蝙蝠中的患者不停止治疗•假定总体存活不通过治疗而变化；假定独立输血（TI）的患者的死亡率低于需要（TR）或输血依赖的患者（TD）•由于parcritinib特异性数据在文献中不可用，因此与Pacritinib的模型输入相关的其他假设在以下一节中描述了概率•临时性•MOMELITION•MOMELITION•MOMABITION•MOMABITION•MOMABITION•MOMABITION MOMABIS估算，并且在试验期之后保持恒定；健康状态实用程序值是从EQ-5D-5L问卷回答（US值集）
ruxolitinib治疗的骨髓纤维化患者的治疗模式和医疗资源利用有或没有贫血：现实世界中的分析
•对IQVIAPharmetrics®PLUSDATABSE的这种回顾性分析表明，ruxolitinib治疗的MF和贫血患者的HCRU和医疗费用较高，与非目录的患者相比，与非疾病患者相比，全因患者的中位患者的中位数较高，但由于贫血的不良患者的较高，贫血成本较高，但较高的贫血成本较高。基线贫血比无基准贫血的疾病早1年早1年，并且两组的大量患者在指数后的前3或6个月接受了违反鲁唑替替尼的次数下剂量 - 贫血患者的JAK抑制剂成本明显降低，而降低了ruxib iuxib的速度和高度降低的ruxilib ibsib率，并且降低了ruxolitib ibib ibib ibib降低。中断，导致JAK抑制剂的总体治疗总体较少•总体而言，这项研究强调了对持久有效治疗的需求，以降低贫血的风险，这可能会抵消MF
DNA损伤反应抑制剂中的胆管癌
1美国德克萨斯大学医学硕士安德森癌症中心，美国德克萨斯州休斯顿，美国2号，美国2克鲁肯贝格癌症中心，哈雷大学医院，哈雷，德国33790，德国3伊卡尼山上10029年伊卡恩医学院美国纳什维尔37232，美国7弗雷德·哈钦森癌症研究中心，西雅图，西雅图，西雅图98109，美国8血液学系，奥波尔大学，奥波尔大学，45-040，波兰9，波兰9，血液学，肿瘤学，血液质学和干细胞肿瘤学和干细胞植入术（医学院）维多利亚大学医院，M´Alaga，29010，西班牙11 Josa Andr´as教学医院，纽约雷吉，4400，匈牙利12 Kartos Therapeutics，Inc.，Redwood City，CA 94065，美国13 Saint-Louis Hospital＆Universit'e Paris´e，Paris”，Paris，75010101010101010101010101010101010年作者 *：+1 713 745 3429; sverstov@mdanderson.org
酶抑制与药物化学杂志
1。Arber DA，Orazi A，Hasserjian RP等。髓样肿瘤和急性白血病的国际共识分类：整合形态学，临床和基因组数据。血。2022; 140（11）：1200-1228。doi：10.1182/blood.2022015850 2。Mesa RA，Verstovsek S，Cervantes F等。原发性骨髓纤维化（PMF），后多环虫病骨髓纤维化（PV后MF），后必需的血小板性脊髓脑纤维纤维化（POST -ET MF），BLAST PMF（PMF -BP）：国际骨髓纤维化研究和治疗的国际工作组对术语的共识（IWG -MRT）。leuk res。2007; 31（6）：737-740。 doi：10.1016/j.leukres.2006。 12.002 3。 Passamonti F，Mora B.骨髓纤维化。 血。 2023; 141（16）：1954-1970。 doi：10.1182/Blood.2022017423 4。 naymagon L，Mascarenhas J.髓纤维化相关的贫血：当前和新兴的治疗策略。 hemasphere。 2017; 1（1）：E1。 doi：10.1097/hs9.0000000000000001 5。 Tefferi A，Lasho TL，Jimma T等。 一千名主要骨髓纤维化患者：蛋黄酱诊所的经验。 Mayo Clin。 2012; 87（1）：25-33。 doi：10.1016/j.mayocp.2011.11.001 6。 Tefferi A，Hudgens S，Mesa R等。 使用具有骨髓增生性肿瘤相关的骨髓纤维化和贫血的癌症治疗 - 催化含量的功能评估。 Clin Therapeut。 2014; 36（4）：560-566。 doi：10.1016/j.clinthera.2014.02.016 7。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。2007; 31（6）：737-740。doi：10.1016/j.leukres.2006。12.002 3。Passamonti F，Mora B.骨髓纤维化。血。2023; 141（16）：1954-1970。doi：10.1182/Blood.2022017423 4。naymagon L，Mascarenhas J.髓纤维化相关的贫血：当前和新兴的治疗策略。hemasphere。2017; 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115（9）：1703-1708。 doi：10.1182/Blood -2009-09-245837 8。 Passamonti F，Giorgino T，Mora B等。 一种临床分子前进模型，可预测Vera后Vera和后基本血小板性脊髓脑纤维化的患者的存活率。 白血病。 2017; 31（12）：2726-2731。 doi：10.1038/leu.2017.169 9。 Cervantes F，Dupriez B，Pereira A等。 基于对骨髓纤维化研究和治疗的国际工作组的研究，用于原发性骨髓纤维化的新预后评分系统。 血。 2009; 113（13）：2895-2901。 doi：10.1182/Blood -2008-07-170449 10。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。 动态定性预后评分系统（DIPSS）预测原发性骨髓纤维化中急性髓样白血病的进展。 血。 2010; 116（15）：2857-2858。 doi：10.1182/Blood -2010-06-293415 11。 Vallapureddy RR，Mudieddy M，Penna D等。 1306例主要骨髓纤维化患者的白血病转移：风险因素和预测模型的发展。 血液癌j。 2019; 9（2）：12。 doi：10.1038/s41408-019-0175 -y 12。 Mora B，Maffioli M，Rumi E等。 根据贫血的严重程度，骨髓纤维化中爆炸期发生率。 ejhaem。 2023; 4（3）：679-689。 doi：10.1002/jha2.745 13。 25777 14。2010; 115（9）：1703-1708。doi：10.1182/Blood -2009-09-245837 8。Passamonti F，Giorgino T，Mora B等。一种临床分子前进模型，可预测Vera后Vera和后基本血小板性脊髓脑纤维化的患者的存活率。白血病。2017; 31（12）：2726-2731。 doi：10.1038/leu.2017.169 9。 Cervantes F，Dupriez B，Pereira A等。 基于对骨髓纤维化研究和治疗的国际工作组的研究，用于原发性骨髓纤维化的新预后评分系统。 血。 2009; 113（13）：2895-2901。 doi：10.1182/Blood -2008-07-170449 10。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。 动态定性预后评分系统（DIPSS）预测原发性骨髓纤维化中急性髓样白血病的进展。 血。 2010; 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常规临床实践中的骨髓纤维化管理，重点是细胞质的患者：全球共识组的建议
对编辑者：骨髓纤维（MF）是费城染色体（BCR :: ABL1） - 阴性骨髓增生性肿瘤，其标志是骨髓中纤维组织的渐进沉积[1]。MF的临床表现通常包括脾肿大，细胞质（例如严重的贫血）和外尿外血液[1]。Janus激酶抑制剂（Jaki）疗法ruxolitinib（Rux）和Fedratinib（FED）在减少脾脏体积和症状改善方面表现出显着的临床效率，但它们可能会诱导治疗相关的贫血和血栓性 - 高层 - 高层 - 高层[2-9]。其他Jaki选项包括Pacritinib（PAC），该选项在2022年获得了FDA批准，用于MF和严重的血小板减少症患者（血小板计数<50×10 9 /L）和Momelotinib（MMB），分别在2023/2024获得FDA和EMA批准，分别是2023/2024的MF和ANEMIA患者。在MF中使用Jakis进行的临床试验总结在参考文献[1]中。国家和国际MF管理的指南；但是，需要适用于日常临床实践的实践指导，尤其是针对患有细胞质细胞减少症或潜在疗法失败的患者。景观更加复杂，可用于MF多种预后工具；因此，临床医生可能会发现疾病的预后挑战和困惑。此外，为了最大程度地提高试验数据的临床适用性，应考虑在现实世界中MF患者人群中资格标准的包容性。认识到这些重要的挑战，建立了一个国际专家共识小组，以为医疗保健专业人员提供最佳实践建议，以补充但不替换现有指南。共识计划是在2023年3月至2023年9月之间进行的，由九个国际血液学专家的指导委员会（SC）领导。该程序利用了修改的Delphi方法； SC在提交给扩展的
Momelotinib日本申请新闻稿
manifestations of myelofibrosis, namely splenomegaly, constitutional symptoms and anaemia GSK plc (LSE/NYSE: GSK) today announced that the Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW), Japan, has accepted for review a new drug application (NDA) for momelotinib, a potential new medicine with a differentiated mechanism of action that may address the significant medical needs of myelofibrosis患者，尤其是患有贫血的患者。NDA基于关键阶段III试验的数据简化1和动量。骨髓纤维化是一种血液癌，可导致脾肿大（脾脏增大）；宪法症状，例如疲劳，夜汗和骨痛；血液计数严重，包括贫血和血小板减少症。1,2,3约70％的患者被诊断为原发性骨髓纤维化，约日本诊断为骨髓纤维化的一半患者在诊断时患有中度至重度贫血，几乎所有患者估计在整个疾病过程中都会发展出贫血。 4,5,6,7,8,99例依赖输血的患者的预后较差，存活率缩短。 10,11,12,13,14,15,16,17,18 Momelotinib目前尚未在任何市场中获得批准。 关于Momelotinib Momelotinib具有差异化的作用机理，沿三个关键信号途径具有抑制能力：Janus激酶（JAK）1，JAK2和AIVIVIN A受体，I型（ACVR1）。 19,20,21,22对JAK1和JAK2的抑制可能会改善宪法症状和脾肿大。 19,21,22此外，抑制ACVR1导致循环肝蛋白的降低，肝纤维化升高并导致贫血。1,2,3约70％的患者被诊断为原发性骨髓纤维化，约日本诊断为骨髓纤维化的一半患者在诊断时患有中度至重度贫血，几乎所有患者估计在整个疾病过程中都会发展出贫血。4,5,6,7,8,99例依赖输血的患者的预后较差，存活率缩短。 10,11,12,13,14,15,16,17,18 Momelotinib目前尚未在任何市场中获得批准。 关于Momelotinib Momelotinib具有差异化的作用机理，沿三个关键信号途径具有抑制能力：Janus激酶（JAK）1，JAK2和AIVIVIN A受体，I型（ACVR1）。 19,20,21,22对JAK1和JAK2的抑制可能会改善宪法症状和脾肿大。 19,21,22此外，抑制ACVR1导致循环肝蛋白的降低，肝纤维化升高并导致贫血。4,5,6,7,8,99例依赖输血的患者的预后较差，存活率缩短。10,11,12,13,14,15,16,17,18 Momelotinib目前尚未在任何市场中获得批准。关于Momelotinib Momelotinib具有差异化的作用机理，沿三个关键信号途径具有抑制能力：Janus激酶（JAK）1，JAK2和AIVIVIN A受体，I型（ACVR1）。19,20,21,22对JAK1和JAK2的抑制可能会改善宪法症状和脾肿大。19,21,22此外，抑制ACVR1导致循环肝蛋白的降低，肝纤维化升高并导致贫血。关于骨髓纤维化骨纤维化的19,20,21,22是一种罕见的血液癌，由于JAK信号传感器和转录蛋白信号传导的激活剂失调而导致人体正常产生血细胞的血液细胞。骨髓纤维化的临床标志是进行性脾肿大（脾脏增大），贫血和使人衰弱的症状，归因于无效的造血和过度产生促炎细胞因子。23贫血患者需要额外的支持护理，包括输血，结果差。24,25骨纤维化影响全球约有500,000人中的大约1人，在日本有多达5,000名患者。10,19,26,27关于Pivotal简化1临床试验简化-1是一项多中心随机，双盲，III期研究，比较了Momelotinib对ruxolitinib ruxolitinib in ruxolitinib in ruxolitinib in Mohelofibrosis患者的安全性和功效，该患者尚未接受Jak抑制剂的先前治疗。简化-1符合其主要终点，表明在脾脏体积响应中，Momelotinib对鲁辛替尼的不介绍性（减少了35％或更高），并且输血独立性率的实质提高了。28,29关于关键动量临床试验动量是一项全球性的，随机的，双盲期III期临床试验（MMB）（MMB）与Danazol（DAN）的骨膜纤维化患者，症状性和贫血性患者曾经是疾病，并且先前曾被批准的JAK抑制剂治疗。在脾脏反应，宪法症状和输血独立性方面，动量试验符合其所有主要和关键的次要终点。由24周治疗
瑞士公共评估报告Omjjara
ACVR1激活素A型受体1型AE不良事件AUC面积在血浆浓度时间曲线下bid每天两倍C最大观察到最大观察的药物Danazol Ema Ema Ema药物的血浆/血清浓度 name JAK Janus kinase JAKi Janus kinase inhibitor LoQ List of Questions MAH Marketing Authorisation Holder Max Maximum MF Myelofibrosis Min Minimum MMB Momelotinib NO(A)EL No observed (adverse) effect level OS Overall survival PMF Primary myelofibrosis PV Polycythaemia vera QD Once daily QSAR Quantitative structure-activity relationship RMP Risk management plan SMF Secondary myelofibrosis STAT 2000年12月15日，关于药物和医疗设备（SR 812.21）的TPA联邦公共评估报告TPA联邦评估报告（SR 812.21）TPO法令2018年9月21日，关于治疗产品（SR 812.212.21）TPO法令TPO法令（SR 812.212.21）TPO法令对TPA联邦评估报告（SR 812.212.21）TPO条例，TPA联邦评估报告（SR 812.212.21）
Momelotinib用于治疗与骨髓纤维化相关的脾肿大或症状
3.1骨髓纤维化是骨髓的癌症，用疤痕组织代替骨髓。骨髓纤维化可以是主要疾病，也可以是多余噬菌体肉黄体或必需血小板血症的继发性疾病。随着骨髓变得更加疤痕，产生血细胞的能力降低了。为了补偿这一点，脾脏和肝脏会产生血细胞，导致脾脏和肝脏增大。患者专家解释说，患有骨髓纤维化的人会出现症状，包括贫血，疲劳，瘙痒和夜间汗水。他们解释说，这些症状会影响骨髓纤维化患者生活的许多方面。患有骨髓纤维化的人可能会受到日常活动的限制，可能必须停止工作，并且可能需要护理人员的帮助。委员会认识到骨髓纤维化患者的高症状负担。