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World File Search Systemmyelofibrosis
memelotinib膜涂层平板电脑（OMJJAS）
Momelotinib是JAK抑制剂。它获得了与疾病相关的脾肿大或症状的治疗，中度至重度贫血患者的症状，患有原发性骨髓纤维化，多余毛细血管后骨髓纤维纤维化或后必不可少的血栓性血栓性脊髓疾病脊髓疾病以及与Janus相关的激酶（JAK）抗激酶（JAK）抗抑制剂（JAK）耐药机Na爱或已与na爱相关或已与之治疗。它以200mg的每日剂量口服。建议每天服用严重的肝损伤患者（Child-Pugh C类）每天150mg的起始剂量。如果血液学和非血液学毒性进行剂量修饰。如果患者无法忍受100mg的每日剂量，则应停止使用Momelotinib治疗。如治疗医师评估，只要福利风险仍然对患者呈阳性，就可以继续治疗。有关更多信息，请参阅产品特征摘要。1
对骨髓增生综合征，骨髓增生性肿瘤和骨髓增生性肿瘤/骨髓增生性/脊髓增生性肿瘤的共识诊断和预后测试：建议报告-2023
Acronym Meaning AML Acute myeloid leukemia CAP College of American Pathologists CBC Complete blood count CMML Chronic myelomonocytic leukemia CNL Chronic neutrophilic leukemia EPO Erythropoietin ET Essential thrombocythemia FISH Fluorescence in situ hybridization HLA Human leukocyte antigen JMML Juvenile myelomonocytic leukemia LDH乳酸脱氢酶MD骨髓增生综合征MDS-EB2骨髓增生综合征-Excess Blasts-2 MDS/MPN myelodysplastic/myelodysplastic/骨髓质量肿瘤肿瘤NEOPLASTIC NEOPLASTER NEOPLASTS MDS/MPN-RS-TMPN-RS-TMPN-RS-T MYELODASPASTASIC/MEELODASPASTASIC/MEELOPOSTRIAST SIREROSTION RINIROPORIFERSIST SIRESORTION SIREPOBLORIFERSIST MDS/MPN-U Myelodysplastic/myeloproliferative neoplasm, unclassifiable MF Myelofibrosis MPN Myeloproliferative neoplasms NGS Next generation sequencing NOS Not otherwise specified PMF Primary myelofibrosis PNH Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria PV Polycythemia vera TAT Turnaround time TIBC Total iron binding capacity世界卫生组织的VWD von Willebrand疾病
分子肿瘤伴侣诊断测试
jakafi®（ruxolitinib）是一种激酶抑制剂，该激酶抑制剂可用于治疗中间或高危骨髓纤维化的患者，包括原发性骨髓纤维化（PMF），多余的骨髓病后脊髓脑纤维纤维化和后骨骼肌纤维纤维纤维纤维纤维化。也指出，在对羟基脲反应不足或不耐受反应或不耐受的患者中。还可以指出，在成人和儿科患者中，在12岁及以上的成人和儿科患者中，治疗类固醇难治性的急性急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病。国家癌症综合网络（NCCN）还建议Jakafi治疗多余血管，必不可少的血小板细胞症，加速/爆炸期骨髓增生性肿瘤，淋巴样，髓样/淋巴样肿瘤，用嗜酸性症和Jak22的重新植物，肌动症，肌动症孔疗法。白血病，T细胞淋巴瘤以及与CAR-T细胞和免疫疗法有关的毒性的管理。覆盖范围信息：将要求成员满足以下标准以进行覆盖。对于19岁以下的成员，处方将自动处理而无需覆盖审查。某些州要求在某些诊断或在某些情况下使用药物的非标签使用福利覆盖范围。一些州还要求使用其他汇编参考。在适用此类授权的情况下，它们在福利文件或通知标准中取代语言。2。覆盖标准A：
骨髓增生性肿瘤的治疗靶向挑战和观点
脊髓增生性肿瘤（MPN）是克隆造血干细胞疾病，其特征是过度产生成熟的髓样血细胞。识别出三种亚型，包括带有异种血小板病的必不可少的血小板 - ET（ET），主要具有多全球性的多余细胞症Vera（PV），以及伴有骨髓纤维纤维化（PMF），伴有前骨纤维化纤维化纤维化纤维化诱导的细胞增多症。1,2 ET和PV可以发展为骨髓纤维化（MF），并且所有3种形式都有转化为急性髓样白血病（AML）的倾向。促进发病率和死亡率的血栓形成和出血事件的风险增加。在分子水平上，Janus激酶2（JAK2）信号通路的过度激活是MPN的核心特征。3 JAK2，一种非受体酪氨酸激酶，对于血液 - 诗性细胞因子信号4是必不可少的，通过传播红细胞蛋白，血小板蛋白（脊髓降解性白血病病毒[MPL]）和促粒细胞 - 刺激性刺激性刺激性因子
造血细胞移植治疗血液病...
AML，急性髓细胞白血病；ALL，急性淋巴细胞白血病；CLL，慢性淋巴细胞白血病；CML，慢性髓细胞白血病；DLBCL，弥漫性大B细胞淋巴瘤；MDS，骨髓增生异常综合征；MF，骨髓纤维化..
化学疗法引起的恶心和呕吐的成人抗气管理（CINV）Page 1 of 24
这是骨髓纤维化研究的激动人心的时刻。已经出现了许多新的治疗靶标。在2023 ASH年度会议上提出了前线三期研究的第一个结果。虽然基于JAK抑制剂的组合是基于机制的，协同的和潜在的疾病修改的，但从这些试验中学到的一堂课是，通过使用理性组合而不是单独的ruxolitinib所实现的一切，可能很难改善与疾病相关的症状。沿着这些相同的线条，在田野上有意识到，可能是时候重新考虑传统终点（脾脏和症状改善）在骨髓纤维化注册试验中，尤其是当田地超越JAK抑制时。已经进行了一些3阶段试验正在使用RBC输血独立性和整体生存作为主要终点。这个区域可能会随着时间的流逝而继续发展。以下是MD Anderson的MF患者可用于目前和不久的将来的临床试验的摘要。
2024年4月12日|夏洛茨维尔，弗吉尼亚州
在此教育活动结束时所期望的结果，参与者应该能够：•定义新的AML分类并讨论更新的指南。•将最佳实践应用于对包括新型JAK抑制剂在内的骨髓纤维化治疗的测序。•评估用于治疗补体介导的血栓形成微型病变的补充导向疗法。•描述输血医学领域的新发展及其应用。•应用策略来个性化淀粉样变性的治疗，同时降低毒性并改善结果。•监测和管理与癌症治疗有关的心脏毒性。•掺入移植后环磷酰胺以克服干细胞移植的HLA屏障。•选择除R-Chop以外的DLBCL的前期治疗的最佳方案。
● Nuvisertib (TP-3654) 是一种口服高选择性 PIM1 激酶抑制剂，
马萨诸塞州马尔伯勒，2024 年 11 月 6 日 — 住友制药美国公司 (SMPA) 今天宣布，将在 2024 年 12 月 7 日至 10 日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会暨博览会上发表三篇演讲。演讲将包括支持 nuvisertib 的新临床数据，nuvisertib 是一种正在研究用于治疗复发/难治性骨髓纤维化 (MF) 的试验性小分子，以及 enzomenib，一种正在研究用于治疗复发/难治性急性白血病的试验性口服小分子。正在进行的 nuvisertib 1/2 期研究的结果继续支持 nuvisertib 单药治疗耐受性良好，没有剂量限制性毒性 (DLT) 并且早期临床活动前景光明。目前，这项全球研究正在扩大，以评估 nuvisertib 与 JAK 抑制剂芦可替尼（首个获批的 JAK 抑制剂）和 momelotinib（最近获批用于治疗贫血症 MF 患者的 JAK 抑制剂）的联合使用，以评估安全性和临床活性。此外，来自 enzomenib 1/2 期研究的新临床数据显示，在广泛治疗剂量范围内的患者中，该疗法均表现出有希望的临床活性，并且安全性数据令人鼓舞，因为 enzomenib 耐受性良好，未观察到 DLT 或因与 enzomenib 相关的不良事件而停药的案例。SMPA 肿瘤科首席医疗官 Jatin Shah 医学博士表示：“对于复发性 AML 或骨髓纤维化患者，迫切需要新的有效治疗方案，以显著改善这些癌症相关的不良预后。这些数据让我们备受鼓舞，我们将继续快速推进复发/难治性 MF 和急性白血病的开发项目。” “我们期待在 12 月即将召开的会议上分享最新结果，这进一步支持 nuvisertib 和 enzomenib 的开发，并将继续致力于推进我们产品线中的新发展。”
2023 年第四季度公告
有机研发交付和有针对性的业务发展支持未来增长： • 71 种疫苗和特种药物目前处于临床开发阶段，其中 18 种处于 III 期/注册阶段 • 管道进展强劲，4 个主要产品获得批准：Arexvy RSV 疫苗；用于预防艾滋病毒的 Apretude；用于治疗骨髓纤维化的 Ojjaara 和用于治疗 1L 子宫内膜癌的 Jemperli • 有针对性的业务发展进一步加强了管道，包括：收购 Bellus Health 和拟议收购 Aiolos Bio（呼吸系统）、与 Janssen（传染病）和 Hansoh Pharma（肿瘤学）签订许可协议 • 预计 2024 年将实现重要的后期研发里程碑，包括：Arexvy 获批用于 50-59 岁人群；脑膜炎（ABCWY）疫苗的监管提交； depemokimab（严重哮喘）、Nucala（慢性阻塞性肺病）、gepotidacin（泌尿道感染/淋病）、Jemperli（子宫内膜癌）的 III 期数据
2022 年年度报告
强劲的运营业绩使我们能够将年度研发投资增加到 50 亿英镑以上，通过分拆，我们还显著增强了葛兰素史克的资产负债表，为投资增长和创新创造了额外的灵活性。2022 年，我们收购了波士顿的疫苗公司 Affinivax，这使我们能够使用颠覆性的 MAPS 技术（一种疫苗的效价更高、覆盖范围更广）以及用于治疗肺炎球菌病的 II 期下一代 24 价疫苗。我们还收购了 Sierra Oncology，包括骨髓纤维化治疗药物 momelotinib，我们希望该药物能在 2023 年获得批准，并与 Spero Therapeutics 签署了 tebipenem 的独家许可协议，tebipenem 是一种新型口服抗生素，处于后期开发阶段，用于治疗复杂性尿路感染 (cUTI)。我们预计将在 2023 年进行更有针对性的业务开发。