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新闻稿 - Sobi
Sobi® 及其合作伙伴的新数据将于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会上公布。会议期间，将公布关于血友病 A、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH)、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和免疫性血小板减少症 (ITP) 的几项分析。“血友病 A 对关节健康和生活质量有着持久的影响。在 ASH 2024 上，三场口头报告将揭示有关 ALTUVOCT® 预防长期结果的重要新数据，”Sobi 研发和医疗事务 (RDMA) 主管兼首席医疗官 Lydia Abad-Franch 医学博士、工商管理硕士说道。 “我们还将展示涵盖不同严重和致残性罕见疾病的新数据，包括关于 Doptelet® 在治疗 ITP 患者方面的真实效果的口头报告，展示我们致力于为罕见血液病患者提供创新治疗的更广泛承诺。我们期待在圣地亚哥分享这些发现。” 将在 ASH 2024 上展示的关键数据
活跃生物技术中的股份和投票数
主动生物技术AB（PUBL）（NASDAQ Stockholm：ACTI）是一家生物技术公司，为具有很高未满足医疗需求和巨大商业潜力的肿瘤学和免疫学指示开发第一类免疫调节治疗。Active Biotech当前在其投资组合中拥有三个项目，其中Tasquinimod和Laquinimod是全资具有小分子免疫调节剂，其作用方式包括调节髓样免疫细胞功能。这些项目分别用于血液学恶性肿瘤和炎症性眼部疾病的临床发展。该公司的核心重点是在骨髓纤维化（一种罕见的血液癌）中的发展，在骨髓癌中开始了临床概念验证研究。也在进行多发性骨髓瘤的临床IB/IIA研究。laquinimod正在临床发育中治疗非感染葡萄膜炎。具有局部眼科配方的临床I期计划正在进行中，以与合作伙伴一起支持II期的开发。第三个管道项目是Naptumomab，这是一种靶向抗癌免疫疗法，与NeoTX Therapeutics合作，该治疗疗法是晚期实体瘤患者的IB/II期临床计划。请访问www。
欧洲专利办公室已授予活跃的生物技术专利申请Laquinimod
主动生物技术AB（PUBL）（NASDAQ Stockholm：ACTI）是一家生物技术公司，为具有很高未满足医疗需求和巨大商业潜力的肿瘤学和免疫学指示开发第一类免疫调节治疗。Active Biotech当前在其投资组合中拥有三个项目，其中Tasquinimod和Laquinimod是全资具有小分子免疫调节剂，其作用方式包括调节髓样免疫细胞功能。这些项目分别用于血液学恶性肿瘤和炎症性眼部疾病的临床发展。该公司的核心重点是在骨髓纤维化（一种罕见的血液癌）中的发展，在骨髓癌中开始了临床概念验证研究。也在进行多发性骨髓瘤的临床IB/IIA研究。laquinimod正在临床发育中治疗非感染葡萄膜炎。具有局部眼科配方的临床I期计划正在进行中，以与合作伙伴一起支持II期的开发。第三个管道项目是Naptumomab，这是一种靶向抗癌免疫疗法，与NeoTX Therapeutics合作，该治疗疗法是晚期实体瘤患者的IB/II期临床计划。请访问www。
sahlgrenska akademin -gupea
摘要论文解决了费城阴性脊髓增生性肿瘤（MPNS），这是一组克隆造血性干细胞疾病，涵盖了多余性膜病（PV），必不可少的血栓性血症（ET），ET），骨髓纤维纤维症（MF）和MPN（MPN）（MPN）（MPN）（MPN）（MPN）（MPN）。这些疾病以JAK2，CALR和MPL中的体细胞突变为特征，涉及诊断挑战，血管并发症的可变风险以及多样化的生存结果。本论文中提出的研究旨在增强对与MPN相关的治疗结果，生存和血管并发症的理解。第一项研究检查了IL28B（IFNL3）中的遗传变异及其对α-α治疗结果的影响，证明了遗传标记物预测治疗功效的潜力。第二和第三研究，基于瑞典MPN注册中心的数据，研究了PV，ET和MF患者的生存模式和血管并发症。这些发现强调了血管事件的预后意义和细胞减少疗法的保护作用。第四项研究评估了MPN-U患者的异质性，解决了诊断挑战及其对分类和临床管理的影响，同时记录了生存模式和血栓并发症的发生率。
抽象Zilurgisertib有效抑制ALK2信号通路...
引言：贫血在骨髓纤维化（MF）的患者中很常见，并且与红细胞输血的需求和临床预后不良有关。Janus激酶（JAK）抑制剂（如鲁唑替尼）被广泛用于治疗MF的症状并改善生活质量，但也广泛地是骨髓抑制。可以阻止JAK信号传导同时避免贫血的新治疗性干预措施，通过减少导致停用和/或次优剂量的不良副作用来使MF患者受益。最近的研究表明，抑制激活素A受体1（ACVR1）/激活素受体样激酶2（ALK2）是肝素转录调节上游的骨形态发生蛋白（BMP）受体，可以降低MF患者的血清HEPCIDIN水平，并改善MF的肝素水平。1,2降低肝素的水平，是调节铁稳态的关键激素，并恢复红细胞生成会使通过JAK抑制剂治疗的MF患者有益。 当前，批准或正在研究的几种ALK2抑制作用，包括Momelotinib（JAK1/JAK2和ALK2抑制剂）和Pacritinib（JAK2，Interleukin-1受体相关激酶1 [IRAK1]和ALK2抑制剂）。 Momelotinib和Pacritinib研究的最新临床数据表明，ALK2抑制可改善MF患者的贫血。 因此，我们寻求一种有效，有选择性的ALK2抑制剂，并且可以滴定。 在这里，我们讨论了Zilurgisertib，这是一种ALK2特异性抑制剂，可以滴定以满足患者需求。1,2降低肝素的水平，是调节铁稳态的关键激素，并恢复红细胞生成会使通过JAK抑制剂治疗的MF患者有益。当前，批准或正在研究的几种ALK2抑制作用，包括Momelotinib（JAK1/JAK2和ALK2抑制剂）和Pacritinib（JAK2，Interleukin-1受体相关激酶1 [IRAK1]和ALK2抑制剂）。Momelotinib和Pacritinib研究的最新临床数据表明，ALK2抑制可改善MF患者的贫血。因此，我们寻求一种有效，有选择性的ALK2抑制剂，并且可以滴定。在这里，我们讨论了Zilurgisertib，这是一种ALK2特异性抑制剂，可以滴定以满足患者需求。
FDA 批准的小分子蛋白激酶抑制剂的特性：2023 年更新
由于包括癌症在内的许多疾病中蛋白激酶活性失调，该酶家族已成为 21 世纪最重要的药物靶点之一。FDA 批准了 72 种治疗药物，针对大约二十几种不同的蛋白激酶，其中三种药物于 2022 年获得批准。在批准的药物中，有 12 种靶向蛋白丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，四种针对双特异性蛋白激酶 (MEK1/2)，16 种阻断非受体蛋白酪氨酸激酶，40 种靶向受体蛋白酪氨酸激酶。数据表明，其中 62 种药物用于治疗肿瘤（57 种针对乳腺癌、肺癌和结肠癌等实体瘤，10 种针对白血病等非实体瘤，4 种同时针对实体瘤和非实体瘤：阿卡替尼、伊布替尼、伊马替尼和米哚妥林）。四种药物（阿布替尼、巴瑞替尼、托法替尼、乌帕替尼）用于治疗炎症性疾病（特应性皮炎、银屑病关节炎、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎）。在 72 种获批药物中，有 18 种用于治疗多种疾病。以下三种药物于 2022 年获得 FDA 批准用于治疗这些特定疾病：阿布替尼（特应性皮炎）、富替巴替尼（胆管癌）、帕克替尼（骨髓纤维化）。除奈他舒地尔、替西罗莫司和三拉西利布外，所有 FDA 批准的药物都是口服有效的。本综述总结了所有 72 种 FDA 批准的小分子蛋白激酶抑制剂的物理化学性质，包括亲脂性效率和配体效率。
b-30-ric-iv-bu-flu-atg-atg-myelofibrosis.pdf-nssg-血液学
请参考NSSG> BMT>临床管理> H.94抗真菌治疗指南，直到中性粒细胞> 0.5 x10 9 /L（或在类固醇上使用时间更长），如果在临床上停产前几天出院之前，以启用适当的剂量调整免疫抑制剂AciciCiclovir，请参考该方案，以参考该方案。letermovir参考该方案中的共同药物共二氧唑480mg PO Daily Mon，wed，fri：从中性粒细胞> 1x10 9 /L开始，并持续到一个月后，直到一个月后，免疫抑制治疗停止，CD4计数≥0.2x 10 9 /l。计数稳定时增加到960mg。如果对甲状腺毒酸过敏，五达人4mg/kg IV（最大剂量300mg）每月青霉素V 250mg BD终身。青霉素过敏性奥美拉唑用于停止，除非临床指示的诺甲酮在血小板> 50 x 10 9 /l参考kroger N，Holler E，Holler E，Kobbe G等。同种异体干细胞移植降低了骨髓纤维化患者强度调节后：欧洲血液和骨髓移植的慢性白血病工作组的前瞻性多中心研究。Blood 2009 114：5264-5270作者Andy Peniket博士，Vanderson Rocha教授。审核这些过程受OXBMT/IEC审核计划的约束。流通NSSG血液学网站，患者EPR评论名称修订日期版本评论日期Andy Peniket博士，Lara Rowley，BMT NP
住友制药美国公司在
复发/难治性急性白血病 马萨诸塞州马尔伯勒，2024 年 12 月 9 日 -- 住友制药美国公司 (SMPA) 今天在第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上展示了支持进一步开发 nuvisertib 和 enzomenib 的新临床数据，nuvisertib 是一种正在研究用于治疗复发/难治性骨髓纤维化 (MF) 的在研小分子，enzomenib 是一种正在研究用于治疗复发/难治性急性白血病的在研口服小分子。正在进行的 nuvisertib 单药治疗 (N=74) 复发/难治性 MF 患者 1/2 期研究的初步数据显示，nuvisertib 耐受性良好，没有剂量限制性毒性 (DLT)。可评估患者的初步数据显示，临床活性包括脾脏体积缩小（SVR25 为 22.2%）、症状减轻（TSS50 为 44.4%）、骨髓纤维化（47.8% 的患者）和血红蛋白（25% 的患者）和血小板计数（27.6% 的患者）改善。呈现的其他数据显示，nuvisertib 治疗可随着时间的推移导致显着的细胞因子调节（例如 EN-RAGE、IL-18、MIP-1β 和脂联素），与脾脏和症状反应相关。这项全球研究已扩大到评估 nuvisertib 与首个获批的 Janus 相关激酶 (JAK) 抑制剂芦可替尼的添加，以及与最近获批用于治疗贫血 MF 患者的 JAK 抑制剂 momelotinib 的联合使用，以评估安全性和潜在临床活性。北卡罗来纳大学的 Joshua Zeidner 博士还在会议上介绍了 enzomenib 1/2 期研究的初步临床和转化数据。安全性人群包括 84 名急性白血病患者，其中大多数（94%，79/84）患有急性髓系白血病 (AML)。研究人群多种多样，其中 47.6% 为非白种人（40/84），并且接受过大量治疗，平均接受过 3 种治疗方案。
博士简历胜利烤肉
维托里奥·罗斯蒂博士简历 维托里奥·罗斯蒂，医学博士 出生：1962 年 7 月 5 日 国籍：意大利 现任职位：帕维亚 IRCCS Policlinico San Matteo 基金会第一阶段临床试验部和实验治疗医学主任 工作地址：意大利帕维亚 IRCCS Policlinico San Matteo 基金会，v.le Golgi 19 电话：+39 0382 502070 电子邮件：v.rosti@smatteo.pv.it 教育经历 1988 年：以优异成绩毕业于帕维亚大学医学院。 1993 年：主修帕维亚大学内科医学。 1998 年：帕维亚大学血液学专业 培训和工作活动 1986-1994 年：帕维亚 IRCCS Policlinico San Matteo Foundation 内科系住院医师。 1995-1997 年：美国纽约州纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心人类遗传学系研究员。 1999-2009：帕维亚 IRCCS Policlinico San Matteo Foundation 移植研究领域医师 2010-2021：帕维亚 IRCCS Policlinico San Matteo Foundation 生物化学、生物技术和晚期疾病实验室医师 2021 年至今：帕维亚 IRCCS Policlinico San Matteo Foundation 系统性淀粉样变性和高复杂性疾病中心全科医学-2 医师 2018 年至今：帕维亚 IRCCS Policlinico San Matteo Foundation I 期临床试验部门和实验治疗医学主任。 研究和科学活动 在他的职业生涯中，Rosti 博士既从事临床活动，也从事实验研究。后者主要研究造血生长因子对造血祖细胞体外生长和分化的影响。在纪念斯隆凯特琳癌症中心工作期间，Rosti 博士的主要研究兴趣是通过小鼠 ES 细胞中的同源重组来灭活基因，以及生成小鼠血液病模型。自 2012 年 10 月 1 日起，他成为 IRCCS 生物技术研究实验室（现为生物化学、生物技术和高级诊断实验室）骨髓纤维化研究和治疗中心的负责人
下一代病理学
AG 细胞病理学的强化活动 ...................................................................... 67 妇科细胞学从细胞发现到患者管理 .............................................................. 67 第一轮细胞学/HPV 联合检测和数字细胞学的经验 ................................................................................................................ 68 AG 血液病理学 1 ............................................................................................................. 68 ADAM 家族成员的高表达与 MM 中的进行性疾病和增殖信号有关。 ........................................................................................... 68 间充质基质细胞中的神经纤毛蛋白-2 作为骨髓纤维化的可用药物靶点 ........................................ 69 改变的 IFN-γ 信号传导重塑了 MPN 中的骨髓肿瘤微环境并与疾病进展有关 ............................................................................................. 70 淋巴结边缘区淋巴瘤的组织形态学谱 ............................................................................. 70 利用人工智能改善严重血液疾病的诊断、治疗和理解 71 人类淋巴结中的 FDC 网络：基于 3D 共聚焦显微镜的结构和功能 ............................................................................................................. 72 反应性和肿瘤性人类淋巴结的三维景观 ............................................................................................. 74 未来的肿瘤基因组——从生物信息学角度看 ...................................................................................... 74 靶向面板测序用于细化 B 细胞淋巴瘤诊断：真实的参考中心体验 ...................................................................................................... 74 以弥漫性滤泡性淋巴瘤为主的深入分子分析 ............................................................................. 75 Epstein-Barr 病毒阳性炎性滤泡性树突状细胞肉瘤与经典滤泡性树突状细胞肉瘤的靶向基因组测序比较 ............................................................................................. 76 AG Herz-, Gefäß-, Nieren- und Transplantationspathologie ............................................................................................. 76 心脏移植：病理学的作用 ............................................................................................................. 76 肾小球疾病的足中心观点 ............................................................................................................. 77 植入前肾活检中高 CD163 + 巨噬细胞密度——通过卷积神经网络精确量化和定位（CNN）- 可预测移植功能延迟（DGF）.............................................................................................. 77 MIF-2 (D-DT) 在肾脏纤维化中的作用 ...................................................................................... 78 AG Uropathologie 1 .............................................................................................................. 78 修订患者来源的肾脏类器官以进行疾病建模 ........................................................................ 78 根据分子和表观遗传亚型以及新型分泌性生物标志物评估罹患生长性畸胎瘤综合征的风险 ............................................................................................. 80 使用基于同步加速器的虚拟组织学对前列腺癌进行超高分辨率成像 ............................................................................................. 81 长期使用达洛他胺治疗会增加雄激素受体的 neddylation ............................................................................................................................. 81 尿路上皮肌层浸润性膀胱癌的分子亚型 - 评估免疫细胞浸润和存活率 ............................................................................................................. 82 ELOC 突变的肾细胞癌 - 肾肿瘤鉴别诊断中的新参与者........................................................................................................................... 83 原发性前列腺癌的免疫组织化学 ERG 阳性与 PSMA 表达降低以及相应的 [68Ga]Ga-PSMA-11 PET 扫描中可见度降低有关 ................................................................................................................ 83 肿瘤浸润性 B 细胞是阴茎癌的独立预后因素 ............................................................................................. 84 CoreQuest：确定前列腺活检中的肿瘤内容 ............................................................................. 85 AG Uropathologie 2 ............................................................................................................. 85 前列腺癌的神曲 ............................................................................................................. 85 蛋白质组学整合强调尿路上皮膀胱癌中蛋白质组亚型的稳定性和相关性 ............................................................................................................. 8680 使用基于同步加速器的虚拟组织学对前列腺癌进行超高分辨率成像 ............................................................................................................................................. 81 长期使用达洛他胺治疗会增加雄激素受体的 Neddylation ............................................................................................................................. 81 尿路上皮肌层浸润性膀胱癌的分子亚型 - 评估免疫细胞浸润和存活率 ............................................................................................................. 82 ELOC 突变的肾细胞癌 - 肾肿瘤鉴别诊断中的新参与者 ............................................................................................................. 83 原发性前列腺癌的免疫组织化学 ERG 阳性与 PSMA 表达降低以及相应的 [68Ga]Ga-PSMA-11 PET 扫描中的可见性降低有关 ............................................................................................................. 83 肿瘤浸润性 B 细胞是阴茎癌的独立预后因素 ............................................................................................................. 84 CoreQuest：确定前列腺活检中的肿瘤含量 ............................................................................................. 85 AG Uropathologie 2 ........................................................................................................... 85 前列腺癌的神曲 .......................................................................................................... 85 蛋白质组学整合强调尿路上皮膀胱癌中蛋白质组亚型的稳定性和相关性 ................................................................................................................ 8680 使用基于同步加速器的虚拟组织学对前列腺癌进行超高分辨率成像 ............................................................................................................................................. 81 长期使用达洛他胺治疗会增加雄激素受体的 Neddylation ............................................................................................................................. 81 尿路上皮肌层浸润性膀胱癌的分子亚型 - 评估免疫细胞浸润和存活率 ............................................................................................................. 82 ELOC 突变的肾细胞癌 - 肾肿瘤鉴别诊断中的新参与者 ............................................................................................................. 83 原发性前列腺癌的免疫组织化学 ERG 阳性与 PSMA 表达降低以及相应的 [68Ga]Ga-PSMA-11 PET 扫描中的可见性降低有关 ............................................................................................................. 83 肿瘤浸润性 B 细胞是阴茎癌的独立预后因素 ............................................................................................................. 84 CoreQuest：确定前列腺活检中的肿瘤含量 ............................................................................................. 85 AG Uropathologie 2 ........................................................................................................... 85 前列腺癌的神曲 .......................................................................................................... 85 蛋白质组学整合强调尿路上皮膀胱癌中蛋白质组亚型的稳定性和相关性 ................................................................................................................ 86........ 84 CoreQuest：确定前列腺活检中的肿瘤含量 .............................................................. 85 AG Uropathologie 2 ......................................................................................................... 85 前列腺癌的神曲 ........................................................................................................ 85 蛋白质组学整合强调尿路上皮膀胱癌中蛋白质组亚型的稳定性和相关性 ................................................................................................ 86........ 84 CoreQuest：确定前列腺活检中的肿瘤含量 .............................................................. 85 AG Uropathologie 2 ......................................................................................................... 85 前列腺癌的神曲 ........................................................................................................ 85 蛋白质组学整合强调尿路上皮膀胱癌中蛋白质组亚型的稳定性和相关性 ................................................................................................ 86