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研究性ABBV-RGX-314作为NAMD的基因治疗：
1。luxturna [包装插入]。宾夕法尼亚州费城：Spark Therapeutics，Inc。修订了2022年4月。2024年8月22日访问。2。Maclaren RE等。hum gene ther。2024; 35（15-16）：564-575。3。yiu G等。mol ther方法clin dev。2020; 16：179-191。4。Campochiaro，PA等。《柳叶刀》，第403卷，第10436页，1563 - 1573年。NAMD：新血管相关的黄斑变性； AAV：腺相关病毒：IRD：遗传性视网膜疾病
基于人工智能的实时视觉病理学增强三维光学相干断层扫描能否优化 nAMD 患者的治疗决策？RAZORBILL 研究的原理和设计
摘要 背景/原理 基于人工智能 (AI) 的临床决策支持工具正在医学的多个领域开发，需要评估其对患者治疗和结果以及临床工作流程优化的影响。RAZORBILL 研究将通过使用自动液体和层量化测量来丰富三维 (3D) 视网膜光学相干断层扫描 (OCT) 扫描，研究先进的 AI 分割算法对新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 患者疾病活动性评估的影响。 方法 RAZORBILL 是一项观察性、多中心、跨国、开放标签研究，包括两个阶段：(a) 临床数据收集（第 I 阶段）：选择观察性研究设计作为在现实世界临床环境中收集数据的合适设计，该设计既不强制严格的访问时间表也不强制要求治疗方案，以便在第 II 阶段进行评估；(b) OCT 富集分析（第 II 阶段）：将对去识别的 3D OCT 扫描进行疾病活动性评估。在此次评估中，研究人员将审查丰富了分割结果（即突出显示和量化的病理液体量）和原始（即非丰富）状态的扫描。此次审查将采用综合交叉设计，研究人员将作为自己的对照，从而使分析能够考虑到专业知识和个体疾病活动定义的差异。结论为了将新型 AI 工具应用于常规临床护理，需要仔细研究其益处和操作可行性。RAZORBILL 将告知基于 AI 的临床决策支持工具的价值。它将阐明这些工具是否可以用于 nAMD 患者的临床治疗，以及是否允许优化常规临床护理中的个性化治疗。