支持HB6919的证词回复:一项要求为杜尚肌肉营养不良公共卫生委员会进行新生儿筛查的行为,2025年2月24日,亲爱的联合主席Anwar和McCarthy Vahey和McCarthy Vahey和公共卫生委员会成员:公共卫生委员会成员:作为Darien的居民,作为康涅狄格州的Darien,I Train torn In Cornefors I您的支持。 (Duchenne/DMD)到康涅狄格州的新生儿筛选面板。我非常感谢这一法案在上一次会议期间获得的支持,并渴望尽我所能支持本届会议的全部收养。我很遗憾我无法参加上周五的听证会,因为我和孩子们一起度过了寒假,但感谢有机会在写作中提倡支持这一重要法案。正如我去年作证的那样,现年7岁的儿子查理(Charlie)在经历了漫长而糟糕的诊断诊断之后,于2020年被诊断出患有Duchenne。由于查理(Charlie)错过了几个发展里程碑,包括延迟行走直到他的第二个生日,我们一再引起对儿科医生的担忧,他们向我们保证,他可能只是一个晚期的盛宴。在诊断前的那段时间里,我们不知不觉地招募了查理(Charlie)参加CT的三个计划,他通过该计划获得了物理治疗服务。我们现在知道,由于查理(Charlie)被敦促进行练习,他可能会努力做,这一决定可能会加快肌肉浪费。在没有诊断的情况下,这是家庭中的常见经历。当时,我们假设查理(Charlie)在耶鲁·纽黑文医院(Yale New Haven Hospital)的新生儿接受筛查会遇到任何灾难性的错误。我们错了。当查理3岁时,当我母亲的直觉带领我们与神经科医生进行咨询时,我们最终得到了Duchenne的诊断。我在我的直觉中知道他有问题,但是我被证明是正确的。我很惊讶地得知,男孩中最常见的遗传疾病之一的杜兴(Duchenne)并不是在康涅狄格州的新生儿筛查危及生命的疾病上。的确,尽管遗传医学的所有进展,但我们仍依靠母亲的直觉,在这个时代,关于我们孩子健康的答案非常容易获得。此外,随着新的疗法迅速剪辑,从我们的新生儿筛查中省略Duchenne越来越不合逻辑和有害。在一年以来,自上次会议以来,我们就有三项新药批准。其中一个是leverdys,Charlie的基因疗法很幸运能够在2022年通过3期临床试验接受,但这仅仅是因为我们及时发现了他的疾病。我们非常感谢迄今为止观察到的levidy的好处:耐力和力量的显着改善。这些好处更为明显,您可以越早给患者服用。那是时机的到来 - 武装父母和医生,以了解最好的药物必须尽早进行最佳药物。今天的平均Duchenne诊断年龄为5
结果:我们将蛋白酶体抑制剂(硼替佐米和CAR纤维纤维)鉴定为筛查中有前途的药物。bortezomib已证明对胆管癌细胞衍生的异种移植物具有显着的抗肿瘤作用。然而,尽管硼替佐米在体外三维培养中表现出显着的PDCO的增殖抑制作用,但使用我们的PDCOS在小鼠异种移植肿瘤模型中并未表现出显着的抗肿瘤作用。胆管癌细胞系衍生的异种移植物的特征是结构均匀,不规则的腺体结构,周围是简单和稀疏的基质成分。然而,器官衍生的异种移植物在不规则的腺体结构内表现出各种分化水平,由与手术标本中观察到的复杂且丰富的基质微环境组成。
材料和方法是一项双盲,随机标准对照临床试验。这项研究期限为一年半(从2024年1月至2025年6月)。这些受试者将从圣雄甘地·阿育吠陀学院,医院和研究中心,萨洛德(H),印度马哈拉施特拉邦,印度马哈拉施特拉邦和特殊营地中选拔。获得了IEC的圣雄甘地艾尔维德学院,Salod(H)的医院和研究中心,Wardha已获得(MGACHRC/IEC/SEP- 2023/734)和临床试验登记册(CTRI)注册。 (CTRI // 2023/22/060756)。 在每位患者获得书面知情同意书后将招募患者。 在整个研究中,每个患者的机密性都将被保留。获得了IEC的圣雄甘地艾尔维德学院,Salod(H)的医院和研究中心,Wardha已获得(MGACHRC/IEC/SEP- 2023/734)和临床试验登记册(CTRI)注册。(CTRI // 2023/22/060756)。在每位患者获得书面知情同意书后将招募患者。在整个研究中,每个患者的机密性都将被保留。
1HFY25 Update DXN在本财政年度上半年显示出强劲的收入增长,与PCP相比,增长了70.8%,至780万美元。由于正在执行的项目数量增加,包括Stanmore煤炭,Pilbara矿产,Pilbara Ports,Timor Leste政府,交付给全球互联网公司和东密歇根州有线电视系统(EMCS)项目,这显着促进了该业务的模块化领域。模块化部门在此期间提供了660万美元的收入,强调了DXN的关键客户价值主张的实力,即Inhouse Design and Engineering能力以及制造能力,以及公司对该部门的战略关注的潜力。该公司的数据中心运营部门从达尔文的SDC以及霍巴特的TAS01提供了130万美元的收入。SDC Darwin收入在PCP上增长了6%,并获得了新客户的额外收入和合同续签。TAS01在此期间维持了霍巴特客户收入。DXN数据中心运营收入的减少是由于租户营业额造成的房地产收入减少。重要的是,离职的房客在从公司租用空间的同时,并未归类为数据中心客户。尽管该公司收入的飙升,但一半的毛利润却降至230万美元。与PCP相比,下降了23.5%,这主要是由于先前宣布的流量协议到期。在1H fy25 dxn中继续保持模块化数据中心的预期利润率1HFY24中的流量协议贡献了62.5万美元的收入,而没有相关的商品成本(COG),因此可以在24财年获得较高的利润率。
1HFY25 Update DXN在本财政年度上半年显示出强劲的收入增长,与PCP相比,增长了70.8%,至780万美元。由于正在执行的项目数量增加,包括Stanmore煤炭,Pilbara矿产,Pilbara Ports,Timor Leste政府,交付给全球互联网公司和东密歇根州有线电视系统(EMCS)项目,这显着促进了该业务的模块化领域。模块化部门在此期间提供了660万美元的收入,强调了DXN的关键客户价值主张的实力,即Inhouse Design and Engineering能力以及制造能力,以及公司对该部门的战略关注的潜力。该公司的数据中心运营部门从达尔文的SDC以及霍巴特的TAS01提供了130万美元的收入。SDC Darwin收入在PCP上增长了6%,并获得了新客户的额外收入和合同续签。TAS01在此期间维持了霍巴特客户收入。DXN数据中心运营收入的减少是由于租户营业额造成的房地产收入减少。重要的是,离职的房客在从公司租用空间的同时,并未归类为数据中心客户。尽管该公司收入的飙升,但一半的毛利润却降至230万美元。与PCP相比,下降了23.5%,这主要是由于先前宣布的流量协议到期。在1H fy25 dxn中继续保持模块化数据中心的预期利润率1HFY24中的流量协议贡献了62.5万美元的收入,而没有相关的商品成本(COG),因此可以在24财年获得较高的利润率。
。cc-by-nc-nd 4.0国际许可证。根据作者/资助人提供了预印本(未经同行评审的认证)提供的,他已授予Biorxiv的许可证,以在2025年2月25日发布的此版本中在版权所有者中显示预印本。 https://doi.org/10.1101/2025.02.23.639761 doi:Biorxiv Preprint
hal是一个多学科的开放访问档案,用于存款和传播科学研究文件,无论它们是否已发表。这些文件可能来自法国或国外的教学和研究机构,也可能来自公共或私人研究中心。
普通的英语摘要背景和研究旨在许多儿童和年轻人来我们诊所的肚子(胃肠道系统)有问题。我们进行特殊测试以找出他们的疾病是什么,以便我们知道他们需要什么治疗。我们看到的一种重要疾病是嗜酸性粒细胞性食管炎(EOE)。这是当食道的衬里变得酸痛(发炎)导致吞咽问题,食物粘在食道和持续的胃鼠回流中。目前,当儿童完全入睡时(在全身麻醉下),我们需要对这种疾病重复进行一次或多个相机测试(内窥镜检查)。内窥镜检查是我们用相机看肚子里的肚子。它是在全身麻醉下完成的,因此患者没有任何感觉。到目前为止,对于EOE没有床头测试(生物标志物),可以告诉我们出于任何原因而发炎的食道和肚子是否发炎。这意味着当需要EOE需要改变治疗(药物或饮食)时,我们都必须重复内窥镜检查。我们想看看做一个简单的凳子样品是否有助于更多地通知我们药物或饮食是否有效。新测试测量了许多不同的气体(挥发物),使粪便闻起来。挥发物来自肠道的内容物和衬里,并直接或间接地受到粪便中的肠道细菌的影响,我们可以用特殊的仪器在实验室中对其进行测量。挥发物也将受到营养/营养化合物的营养和代谢的影响。如果成功,这可能意味着我们不需要那么多内窥镜。有些疾病改变了挥发物,我们想看看测量它们是否给我们一种额外的方法来了解主动EOE。此外,新的测试可能使我们能够以积极,更健康的方式来分辨药物或饮食是否改变肠道细菌。我们还想看看,当发现拥有EOE的年轻人中,是否再次测量挥发物,是监测治疗是否有效的好方法。最后,测量粪便中的挥发物可能会告诉我们更多有关导致EOE和Gullet(食管)疾病的原因。
在圣克拉拉县,废水测量结果显示出相同的模式。县公共卫生官员监测当地的废水,并测试四个当地下水道中的病毒浓度。根据州卫生部门监测的总废水监视数据,整个湾区地区的Covid水平刚刚从低到中间跨越,并且正在增加。