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法国2030：20的新获胜项目
翻译双重野心：可持续地改变我们经济的关键部门（健康，能源，汽车，航空甚至空间），通过技术创新，不仅是法国作为演员，而且在明天领先的领先地位。基础研究的出现，直到生产新产品或服务为止，法国2030支持其工业化的整个创新生命周期。它的规模是前所未有的：将为我们的公司，我们的大学，我们的研究组织投资540亿欧元，在这些战略部门中取得了充分的成功。问题：让他们能够对世界上世界的生态和吸引力进行竞争反应，并带出我们卓越部门的未来领导人。法国2030是由两个横向目标定义的，其中包括将其支出的50％用于经济的脱碳，50％用于新兴参与者，创新 - 无需花费不利于环境的情况（就没有重大伤害的原则而言）。集体实施：与经济，学术，地方和欧洲参与者协商思考和部署，以确定其战略准则和旗舰行动。项目负责人被邀请通过开放，苛刻和选择性的程序提交文件，以从国家的支持中受益。
2023 年：人类治疗中基因组编辑的首次成功和新挑战
> 在原始文章 [1] ( ➜ ) 发表仅仅 10 年后，基因组编辑就成为多种人类疾病治疗的基础，即将获得监管机构的批准，而基因组编辑海啸才刚刚开始：在 Pubmed 上搜索“基因编辑人体临床试验”一词，截至 2023 年 5 月底可找到 332 篇文章，在 Clinicaltrial.gov 上可找到 91 项试验，而 2021 年 10 月只有 25 项 1 。因此，基因组编辑将满足常见遗传疾病（如镰状细胞病和β地中海贫血 [2] ( ➜ )）和较罕见疾病（如转甲状腺素蛋白淀粉样变性）的需求。它还将通过促进 CAR-T 细胞（嵌合抗原受体 T 细胞）的生产来加强癌症免疫疗法。随着首例转基因猪心脏人体移植手术的完成，异种移植领域已开始复苏。我们从一开始就注意到，治疗是并且将基于多种方法：体外或体内基因组编辑、使用 Cas9 的基因无效化、使用碱基编辑或主要编辑进行不切割的校正。一朵非凡的花朵，值得更加细致的关注。让我们先来概述一下已经上市或即将上市的治疗方法。 2023年4月，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics向美国监管机构美国食品药品监督管理局（FDA）提交了申请，授权其基于CRISPR-Cas9技术的镰状细胞病和β地中海贫血的体外治疗，其野蛮名称为exagamglogene autotem-cel（“Exa-cel”）。这些疾病是由血红蛋白b亚基的突变引起的，血红蛋白b亚基使红细胞能够携带氧气。与β地中海贫血相关的突变导致血红蛋白的缺失。在镰状细胞病或镰状细胞性贫血中，这种突变会导致红细胞聚集在一起，造成痛苦的血管闭塞危机和溶血，从而导致多器官受累的慢性贫血。这两种情况下的风险都是致命的，患者必须定期输血。 Exa-cel 切割 BCL11A 基因（一种胎儿血红蛋白基因表达的抑制因子）的 DNA，以使其沉默 [3]。这种切割是在患者体内取出的造血干细胞中进行的，重新注入的干细胞产生的红细胞将产生足以弥补缺失的胎儿血红蛋白