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反义寡核苷酸的治疗术治疗骨关节炎：机会和障碍
骨关节炎（OA）是一种使人衰弱的疾病，没有批准的疾病改良疗法。在开发治疗的challenges中正在实现针对受影响关节的靶向药物。这导致了几个候选药物治疗OA的失败。在过去20年中，在反义寡核苷酸（ASO）技术中取得了重大进展，以实现在体外和体内靶向递送到组织和细胞的靶向递送。由于ASO能够结合特定的基因区域并调节蛋白质翻译，因此它们可用于纠正与某些疾病相关的异常内源机制。ASO可以通过关节内注射在本地传递，并可以通过天然的细胞摄取机制进入细胞。尽管如此，ASO尚未在OA治疗的临床试验中成功测试。最近对ASO的化学方法进一步改善了细胞摄取和降低的毒性。是基于锁定的核酸（LNA）的ASO，在肝炎和血脂异常等疾病的临床试验中显示出令人鼓舞的结果。最近，基于LNA的ASO在体外和体内都经过了OA的治疗性测试，并且有些在临床前OA动物模型中显示出有希望的联合保护作用。为了加速OA临床试验环境中ASO疗法的测试，需要进一步研究递送机制。在本评论文章中，我们讨论了目前正在临床前测试中的病毒，粒子，生物材料和化学修饰的疗法的机会。我们还解决了基于ASO的OA治疗疗法的临床翻译中的潜在障碍，例如与OA动物模型相关的局限性以及药物毒性的挑战。总的来说，我们回顾了已知的内容以及加速基于ASO的OA治疗疗法的翻译。
肌遗传学寡脱氧核苷酸诱导鼠多能干细胞的心肌分化
1林申大学科学技术研究生院农业部，8304 Minami-Minowa，Kami-Ina，Nagano，Nagano 399-4598，日本； 19as101k@shinshu-u.ac.jp（M.I.）; shimot@shinshu-u.ac.jp（T.S.）2个蜂窝和分子生物技术研究所，美国国家先进工业科学技术研究所，中部5-41，1-1-1 Higashi，Tsukuba，Tsukuba 305-8565，日本伊巴拉基； y-nihashi@aist.go.jp 3 Shizuoka大学药学学院分子医学系，日本Shizuoka 422-8526，Suruga-Ku 52-1 Yada，52-1 Yada； y.sunagawa@u-shizuoka-ken.ac.jp（y.s.）; morimoto@u-shizuoka-ken.ac.jp（t.m。）4农业学院农业和生命科学系，新月大学，8304 Minami-Minowa，Kami-Ina，Nagano，Nagano 399-4598，日本； koume@shinshu-u.ac.jp（k.u. ）; kagami@shinshu-u.ac.jp（H.K.） 5生物医学科学研究所生物分子创新系，新月大学8304 Minami-Minowa，Kami-Ina，Nagano，Nagano 399-4598，日本 *通信：4农业学院农业和生命科学系，新月大学，8304 Minami-Minowa，Kami-Ina，Nagano，Nagano 399-4598，日本； koume@shinshu-u.ac.jp（k.u.）; kagami@shinshu-u.ac.jp（H.K.）5生物医学科学研究所生物分子创新系，新月大学8304 Minami-Minowa，Kami-Ina，Nagano，Nagano 399-4598，日本 *通信：
DNA寡核苷酸/双链形成的退火
代替国际农业| Semmelweisstrasse 3 | 82152 planegg/steinkirchen |德国电话：+49 899 363 0 |传真：+49 89 899 363 11 |电子邮件：info@metabion.com | www.metabion.com
利用寡核苷酸机会
寡核苷酸疗法彻底改变了制药行业的格局。它们是一类由短链 RNA 或 DNA 组成的药物，可以通过合成操纵来改变多种致病蛋白的表达。直到最近，市场上大多数经美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的寡核苷酸都用于治疗罕见疾病。然而，用于治疗心血管疾病的 inclisiran 于 2021 年获得批准，现在凸显了它们治疗多种常见临床适应症的潜力。Inclisiran 展示了寡核苷酸带来的机遇，它是一种针对大量患者群体的治疗方式，针对多种常见疾病，包括心血管疾病、肿瘤学和代谢紊乱。然而，必须承认，当前的寡核苷酸供应链是不可持续的，在扩大规模方面面临重大障碍，凸显了需要解决的关键供需缺口。
增强了寡核苷酸反卷积
仅用于研究使用。不适用于诊断程序。©2023 Thermo Fisher Scientific Inc.所有商标均为Thermo Fisher Scientific Inc.或其子公司的财产。此信息作为Thermo Fisher Scientific Inc.产品的功能的一个例子。无意以任何可能侵犯他人知识产权的方式来鼓励使用这些产品。规格，条款和定价可能会发生变化。并非所有产品都在所有国家 /地区提供。请咨询您的当地销售代表以获取详细信息。SL002183-EN 0723
通过 PET 成像研究 ERBB2 特异性结合寡核苷酸药物的体内组织药代动力学
摘要 尽管适体本身或作为适体-药物偶联物在临床前和临床研究中已表现出出色的靶标特异性，但它们的体内组织药代动力学 (PK) 分析仍然存在问题。我们旨在研究基于图像的正电子发射断层扫描 (PET) 在评估寡核苷酸的体内组织 PK、靶标特异性和适用性方面的效用。为此，使用互补寡核苷酸平台通过碱基对杂交合成了具有 erb-b2 受体酪氨酸激酶 2 (ERBB2) 特异性结合的氟-18 标记适体。为了研究体内组织的 PK 和特性，在正常和肿瘤异种移植小鼠中评估了体内 PET 成像在开发基于寡核苷酸的药物中作为评估工具的有效性。 ERBB2-cODN-idT-APs-[ 18 F]F ([ 18 F] 1 )静脉注射后，除最初的脑和肌肉外，在大多数组织中均有显著而快速的摄取；摄取量在心脏最高，其次是肾脏、肝脏、肺、胆囊、脾脏和胃。排泄的主要途径是通过肾脏~77.8%，而总剂量的约8.3%是通过胆道。
合成寡核苷酸作为定量PCR标准，用于量化微生物基因
在过去的几十年中，已经采用了许多技术来量化微生物生态学中环境样本或合成群落中特定微生物的种群大小或微生物群。这些包括但不限于直接荧光显微镜（EFM）（Caron，1983; Kepner＆Pratt，1994），流动细胞仪（FCM）（FCM）（Deng等，2019; Frossard et al。，2012; Frossard等，2016; Frossard等，2016），dell。 2003), catalyzed reporter deposition-FISH (CARD-FISH, (Eickhorst & Tippkotter, 2008; Schippers et al., 2005), phospholipid quanti- fication (Phospholipid-derived fatty acids, PLFAs) (Frostegard et al., 1991; White et al., 1979), and real-time quantitative polymerase chain reaction (qPCR) （Brankatschk等，2012; Han等，2020; Han等，2016; Hartmann等，2014; Smith＆Osborn，2009）
主题 1：基于 RNA 和寡核苷酸的治疗
Knud Jørgen Jensen，哥本哈根大学化学系 简要说明：寡核苷酸药物正成为治疗癌症、肌肉和神经系统疾病以及疫苗生产的绝佳工具。限制其应用的一个主要问题是，虽然我们有很好的工具将它们输送到细胞中，但只有约 5% 的物质能够释放到细胞中，其余的仍被困在内体中。优化寡核苷酸逃逸和疾病控制中心的范围首先是了解寡核苷酸内体逃逸的机制，其次是利用这些信息增加输送，从而治疗心血管和代谢疾病。我们将使用先进的显微镜测量它们与活细胞的相互作用，使用 AI 工具分析数据并设计和合成更好的逃离内体的 DNA 和 RNA 药物。该中心将成为哥本哈根大学、哈佛医学院和波士顿儿童医院以及里斯本大学分子医学研究所之间的桥梁。
核苷酸及其各种作用的概述。
核苷酸中的磷酸基团在DNA和RNA的结构中起重要作用。它为分子提供负电荷，这对于维持DNA双螺旋结构的稳定性很重要。磷酸基团还形成了核酸链的骨干，将单个核苷酸通过磷酸二酯键将其连接在一起。除了它们在DNA和RNA中的作用外，核苷酸在许多其他细胞过程中都起着重要作用。它们参与了富含能量的分子（例如ATP）的合成，ATP被用作细胞过程的能量来源。核苷酸也用作辅酶，它们是有助于酶执行其功能的分子。例如，NAD+和FAD是两个重要的辅酶，它们源自核苷酸[2]。
以转铁蛋白受体为靶点，将反义寡核苷酸转运过血脑屏障
Chappell 2 、Kylie s Chew 1 、Johann Clemens 1 、Clairre B Discenza 1 、Jason Dugas 1 、TIMOTHY EARR 1 、Connie Ha 1 、Michelle Pizzo 1 、Elysia Roche 1 、Laura Sanders 1 、Alexander stergioulis 1# 、Hai Tran 1** 、Joy Zuchero 1 、Ryan J Watts 1 、Thomas Sandmann 1 、Leley Kane 1 、Frank