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CT175.PDF Purolite™Purofine™PFA400 Purolite™PuroSorb™PAD950C c160.pdf a133s.pdf mb3710.pdf Purolite™A200E pfa300oh.pdf ppa444.pdf Purolite™Puromet™MTA6601 PRAESTO™70 CH1 Purolite™Puropack™PPC150S 硬脑膜周期A50 Purolite™IP4300
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临床指南 Daybue（曲芬奈肽）
Bailey ME、Schanen NC、Zappella M、Renieri A、Huppke P、Percy AK；RettSearch Consortium。Rett 综合征：修订的诊断标准和术语。Ann Neurol。2010 年 12 月；68(6)：944-50。doi：10.1002/ana.22124。PMID：21154482；PMCID：PMC3058521。7. Neul JL、Percy AK、Benke TA、Berry-Kravis EM、Glaze DG、Peters SU、Jones NE、Youakim JM。
主题：Trofinetide（Daybue®）口服溶液
雷特综合征是一种由甲基 CpG 结合蛋白 2 (MECP2) 基因自发突变引起的神经发育障碍。MECP2 基因是大脑发育所必需的，可激活和停用基因功能。这种疾病最常见于女性，每 10,000 名 12 岁以下女孩中就有 1 名患有该病。发育倒退在 1 至 4 岁之间最为明显，儿童会失去之前获得的运动、沟通和社交技能，随后进入停滞期。经典或典型的诊断标准包括一段倒退期，随后恢复或稳定，部分或完全丧失获得的目的性手部技能，部分或完全丧失口语能力，步态异常，以及重复的手部动作，如绞手/挤压、拍手/轻拍、张嘴和洗/揉搓。Trofinetide 是首个获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗成人和 2 岁及以上儿童雷特综合征的药物。曲芬奈肽是大脑中天然存在的蛋白质甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的合成类似物。
rett综合征 - 基因和troinetide治疗中的Advans Rett综合征 - 基因治疗和troinetide的进展
RETT综合征是一种罕见的，严重的神经发育障碍，具有X连锁的主要遗传。 它主要影响妇女，由于婴儿期快速发育消退而导致认知和身体障碍。 Rett综合征通常在六到18个月大的儿童中被认可，当时他们开始错过发展里程碑或失去所获得的能力。 一种特征症状涉及连续重复的手动运动。 RETT综合征是女孩中最常见的复杂残疾原因之一。 但是，这种情况可能会被误诊。 应考虑的鉴别诊断包括脑瘫，自闭症，安吉尔曼综合症和非特异性发育延迟。 rett综合征与编码甲基-CPG结合蛋白2的基因的功能丧失突变有关（约占报告病例的90％）。 这些突变与影响神经元和轴突连接的发展有关。 自RETT综合征的第一个报告以来，在过去的50年中，取得了进展。 在实验室和临床环境中都在测试了一些有前途的临床试验和令人兴奋的新型治疗选择。 研究结果导致了2023年3月第一种治疗药物Trofinetide的注册。 在最近的研究中发现该药物可提高大脑功能和沟通技巧。 也有有希望的临床试验研究了突变基因的替代。RETT综合征是一种罕见的，严重的神经发育障碍，具有X连锁的主要遗传。它主要影响妇女，由于婴儿期快速发育消退而导致认知和身体障碍。Rett综合征通常在六到18个月大的儿童中被认可，当时他们开始错过发展里程碑或失去所获得的能力。一种特征症状涉及连续重复的手动运动。RETT综合征是女孩中最常见的复杂残疾原因之一。但是，这种情况可能会被误诊。应考虑的鉴别诊断包括脑瘫，自闭症，安吉尔曼综合症和非特异性发育延迟。rett综合征与编码甲基-CPG结合蛋白2的基因的功能丧失突变有关（约占报告病例的90％）。这些突变与影响神经元和轴突连接的发展有关。取得了进展。在实验室和临床环境中都在测试了一些有前途的临床试验和令人兴奋的新型治疗选择。研究结果导致了2023年3月第一种治疗药物Trofinetide的注册。在最近的研究中发现该药物可提高大脑功能和沟通技巧。也有有希望的临床试验研究了突变基因的替代。这项研究旨在分析RETT综合征中最新的药理学治疗和基因治疗，这给患者及其家人带来了希望，他们预见了Rett综合征是可逆且可治愈的疾病的未来。
雷特综合征 - 基因和曲芬奈肽治疗的进展 雷特综合征 - 基因和曲芬奈肽治疗的进展
雷特综合征是一种罕见的严重神经发育障碍，具有 X 连锁显性遗传。该病主要影响女性，由于婴儿期快速发育倒退而导致认知和身体障碍。雷特综合征通常在 6 至 18 个月大的儿童中发现，此时他们开始错过发育里程碑或失去已获得的能力。一种典型症状是持续重复的手部动作。雷特综合征是女孩复杂残疾的最常见原因之一。然而，这种疾病可能会被误诊。应考虑的鉴别诊断包括脑瘫、自闭症、天使综合征和非特异性发育迟缓。雷特综合征与编码甲基 CpG 结合蛋白 2 的基因的功能丧失突变有关（约占报告病例的 90%）。这些突变与影响神经元和轴突连接的发育有关。自首次报告雷特综合征以来，过去 50 年来取得了进展。实验室和临床环境中正在测试多项有希望的临床试验和令人兴奋的新型治疗方案。研究结果促使第一种治疗药物曲芬奈肽于 2023 年 3 月注册。最近的研究发现，这种药物可以改善大脑功能和沟通技巧。还有一些有希望的临床试验正在研究突变基因的替换。这项研究旨在分析雷特综合征的最新药物治疗和基因疗法，这给患者及其家属带来了一线希望，他们期待未来雷特综合征是一种可逆和可治愈的疾病。
Daybue（Trofinetide）年度审查日期：08/15/2024上次... 商业事先授权要求列表 过敏原测试I.政策说明II。相关... 肉毒杆菌毒素 - 纳博林毒素。pdf 策略：99005初始生效日期：08/01/1990主题：... 舌下过敏原提取物免疫疗法事先批准... 政策：Sucraid（Sarosidase）年度审查日期 降钙素基因相关肽（CGRP）拮抗剂 政策94002：乳房重建和相关程序
o Verview Daybue用于治疗成人和小儿患者≥2岁的小儿患者的RETT综合征。1 RETT综合征是一种神经发育障碍，其特征是典型的早期生长和发育，其次是发育速度放缓，手动使用功能性丧失，独特的手动运动，大脑的速度减慢和头部生长，步行，癫痫发作和智力残疾的问题。2 RETT综合征的过程，包括发病年龄和症状的严重程度，因儿童而异。但是，RETT综合征的症状通常出现在6至18个月之间的儿童中，因为他们开始错过发展里程碑或失去能力。3 RETT综合征在全球每10,000至15,000个女性出生中发生，甚至在男性中甚至更稀少。RETT综合征估计会影响全球所有种族和种族。 2几乎所有RETT综合征的病例都是由甲基CpG结合蛋白2（MECP2）基因突变引起的。 MECP2基因包含合成一种称为甲基胞嘧啶结合蛋白2（MECP2）的蛋白质的指令，该蛋白质是脑发育所需的，它是可以增加或降低基因表达的生化开关。 policy s Tatement此政策涉及使用盘子。 建议事先授权进行药房福利覆盖。 建议那些符合标准中覆盖条件的人以及提供的诊断的初始/扩展批准。 不建议批准的条件按照建议的授权标准列出。RETT综合征估计会影响全球所有种族和种族。2几乎所有RETT综合征的病例都是由甲基CpG结合蛋白2（MECP2）基因突变引起的。MECP2基因包含合成一种称为甲基胞嘧啶结合蛋白2（MECP2）的蛋白质的指令，该蛋白质是脑发育所需的，它是可以增加或降低基因表达的生化开关。policy s Tatement此政策涉及使用盘子。建议事先授权进行药房福利覆盖。建议那些符合标准中覆盖条件的人以及提供的诊断的初始/扩展批准。不建议批准的条件按照建议的授权标准列出。将审查未在本政策中未列出的用途的请求，以确保有效性的证据和逐案的医疗需求。由于评估和诊断接受牛皮治疗的患者以及不良事件和长期疗效所需的监测所需的专业技能，因此初步批准需要由牛bue开处方或与专门从事治疗疾病的医生进行或协商。在下面指出的初始批准期限提供了所有初始治疗的批准；如果允许重新授权，除非另有说明，否则需要对治疗的反应继续进行治疗。r ecommontion c Riteria无。
运动神经元疾病-肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症 = 肌萎缩侧索硬化症 = 运动神经元疾病，一种原因不明的罕见疾病，通常是致命的，脊髓前角运动神经元的退化会导致以下后果：肌肉无力、肌肉萎缩、肌束震颤以及延髓症状和呼吸困难
daybue™（trofinetide）口服解决方案-AccessData.fda.gov
8.4小儿使用日间治疗RETT综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的小儿患者中建立。在一个随机的，双盲的，双盲，安慰剂对照的，12周的研究（研究1）中，建立了5岁及5岁儿科患者治疗RETT综合征的安全性和有效性（研究1），其中包括108名儿科患者5至12岁以下年龄和47岁儿童患者（47岁至少年龄较小），年龄在17岁以上的年龄和年龄较小。在2至4岁大的患者中使用日托的使用得到了研究1的证据以及13名用日间治疗的13名儿科患者的药代动力学和安全性数据12周[见剂量和给药（见2.1），不良反应（6.1），临床药理学（12.3）和临床研究（14）。
运动神经元疾病 - 氨基卫星侧硬化
肌萎缩性侧面硬化症=硬化症latetrophica =商业胎面胎面，运动神经元疾病，未知的稀有疾病，通常是由于未知的死亡原因，脊髓中运动神经细胞的退化。肌肉无力，肌肉丧失，迷人，鳞茎症状和呼吸困难