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Venglustat，一种口服的葡萄糖基酰胺
一个溶酶体疾病单位，艾登布鲁克医院，剑桥大学医院中心兼儿科大学辛辛那提大学医学院，俄亥俄州俄亥俄州俄亥俄州俄亥俄州E国家E国家血液学医学研究中心，莫斯科，俄罗斯f儿科，营养和代谢疾病系，儿童纪念健康研究所，波兰G sanoide comfornity c Comprister，Qurand comfine comcan i comfor阿姆斯特丹，荷兰J，以前是美国马萨诸塞州剑桥的萨诺夫；目前，美国马萨诸塞州沃特敦的Eloxx Pharmaceuticals，马萨诸塞州沃特敦，前美国马萨诸塞州弗雷明汉。目前，目前，美国马萨诸塞州牛顿的贝丝·瑟伯格·孤儿（Beth Thurberg Orphan Science LLC） FilièreG2M，Metabern网络，凡尔赛大学医学遗传学系目前，美国马萨诸塞州牛顿的贝丝·瑟伯格·孤儿（Beth Thurberg Orphan Science LLC） FilièreG2M，Metabern网络，凡尔赛大学医学遗传学系
发现KT-474，有效，选择性和口头...
本演讲包含1995年《私人证券诉讼改革法》（PSLRA）和其他联邦证券法的含义内的前瞻性陈述。这些陈述包括有关我们当前和未来的前景以及我们的运营和财务业绩的信息，这些信息基于当前可用的信息。本演示文稿中包含的历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关我们的战略，未来财务状况，未来经营，预计成本，前景，计划，管理目标和预期市场增长的明示或暗示陈述，都是前瞻性陈述。In some cases, you can identify forward-looking statements by terminology such as ‘‘aim,'' ‘‘anticipate,'' ‘‘assume,'' ‘‘believe,'' ‘‘coontemplate,'' ‘‘continue,'' ‘‘could,'' ‘‘design,'' ‘‘due,'' ‘‘estimate,'' ‘‘expect,'' ‘‘goal,'' ‘‘intend,'' ‘‘may,'' ‘‘objective,'' “计划，”'''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''''将''''将'和其他类似的表达方式，这些表达方式是对未来事件和未来趋势的预测或未来趋势，或这些术语的否定或其他可比性的术语或其他可比性的术语。这些前瞻性陈述包括有关我们当前和未来临床试验的启动，时间，进步和结果的陈述，以及我们的产品候选人以及我们的研究与开发计划的当前和未来临床前研究；我们计划开发和商业化当前的产品候选人以及任何未来的产品候选人，以及我们的业务模型和业务模型的实施，并为业务，当前的产品候选人和任何未来的产品候选人进行战略计划。我们实际上可能没有实现我们的前瞻性陈述中披露的计划，意图或期望，并且您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。您不应依靠前瞻性陈述作为未来事件的预测。
口服小剂量药物的治疗监测...
摘要：口服小分子抗癌药物具有肿瘤特异性细胞蛋白靶点 (OACD)，彻底改变了肿瘤药物治疗。然而，这些药物在体循环和血管外液体隔室中的暴露差异导致了几例治疗失败，此外还存在未知的毒性风险。因此，对治疗相关的外周液体隔室中的 OACD 进行治疗药物监测 (TDM) 至关重要。在这项工作中，总结了有关这些液体空间中 OACD 浓度暴露的现有知识。通过搜索 Embase、PubMed 和 Web of Science 中 2001 年 5 月 10 日至 2022 年 8 月 31 日期间发表的临床研究文章和病例报告，对文献进行了回顾。结果表明，迄今为止，除了母乳、白细胞、外周血单核细胞、腹膜液、胸膜液、唾液和精液外，渗透到脑脊液的研究也尤为深入。OACD 外周液 TDM 的典型临床适应症是 (1) 原发性恶性肿瘤、(2) 继发性恶性肿瘤、(3) 精神障碍和 (4) 毒性评估。液相色谱-串联质谱法是最常用的分析方法。在治疗相关的外周液空间中对 OACD 的 TDM 通常对于有效和安全的治疗是必不可少的。
jab-26766：小分子，口服生物利用PARP7抑制剂
SW403 CRC ＞ 10000 9435 -8.09 SW620 CRC ＞ 2000 ＞ 2000 2.07 LS174T CRC 2594 285 9.73 LS513 CRC 5560 102 13.7 CAL27 H&N 2026 >10000 8.30 FaDu H&N ＞ 2000 ＞ 2000 26.9 SCC-25 H&N 4761 358 16.3 EBC-1 NSCLC 5281 849 11.4 NCI-H1975 NSCLC> 40000 25 12.0 NCI-H441 NSCLC 6814 17.3 14.6 T3M4 PDAC 4696 552 9.85 YAPC PDAC PDAC PDAC PDAC PDAC PDAC 8895510000 12.3
探索口服生物利用的Protacs的化学空间
引入或加强两种蛋白质之间的复合形成具有调节大量生物学过程的潜力，从而提供了可药物靶向空间的主要增加。（P1）复合诱导剂或稳定剂包括分子胶质，这些胶水抑制了复合物中一种蛋白质的功能，以及不同的异性功能化合物，可介导靶蛋白的翻译后修饰的调节或通过蛋白酶体或Lysososes中的蛋白酶降解。蛋白水解靶向嵌合体（Protac）是异性功能的化合物，该化合物由通过连接器连接到另一个结合E3泛素连接酶的靶蛋白的配体组成。（p2）protac诱导的三元复合物形成导致蛋白酶体泛素化和随后降解靶蛋白。大多数Protac都基于Cereblon（CRBN）或Von Hippel-Lindau（VHL）E3 Gimase配体。（p3）
Beamion Lung-1，Zongertinib的IA/B期试验（BI 1810631）在实体瘤患者中：专注于
a）用BI 3706674作为单药或与Cetuximab在指定的给药方案下处理BI 3706674后，肿瘤体积的变化百分比变化为5个代表性CRC KRAS G12V突变的PDX模型。小鼠进行口服治疗。b）具有BI 3706674单药和西妥昔单抗组合治疗的CRC PDX的肿瘤生长抑制（TGI％）的概述。c＆d）RNASCOPE分析，显示了DUSP6下调和H＆E图像，分别显示了治疗端点处C1035和C1142肿瘤的肿瘤面积减少。
用于肠道工程的口服医疗器械
口服医疗器械为胃肠道 (GI) 相关疾病的诊断和治疗带来了重大进步。这些医疗器械从微型到大型，设计从非常简单到复杂，可用于胃肠道定点给药、肠道生物标志物的实时成像和传感。这些微型器械具有单向释放、自我推进或折纸设计，打破了胃肠道药物输送（包括生物制剂）相关的障碍。此外，机载微电子器件可以对肠道组织和生物标志物进行成像和传感，从而更全面地了解潜在的病理生理状况。我们概述了口服医疗器械在药物输送、成像和传感方面的最新进展。本文还讨论了与肠道微环境相关的挑战，以及用于肠道微操作的医疗器械的各种激活/驱动方式。我们根据现有的监管指南严格审查了材料 - 设备设计 - 药理反应之间的关系，并为未来提供了清晰的路线图。© 2020 Elsevier BV 保留所有权利。
LAVR-289，一种新的口服生物可用性抑制剂
此预印本版的版权持有人于2025年2月20日发布。 https://doi.org/10.1101/2025.02.20.639236 doi：Biorxiv Preprint
vidofludimus钙，第3阶段的口服Dhodh抑制剂
Ø Vidofludimus calcium potently induces Nurr1 activity Ø Induction of Nurr1 activity by vidofludimus calcium is selective over other nuclear receptors, even a >7- fold difference between two closely related NR4A-family members Ø Vidofludimus calcium increases the expression of Nurr1 related genes, indicating functional relevance of increased Nurr1 activity in a cellular system Ø Potential Vidofludimus钙通过其新发现的靶Nurr1的神经保护作用，这可能是对较低的患者的较低频率的解释