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1个转座子宣布了第2阶段的最终结果...
SAN DIEGO, California, July 24, 2024 – Transposon Therapeutics, a biotechnology company developing a platform of novel, orally administered therapies for the treatment of neurodegenerative and aging-related diseases, including Alzheimer's disease, today announced final results from its Phase 2 study of TPN-101 in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and/or与C9ORF72基因（C9ORF72相关的ALS/FTD）中六核苷酸重复扩张有关的额颞痴呆（FTD）。这项研究的最终结果证实了TPN-101的出色安全性，并显示出对这些疾病患者的疾病调整作用的临床迹象，这些疾病与先前报道的进行性上核瘫痪（PSP）患者的安全性和治疗活性保持一致。这些发现与TPN-101通过阻止Line-1的活性来减少神经炎症和神经退行性，这是一种人类特异性的逆转转座子，在许多神经退行性疾病和衰老中不再充分抑制。
主题：偏头痛 CGRP 拮抗剂口服 第 1 页，共 12 页 最后审核日期：2023 年 12 月 8 日 偏头痛降钙素基因相关肽 (CGRP) A
主题：偏头痛 CGRP 拮抗剂口服第 2 页，共 12 页 Nurtec ODT 用于急性治疗的推荐剂量为 75 毫克，按需口服。24 小时内的最大剂量为 75 毫克。30 天内使用超过 18 剂的安全性尚未确定。Nurtec ODT 用于预防性治疗的推荐剂量为每隔一天口服 75 毫克 (3)。Qulipta 用于发作性偏头痛的推荐剂量为 10 毫克、30 毫克或 60 毫克，每日口服一次。Qulipta 用于慢性偏头痛的推荐剂量为 60 毫克，每日服用一次 (2)。Ubrelvy 的推荐剂量为 50 毫克或 100 毫克，按需口服。如果需要，可以在初始剂量后至少 2 小时给予第二剂。24 小时内的最大剂量为 200 毫克。在 30 天内治疗超过 8 次偏头痛的安全性尚未确定 (1)。美国神经病学学会和美国头痛学会立场声明建议，在开始使用 CGRP 药物进行预防性治疗之前，应以目标剂量或通常有效剂量对至少 2 种常规口服偏头痛预防治疗进行至少 6 周的充分试验 (5)。Nurtec ODT、Qulipta 和 Ubrelvy 对 18 岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定 (1-3)。
Cobenfy美国处方信息
子弹在用柯本菲开始治疗之前，在治疗过程中临床上指示，评估肝酶和胆红素。（2.1）子弹评估基线时的心率，并按照Cobenfy治疗期间的临床指示。（2.1）子弹建议柯本菲的起始剂量至少两次口服两次，然后每天两次口服，然后每天两次将剂量增加到100 mg/20 mg，至少为5天。（2.2）根据患者的耐受性和反应，可以将子弹剂量增加到两次口服的125 mg/30 mg。（2.2）子弹请参阅建议的滴定和最高建议剂量的完整处方信息。（2.2）子弹至少在饭前或饭前2小时之前花费1小时。请勿打开胶囊。（2.2）子弹老年患者：建议的柯本菲的起始剂量为50 mg/20 mg，每天两次口服。考虑较慢的滴定。最高建议的剂量为每天两次100 mg/20 mg。（2.3）
卫生技术简报 2022 年 10 月
马西替坦 (Opsumit, ACT-064992) 是一种口服强效内皮素受体拮抗剂，可与内皮素 A 和 B 受体 (ETA 和 ETB) 结合。内皮素 (ET)-1 及其受体 (ETA 和 ETB) 介导多种效应，如血管收缩、纤维化、增殖、肥大和炎症。在 PAH 等疾病条件下，局部 ET 系统上调，并参与血管肥大和器官损伤。马西替坦对人肺动脉平滑肌细胞中的 ET 受体表现出高亲和力和持续占据性。这可防止内皮素介导的第二信使系统激活，从而导致血管收缩和平滑肌细胞增殖。 2 在 III 期临床试验（TOMORROW，NCT02932410）中，患者将每天口服一次马西替坦，剂量根据参与者的年龄（对于 < 2 岁的患者）或参与者的体重（对于 ≥ 2 岁的患者）进行调整。1
Medivir 获得 fostrox 的 IND 批准——这是首个口服、肝...
关于 fostrox Fostrox 是一种肝脏靶向的 DNA 复制抑制剂，可将杀伤细胞的化合物选择性地递送至肿瘤，同时最大限度地减少对正常细胞的有害影响。这是通过将活性化疗（曲沙他滨）与前药尾部结合实现的。这种设计使 fostrox 可以口服并直接到达肝脏，然后在肝脏局部释放活性物质。凭借这种独特的机制，fostrox 有可能成为第一个针对肝脏的口服药物，可帮助治疗各种类型肝癌患者。此前已进行过 fostrox 的 1b 期单药治疗研究，并于 2024 年 11 月完成了针对 HCC 的 1b/2a 期联合研究，结果显示 fostrox 具有令人鼓舞的抗癌功效，并且具有良好的安全性和耐受性 [1]。
复杂的帕金森氏病和晚期疗法
3。提供长时间的纹状体DA-抗刺激•添加COMT抑制剂 - OPICAPONE（EPSILON试验）•添加MAO-B抑制剂 - Safinamide•添加口服活跃的DA-Aganists，最好是MR•添加经da-Da-agyist da-agyist
