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引用：Maji S，Mohapatra D，Jena M等。重新利用右美甲苯克作为重度抑郁症患者的辅助疗法：RAN
抽象的背景治疗潜伏期，缺乏功效和不良药物反应是当前抗抑郁药疗法的主要关注点。为了克服这些治疗障碍，对常规抗抑郁药的附加疗法可能会导致更好的治疗结果。目前的随机对照试验已计划评估对右美甲泛源对选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRIS）在主要抑郁症（MDD）中的疗效和安全性。方法和分析将对将以1：1的比例随机分配给对照组和测试组的MDD患者进行随机，双盲，安慰剂对照，组顺序设计临床试验。测试组的患者每天将每天30 mg右美甲肾脏，而对照组的患者将每天接受一次安慰剂作为正在进行的SSRI治疗的附件，为期8周。将评估所有患者的主要结局（蒙哥马利 - Åsberg抑郁评分评分评分的变化）和继发性结果（治疗反应率，缓解率，临床全球印象，血清脑衍生的神经营养因子，血清脑源自脑部的脱氧症和治疗 - 脱氧剂和治疗 - 促进剂不良事件）。使用合适的统计工具将对所有参数进行意向性治疗分析。道德和传播这项研究得到了印度布巴内斯瓦尔全印度医学研究所的机构伦理委员会的批准，这项研究符合赫尔辛基和ICMR宣布的人类生物医学研究伦理学指南的规定（2017年）。书面知情同意书将在招募前从参与者那里获得。这项研究的结果将在同行评审的出版物中发表。试用注册号NCT05181527。
Amtagvi™（Lifileucel） - 新的孤儿批准
- 在建议剂量接受Amtagvi治疗的73例患者中，ORR为31.5％（95％CI：21.1，43.4）。- 未达到中位数（95％CI：4.1，未达到）。•Amtagvi带有盒装警告，要求与治疗相关的死亡率；长时间的严重细胞质症；严重的感染；以及心肺和肾功能障碍。•最常见的不良反应（≥20％）非实验室不良反应在使用Amtagvi使用的频率下降的顺序是寒冷，发热，浮力，疲劳，心动过速，腹泻，发热性中性粒细胞增多症，水肿，浮力，皮疹，皮疹，皮疹，低血压，失败，感染，过度透露率和氧化，和dyspnea。•推荐的Amtagvi剂量作为单剂量输注，其中含有肿瘤衍生的T细胞的悬浮液。在单个保护性金属盒中的1至4个患者特异性静脉内（IV）输液袋中提供剂量。每个剂量包含7.5 x 10 9至72 x 10 9的活细胞。
分析Marchantia多形 - 微生物相互作用：理解植物 - 微生物和植物病原体相互作用的基础
Marchantia多肌形是近年来进化研究中一种模型植物的矮苔属植物。这归因于其小序列的基因组，标准化转化方法，全球分布以及易于且快速的体外培养。作为一种进化模型，多晶型多形促进了我们对植物防御反应的演变和相关的激素信号通路的理解。通过与微生物的相互作用，多晶型菌是一种有价值的知识来源，可以对新的微生物物种和生物活性化合物产生见解。书目分析涉及使用不同的搜索词收集，阅读和分类从Scopus和Web of Science数据库中获得的文档。该评论基于1995年至2023年之间发表的30篇文章，日本和西班牙作者成为该领域中最重要的贡献者。这些文章已分为四个主要主题：M. polymorpha产生的抗菌代谢产物；附生，内生和致病微生物的鉴定和表征；分子研究多形和微生物之间的直接相互作用；并使用细菌载体转化植物。本评论重点介绍了这些文章的关键发现，并确定了潜在的未来研究方向。
casgevy™（exagamglogene autotemcel） - 新孤儿...
•CASGEVY还获得批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞疾病（SCD）的患者，患有经常性的血管结构危机。•Casgevy是第二种基于细胞的基因疗法，获得了TDT的批准。Bluebird Bio'sZynteglo®（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月批准了成人和小儿TDT患者的治疗。•casgevy批准新指标是基于对TDT的成人和青少年患者进行的持续开放标签，单臂研究。合格的患者接受了动员和分离术以收集CD34+干细胞进行Casgevy生产，然后进行骨髓性调理和casgevy的输注。35例患者有足够的随访，以评估初级疗效终点并形成主要疗效集（PES）。The primary outcome was the proportion of patients achieving transfusion independence for 12 consecutive months (TI12), defined as maintaining weighted average Hb ≥ 9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months any time within the first 24 months after Casgevy infusion, evaluated starting 60 days after the last RBC transfusion for post- transplant support or TDT disease management.
受体酪氨酸激酶样孤儿受体 1 抑制剂 strictinin 对高度侵袭性的雄激素非依赖性前列腺癌表现出抗癌特性
neg -AI DU145 细胞中，strictinin 抑制 ROR1 表达并调节下游 AKT-GSK3β 信号传导。此外，strictinin 在 DU145 细胞中表现出抗迁移、抗侵袭但促凋亡作用最小，这可能是因为 DU145 与 PC3 细胞相比 ROR1 表达较少。在整个研究过程中，strictinin 对正常前列腺上皮细胞 RWPE-1 的表型影响最小（IC 50 为 658.5 µmol/L）。进一步确定 Strictinin 与多西他赛具有协同作用 [联合指数 (CI) = 0.311]，发现联合治疗将 PC3 细胞中 strictinin 的 IC 50 降低至 38.71 µmol/L。结论：ROR1 是一种可用于治疗前列腺癌的新兴分子靶点。本研究的数据证实 strictinin 是一种靶向 AR 的潜在治疗剂
在WHO基本药物列表中吸收孤儿药
在2001年，世界卫生组织（WHO）删除了“大多数人口”一词，从成员国的同意下，根据基本药物的定义，重新定义为“满足人口的优先医疗需求；选择适当的疾病流行和公共卫生相关性；对效率和比较成本的证据；; 14负担能力从先决条件转变为药物采购过程的结果，这意味着仅价格不再被视为接受或拒绝将药物纳入基本药物清单的基准。15尽管不同的概念和法律框架（表1），孤儿立法和基本药物清单都可以视为如何优先考虑资源并将激励措施分配到普遍公共卫生需求的指南；例如解决资源很少的地区的治疗差距的计划。17、18
欧洲疾病基因疗法的欧洲景观：EMA孤儿药物委员会的6年经验
2000年，欧盟（EU）引入了孤儿制药立法，以激励开发稀有疾病的药物。 负责评估孤儿指定申请（OD）的欧洲药品委员会委员会（COMP），在过去几年中，基因疗法领域的影响越来越多。 此处，该公司对（a）有针对性的疾病及其稀有性及其稀有性（（b）为OD提出的基因治疗产品的特征，对媒介的类型和（c）提供了Sponsor的类型，针对OD的基因治疗产物的特征，（b）对od的基因治疗产物的特征进行了描述性分析。欧盟，例如亲托协助和Prime。 注意到，基因疗法是由来自不同背景的赞助商开发的。 大多数靶向的条件都是单基因，最常见的是溶酶体疾病，患病率很低。 通常，使用腺相关的病毒载体来传递转基因。 最后，赞助商并不经常使用可能支持开发的激励措施，而为此尚不清楚。2000年，欧盟（EU）引入了孤儿制药立法，以激励开发稀有疾病的药物。负责评估孤儿指定申请（OD）的欧洲药品委员会委员会（COMP），在过去几年中，基因疗法领域的影响越来越多。此处，该公司对（a）有针对性的疾病及其稀有性及其稀有性（（b）为OD提出的基因治疗产品的特征，对媒介的类型和（c）提供了Sponsor的类型，针对OD的基因治疗产物的特征，（b）对od的基因治疗产物的特征进行了描述性分析。欧盟，例如亲托协助和Prime。注意到，基因疗法是由来自不同背景的赞助商开发的。大多数靶向的条件都是单基因，最常见的是溶酶体疾病，患病率很低。通常，使用腺相关的病毒载体来传递转基因。最后，赞助商并不经常使用可能支持开发的激励措施，而为此尚不清楚。