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细胞和基因治疗 ATMP
实现细胞和基因治疗最佳工艺质量的关键步骤先进治疗药物 (ATMP) 是现代医学中发展最快的领域。ATMP 包括创新和先进的药物，用于治疗各种人类疾病和遗传疾病。投资制造工艺对于这些产品符合 cGMP 法规至关重要，这些法规用于制备和无菌灌装用于临床和商业用途的无菌治疗剂。
脂质纳米颗粒用于RNA递送
在非病毒载体中，脂质纳米摩析被认为是递送RNA thera peutics的金标准。脂质纳米颗粒在RNA递送中的成功，并批准了三种用于人使用的产品，已激发了对不同病理学的RNA疗法的进一步研究。这需要解码病理的细胞内过程并将输送系统定制到目标组织和细胞。脂质纳米分离器形态的复杂性源于脂质成分的组装，可以通过各种能够驱动纳米颗粒与所需组织的纳米颗粒形成的方法引起的脂质成分。在其他情况下，可以将预成型的纳米颗粒与RNA混合，以诱导自组装和结构重新构造成RNA负载的纳米颗粒。在这篇综述中，最相关的脂质纳米传动器及其RNA传递的潜力是根据组装机理和粒子结构描述的。
设计多价和多特异性生物制剂
在精密医学时代，多价和多特异性thera-peutics为靶向疾病干预提供了一种有希望的方法。这些治疗剂旨在与多个靶标相互作用，有望增强功效，副作用降低以及抵抗耐药性的弹性。我们剖析了指导多价生物制剂设计的原则，强调了必须考虑的挑战和策略，以最大程度地发挥治疗作用。在穆尔特和多特异性生物学设计（域亲和力，价值和空间表现）中的可工程元素必须在分子靶标的背景下以及重要特性（例如目标亲和性和特异性）的平衡来考虑。我们阐明了这些原理在解散蛋白质和细胞疗法中的最新应用，并确定了该领域中令人兴奋的未来方向，这是由于生物分子和细胞工程和计算方法的进步而强调的。
连接免疫学和药理学 - IUPHAR
1 爱丁堡大学生物医学科学学院，英国爱丁堡，2 格拉斯哥大学医学、兽医学和生命科学学院感染、免疫和炎症研究所免疫生物学中心，英国格拉斯哥，3 格拉斯哥大学医学、兽医学和生命科学学院心血管和医学科学研究所，英国格拉斯哥，4 那不勒斯费德里科二世大学药学系，意大利那不勒斯，5 诺丁汉大学医学院生命科学学院，英国诺丁汉，6 剑桥大学实验医学和免疫治疗学，英国剑桥，7 Cellestia Biotech SA，瑞士巴塞尔，8 TargImmune Therapeutics AG，瑞士巴塞尔，9 耶路撒冷希伯来大学药物研究所，以色列耶路撒冷，10 Spedding Research Solutions SAS，Le V法国埃西内特
版权材料
在癌症治疗中，最初的开发努力是通过寻找对癌细胞系有毒性的药物来经验性地发现癌症治疗方法。随着对癌症生物学的深入了解，人们确定了特定的癌症靶点，例如激素受体 (HR)（雌激素、孕酮、雄激素）、人类表皮生长因子家族受体 (HER2、EGFR)、血管内皮生长因子 (VEGF) 受体等。表皮生长因子受体 (EGFR) 靶向治疗的发展历史可能最能体现如何最大限度发挥靶向治疗效果的挑战。最初，EGFR 靶向药物，如吉非替尼和厄洛替尼，被用于治疗所有非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者，但只有一小部分患者受益于该疗法。几年后，人们意识到只有患有 EGFR 蛋白突变的肺癌肿瘤的人才会有显著的反应。
新英格兰 - 医学杂志 - UCL Discovery
来自伦敦大学学院医学院国家淀粉样变性中心，皇家自由医院（J.D.G.，M.F。）和Richmond药理学，伦敦圣乔治大学（J.T。）- 都在伦敦；新西兰临床研究（例如），奥克兰大学（例如），以及奥克兰市医院（J.K.）Neurology部 - 新西兰奥克兰； Intellia Thera-Peutics，马萨诸塞州剑桥（M.L.M.，J.S.，D.O.，K.R.W.，K.W.，J.P.，J.P.，Y.X.，A.A.A.，A.P.B.，A.P.B.）;和纽约州塔里镇的Regeneron Pharmaceuticals（O.H.，A.M.，C.A.K.，B.Z.，R.S.，D.E.G。）。地址转载请求向淀粉样蛋白和急性期蛋白质中心的Gillmore教授，伦敦大学学院医学司，伦敦皇家自由医院，伦敦Rowland Hill St.，伦敦nw3 2pf，英国或j .Gillmore@uclmore@ucl.ac .ac .Ac .uk。
针对性脂质纳米治疗增强化疗
恶性细胞。免疫检查点抑制剂 (ICI)，例如抗 PD1 和抗 CTLA4 抗体，是最成功的免疫治疗方法之一，已显示出对从黑色素瘤到肺癌等各种癌症的治疗益处。 [1] 然而，只有少数癌症患者对 ICI 疗法有反应，这取决于他们的免疫表型和癌症基因型。 [2] 化学免疫疗法是“标准护理”化疗与免疫疗法的结合，主要是 ICI，例如 nivolumab 和 pembrolizumab，在临床上显示出治疗益处并在 III 期试验中取得成功。 [3] 然而，许多患者对这种联合疗法仍然反应不佳，纳米疗法可能是改善化学免疫疗法的新策略。肿瘤免疫微环境富含从髓系细胞到淋巴细胞的各种免疫细胞。肿瘤髓系细胞（包括单核细胞和巨噬细胞）被发炎的癌细胞微环境所招募，并在实体肿瘤中诱发“免疫抑制”状态。[2b,4] 尤其是源自肿瘤浸润单核细胞的肿瘤相关巨噬细胞 (TAM) [5] 直接重塑肿瘤免疫微环境，通过物理方式阻碍细胞毒性 CD8 + T 淋巴细胞和
针对肝脏定向基因治疗的APOA1基因座
体细胞基因组编辑的临床应用需要可以推广到广泛患者的疗法。tar-插入无启动子转基因的插入可以确保编辑是永久且广泛适用的，同时最大程度地降低了脱靶集成的风险。在肝脏中，白蛋白（ALB）基因座是目前唯一用于无启动子插入式插入的特征良好的位点。在这里，我们针对ApoA1基因座，其腺体呈现病毒（AAV）的CRISPR-CAS9递送（AAV），并达到靶向肝细胞的6％至16％的速率，没有毒性的证据。我们进一步表明，内源性apoA1启动子可以驱动治疗蛋白（例如载脂蛋白E（APOE））的稳健和持续表达，在高胆固醇血症模型中大大降低了血浆脂质。最后，我们证明了由ApoA1靶向的富马乙酸乙酸乙酸苯胺其乙酸酯水解酶（FAH）可以纠正和挽救严重的代谢性肝病遗传性酪氨酸。总而言之，我们将APOA1识别为一个新型整合位点，该位点支持基因治疗应用中肝脏中持久的转基因表达。
专利审查
该评论概述了 2015 年至 2022 年 10 月中旬期间发布的 AI 精准精神病学工具专利。使用多种分析方法（例如图形网络分析和主题建模）来分析保留专利的范围、内容和趋势。所包含的工具旨在根据既定的心理测量标准提供准确的诊断，预测对特定治疗方法的反应，建议最佳治疗方法，并在没有干预的情况下对疾病过程做出预测。大约三分之一的工具推荐治疗方案或包括与数字治疗、药物治疗和电疗相关的治疗管理。用于进行预测的数据源包括通过移动设备、神经影像和电子健康记录收集的行为数据。到 2021 年，所包含设备中使用的技术组合的复杂性有所增加。从专利数据中提取的主题阐明了 AI 精准精神病学的当前趋势和未来的潜在发展。最具影响力的专利和相关可用产品揭示了相关的商业化可能性和未来可能的发展。总体而言，该评论强调了在实践中采用人工智能精准精神病学工具的潜力。