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AD Scientiam and Ceres Brain Therapeutics启动联合研究计划，以开发肌酸转运蛋白的新数字生物标志物
肌酸转运蛋白缺乏症（CTD）是一种罕见的X连锁疾病，导致大脑肌酸缺乏症。临床特征包括明显的发育延迟，智力障碍，自闭症谱系障碍，癫痫发作和运动功能障碍。由于肌酸转运蛋白的缺陷，肌酸无法通过血脑屏障或神经元膜，因此口服肌酸治疗无效。为了解决这个问题，CERES Brain Therapeutics正在开发一种肌酸生产的候选者CBT101，具有创新的给药方式，以提高脑神经元中的肌酸水平：肌酸对肌酸溶液™溶液。需要生物标志物来评估这种治疗创新的潜在影响，以及将来将来进行CTD临床试验以获取可靠的数据。
用于人类治疗的精准神经技术
越来越明显的是，与人类神经系统进行有针对性的互动可以改善人类多种疾病状态和认知领域的状况。深部脑刺激 (DBS) 就是一个存在的证据，它已经获得美国食品和药物管理局的批准，用于治疗帕金森病和特发性震颤 [3] 等运动障碍，以及癫痫 [4] 等神经系统疾病。新兴研究表明，DBS 可以有效治疗比以前预想的更广泛的疾病，包括难治性抑郁症 [5] 、情绪障碍和焦虑症 [6] 、创伤后应激障碍 [7] 、物质成瘾 [8] ，甚至可能是阿尔茨海默病 [9] ，这表明广大民众都可能从神经技术中受益。
RNA 疗法的创新发展和新兴技术
a 英国牛津大学医学科学部儿科系；b 瑞典哥德堡阿斯利康公司寡核苷酸化学、发现科学、生物制药研发部；c 加拿大安大略省麦克马斯特大学化学与化学生物学系；d 英国伦敦 MiNA 治疗学、翻译与创新中心；e 瑞士苏黎世联邦理工学院化学与应用生物科学系药物科学研究所；f 英国伦敦 Sixfold 生物科学、翻译与创新中心；g 瑞典卡罗琳斯卡医学院生物科学与营养系；h 瑞典哥德堡阿斯利康公司机械与结构生物学、发现科学、生物制药研发部；i 德国维尔茨堡亥姆霍兹 RNA 感染研究中心（Hzi）亥姆霍兹感染研究所（Hiri）； j RNA 生物学组，维尔茨堡大学分子感染生物学研究所，德国维尔茨堡
颅内生殖细胞肿瘤：基因组诊断的进展和对新型治疗方法的需求
讨论：开发用于诊断和管理恶性肿瘤的液体活检平台是一个快速发展的领域。目前使用传统肿瘤标志物的方法存在很大的局限性。在这篇综述中，我们将讨论颅内 GCT 的遗传和表观遗传特征分析，这些特征正在成为有前途的生物标志物，有助于诊断和管理颅内 GCT。各种研究表明，MAPK 通路的激活突变是颅内 GCT 的常见改变，大多数生殖细胞瘤中都可见 KIT 表达。针对 KIT 的靶向疗法的开发为生殖细胞瘤的靶向治疗带来了前景。正在考虑进行临床开发的其他治疗方式包括免疫疗法和使用免疫检查点抑制剂，尤其是在 NGGCT 中。在这篇综述中，我们将讨论目前正在开发的潜在新型疗法和临床试验。
San Rocco Therapeutics，LLC，原告，诉Nick Leschly ...
在汤普森（Thompson）的Agios Pharma获得了第三岩的另一项大量投资之后，汤普森（Thompson）使MSK不仅向被告提供了Leschch，Reilly，Reilly，Fineer和Bluebird的机会，以获取SRT的商业秘密，而且还向MSK暴露于MSK的蓝鸟（其“董事，员工，接班人，继任者，继任者，代表和其他代表”的责任）中，既依赖欠款”。本质上，MSK的资产在这一秘密阴谋中被用作保护被告第三岩，蓝鸟，莱斯利，赖利，菲利，菲尔和汤普森的私人和营利性商业利益的抵押品。
使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为基于CRIS/ CAS9的疗法的输送系统，用于编辑癌症中长的非编码RNA div>
结肠癌是美国癌症的主要原因之一。结肠癌是由结肠癌细胞基因组中的许多基因突变发展而来的。长的非编码RNA（LNCRNA）会导致许多癌症（包括结肠癌）的发育和进展。lncRNA已经并且可以通过簇状的定期间隔短的短质体重复序列（CRISPR）相关的核酸酶9（CRISPR/CAS9）系统的聚类重复序列的基因编辑技术来纠正，以减少结肠癌细胞的增殖。但是，许多用于运输基于CRISPR/CAS9的疗法的当前输送系统需要更多的安全性和效率。基于CRISPR/CAS9的治疗药需要安全有效的递送系统，以更直接，更明确地靶向结肠中存在的癌细胞。本综述将提供有关使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为纳米载体的效率和安全性的相关证据，以提供基于CRISPR/CAS9的疗法以直接靶向结肠癌细胞。
从实验室到临床的靶向放射治疗
摘要：靶向放射性核素治疗 (TRT) 的概念是准确有效地将辐射传送到播散性癌症病变，同时最大限度地减少对健康组织和器官的损害。成功开发用于 TRT 的新型放射性药物的关键方面是：i) 识别和表征癌细胞上表达的合适靶点；ii) 选择对癌细胞相关靶点表现出高亲和力和选择性的化学或生物分子；iii) 选择衰变特性与靶向分子特性和临床目的相符的放射性核素。瑞士保罗谢勒研究所的放射性药物科学中心 (CRS) 享有优越的地理位置，靠近独特的放射性核素生产基础设施（高能加速器和中子源），并可使用 C/B 型实验室，包括临床前、核成像设备和瑞士医药认证实验室，用于制备供人类使用的药物样品。这些有利条件允许生产非标准放射性核素，探索其生化和药理学特征以及对肿瘤治疗和诊断的影响，同时研究和表征新的靶向结构并优化这些方面以进行放射性药物的转化研究。通过与瑞士各临床合作伙伴的密切合作，最有前途的候选药物被转化为临床用于“首次人体”研究。本文通过介绍一些选定的项目，概述了 CRS 在 TRT 领域的研究活动。
从弗洛伊德到处方数字治疗
心理治疗从弗洛伊德到数字循证治疗的演变反映了进步的史。此历史的特征是鉴定出目前的最新问题，然后是受到基础科学和技术进步的启发和支持的解决方案，从而导致随后认识到新进步所揭示的其他局限性。在此过程中运行的共同线程是（a）增加心理治疗干预措施的特定问题，（b）越来越多的证据证明了效果和安全性的提高，（c）增加干预措施的完整性和可靠性，（d）增加访问权限的平等，以及（e）对公共产品的识别，以保护公众或无效的产品，以保护无效的产品。毫不奇怪，这种心理治疗的演变已经被药理治疗进化的前体历史预示了。尽管智力历史是笨拙的，并且没有将自己分类为离散和连贯的时代，但这种分类对于描述医学和治疗企业的进步是有用的启发式方法。本文将讨论六个连续的心理治疗时期。对于每个人，它将讨论它试图解决的上一个时代的问题，它带给了领域的进步，支持这一进步的新兴科学和技术以及预示了该时期心理治疗时期的药理学治疗中的前体发展。最后，它将以对近亲未来的一些观察结论。
RNA 疗法的创新发展和新兴技术
a 英国牛津大学医学科学部儿科系；b 瑞典哥德堡阿斯利康公司寡核苷酸化学、发现科学、生物制药研发部；c 加拿大安大略省麦克马斯特大学化学与化学生物学系；d 英国伦敦 MiNA 治疗学、翻译与创新中心；e 瑞士苏黎世联邦理工学院化学与应用生物科学系制药科学研究所；f 英国伦敦 Sixfold 生物科学、翻译与创新中心；g 瑞典卡罗琳斯卡医学院生物科学与营养系；h 瑞典哥德堡阿斯利康公司机械与结构生物学、发现科学、生物制药研发部；i 德国维尔茨堡亥姆霍兹 RNA 感染研究中心（Hzi）亥姆霍兹感染研究中心（Hiri）； j RNA 生物学组，维尔茨堡大学分子感染生物学研究所，德国维尔茨堡