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siRNA 疗法的专利适格性
1. RNA 干扰 (RNAi)，NAT'LC ENTER FOR B IOTECH.INFO.，https://www.ncbi.nlm.nih.gov/probe/docs/techrnai/（上次访问时间为 2018 年 10 月 27 日）。 2. 请参阅 Sherry Y. Wu 等人，针对无法用药的靶点：当前 RNAi 疗法的进展和障碍，SCI.TRANSLATIONAL MED.，2014 年 6 月，第 1 页，1（“[siRNA] 方法在肿瘤学领域引起了特别的兴趣，因为许多重要靶点已被证明无法用药。”）。 3.参见 Ashley J. Pratt 和 Ian J. MacRae，RNA 诱导的沉默复合物：一种多功能的基因沉默机器，284 J. B IOLOGICAL C HEMISTRY 17897, 17899 (2009)（“siRNA 引导链与靶 RNA 的互补区形成 Watson-Crick 配对的 A 型双螺旋。”）；另见下文第 IA 4 节有关互补结合的讨论。参见 Chiranjib Chakraborty 等人，治疗性 miRNA 和 siRNA：作为下一代医学从实验室走向临床，8 M OLECULAR T HERAPY N UCLEIC A CIDS 132, 132 (2017)； FDA 批准首创的 RNA 靶向疗法治疗罕见疾病，美国食品药品监督管理局。（2018 年 8 月 10 日），https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-its-kind-targeted-rna-based-therapy-treat-rare-disease[以下简称 RNA 疗法]（“迄今为止，已启动约 20 项使用 miRNA 和 siRNA 疗法的临床试验。”）。5. 例如，参见 Ass'n for Molecular Pathology v. Myriad Genetics, Inc.，569 US 576, 595（2013 年）。
HER2 阳性晚期乳腺癌的新治疗方法：走向临床实践的改变？
摘要：在过去的几十年中，对 HER2 蛋白致癌激活机制的认识不断提高，促进了 HER2 靶向疗法的发展，这些疗法目前常用于 HER2 阳性晚期乳腺癌，例如曲妥珠单抗、拉帕替尼、帕妥珠单抗和阿多曲妥珠单抗 emtansine。该乳腺癌亚组的治疗因此发生了革命性的变化，其预后也发生了巨大变化。尽管如此，HER2 阳性晚期乳腺癌仍然是一种无法治愈的疾病，对传统抗 HER2 药物的耐药性几乎是不可避免的。如今，生化和制药方面的进步正在应对开发越来越复杂的针对 HER2 的疗法的挑战，包括具有更高活性的新型抗 HER2 抗体。具有更先进药理特性的新型抗体-药物偶联物 (ADC) 和通过双特异性单克隆抗体对表位进行双重靶向也正在出现。此外，更有效、更特异的 HER2 酪氨酸激酶抑制剂已显示出有趣的结果，并且正在开发中。最后，研究人员对肿瘤微环境（特别是肿瘤浸润淋巴细胞）的兴趣，以及信号通路（如 PI3K/AKT/mTOR 通路）在对抗 HER2 疗法产生耐药性方面发挥的重要作用，刺激了临床试验的发展，这些试验评估了抗 HER2 与 PD-1/PDL-1、CDK4/6 和 PI3K 抑制剂的创新组合。然而，仍有几个问题尚未解决，例如 HER2 阳性/HR 阳性晚期乳腺癌的最佳管理以及识别预测性生物标志物以更好地定义可以从这些新疗法和方法中受益最多的人群。
neogap Therapeutics的PIOR技术确定了个性化肝癌免疫疗法的目标
关于NeoGap Therapeutics NeoGap Therapeutics是一家瑞典临床阶段生物技术公司，致力于使用患者自己的细胞开发个性化的癌症免疫疗法。该疗法基于公司的两种技术Pior®和Epitcer®。pior®是复杂的软件，它使用来自患者和机器学习算法的DNA测序数据来选择肿瘤特异性突变。然后，Epitcer®用于繁殖可以识别和攻击所选肿瘤特异性靶标的T细胞。neogap位于斯德哥尔摩的癌症中心Karolinska。要了解有关NeoGap及其尖端研究的更多信息，请访问该公司的Neogap.se网站，并在LinkedIn上关注Neogap。
靶向抗癌疗法中的rhenium化合物的设计
摘要：近年来已经合成了许多具有潜在抗癌特性的rhenium（Re）复合物，目的是克服铂剂的临床局限性。re（i）三卡苯子复合物是最常见的，但还研究了具有较高氧化态的RE化合物，以及异质金属复合物和重载的自组装设备。这些化合物中的许多化合物表现出对恶性细胞的有希望的细胞毒性和光毒性特性，但所有RE化合物仍处于临床前研究阶段。在本综述中，我们描述了最新和有希望的rhenium化合物，重点是其潜在的作用机理，包括光毒性，DNA结合，线粒体效应，氧化应激调节或酶抑制。已经描述了许多配体，调节了亲脂性，发光特性，细胞摄取，生物分布和细胞毒性，药理和毒理学特征。基于抗癌药物也可以通过耦合到各种与生物学相关的靶向分子来使用。另一方面，与传统的细胞毒性分子（例如阿霉素）结合使用，允许将RE的靶向特性（例如朝线粒体降低）获利。通过diseleno-re-re络合物的示例，我们表明，主要目标可能是氧化状态，信号通路的下游调节，进一步的癌细胞与正常细胞的选择性细胞死亡。
媒体和投资者发行诺华·布尔斯特（Novartis Bolsters
巴塞尔条件，2025年2月11日 - 诺华今天宣布，已签订协议，以获取一家位于波士顿的Anthos Therapeutics，Inc。，这是一家位于波士顿的私人私人，临床阶段的临床阶段生物制药公司，Abelacimab，Abelacimab，Abelacimab，Abelacimab，这是一家晚期医学，用于预防Streoke和系统性内胚型在患者中的发展。 这项交易应遵守习惯结束条件，完全符合诺华的增长战略和治疗领域的重点，从而利用了公司在心血管领域的实力和专业知识。 由黑石生命科学和诺华于2019年推出的Anthos Therapeutics通过诺华的许可，通过临床开发推进了Abelacimab。 abelacimab是一种新型，高度选择性的，完全人类的单克隆抗体，旨在通过因子XI抑制因子诱导有效的止血抗凝。 第2阶段的数据显示，服用阿贝拉西单抗的患者的出血事件显着降低，而心房颤动患者（杜鹃花1,2）的患者与护理标准的直接抗凝剂标准相比。 3阶段3临床试验正在进行中，患有动脉和静脉血凝块的患者，其中一名是心房颤动（淡紫色-TIMI 76 3）的患者，两项患者在癌症相关的血栓形成（Aster 4）和（木兰5）中。 “我们很高兴联手推进阿贝拉西单抗的发展，阿贝拉基莫比（Abelacimab）是一种潜在的第一类治疗方法，可以预防心房颤动以及癌症与癌症的血栓形成。” 2022年9月也获得了快速的巴塞尔条件，2025年2月11日 - 诺华今天宣布，已签订协议，以获取一家位于波士顿的Anthos Therapeutics，Inc。，这是一家位于波士顿的私人私人，临床阶段的临床阶段生物制药公司，Abelacimab，Abelacimab，Abelacimab，Abelacimab，这是一家晚期医学，用于预防Streoke和系统性内胚型在患者中的发展。这项交易应遵守习惯结束条件，完全符合诺华的增长战略和治疗领域的重点，从而利用了公司在心血管领域的实力和专业知识。由黑石生命科学和诺华于2019年推出的Anthos Therapeutics通过诺华的许可，通过临床开发推进了Abelacimab。abelacimab是一种新型，高度选择性的，完全人类的单克隆抗体，旨在通过因子XI抑制因子诱导有效的止血抗凝。第2阶段的数据显示，服用阿贝拉西单抗的患者的出血事件显着降低，而心房颤动患者（杜鹃花1,2）的患者与护理标准的直接抗凝剂标准相比。3阶段3临床试验正在进行中，患有动脉和静脉血凝块的患者，其中一名是心房颤动（淡紫色-TIMI 76 3）的患者，两项患者在癌症相关的血栓形成（Aster 4）和（木兰5）中。“我们很高兴联手推进阿贝拉西单抗的发展，阿贝拉基莫比（Abelacimab）是一种潜在的第一类治疗方法，可以预防心房颤动以及癌症与癌症的血栓形成。”2022年9月也获得了快速的“欢迎Anthos Therapeutics增强了我们在心血管空间中的重点，并补充了我们改变生活治疗，全面的临床计划和战略合作的组合，从而帮助全球成千上万的心脏病患者。” 2022年7月，阿贝拉西姆（Abelacimab）从FDA获得了快速轨道名称，用于治疗与癌症相关的血栓形成。
GABA Therapeutics，Inc。 - 2025年2月
一般 - 此免责声明适用于本文档以及任何介绍该文件的人的口头或书面评论。本文档与任何此类口头或书面评论一起被称为“演示”。本演讲中与GABA Therapeutics，Inc（“公司”），其业务资产，策略和运营有关的信息仅出于一般信息目的，并且不是对购买任何证券，期权，期货或其他与任何辖区的证券及其内容相关的证券，期权，期货或其他衍生产品的征集的正式报价，且其内容及其内容及其内容均不根据证券法律规定。本演示文稿中包含的信息不应作为购买或出售或持有此类证券的建议或出售此类证券的提议。此演示文稿不针对任何地方，州，国家或其他司法管辖区的公民或居民或居民的任何人或实体，或者旨在分发或使用，这些人或居民均与此类司法管辖区的法律或法律相反或需要任何注册或在此类司法管辖区内进行任何登记或许可。本演讲没有考虑到有关任何人的特定投资目标或财务状况的任何税，法律或投资建议或意见。本演讲中使用的某些行业和临床数据可能是从第三方出版物和为其他目的准备的来源获得的。虽然本演讲中的信息被认为是准确且可靠的，但公司及其代理人，顾问，董事，官员，雇员和股东不做任何表示或隐含的代表或担保，以表明或暗示此类信息的准确性，并且公司明确不承担任何可能基于此类信息或错误或遗漏的责任。公司保留在某种程度上或全部全部修改或替换本文所包含的信息的权利，并且没有义务向收件人提供访问修订的信息或通知其接收者的义务。
Hiya Health |获取概述-CloudFront.net
关于Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发了严重疾病的细胞和基因疗法。prademagene Zamikeracel（PZ-CEL）是Abeona的研究自体，Col7A1基因校正的表皮片目前正在开发中，用于隐性营养不良的表皮溶液。该公司完全集成的细胞和基因治疗CGMP制造设施是其3阶段Viital™试验中使用的PZ-CEL的制造地点，并且能够在FDA批准后支持PZ-CEL的商业生产。该公司的开发组合还具有基于AAV的基因疗法，可用于高未满足医疗需求的眼科疾病。Abeona的小说，下一代AAV Capsids正在评估，以改善各种毁灭性疾病的热潮概况。有关更多信息，请访问www.abeonatherapeutics.com。
关于研究主题的编辑RNA技术，诊断和治疗学的最新进步
RNA技术是一种新兴领域，利用RNA的独特结构和功能特性来构建纳米级结构并调节复杂的生物系统（Stewart，2024）。RNA已显示成各种形状，大小和复杂性的结构，从而在分子传感，药物输送，免疫调节和细胞活性调节中实现应用（Chandler等，2021）。这项基础工作表明了RNA分子及其化学类似物的显着潜力，作为开发个性化诊断和治疗应用的生物材料，这是许多体外和体内研究的证明，并通过几种FDA批准的配方进行了例证。然而，诸如核酸酶稳定性，有针对性的RNA疗法的靶向递送，其免疫反应的调节以及必须进一步解决的检测极限等关键挑战，以将RNA纳米技术完全转化为临床应用。该研究主题重点介绍了RNA技术的最新进步和创新工作，用于各种RNA类别的诊断和治疗学。该研究主题由国际领导人在核酸技术，药物输送和计算研究领域策划的六项评论和研究文章。所有手稿都呈现出广泛的创新技术，这些技术包括基因疗法的设计和优化，RNA的产生，逻辑门控，组织工程和新治疗靶标的验证。